Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Narzędzia do oceny terapeutycznej w chorobie Charcota-Mariego-Tootha typu 1A: miary wyników i biomarkery (CMT-TOOLS)

19 lipca 2023 zaktualizowane przez: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Jest to 2-letnie badanie kontrolne kohorty 60 pacjentów z CMT1A. Celem jest identyfikacja markerów pozwalających lepiej zrozumieć zmienność fenotypową obserwowaną u pacjentów z CMT1A, identyfikacja markerów predykcyjnych progresji choroby oraz dostarczenie zwalidowanych narzędzi pomiarowych, które można wykorzystać jako mierniki wyniku w przyszłych badaniach klinicznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Marseille, Francja, 13010
      • Montpellier, Francja, 34285
        • Rekrutacyjny
        • CHU Gui de Chauliac, CHU MONTPELLIER
        • Kontakt:
          • William Camu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z chorobą CMT 1A
  • Rozpoznanie CMT 1A potwierdzone przez genotypowanie (duplikacja 17p11.2 region)

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci ze współistniejącymi chorobami u podłoża neuropatii obwodowej (cukrzyca, niedoczynność tarczycy, niewydolność nerek, leki...) lub chorobami mięśni, stawów, reumatologicznymi
  • Z HIV lub rakiem
  • Ze znaczną postępującą chorobą w poprzednim miesiącu
  • Z przeciwwskazaniem do MRI
  • Ze zwichnięciem, złamaniem lub niedawną operacją (mniej niż 6 miesięcy przed włączeniem)
  • z nadużywaniem alkoholu lub substancji psychoaktywnych
  • Leczony lekiem przeciwzapalnym w ciągu ostatnich czterech tygodni
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Bezdomni pacjenci

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: pacjentów z łagodną chorobą CMT 1A
Wynik neuropatii Charcota-Mariego-Tootha od 1 do 10
Inny: Ocena kliniczna
Inny: zapis elektrofizjologiczny
Inny: MRI mięśni
Inny: analiza próbek krwi
Eksperymentalny: pacjentów z umiarkowaną chorobą CMT 1A
Wynik neuropatii Charcota-Mariego-Tootha między 11 a 20
Inny: Ocena kliniczna
Inny: zapis elektrofizjologiczny
Inny: MRI mięśni
Inny: analiza próbek krwi
Eksperymentalny: pacjentów z ciężką chorobą CMT 1A
Wynik neuropatii Charcota-Mariego-Tootha ≥21
Inny: Ocena kliniczna
Inny: zapis elektrofizjologiczny
Inny: MRI mięśni
Inny: analiza próbek krwi
Inny: Grupa kontrolna
Zdrowi ochotnicy
Inny: MRI mięśni
Inny: analiza próbek krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyników funkcjonalnych
Ramy czasowe: 3 miesiące, 12 miesięcy i 24 miesiące
zostanie wykonanych i porównanych kilka wskaźników funkcjonalnych w celu oceny ciężkości i postępu choroby (CMTNDS)
3 miesiące, 12 miesięcy i 24 miesiące
Zmiana wyników funkcjonalnych
Ramy czasowe: 3 miesiące, 12 miesięcy i 24 miesiące
zostanie wykonanych i porównanych kilka wskaźników funkcjonalnych w celu oceny ciężkości i postępu choroby (CMTNS)
3 miesiące, 12 miesięcy i 24 miesiące
Zmiana wyników funkcjonalnych
Ramy czasowe: 3 miesiące, 12 miesięcy i 24 miesiące
zostanie wykonanych i porównanych kilka wskaźników funkcjonalnych w celu oceny nasilenia i postępu choroby (CMTNS2)
3 miesiące, 12 miesięcy i 24 miesiące
Zmiana wyników funkcjonalnych o godz
Ramy czasowe: 3 miesiące, 12 miesięcy i 24 miesiące
zostanie wykonanych i porównanych kilka wskaźników funkcjonalnych w celu oceny ciężkości i postępu choroby (ONLS)
3 miesiące, 12 miesięcy i 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test Walkina
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
Użycie połączonych podeszew do testu chodu (Digitsole)
12 miesięcy i 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Urielle DESALBRES, Assistance Publique Hopitaux de Marseille

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

6 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

4 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2014-10

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Charcota-Mariego-Tootha typu 1A

Badania kliniczne na Ocena kliniczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj