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EDS bei Patienten mit Ataxie und Teleangiektasie (ATTeST)

9. Mai 2024 aktualisiert von: Quince Therapeutics S.p.A.

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Auswirkungen von Intra-Erythrozyten-Dexamethason-Natriumphosphat auf neurologische Symptome bei Patienten mit Ataxie-Telangiektasie

Dies ist eine internationale, multizentrische, einjährige, randomisierte, prospektive, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Wirkung von zwei sich nicht überschneidenden Dosisbereichen von EDS EP zu bewerten, die einmal als intravenöse Infusion verabreicht werden pro Monat, auf neurologische Symptome von Patienten mit Ataxia Teleangiektasie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Alle Patienten, die die Beurteilungen wie vorgesehen in den ersten 6 Monaten der Studie abschließen, sind berechtigt, an einer zusätzlichen 6-monatigen, doppelblinden, placebokontrollierten Verlängerung teilzunehmen, um Informationen über die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Studie zu sammeln Probebehandlungen.

Nach Abschluss aller Screening-Bewertungen für die Eignung werden Patienten, die alle Auswahlkriterien zu Studienbeginn erfüllen, im Verhältnis 1:1:1 randomisiert einer der beiden EDS-EP-Dosisstufen oder Placebo zugeteilt. Durch ein Minimierungsverfahren soll sichergestellt werden, dass die Anteile von Männern und Frauen sowie jüngere (6 bis

Es werden mindestens 180 Patienten aufgenommen, daher besteht jede Gruppe aus 60 Patienten, die nach dem Zufallsprinzip wie folgt eine der beiden Dosen EDS-EP oder Placebo erhalten:

Gruppe 1: EDS-EP-Dosisbereich von ~5–10 mg DSP/Infusion, Gruppe 2: EDS-EP-Dosisbereich von ~14–22 mg DSP/Infusion, Gruppe 3: Placebo-EDS-Infusion.

Der anfängliche 6-monatige Behandlungszeitraum gilt als abgeschlossen, wenn die Endpunktbewertung (bei Visite 9/Monat 6 oder bei vorzeitigem Absetzen) für alle Patienten durchgeführt wurde. Patienten, bei denen keine schweren Nebenwirkungen auftreten oder deren Zustand sich während der Behandlung erheblich verschlechtert hat und die nach Aufklärung ihr Einverständnis geben, sind berechtigt, die Behandlung für weitere 6 Monate in einer doppelblinden, placebokontrollierten Verlängerungsbehandlung fortzusetzen. Patienten, die alle Aufnahmekriterien erfüllen, werden wie folgt behandelt:

Patienten, die ursprünglich in die EDS-EP-Behandlungsgruppen (Gruppe 1 oder Gruppe 2) randomisiert wurden, werden mit derselben Behandlung fortfahren;

Patienten, die ursprünglich in die Placebo-Gruppe (Gruppe 3) randomisiert wurden, werden in gleichen Anteilen (1:1) erneut randomisiert, um entweder das EDS-EP ~5–10 mg DSP/Infusion oder ~14–22 mg DSP/Infusion zu erhalten folgt:

Nach 6 Monaten Behandlung wird ein Drittel der ursprünglich randomisierten Placebo-Patienten erneut randomisiert für die Behandlung mit EDS-EP, wie oben beschrieben; Nach 9-monatiger Behandlung wird ein Drittel der ursprünglich randomisierten Placebo-Patienten erneut randomisiert für die Behandlung mit EDS-EP, wie oben beschrieben; Nach 12 Monaten erhalten alle verbleibenden Placebo-Patienten, die die Open-Label-Behandlung fortsetzen, eine Behandlung mit EDS-EP, wie oben beschrieben.

Die ICARS wird von einem Standortbewerter verwaltet und die Bewertung von einem zentralen qualifizierten Fernbewerter auf der Grundlage einer Videoaufzeichnung der Bewertung am Standort überprüft. Die von den zentralen Fernbewertern bereitgestellten Bewertungen werden für die primäre Analyse des „modifizierten“ ICARS (primärer Wirksamkeitsendpunkt) verwendet. Der ICARS-Bewerter des Standorts ist nicht an der Bewertung der CGI-S- und CGI-C-, VABS- oder QoL-Skala beteiligt. Der CGI-Bewerter hat keinen Zugriff auf die ICARS-Ratings, kann sich jedoch bei der Bewertung des CGI auf andere Skalen beziehen.

Alle Patienten, die die 12-monatige Behandlung in der Studie abschließen, die Studienbewertungen abschließen und ihre Einverständniserklärung abgeben, sind berechtigt, die Behandlung mit EDS-EP in einer unverblindeten Verlängerungsstudie (IEDAT-03-2016) fortzusetzen. Retrieved Drop-outs (RDO), d. h. Patienten, die die Behandlung vorzeitig abgebrochen, aber die abschließende Wirksamkeitsbewertung (Besuch 15/Monat 12) abgeschlossen haben, sind ebenfalls für die Teilnahme an der offenen Verlängerungsstudie geeignet. Die Patienten werden mit der EDS-EP-Dosis fortfahren, die sie am Ende der Studie IEDAT-02 erhalten haben, oder wenn sie ein Placebo erhalten, wird der Patient nach dem Zufallsprinzip (1:1) auf eine der beiden EDS-EP-Dosen umgestellt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

176

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Laboratoriumgeneeskunde
  • Deutschland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Deutschland, 60590
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Pädiatrische Allergologie, Pneumologie und Mukoviszidose, Universitätsklinikum Frankfurt
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of medical Sciences
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560 029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400026
        • Jaslok Hospital and Research Centre
    • Mumbai
      • Mahim, Mumbai, Indien, 400016
        • PD Hinduja National Hospital and Medical Research
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indien, 600026
        • Vijaya Health Centre, Department of Neurology
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • U.O. Neurologia e Psichiatria dell'Infanzia e dell' Adolescenza. ASST Spedali Civili, Piazzale Spedali Civili, 1
      • Rome, Italien, 00185
        • Dipartimento di Pediatria e Neuropsichiatria Infantile, Università Sapienza di Roma, Azienda Policlinico Universitario Umberto I
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen
        • Norwegian National Unit for Newborn Screening, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Oslo University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Department of Clinical Immunology The Children's Memorial Health Institute
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz.
  • Tunesien
      • Manouba, Tunesien, 2010
        • El Razi Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 900951694
        • UCLA-Ataxia Center and HD Center of Exellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287-3923
        • The Ataxia-Telangiectasia Clinical Center, The Johns Hopkins Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UT Health
  • Vereinigtes Königreich
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Vereinigtes Königreich
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust - Queen's Medical Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Der Patient erfüllt die klinischen Kriterien für die Diagnose von AT. Die neurologischen Zeichen der AT (Koordination von Kopf und Augen bei seitlicher Blickablenkung, Gangataxie bei unangemessen schmaler Basis) müssen dokumentiert werden.
  • Der Patient befindet sich in einem autonomen Gang oder wird durch die regelmäßige Verwendung einer Stütze unterstützt.
  • Der Patient wird auf die gesicherte genetische Diagnose von AT untersucht (Vordokumentation oder durch zentralen Laborbericht).
  • Der Patient ist mindestens 6 Jahre alt, beiderlei Geschlechts
  • Körpergewicht > 15 kg.
  • Der Patient und seine/ihre Eltern/Betreuer (sofern noch nicht volljährig) oder ein gesetzlicher Vertreter haben eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme abgegeben. Wenn die Einwilligung ausschließlich von der Pflegekraft gemäß den örtlichen Vorschriften erteilt wird, muss der Patient der Teilnahme an der Studie zustimmen.

Hauptausschlusskriterien:

Allgemein

  • Frauen, die sind

    1. schwanger sind oder stillen (nur für EU-Länder);

    2. im gebärfähigen Alter, schwanger oder stillend (für die USA und den Rest der Welt).

      Frauen im gebärfähigen Alter mit angemessener Empfängnisverhütung, wie von ihrem Gesundheitsdienstleister festgelegt, sind teilnahmeberechtigt.

  • Eine Behinderung, die den Patienten möglicherweise daran hindert, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie. Krankengeschichte und aktueller Status
  • Anzahl der CD4+-Lymphozyten
  • Verlust/Entnahme von 250 ml oder mehr Blut innerhalb der letzten 4 Wochen vor dem Screening.
  • Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist.
  • Geschichte der schweren Beeinträchtigung des immunologischen Systems.
  • Schwere oder instabile Lungenerkrankung.
  • Unkontrollierter Diabetes. Patienten mit stabilisiertem Diabetes (z. keine hypoglykämischen oder hyperglykämischen Episoden in den letzten 3 Monaten) sind förderfähig.
  • Jede andere schwere, instabile oder schwerwiegende Erkrankung oder Erkrankung, die den Patienten nach Meinung des Prüfarztes einem Risiko für eine unmittelbar bevorstehende lebensbedrohliche Morbidität, