毛細血管拡張性運動失調症患者におけるEDS (ATTeST)
毛細血管拡張性運動失調症患者の神経学的症状に対する赤血球内デキサメタゾンリン酸ナトリウムの効果を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験
調査の概要
状態
詳細な説明
試験の最初の 6 か月間に設計どおりに評価を完了したすべての患者は、長期的な安全性と有効性に関する情報を収集するために設計された、追加の 6 か月の二重盲検プラセボ対照延長試験を継続する資格があります。トライアル治療。
適格性のすべてのスクリーニング評価が完了すると、ベースラインですべての選択基準を満たす患者は、1:1:1 の方法で 2 つの EDS-EP 用量レベルまたはプラセボのいずれかに無作為化されます。 最小化手順を採用して、男性と女性の比率を確保し、若い (6 歳から 6 歳まで)
最低 180 人の患者が登録されるため、各グループは、次のように EDS-EP またはプラセボの 2 つの用量のいずれかを受け取るようにランダムに割り当てられた 60 人の患者で構成されます。
グループ 1: ~5-10 mg D SP/注入の EDS-EP 用量範囲、グループ 2: ~14-22 mg D SP/注入の EDS-EP 用量範囲、グループ 3: プラセボ EDS 注入。
最初の 6 か月の治療期間は、エンドポイント評価 (来院 9/月 6 または早期中止時) がすべての患者に対して実行されたときに完了したと見なされます。 深刻な副作用を経験していないか、治療中に著しく悪化し、インフォームドコンセントを提供する患者は、二重盲検のプラセボ対照延長治療期間でさらに6か月間治療を継続する資格があります. すべての登録基準を満たす患者は、次のように扱われます。
最初に EDS-EP 治療グループ (グループ 1 またはグループ 2) に無作為に割り付けられた患者は、同じ治療を続けます。
最初にプラセボ群 (グループ 3) に無作為化された患者は、等しい割合 (1:1) で再無作為化され、EDS-EP ~5-10 mg DSP/注入または ~14-22 mg DSP/注入のいずれかを受け取ります。次のとおりです。
6 か月の治療後、最初に無作為化されたプラセボ患者の 3 分の 1 が、上記のように EDS-EP による治療に再無作為化されます。 9 か月の治療後、最初に無作為化されたプラセボ患者の 3 分の 1 が、上記のように EDS-EP による治療に再無作為化されます。 12 か月で、非盲検治療を継続する残りのすべてのプラセボ患者は、上記のように EDS-EP による治療を受けます。
ICARS は、サイト評価者によって管理され、サイトでの評価のビデオ録画に基づいて、中央の遠隔資格評価者によってスコアリングが検証されます。 中央のリモート評価者によって提供されるスコアは、「変更された」ICARS (主要有効性エンドポイント) の一次分析に使用されます。 サイトの ICARS 評価者は、CGI-S および CGI-C、VABS、または QoL スケールの評価には関与しません。 CGI 評価者は ICARS レーティングにアクセスできませんが、CGI の採点で他の尺度を参照する場合があります。
試験で 12 か月の治療を完了し、試験評価を完了し、インフォームド コンセントを提供したすべての患者は、非盲検延長試験 (IEDAT-03-2016) で EDS-EP による治療を継続する資格があります。 回収された脱落者（RDO）、つまり途中で治療を中止したが、最終（訪問15 /月12）の有効性評価を完了した患者も、非盲検延長試験に参加する資格があります。 患者は、研究 IEDAT-02 の終了時に受けていた EDS-EP の用量を継続します。または、プラセボの場合、患者は EDS-EP の 2 つの用量のいずれかにランダムに (1:1) 切り替えられます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、900951694
- UCLA
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287-3923
- The Ataxia-Telangiectasia Clinical Center, The Johns Hopkins Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- UT Health
-
-
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham、Nottinghamshire、イギリス
- Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre
-
-
-
-
-
Tel HaShomer、イスラエル
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia、イタリア、25123
- U.O. Neurologia e Psichiatria dell'Infanzia e dell' Adolescenza. ASST Spedali Civili, Piazzale Spedali Civili, 1
-
Rome、イタリア、00185
- Dipartimento di Pediatria e Neuropsichiatria Infantile, Università Sapienza di Roma, Azienda Policlinico Universitario Umberto I
-
-
-
-
-
New Delhi、インド、110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Karnataka
-
Bangalore、Karnataka、インド、560 029
- National Institute of Mental Health and Neurosciences
-
-
Kerala
-
Kochi、Kerala、インド、682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
-
-
Maharashtra
-
Mumbai、Maharashtra、インド、400026
- Jaslok Hospital and Research Centre
-
-
Mumbai
-
Mahim、Mumbai、インド、400016
- PD Hinduja National Hospital and Medical Research
-
-
Tamil Nadu
-
Chennai、Tamil Nadu、インド、600026
- Vijaya Health Centre, Department of Neurology
-
-
Telangana
-
Hyderabad、Telangana、インド、500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、オーストラリア
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz.
-
-
-
-
-
Manouba、チュニジア、2010
- El Razi Hospital
-
-
-
-
Hessen
-
Frankfurt、Hessen、ドイツ、60590
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Pädiatrische Allergologie, Pneumologie und Mukoviszidose, Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Oslo、ノルウェー
- Norwegian National Unit for Newborn Screening, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Leuven、ベルギー
- Laboratoriumgeneeskunde
-
-
-
-
-
Warsaw、ポーランド、04-730
- Department of Clinical Immunology The Children's Memorial Health Institute
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
主な包含基準:
- -患者はATの診断の臨床基準を満たしています。 AT の神経学的徴候 (側方注視偏向における頭部と眼の協調不全、不適切に狭い基部に関連する歩行運動失調) を文書化する必要があります。
- 患者は自律歩行しているか、定期的なサポートの使用によって助けられています。
- 患者は、ATの証明された遺伝子診断について調査されます（事前の文書化または中央検査室の検査報告による）。
- -患者は性別を問わず、少なくとも6歳です
- 体重 > 15 kg。
- -患者とその親/介護者（同意年齢未満の場合）、または法定代理人は、参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供しています。 現地の規制に従って介護者のみが同意を提供する場合、患者は研究に参加することに同意する必要があります。
主な除外基準:
全般的
ある女性
- 妊娠中、または授乳中 (EU 加盟国のみ);
出産の可能性、妊娠中、または授乳中 (米国およびその他の国)。
適切な避妊を使用して出産の可能性があると、ヘルスケア提供者が決定した女性が対象となります。
- -患者がすべての研究要件を完了するのを妨げる可能性のある障害。
- -別の臨床研究への現在の参加。 病歴と現在の状態
- CD4+ リンパ球数
- -スクリーニング前の過去4週間以内の250 mL以上の血液の損失/除去。
- -現在の腫瘍性疾患または以前の腫瘍性疾患は、少なくとも2年間寛解していません。
- -免疫系の重度の障害の病歴。
- 重度または不安定な肺疾患。
- コントロールされていない糖尿病。 安定した糖尿病患者（すなわち、 過去 3 か月間に低血糖または高血糖のエピソードがない) は対象となります。
- -治験責任医師の意見では、差し迫った生命を脅かす罹患率、入院の必要性、または死亡率のリスクに患者を置くその他の重度、不安定、または深刻な疾患または状態。
- -スクリーニング時の標準検査（血液学、生化学、尿検査）で臨床的に重大な異常があり、繰り返し検査しても異常が残る。 臨床検査値が異常な患者の適格性は、治験責任医師がメディカルモニターと相談して決定します。
- 確認された異常ヘモグロビン症。 ヘモグロビン C 病、鎌状赤血球症、またはサラセミア。
- -中等度または重度の腎臓および/または肝臓の障害。 前/併用薬
- -ベースライン前4週間以内の以前の経口または非経口ステロイド使用。 喘息またはアレルギーの吸入または鼻腔内ステロイドによる治療、および局所ステロイドの使用は許可されます
- -デキサメタゾンまたは他のステロイド薬の使用に対する禁忌を表す慢性状態または以前のアレルギー反応。
- -治験薬を使用した他の試験に参加し、30日間のスクリーニング期間の開始から30日または10半減期（どちらか大きい方）以内に投与を受けました。
- -EDSの以前の試験に参加したことがあります。
- プロトコルで禁止されている併用薬が必要です。
- 過去 1 年間に、主要な臓器系の毒性を引き起こすことが知られている薬物または治療を受けました。
- -ベースライン前4週間以内のCYP3A4の強力な誘導剤/阻害剤である薬物の使用。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：EDS-EP の用量範囲は 5 ～ 10 mg DSP/注入
薬物: EDS-EP 用量範囲 ~5-10 mg DSP/注入 EDS-EP 用量範囲 ~5-10 mg DSP/注入: 2.0 mL を使用して、50.0 mg の DSP 負荷量が EDS プロセスに追加されます~5-10 mg の EDS 用量範囲を提供する 25 mg/mL DSP ソリューションの。 DSP は、合計 13.0 mL の同じ注射器で注射用 11 mL の滅菌水で希釈されます。 他の名前： EryDex システム最終製品 |
注入
他の名前：
|
|
実験的：EDS-EP の用量範囲は、1 回の注入で 14 ～ 22 mg の DSP です
薬物: DSP/注入 EDS-EP 用量範囲 ~14-22 mg DSP/注入 DSP/注入 EDS-EP 用量範囲 ~14-22 mg DSP/注入: 125 mg の DSP 負荷量が EDS に追加されます5.0 mL の 25 mg/mL DSP 溶液を使用して、14 ～ 22 mg の EDS 用量範囲を送達します。 DSP は、合計 16 mL の同じ注射器で注射用 11 mL の滅菌水で希釈されます。 他の名前： EryDex システム最終製品 |
注入
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ EDS 注入
患者は、試験薬 (DSP) の代わりにプラセボ溶液 (0.372% NaCl 溶液 5 mL) を使用して EDS プロセスで調製された自家赤血球で治療されます。
プラセボは、同じ注射器で注射用に 11 mL の滅菌水で希釈し、合計 16 mL にします。
|
注入
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
修正国際協同性運動失調評価尺度 (mCARS)
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
混合モデル反復測定 (MMRM) アプローチを使用して分析されたベースラインからの変化
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) の重要な副次的アウトカム指標
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ANCOVAを使用して分析されたベースラインからの変化
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
|
ATの神経学的症状の重症度の臨床全体印象（CGI-S）
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ベースラインからの変化
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
|
バインランド適応行動尺度 (VABS)
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ベースラインからの変化
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
生活の質 (QoL) EQ-5D-5L スケール
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ベースラインからの変化
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
|
治療に伴う有害事象（TEAE）の数
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ベースラインからの変化
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
|
バイタルサイン
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ベースラインからの変化 - 結果は記述的に要約され、異常および臨床的に注目すべき値/所見が特定されます
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
|
実験室パラメータ
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ベースラインからの変化 - 結果は記述的に要約され、異常および臨床的に注目すべき値/所見が特定されます
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
|
心電図
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ベースラインからの変化 - 結果は記述的に要約され、異常および臨床的に注目すべき値/所見が特定されます
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
|
システムごとに評価された異常な身体所見のある参加者の数
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ベースラインからの変化 - アンケートは、システムごとに正常または異常な身体所見を評価するために使用されます
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
|
頭蓋神経、運動神経、感覚神経、協調神経ごとに評価された異常な神経学的所見を有する参加者の数
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ベースラインからの変化 - 質問票を使用して、神経ごとの身体所見が正常か異常かを評価します
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
|
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C- SSR S) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C- SSR S)
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
ANCOVAを使用して分析されたベースラインからの変化
|
3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Guenter R. Janhofer, MD, PhD、EryDel S.p.A
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IEDAT-02-2015
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
遺伝性症候群の臨床試験
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
プラセボの臨床試験
-
Palacky University完了
-
Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
-
Advice Pharma Group srl積極的、募集していない肥満 | 栄養障害 | 体重 | 減量 | 食生活 | 太りすぎと肥満 | 健康行動 | ダイエット、健康 | ダイエット習慣 | ライフスタイル | 栄養、健康 | 行動障害イタリア
-
University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない