Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EDS ataksia-telangiektasiapotilailla (ATTeST)

perjantai 6. elokuuta 2021 päivittänyt: Erydel

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jolla arvioitiin erytrosyyttien sisäisen deksametasoninatriumfosfaatin vaikutuksia neurologisiin oireisiin potilailla, joilla on ataksia-telangiektasia

Tämä on kansainvälinen, monikeskus, yksivuotinen, satunnaistettu, prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen III tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan kahden ei-päällekkäisen EDS EP:n annosalueen vaikutusta, jotka annetaan IV-infuusiona kerran. kuukaudessa Ataxia Telangiectasia -potilaiden neurologisiin oireisiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaikki potilaat, jotka suorittavat arvioinnit päätökseen tutkimuksen ensimmäisten kuuden kuukauden aikana, ovat oikeutettuja jatkamaan 6 kuukauden kaksoissokkoutetussa lumekontrolloidussa jatkotutkimuksessa, jonka tarkoituksena on kerätä tietoa lääkevalmisteen pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta. koehoidot.

Kun kaikki kelpoisuusarvioinnit on suoritettu, potilaat, jotka täyttävät kaikki lähtötilanteessa kaikki valintakriteerit, satunnaistetaan 1:1:1 jompaankumpaan kahdesta EDS-EP-annostasosta tai lumelääkkeeseen. Minimointimenettelyä käytetään sen varmistamiseksi, että miesten ja naisten sekä nuorempien suhteet (6 -

Vähintään 180 potilasta otetaan mukaan, joten jokainen ryhmä koostuu 60 potilaasta, jotka jaetaan satunnaisesti saamaan toinen kahdesta EDS-EP- tai lumelääkkeen annoksesta seuraavasti:

Ryhmä 1: EDS-EP-annosalue ~5-10 mg D SP/infuusio, Ryhmä 2: EDS-EP-annosalue ~14-22 mg D SP/infuusio, Ryhmä 3: Plasebo EDS-infuusio.

Alkuperäinen 6 kuukauden hoitojakso katsotaan päättyneeksi, kun päätepisteen arviointi (käynnillä 9/kuukausi 6 tai varhaisen lopettamisen yhteydessä) on suoritettu kaikille potilaille. Potilaat, joilla ei ole vakavia sivuvaikutuksia tai jotka ovat heikentyneet merkittävästi hoidon aikana ja antavat tietoisen suostumuksen, voivat jatkaa hoitoa vielä 6 kuukautta lumelääkekontrolloidussa kaksoissokkoutetussa jatkohoitojaksossa. Kaikki pääsykriteerit täyttäviä potilaita kohdellaan seuraavasti:

Potilaat, jotka alun perin satunnaistettiin EDS-EP-hoitoryhmiin (ryhmä 1 tai ryhmä 2), jatkavat samaa hoitoa;

Potilaat, jotka alun perin satunnaistettiin plaseboryhmään (ryhmä 3), satunnaistetaan uudelleen yhtä suuressa suhteessa (1:1), jotta he saavat joko EDS-EP:n noin 5-10 mg DSP:tä/infuusio tai ~14-22 mg DSP:tä/infuusiota. seuraa:

Kuuden kuukauden hoidon jälkeen kolmasosa alun perin satunnaistetuista lumelääkepotilaista satunnaistetaan uudelleen EDS-EP-hoitoon, kuten edellä on kuvattu; Yhdeksän kuukauden hoidon jälkeen kolmasosa alun perin satunnaistetuista lumelääkepotilaista satunnaistetaan uudelleen EDS-EP-hoitoon, kuten yllä on kuvattu; 12 kuukauden kuluttua kaikki muut lumelääkepotilaat, jotka jatkavat avointa hoitoa, saavat EDS-EP-hoidon edellä kuvatulla tavalla.

ICARS:ia hallinnoi sivuston arvioija, ja pisteytyksen vahvistaa keskitetty pätevä etäarvioija, joka perustuu videotallenteeseen työmaalla tehdystä arvioinnista. Keskusetäarvioijan antamia pisteitä käytetään "Muutetun" ICARS:n (ensisijainen tehokkuuspäätepiste) -analyysiin. Sivuston ICARS-arvioija ei ole mukana CGI-S- ja CGI-C-, VABS- tai QoL-asteikon luokituksessa. CGI-arvioijalla ei ole pääsyä ICARS-luokitukseen, mutta hän voi viitata muihin asteikoihin CGI-pisteytyksen yhteydessä.

Kaikki potilaat, jotka suorittavat 12 kuukauden hoidon tutkimuksessa, suorittavat tutkimusarvioinnit ja antavat tietoisen suostumuksen, ovat oikeutettuja jatkamaan EDS-EP-hoitoa avoimessa jatkotutkimuksessa (IEDAT-03-2016). Retrieved drop-out (RDO), eli potilaat, jotka keskeyttivät hoidon ennenaikaisesti mutta suorittivat lopullisen (käynti 15/kk 12) tehokkuusarvioinnin, voivat myös osallistua avoimeen jatkotutkimukseen. Potilaat jatkavat EDS-EP-annoksella, jonka he saivat tutkimuksen IEDAT-02 lopussa, tai jos he saavat lumelääkettä, potilas vaihdetaan satunnaisesti (1:1) toiseen kahdesta EDS-EP-annoksesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

175

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Laboratoriumgeneeskunde
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario La Paz.
  • Intia
      • New Delhi, Intia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Intia, 560 029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Intia, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Intia, 400026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
    • Mumbai
      • Mahim, Mumbai, Intia, 400016
        • PD Hinduja National Hospital and Medical Research
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Intia, 600026
        • Vijaya Health Centre, Department of Neurology
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Intia, 500082
        • NIZAM'S Institute of Medical Sciences
  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • U.O. Neurologia e Psichiatria dell'Infanzia e dell' Adolescenza. ASST Spedali Civili, Piazzale Spedali Civili, 1
      • Rome, Italia, 00185
        • Dipartimento di Pediatria e Neuropsichiatria Infantile, Università Sapienza di Roma, Azienda Policlinico Universitario Umberto I
  • Norja
      • Oslo, Norja
        • Norwegian National Unit for Newborn Screening, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Oslo University Hospital
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Department of Clinical Immunology The Children's Memorial Health Institute
  • Saksa
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Saksa, 60590
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Pädiatrische Allergologie, Pneumologie und Mukoviszidose, Universitätsklinikum Frankfurt
  • Tunisia
      • Manouba, Tunisia, 2010
        • El Razi Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 900951694
        • UCLA
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-3923
        • The Ataxia-Telangiectasia Clinical Center, The Johns Hopkins Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UT Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Potilas täyttää AT:n diagnoosin kliiniset kriteerit. AT:n neurologiset oireet (pään ja silmien koordinaation poikkeaminen sivusuunnassa, epäasianmukaisen kapeaan pohjaan liittyvä kävelyataksia) on dokumentoitava.
  • Potilas kävelee itsenäisesti tai häntä autetaan säännöllisestä tuen käytöstä.
  • Potilaalta tutkitaan AT:n todistettu geneettinen diagnoosi (ennakkodokumentaatio tai keskuslaboratoriotutkimusraportti).
  • Potilas on vähintään 6-vuotias, kummasta tahansa sukupuolesta
  • Kehon paino > 15 kg.
  • Potilas ja hänen vanhempansa/hoitajansa (jos alle suostumusiän) tai laillinen edustaja ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen. Jos vain hoitaja antaa suostumuksensa paikallisten määräysten mukaisesti, potilaan on annettava suostumus tutkimukseen osallistumiseen.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

Kenraali

  • Naiset jotka ovat

    1. raskaana tai imetät (vain EU-maissa);

    2. hedelmällisessä iässä oleva, raskaana oleva tai imettävä (Yhdysvalloissa ja muun maailman maissa).

      Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka käyttävät riittävää ehkäisyä terveydenhuollon tarjoajan määrittelemällä tavalla, ovat tukikelpoisia.

  • Vamma, joka voi estää potilasta suorittamasta kaikkia tutkimusvaatimuksia.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen. Lääketieteellinen historia ja nykyinen tila
  • CD4+ lymfosyyttien määrä
  • 250 ml tai enemmän verta hävinnyt/poisto viimeisten 4 viikon aikana ennen seulontaa.
  • Nykyinen neoplastinen sairaus tai aiempi neoplastinen sairaus, joka ei ole remissioinut vähintään 2 vuoteen.
  • Anamneesissa vakava immunologisen järjestelmän vajaatoiminta.
  • Vaikea tai epävakaa keuhkosairaus.
  • Hallitsematon diabetes. Potilaat, joilla on stabiloitunut diabetes (esim. ei hypoglykeemisiä tai hyperglykeemisiä jaksoja viimeisen 3 kuukauden aikana) hyväksytään.
  • Mikä tahansa muu vakava, epävakaa tai vakava sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi potilaan välittömän hengenvaarallisen sairastuvuuden, sairaalahoidon tarpeen tai kuolleisuuden.
  • Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeamat tavanomaisissa laboratoriotutkimuksissa (hematologia, biokemia, virtsaanalyysi) seulonnassa, jotka pysyvät poikkeavina toistuvissa testeissä. Potilaiden kelpoisuuden, joilla on poikkeavia laboratorioarvoja, määrittää tutkija yhteistyössä Medical Monitorin kanssa.
  • Varmistetut hemoglobinopatiat, esim. hemoglobiini C -sairaus, sirppisoluanemia tai talassemia.
  • Keskivaikea tai vaikea munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta. Aikaisempi/sananaikainen lääkitys
  • Mikä tahansa aikaisempi oraalinen tai parenteraalinen steroidien käyttö 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa. Hoito inhaloitavilla tai intranasaalisilla steroideilla astman tai allergioiden hoitoon sekä paikallisten steroidien käyttö on sallittua
  • Krooninen tila tai aiempi allerginen reaktio, joka on vasta-aihe deksametasonin tai muiden steroidilääkkeiden käytölle.
  • On osallistunut mihin tahansa muuhun tutkimukseen tutkimuslääkkeellä ja saanut annoksen 30 päivän tai 10 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on suurempi) sisällä 30 päivän seulontajakson alusta.
  • On osallistunut edelliseen kokeiluun EDS:n kanssa.
  • Edellyttää mitä tahansa protokollan kieltämää samanaikaista lääkitystä.
  • On käyttänyt lääkettä tai hoitoa, jonka tiedetään aiheuttavan vakavaa elinjärjestelmän myrkyllisyyttä viimeisen vuoden aikana.
  • Minkä tahansa lääkkeen, joka on voimakas CYP3A4:n indusoija/inhibiittori, käyttö 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EDS-EP-annosalue ~5-10 mg DSP/infuusio

