- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02596191
Ferramentas para avaliação terapêutica na doença de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A: medidas de resultados e biomarcadores (CMT-TOOLS)
19 de julho de 2023 atualizado por: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Este é um estudo de acompanhamento de 2 anos de uma coorte de 60 pacientes com CMT1A.
O objetivo é identificar marcadores que permitam entender melhor a variabilidade fenotípica observada em pacientes com CMT1A, identificar marcadores preditivos da progressão da doença e fornecer ferramentas de medição validadas que possam ser usadas como medidas de resultados em futuros ensaios clínicos.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
80
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Shahram Attarian, MD
- E-mail: shahram.attarian@ap-hm.fr
Locais de estudo
-
-
-
Marseille, França, 13010
- Recrutamento
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
-
Contato:
- Shahram Attarian, MD
- E-mail: shahram.attarian@ap-hm.fr
-
Montpellier, França, 34285
- Recrutamento
- CHU Gui de Chauliac, CHU MONTPELLIER
-
Contato:
- William Camu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com doença CMT 1A
- Diagnóstico de CMT 1A confirmado por genotipagem (duplicação do 17p11.2 região)
Critério de exclusão:
- Doentes com comorbilidade na origem da neuropatia periférica (diabetes, hipotiroidismo, insuficiência renal, medicamentos...) ou doença muscular, articular, reumatológica
- Com HIV ou câncer
- Com uma doença progressiva significativa no mês anterior
- Com contra-indicação para ressonância magnética
- Com luxação, fratura ou cirurgia recente (menos de 6 meses antes da inclusão)
- com abuso de álcool ou substâncias psicoativas
- Tratado por um medicamento anti-inflamatório nas últimas quatro semanas
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Pacientes sem-teto
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: pacientes com doença leve CMT 1A
Pontuação da neuropatia de Charcot-Marie-Tooth entre 1 e 10
|
|
Experimental: pacientes com doença CMT 1A moderada
Pontuação de neuropatia de Charcot-Marie-Tooth entre 11 e 20
|
|
Experimental: pacientes com doença CMT 1A grave
Pontuação de neuropatia de Charcot-Marie-Tooth ≥21
|
|
Outro: grupo de controle
Voluntários saudáveis
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Mudança de pontuações funcionais
Prazo: 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
vários escores funcionais para avaliar a gravidade e a progressão da doença serão realizados e comparados (CMTNDS)
|
3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Mudança de pontuações funcionais
Prazo: 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
vários escores funcionais para avaliar a gravidade e a progressão da doença serão realizados e comparados (CMTNS)
|
3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Mudança de pontuações funcionais
Prazo: 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
vários escores funcionais para avaliar a gravidade e a progressão da doença serão realizados e comparados (CMTNS2)
|
3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Mudança de pontuações funcionais em
Prazo: 3 meses, 12 meses e 24 meses
|
vários escores funcionais para avaliar a gravidade e a progressão da doença serão realizados e comparados (ONLS)
|
3 meses, 12 meses e 24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Teste de caminhada
Prazo: 12 meses e 24 meses
|
Uso de solas conectadas para teste de caminhada (Digitsole)
|
12 meses e 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Urielle DESALBRES, Assistance Publique Hopitaux de Marseille
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de junho de 2016
Conclusão Primária (Estimado)
6 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
6 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de novembro de 2015
Primeira postagem (Estimado)
4 de novembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças estomatognáticas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Malformações do Sistema Nervoso
- Polineuropatias
- Doença
- Doenças de dente
- Síndromes de Compressão Nervosa
- Doença de Charcot-Marie-Tooth
- Neuropatia Sensorial e Motora Hereditária
Outros números de identificação do estudo
- 2014-10
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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