Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 1A의 치료 평가를 위한 도구: 결과 측정 및 바이오마커 (CMT-TOOLS)
2023년 7월 19일 업데이트: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
이것은 60명의 CMT1A 환자 코호트에 대한 2년 추적 연구입니다.
목표는 CMT1A 환자에서 관찰되는 표현형 가변성을 더 잘 이해할 수 있게 해주는 마커를 식별하고, 질병 진행의 예측 마커를 식별하고, 향후 임상 시험에서 결과 측정으로 사용할 수 있는 검증된 측정 도구를 제공하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
80
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Shahram Attarian, MD
- 이메일: shahram.attarian@ap-hm.fr
연구 장소
-
-
-
Marseille, 프랑스, 13010
- 모병
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
-
연락하다:
- Shahram Attarian, MD
- 이메일: shahram.attarian@ap-hm.fr
-
Montpellier, 프랑스, 34285
- 모병
- CHU Gui de Chauliac, CHU MONTPELLIER
-
연락하다:
- William Camu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
- CMT 1A 질환 환자
- 유전형 분석으로 확인된 CMT 1A의 진단(17p11.2의 중복) 지역)
제외 기준:
- 말초 신경병증(당뇨병, 갑상선기능저하증, 신부전, 약물...) 또는 근육, 관절, 류마티스 질환의 원인에 동반이환을 앓고 있는 환자
- HIV 또는 암
- 지난 달에 상당한 진행성 질환이 있는 경우
- MRI에 대한 금기 사항
- 탈구, 골절 또는 최근 수술(포함 전 6개월 미만)
- 알코올 또는 향정신성 물질 남용
- 지난 4주 동안 항염증제로 치료
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
- 노숙자 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 경미한 CMT 1A 질환 환자
샤르코-마리-투스 신경병증 점수 1~10
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실험적: 중등도 CMT 1A 질환 환자
샤르코-마리-투스 신경병증 점수 11~20
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|
실험적: 중증 CMT 1A 질환 환자
Charcot-Marie-Tooth 신경병증 점수 ≥21
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|
다른: 대조군
건강한 자원봉사자
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기능 점수의 변경
기간: 3개월, 12개월, 24개월
|
질병의 중증도와 진행을 평가하기 위한 몇 가지 기능 점수를 수행하고 비교합니다(CMTNDS).
|
3개월, 12개월, 24개월
|
|
기능 점수의 변경
기간: 3개월, 12개월, 24개월
|
질병의 중증도와 진행을 평가하기 위한 몇 가지 기능 점수가 수행되고 비교됩니다(CMTNS).
|
3개월, 12개월, 24개월
|
|
기능 점수의 변경
기간: 3개월, 12개월, 24개월
|
질병의 중증도 및 진행을 평가하기 위한 여러 기능 점수를 수행하고 비교합니다(CMTNS2).
|
3개월, 12개월, 24개월
|
|
기능 점수 변경
기간: 3개월, 12개월, 24개월
|
질병의 중증도와 진행을 평가하기 위한 몇 가지 기능 점수를 수행하고 비교합니다(ONLS).
|
3개월, 12개월, 24개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
보행 테스트
기간: 12개월 및 24개월
|
보행 테스트를 위한 연결된 발바닥 사용(Digitsole)
|
12개월 및 24개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Urielle DESALBRES, Assistance Publique Hopitaux de Marseille
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 6월 6일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 6일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 11월 3일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 19일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd모병
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Nationwide Children's Hospital정지된
임상 평가에 대한 임상 시험
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Beth Israel Deaconess Medical CenterBrigham and Women's Hospital; Clinical Innovations, LLC모병
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Centre for Addiction and Mental HealthUniversity Health Network, Toronto완전한
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University of NottinghamEnhanced Recovery After Surgery Group (part of ESPEN)완전한
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Swiss Group for Clinical Cancer ResearchImmunophotonics, Inc.모병
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisMetabolomics platform/UMR 1138 INSERM; INSERM U996아직 모집하지 않음
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterComprehensive Cancer Centre The Netherlands모병
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Major Extremity Trauma Research Consortium완전한