Lääke: EDS-EP-annosalue ~5-10 mg DSP/infuusio EDS-EP-annosalue ~5-10 mg DSP/infuusio: 50,0 mg DSP:n latausmäärä lisätään EDS-prosessiin käyttämällä 2,0 ml 25 mg/ml DSP-liuoksesta, jotta saadaan EDS-annosalue ~5-10 mg. DSP laimennetaan 11 ml:lla steriiliä vettä injektiota varten samassa ruiskussa, yhteensä 13,0 ml.

Muut nimet:

EryDex Systemin lopputuote
Lääke: EDS-EP-annosalue ~5-10 mg DSP/infuusio
infuusio
Muut nimet:
  • EryDex Systemin lopputuote
Kokeellinen: EDS-EP-annosalue ~14-22 mg DSP/infuusio

Lääke: DSP/infuusio EDS-EP-annosalue ~14-22 mg DSP/infuusio DSP/infuusio EDS-EP-annosalue ~14-22 mg DSP/infuusio: 125 mg:n DSP-latausmäärä lisätään EDS:ään prosessissa käyttämällä 5,0 ml 25 mg/ml DSP-liuosta 14-22 mg:n EDS-annosalueen toimittamiseen. DSP laimennetaan 11 ml:lla steriiliä injektiovettä samassa ruiskussa, yhteensä 16 ml.

Muut nimet:

EryDex Systemin lopputuote
Lääke: EDS-EP-annosalue ~14-22 mg DSP/infuusio
infuusio
Muut nimet:
  • EryDex Systemin lopputuote
Placebo Comparator: Placebo EDS-infuusio
Potilaita hoidetaan autologisilla erytrosyyteillä, jotka on valmistettu EDS-prosessilla käyttämällä plaseboliuosta (5 ml 0,372 % NaCl-liuosta) kokeellisen lääkkeen (DSP) sijaan. Plasebo laimennetaan 11 ml:lla steriiliä injektionesteisiin käytettävää vettä samassa ruiskussa, yhteensä 16 ml.
Lääke: Plasebo
infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutettu kansainvälinen yhteistyökykyinen ataksialuokitusasteikko (mICARS)
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta analysoitiin käyttämällä Mixed Model Repeated Measures (MMRM) -lähestymistapaa
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) on keskeinen toissijainen tulosmittaus
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta analysoitiin ANCOVAlla
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
AT:n neurologisten oireiden kliininen globaali vaikeusvaikutelma (CGI-S).
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaatu (QoL) EQ-5D-5L asteikko
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä (TEAE)
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Elonmerkit
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta - tulokset esitetään kuvailevasti, ja epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot/löydökset tunnistetaan
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Laboratorioparametrit
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta - tulokset esitetään kuvailevasti, ja epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot/löydökset tunnistetaan
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
EKG:t
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta - tulokset esitetään kuvailevasti, ja epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot/löydökset tunnistetaan
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaalit fyysiset löydökset arvioitu järjestelmäkohtaisesti
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta - kyselylomaketta käytetään arvioimaan normaalit tai epänormaalit fyysiset löydökset järjestelmäkohtaisesti
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit neurologiset löydökset arvioitu kallo-, motorisia, sensorisia ja koordinaatiohermoja kohti
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötilanteesta - kyselylomaketta käytetään arvioimaan normaalit tai epänormaalit fyysiset löydökset hermokohtaisesti
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR S) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR S)
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta analysoitiin ANCOVAlla
3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Erydel

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Guenter R. Janhofer, MD, PhD, EryDel S.p.A

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 12. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IEDAT-02-2015

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Geneettinen oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa