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Tools für die therapeutische Bewertung bei der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A: Ergebnismessungen und Biomarker (CMT-TOOLS)

24. Juni 2025 aktualisiert von: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Dies ist eine 2-Jahres-Follow-up-Studie mit einer Kohorte von 60 CMT1A-Patienten. Ziel ist es, Marker zu identifizieren, die ein besseres Verständnis der bei Patienten mit CMT1A beobachteten phänotypischen Variabilität ermöglichen, prädiktive Marker für das Fortschreiten der Krankheit zu identifizieren und validierte Messinstrumente bereitzustellen, die als Ergebnismaße in zukünftigen klinischen Studien verwendet werden können.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13010
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Montpellier, Frankreich, 34285
        • CHU Gui de Chauliac, CHU MONTPELLIER

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit CMT 1A-Erkrankung
  • Diagnose von CMT 1A bestätigt durch Genotypisierung (Duplikation des 17p11.2 Region)

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Komorbidität am Ursprung einer peripheren Neuropathie (Diabetes, Hypothyreose, Niereninsuffizienz, Medikamente...) oder Muskel-, Gelenk-, rheumatologische Erkrankungen
  • Mit HIV oder Krebs
  • Mit einer signifikant fortschreitenden Erkrankung im Vormonat
  • Mit einer Kontraindikation für MRT
  • Mit einer Luxation, Fraktur oder kürzlich erfolgter Operation (weniger als 6 Monate vor Einschluss)
  • mit Missbrauch von Alkohol oder psychoaktiven Substanzen
  • In den letzten vier Wochen mit einem entzündungshemmenden Medikament behandelt
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Obdachlose Patienten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patienten mit leichter CMT 1A-Erkrankung
Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie-Score zwischen 1 und 10
Sonstiges: Klinische Bewertung
Sonstiges: Elektrophysiologische Aufzeichnung
Sonstiges: Muskel-MRT
Sonstiges: Analyse von Blutproben
Experimental: Patienten mit mittelschwerer CMT 1A-Erkrankung
Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie-Score zwischen 11 und 20
Sonstiges: Klinische Bewertung
Sonstiges: Elektrophysiologische Aufzeichnung
Sonstiges: Muskel-MRT
Sonstiges: Analyse von Blutproben
Experimental: Patienten mit schwerer CMT 1A-Erkrankung
Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie-Score ≥21
Sonstiges: Klinische Bewertung
Sonstiges: Elektrophysiologische Aufzeichnung
Sonstiges: Muskel-MRT
Sonstiges: Analyse von Blutproben
Sonstiges: Kontrollgruppe
Gesunde Freiwillige
Sonstiges: Muskel-MRT
Sonstiges: Analyse von Blutproben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Funktionswerte
Zeitfenster: 3 Monate, 12 Monate und 24 Monate
mehrere funktionelle Scores zur Beurteilung der Schwere und des Krankheitsverlaufs werden durchgeführt und verglichen (CMTNDS)
3 Monate, 12 Monate und 24 Monate
Änderung der Funktionswerte
Zeitfenster: 3 Monate, 12 Monate und 24 Monate
mehrere funktionelle Scores zur Beurteilung der Schwere und des Krankheitsverlaufs werden durchgeführt und verglichen (CMTNS)
3 Monate, 12 Monate und 24 Monate
Änderung der Funktionswerte
Zeitfenster: 3 Monate, 12 Monate und 24 Monate
mehrere funktionelle Scores zur Beurteilung der Schwere und des Krankheitsverlaufs werden durchgeführt und verglichen (CMTNS2)
3 Monate, 12 Monate und 24 Monate
Änderung der Funktionswerte bei
Zeitfenster: 3 Monate, 12 Monate und 24 Monate
mehrere funktionelle Scores zur Beurteilung der Schwere und des Krankheitsverlaufs werden durchgeführt und verglichen (ONLS)
3 Monate, 12 Monate und 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gehtest
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
Verwendung von verbundenen Sohlen für den Gehtest (Digitsole)
12 Monate und 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Ermittler

  • Studienleiter: Urielle DESALBRES, Assistance Publique Hopitaux de Marseille

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juni 2016

Primärer Abschluss (Geschätzt)

5. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

5. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. November 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

4. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2014-10

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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