EDS ataksia-telangiektasiapotilailla (ATTeST)
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jolla arvioitiin erytrosyyttien sisäisen deksametasoninatriumfosfaatin vaikutuksia neurologisiin oireisiin potilailla, joilla on ataksia-telangiektasia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaikki potilaat, jotka suorittavat arvioinnit päätökseen tutkimuksen ensimmäisten kuuden kuukauden aikana, ovat oikeutettuja jatkamaan 6 kuukauden kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa jatkotutkimuksessa, jonka tarkoituksena on kerätä tietoa lääkevalmisteen pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta. koehoidot.
Kun kaikki kelpoisuusarvioinnit on suoritettu, potilaat, jotka täyttävät kaikki lähtötilanteessa kaikki valintakriteerit, satunnaistetaan 1:1:1 jompaankumpaan kahdesta EDS-EP-annostasosta tai lumelääkkeeseen. Minimointimenettelyä käytetään sen varmistamiseksi, että miesten ja naisten sekä nuorempien suhteet (6 -
Vähintään 180 potilasta otetaan mukaan, joten jokainen ryhmä koostuu 60 potilaasta, jotka jaetaan satunnaisesti saamaan toinen kahdesta EDS-EP- tai lumelääkkeen annoksesta seuraavasti:
Ryhmä 1: EDS-EP-annosalue ~5-10 mg D SP/infuusio, Ryhmä 2: EDS-EP-annosalue ~14-22 mg D SP/infuusio, Ryhmä 3: Plasebo EDS-infuusio.
Alkuperäinen 6 kuukauden hoitojakso katsotaan päättyneeksi, kun päätepisteen arviointi (käynnillä 9/kuukausi 6 tai varhaisen lopettamisen yhteydessä) on suoritettu kaikille potilaille. Potilaat, joilla ei ole vakavia sivuvaikutuksia tai jotka ovat heikentyneet merkittävästi hoidon aikana ja antavat tietoisen suostumuksen, voivat jatkaa hoitoa vielä 6 kuukautta lumelääkekontrolloidussa kaksoissokkoutetussa jatkohoitojaksossa. Kaikki pääsykriteerit täyttäviä potilaita kohdellaan seuraavasti:
Potilaat, jotka alun perin satunnaistettiin EDS-EP-hoitoryhmiin (ryhmä 1 tai ryhmä 2), jatkavat samaa hoitoa;
Potilaat, jotka alun perin satunnaistettiin plaseboryhmään (ryhmä 3), satunnaistetaan uudelleen yhtä suuressa suhteessa (1:1), jotta he saavat joko EDS-EP:n noin 5-10 mg DSP:tä/infuusio tai ~14-22 mg DSP:tä/infuusiota. seuraa:
Kuuden kuukauden hoidon jälkeen kolmasosa alun perin satunnaistetuista lumelääkepotilaista satunnaistetaan uudelleen EDS-EP-hoitoon, kuten edellä on kuvattu; Yhdeksän kuukauden hoidon jälkeen kolmasosa alun perin satunnaistetuista lumelääkepotilaista satunnaistetaan uudelleen EDS-EP-hoitoon, kuten yllä on kuvattu; 12 kuukauden kuluttua kaikki muut lumelääkepotilaat, jotka jatkavat avointa hoitoa, saavat EDS-EP-hoidon edellä kuvatulla tavalla.
ICARS:ia hallinnoi sivuston arvioija, ja pisteytyksen vahvistaa keskitetty pätevä etäarvioija, joka perustuu videotallenteeseen työmaalla tehdystä arvioinnista. Keskusetäarvioijan antamia pisteitä käytetään "Muutetun" ICARS:n (ensisijainen tehokkuuspäätepiste) -analyysiin. Sivuston ICARS-arvioija ei ole mukana CGI-S- ja CGI-C-, VABS- tai QoL-asteikon luokituksessa. CGI-arvioijalla ei ole pääsyä ICARS-luokitukseen, mutta hän voi viitata muihin asteikoihin CGI-pisteytyksen yhteydessä.
Kaikki potilaat, jotka suorittavat 12 kuukauden hoidon tutkimuksessa, suorittavat tutkimusarvioinnit ja antavat tietoisen suostumuksen, ovat oikeutettuja jatkamaan EDS-EP-hoitoa avoimessa jatkotutkimuksessa (IEDAT-03-2016). Retrieved drop-out (RDO), eli potilaat, jotka keskeyttivät hoidon ennenaikaisesti mutta suorittivat lopullisen (käynti 15/kk 12) tehokkuusarvioinnin, voivat myös osallistua avoimeen jatkotutkimukseen. Potilaat jatkavat EDS-EP-annoksella, jonka he saivat tutkimuksen IEDAT-02 lopussa, tai jos he saavat lumelääkettä, potilas vaihdetaan satunnaisesti (1:1) toiseen kahdesta EDS-EP-annoksesta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Laboratoriumgeneeskunde
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario La Paz.
-
-
-
-
-
New Delhi, Intia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Intia, 560 029
- National Institute of Mental Health and Neurosciences
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Intia, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Intia, 400026
- Jaslok Hospital and Research Centre
-
-
Mumbai
-
Mahim, Mumbai, Intia, 400016
- PD Hinduja National Hospital and Medical Research
-
-
Tamil Nadu
-
Chennai, Tamil Nadu, Intia, 600026
- Vijaya Health Centre, Department of Neurology
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Intia, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Tel HaShomer, Israel, 52621
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- U.O. Neurologia e Psichiatria dell'Infanzia e dell' Adolescenza. ASST Spedali Civili, Piazzale Spedali Civili, 1
-
Rome, Italia, 00185
- Dipartimento di Pediatria e Neuropsichiatria Infantile, Università Sapienza di Roma, Azienda Policlinico Universitario Umberto I
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Norwegian National Unit for Newborn Screening, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Department of Clinical Immunology The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Saksa, 60590
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Pädiatrische Allergologie, Pneumologie und Mukoviszidose, Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Manouba, Tunisia, 2010
- El Razi Hospital
-
-
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta
- Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 900951694
- UCLA-Ataxia Center and HD Center of Exellence
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-3923
- The Ataxia-Telangiectasia Clinical Center, The Johns Hopkins Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- UT Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Potilas täyttää AT:n diagnoosin kliiniset kriteerit. AT:n neurologiset oireet (pään ja silmien koordinaation poikkeaminen sivusuunnassa, epäasianmukaisen kapeaan pohjaan liittyvä kävelyataksia) on dokumentoitava.
- Potilas kävelee itsenäisesti tai häntä autetaan säännöllisestä tuen käytöstä.
- Potilaalta tutkitaan AT:n todistettu geneettinen diagnoosi (ennakkodokumentaatio tai keskuslaboratoriotutkimusraportti).
- Potilas on vähintään 6-vuotias, kummasta tahansa sukupuolesta
- Kehon paino > 15 kg.
- Potilas ja hänen vanhempansa/hoitajansa (jos alle suostumusiän) tai laillinen edustaja ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen. Jos vain hoitaja antaa suostumuksensa paikallisten määräysten mukaisesti, potilaan on annettava suostumus tutkimukseen osallistumiseen.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
Kenraali
Naiset jotka ovat
- raskaana tai imetät (vain EU-maissa);
hedelmällisessä iässä oleva, raskaana oleva tai imettävä (Yhdysvalloissa ja muun maailman maissa).
Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka käyttävät riittävää ehkäisyä terveydenhuollon tarjoajan määrittelemällä tavalla, ovat tukikelpoisia.
- Vamma, joka voi estää potilasta suorittamasta kaikkia tutkimusvaatimuksia.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen. Lääketieteellinen historia ja nykyinen tila
- CD4+ lymfosyyttien määrä
- 250 ml tai enemmän verta hävinnyt/poisto viimeisten 4 viikon aikana ennen seulontaa.
- Nykyinen neoplastinen sairaus tai aiempi neoplastinen sairaus, joka ei ole remissioinut vähintään 2 vuoteen.
