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シャルコー・マリー・トゥース病 1A 型の治療的評価のためのツール: 結果の測定とバイオマーカー (CMT-TOOLS)

2023年7月19日 更新者：Assistance Publique Hopitaux De Marseille
これは、60 人の CMT1A 患者のコホートの 2 年間の追跡調査です。 目的は、CMT1A 患者で観察される表現型の変動性をよりよく理解できるようにするマーカーを特定し、疾患の進行の予測マーカーを特定し、将来の臨床試験で転帰指標として使用できる検証済みの測定ツールを提供することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

80

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • フランス
      • Marseille、フランス、13010
        • 募集
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
        • コンタクト：
      • Montpellier、フランス、34285
        • 募集
        • CHU Gui de Chauliac, CHU MONTPELLIER
        • コンタクト：
          • William Camu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

包含基準:

  • CMT 1A疾患の患者
  • ジェノタイピングによって確認されたCMT 1Aの診断（17p11.2の重複 領域）

除外基準:

  • 末梢神経障害（糖尿病、甲状腺機能低下症、腎不全、薬物など）または筋肉、関節、リウマチ性疾患の原因で合併症を患っている患者
  • HIVまたはがんにかかっている
  • 前月に重大な進行性疾患がある
  • MRIの禁忌あり
  • -脱臼、骨折、または最近の手術（含める前に6か月未満）
  • アルコールまたは精神活性物質の乱用
  • 過去4週間にわたって抗炎症薬による治療を受けている
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • ホームレス患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：軽度の CMT 1A 疾患の患者
1～10のシャルコー・マリー・トゥース神経障害スコア
他の：臨床評価
他の：電気生理学的記録
他の：筋肉MRI
他の：血液サンプル分析
実験的：中等度の CMT 1A 疾患の患者
シャルコー・マリー・トゥース神経障害スコア11～20
他の：臨床評価
他の：電気生理学的記録
他の：筋肉MRI
他の：血液サンプル分析
実験的：重度の CMT 1A 疾患の患者
シャルコー・マリー・トゥース神経障害スコア≧21
他の：臨床評価
他の：電気生理学的記録
他の：筋肉MRI
他の：血液サンプル分析
他の：対照群
健康なボランティア
他の：筋肉MRI
他の：血液サンプル分析

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
機能スコアの変化
時間枠：3ヶ月、12ヶ月、24ヶ月
重症度と疾患の進行を評価するためのいくつかの機能スコアが実行され、比較されます（CMTNDS）
3ヶ月、12ヶ月、24ヶ月
機能スコアの変化
時間枠：3ヶ月、12ヶ月、24ヶ月
重症度と疾患の進行を評価するためのいくつかの機能スコアが実行され、比較されます（CMTNS）
3ヶ月、12ヶ月、24ヶ月
機能スコアの変化
時間枠：3ヶ月、12ヶ月、24ヶ月
疾患の重症度と進行を評価するためのいくつかの機能スコアが実行され、比較されます（CMTNS2）
3ヶ月、12ヶ月、24ヶ月
での機能スコアの変化
時間枠：3ヶ月、12ヶ月、24ヶ月
重症度と疾患の進行を評価するためのいくつかの機能スコアが実行され、比較されます（ONLS）
3ヶ月、12ヶ月、24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ウォーキンテスト
時間枠：12ヶ月と24ヶ月
歩行試験用連結靴底（デジソール）の使用
12ヶ月と24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Assistance Publique Hopitaux De Marseille

捜査官

  • スタディディレクター：Urielle DESALBRES、Assistance Publique Hopitaux de Marseille

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年6月6日

一次修了 (推定)

2026年6月6日

研究の完了 (推定)

2027年12月6日

試験登録日

最初に提出

2015年10月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年11月3日

最初の投稿 (推定)

2015年11月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月19日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2014-10

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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