- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02596191
Strumenti per la valutazione terapeutica nella malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A: misure di esito e biomarcatori (CMT-TOOLS)
19 luglio 2023 aggiornato da: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Questo è uno studio di follow-up di 2 anni su una coorte di 60 pazienti con CMT1A.
L'obiettivo è identificare marcatori che consentano di comprendere meglio la variabilità fenotipica osservata su pazienti con CMT1A, identificare marcatori predittivi della progressione della malattia e fornire strumenti di misurazione validati che possano essere utilizzati come misure di esito in futuri studi clinici.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
80
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Shahram Attarian, MD
- Email: shahram.attarian@ap-hm.fr
Luoghi di studio
-
-
-
Marseille, Francia, 13010
- Reclutamento
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
-
Contatto:
- Shahram Attarian, MD
- Email: shahram.attarian@ap-hm.fr
-
Montpellier, Francia, 34285
- Reclutamento
- CHU Gui de Chauliac, CHU MONTPELLIER
-
Contatto:
- William Camu
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con malattia CMT 1A
- Diagnosi di CMT 1A confermata dalla genotipizzazione (duplicazione del 17p11.2 regione)
Criteri di esclusione:
- Pazienti affetti da comorbilità all'origine di neuropatie periferiche (diabete, ipotiroidismo, insufficienza renale, farmaci...) o malattie muscolari, articolari, reumatologiche
- Con l'HIV o il cancro
- Con una malattia progressiva significativa nel mese precedente
- Con una controindicazione per la risonanza magnetica
- Con lussazione, frattura o intervento chirurgico recente (meno di 6 mesi prima dell'inclusione)
- con abuso di alcol o sostanze psicoattive
- Trattata con un farmaco antinfiammatorio nelle ultime quattro settimane
- Donne incinte o che allattano
- Pazienti senza fissa dimora
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: pazienti con malattia CMT 1A lieve
Punteggio della neuropatia di Charcot-Marie-Tooth compreso tra 1 e 10
|
|
Sperimentale: pazienti con malattia CMT 1A moderata
Punteggio della neuropatia di Charcot-Marie-Tooth tra 11 e 20
|
|
Sperimentale: pazienti con grave malattia da CMT 1A
Punteggio di neuropatia di Charcot-Marie-Tooth ≥21
|
|
Altro: gruppo di controllo
Volontari sani
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Modifica dei punteggi funzionali
Lasso di tempo: 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
|
verranno eseguiti e confrontati diversi punteggi funzionali per valutare la gravità e la progressione della malattia (CMTNDS)
|
3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
|
Modifica dei punteggi funzionali
Lasso di tempo: 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
|
verranno eseguiti e confrontati diversi punteggi funzionali per valutare la gravità e la progressione della malattia (CMTNS)
|
3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
|
Modifica dei punteggi funzionali
Lasso di tempo: 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
|
verranno eseguiti e confrontati diversi punteggi funzionali per valutare la gravità e la progressione della malattia (CMTNS2)
|
3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
|
Modifica dei punteggi funzionali a
Lasso di tempo: 3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
|
verranno eseguiti e confrontati diversi punteggi funzionali per valutare la gravità e la progressione della malattia (ONLS)
|
3 mesi, 12 mesi e 24 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Test di camminata
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
|
Utilizzo di suole connesse per il walking test (Digitsole)
|
12 mesi e 24 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Direttore dello studio: Urielle DESALBRES, Assistance Publique Hopitaux de Marseille
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 giugno 2016
Completamento primario (Stimato)
6 giugno 2026
Completamento dello studio (Stimato)
6 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 ottobre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 novembre 2015
Primo Inserito (Stimato)
4 novembre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 luglio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 luglio 2023
Ultimo verificato
1 luglio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie neuromuscolari
- Malattie stomatognatiche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malformazioni del sistema nervoso
- Polineuropatie
- Patologia
- Malattie dei denti
- Sindromi da compressione nervosa
- Malattia di Charcot-Marie-Tooth
- Neuropatia sensoriale e motoria ereditaria
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2014-10
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A
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University Hospital, Clermont-FerrandCompletatoNeuropatia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1AFrancia
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Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., LtdReclutamentoCharcot-Marie-Tooth Tipo 1ACina
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Nationwide Children's HospitalSospesoNeuropatia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1AStati Uniti
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University College, LondonUniversity of IowaSconosciutoMalattia di Charcot-Marie-Tooth, tipo IA | Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 2A | Malattia di Charcot-Marie-Tooth, tipo IB | Malattia di Charcot-Marie-Tooth, tipo XRegno Unito
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ENCellReclutamentoMalattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1ACorea, Repubblica di
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