- Anamneesissa vakava immunologisen järjestelmän vajaatoiminta.
- Vaikea tai epävakaa keuhkosairaus.
- Hallitsematon diabetes. Potilaat, joilla on stabiloitunut diabetes (esim. ei hypoglykeemisiä tai hyperglykeemisiä jaksoja viimeisen 3 kuukauden aikana) hyväksytään.
- Mikä tahansa muu vakava, epävakaa tai vakava sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi potilaan välittömän hengenvaarallisen sairastuvuuden, sairaalahoidon tarpeen tai kuolleisuuden.
- Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeamat tavanomaisissa laboratoriotutkimuksissa (hematologia, biokemia, virtsaanalyysi) seulonnassa, jotka pysyvät poikkeavina toistuvissa testeissä. Potilaiden kelpoisuuden, joilla on poikkeavia laboratorioarvoja, määrittää tutkija yhteistyössä Medical Monitorin kanssa.
- Varmistetut hemoglobinopatiat, esim. hemoglobiini C -sairaus, sirppisoluanemia tai talassemia.
- Keskivaikea tai vaikea munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta. Aikaisempi/sananaikainen lääkitys
- Mikä tahansa aikaisempi oraalinen tai parenteraalinen steroidien käyttö 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa. Hoito inhaloitavilla tai intranasaalisilla steroideilla astman tai allergioiden hoitoon sekä paikallisten steroidien käyttö on sallittua
- Krooninen tila tai aiempi allerginen reaktio, joka on vasta-aihe deksametasonin tai muiden steroidilääkkeiden käytölle.
- On osallistunut mihin tahansa muuhun tutkimukseen tutkimuslääkkeellä ja saanut annoksen 30 päivän tai 10 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on suurempi) sisällä 30 päivän seulontajakson alusta.
- On osallistunut edelliseen kokeiluun EDS:n kanssa.
- Edellyttää mitä tahansa protokollan kieltämää samanaikaista lääkitystä.
- On käyttänyt lääkettä tai hoitoa, jonka tiedetään aiheuttavan vakavaa elinjärjestelmän myrkyllisyyttä viimeisen vuoden aikana.
- Minkä tahansa lääkkeen, joka on voimakas CYP3A4:n indusoija/inhibiittori, käyttö 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EryDex Low Dose DSP
EDS-EP-annosalue ~5-10 mg DSP/infuusio. Tämä tutkimushoito oli määrä antaa IV-infuusiona kerran kuukaudessa 12 peräkkäisen kuukauden ajan (6 kuukauden aloitushoitojakso + 6 kuukauden jatkohoitojakso). Jokaiselle potilaalle tehtiin 30 päivän seulontajakso, jonka aikana kaikki aiemmat hoidot muilla kortikosteroidiyhdisteillä keskeytettiin (huuhtelu edellisestä hoidosta). Muut nimet: EryDex Systemin lopputuote Pieniannos DSP |
EDS-EP-annosalue ~5-10 mg DSP/infuusio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: EryDex High Dose DSP
EDS-EP-annosalue ~14-22 mg DSP/infuusio. Tämä tutkimushoito oli määrä antaa IV-infuusiona kerran kuukaudessa 12 peräkkäisen kuukauden ajan (6 kuukauden aloitushoitojakso + 6 kuukauden jatkohoitojakso). Jokaiselle potilaalle tehtiin 30 päivän seulontajakso, jonka aikana kaikki aiemmat hoidot muilla kortikosteroidiyhdisteillä keskeytettiin (huuhtelu edellisestä hoidosta). Muut nimet: EryDex Systemin lopputuote Korkean annoksen DSP |
EDS-EP-annosalue ~14-22 mg DSP/infuusio
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaita hoidettiin autologisilla erytrosyyteillä, jotka oli valmistettu EDS-prosessilla käyttäen lumeliuosta. Plaseboa piti antaa IV-infuusiona kerran kuukaudessa 12 peräkkäisen kuukauden ajan (6 kuukauden aloitushoitojakso + 6 kuukauden jatkohoitojakso). Jokaiselle potilaalle tehtiin 30 päivän seulontajakso, jonka aikana kaikki aiemmat hoidot muilla kortikosteroidiyhdisteillä keskeytettiin (huuhtelu edellisestä hoidosta). |
EDS käsitteli autologisia erytrosyyttejä natriumkloridi [NaCl]-liuoksella.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta muokatussa kansainvälisessä yhteistoiminnallisen ataksialuokitusasteikossa (mICARS)
Aikaikkuna: kuukauteen 6 (käynti 9)
|
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) arvioi pikkuaivoataksiaa sairastavien potilaiden vajaatoiminnan astetta, ja se annettiin kokonaisuudessaan; ensisijainen tehonarviointi perustui kuitenkin modifioituun (m)ICARS:iin, joka sulki pois silmämotorisen alueen (kohdat 17-19) ja kohdat 8-12 ICARS:n kineettisten toimintojen alueesta. mICARS oli 54 pisteen maksimipistemäärä (min 0) kyselylomake jaettuna 3 osaan:
|
kuukauteen 6 (käynti 9)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, joiden pisteet ovat parantuneet, vakaat tai heikkenevät kliinisen globaalin muutoksen vaikutelman (CGI-C) perusteella
Aikaikkuna: kuukauteen 6 (käynti 9)
|
CGI-C-asteikko arvioi potilaan kliinisen tilan muutosta lähtötasosta käyttämällä 7-pisteistä asteikkoa, joka vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi), ja pistemäärä 4 tarkoittaa, että muutosta ei ole tapahtunut. Kliinikoiden oli suoritettava täydellinen kliininen haastattelu ja potilastutkimus. Haastattelussa ja tutkimuksessa arvioitiin potilaan ulkonäön eri näkökohtia (harjoittelu, putoamisen todisteet jne.), ataksiaa, kognitiokykyä (orientaatio, laskentakyky, kieli, kyky seurata komentoja, muisti jne.), apraksiaa, dysartriaa, ekstrapyramidaalimotoriikkaa oireet, päivittäiset toimet ja mieliala. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi lopputulos. |
kuukauteen 6 (käynti 9)
|
|
Potilaiden määrä, joilla ei ole vaikeita (0-4) pisteet AT:n neurologisten oireiden strukturoidussa kliinisessä maailmanlaajuisessa vaikeusvaikutelmassa (CGI-S)
Aikaikkuna: vierailla 9 (kuukausi 6)
|
CGI-S-asteikko mittaa sairauden maailmanlaajuista vakavuutta tietyllä hetkellä, ja se on yleensä arvioitu 7-pisteisellä Likert-tyyppisellä asteikolla, joka vaihtelee 1:stä (normaali, ei ollenkaan sairas) 7:ään (erittäin sairaiden joukossa) potilaat).
CGI-S:stä ei ole olemassa versiota, joka on erityisesti sovitettu käytettäväksi A-T-potilailla; siksi kehitettiin 5-pisteinen versio, joka otti huomioon seuraavien A-T-oireiden vakavuuden: ataksia (kävely), dysartria, dysmetria, ekstrapyramidaaliset oireet (korea, myoklonus, dystonia ja vapina) ja silmien liikkeet.
Arvosanat ei yhtään (0), lievä (1), kohtalainen (2), vakava (3) ja erittäin vakava (4) valittiin oireiden tason perusteella.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi lopputulos.
|
vierailla 9 (kuukausi 6)
|
|
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-II) -pisteiden lähtötasosta – viimeinen havainto välitetty eteenpäin (LOCF)
Aikaikkuna: vierailla 9 (kuukausi 6)
|
VABS-II oli kyselylomake adaptiivisen käyttäytymisen arvioimiseksi. Se sisälsi 4 verkkotunnusta, joissa kussakin oli 2-3 aliverkkotunnusta, jokainen aliverkkotunnus sisälsi erilaisia kohteita (kysymyksiä): A) kommunikaatio (vastaanottava, ilmaisukykyinen, kirjallinen) B) päivittäisen elämän taidot (henkilökohtainen, kotimainen, yhteisöllinen) C) sosialisointi (ihmissuhteet, leikki ja vapaa-aika, selviytymistaidot) D) motoriset taidot (karkomotorinen, hienomotorinen). VABS:n laajennettu versio koostui 540 tuotteesta, joista 261 käytettiin tässä kokeessa. Jokaisen kohteen mahdollinen pistemäärä oli 0-4 sen mukaan, suorittiko potilas toiminnan "ei koskaan", "harvoin", "joskus", "usein" vai "melkein aina". Kunkin verkkoalueen osion lopussa laskettiin kokonaispistemäärä (kunkin kohteen pisteiden summa). Verkkoalue A: minimipistemäärä 0, maksimipistemäärä 572. Verkkotunnus B: 0 - 800. Verkkotunnus C: 0 - 580. Verkkotunnus D: 0 - 424. Suuri kokonaispistemäärä (A+B+C+D-pisteet) annettiin (vaihteluväli: 0-2376). Mitä pienempi pistemäärä, sitä korkeampi vammaisuus kullakin tasolla (verkkotunnukset ja aliverkkotunnukset). |
vierailla 9 (kuukausi 6)
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: vierailla 9 (kuukausi 6)
|
TEAE = Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat olivat mahdollisia haittavaikutuksia, jotka alkoivat ensimmäisen infuusion päivänä tai sen jälkeen, ja päättyivät juuri käyntiä 9 ("kuukausi 6") infuusiopäivää edeltävänä päivänä tai <= 60 päivää viimeisen annoksen jälkeen, jos koehenkilö ei koskaan jatkunut tämän ajanjakson jälkeen.
|
vierailla 9 (kuukausi 6)
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: vierailla 15 (kuukausi 12)
|
TEAE = Hoidon ilmenevät haittatapahtumat olivat kaikki AE-tapahtumat, jotka alkoivat ensimmäisen infuusion päivänä tai sen jälkeen, ja päättyivät juuri 15. käyntiä ("kuukausi 12") infuusiopäivää edeltävänä päivänä. Plasebopotilaita, jotka vaihtoivat EryDex-hoitoon 6 ja 9 kuukauden kohdalla, ei lisätty hoitojakson jatkamisen turvallisuustietoihin, joten alla raportoidut tulokset koskevat niitä potilaita, jotka saivat lumelääkettä tutkimuksen alusta sen loppuun. |
vierailla 15 (kuukausi 12)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaatu (QoL) EQ-5D-5L asteikko
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta
|
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä (TEAE)
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta
|
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Elonmerkit
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta - tulokset esitetään kuvailevasti, ja epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot/löydökset tunnistetaan
|
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Laboratorioparametrit
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta - tulokset esitetään kuvailevasti, ja epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot/löydökset tunnistetaan
|
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
EKG:t
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta - tulokset esitetään kuvailevasti, ja epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot/löydökset tunnistetaan
|
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaalit fyysiset löydökset arvioitu järjestelmäkohtaisesti
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta - kyselylomaketta käytetään arvioimaan normaalit tai epänormaalit fyysiset löydökset järjestelmäkohtaisesti
|
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit neurologiset löydökset arvioitu kallo-, motorisia, sensorisia ja koordinaatiohermoja kohti
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta - kyselylomaketta käytetään arvioimaan normaalit tai epänormaalit fyysiset löydökset hermokohtaisesti
|
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR S) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR S)
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta analysoitiin ANCOVAlla
|
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Guenter R. Janhofer, MD, PhD, EryDel S.p.A
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Dyskinesiat
- DNA:n korjaus-puutoshäiriöt
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Pikkuaivojen sairaudet
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Spinocerebellar ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Hermoston sairaudet
- Ataksia
- Telangiektaasi
- Ataksia telangiektasia
Muut tutkimustunnusnumerot
- IEDAT-02-2015
- 2015-005241-31 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .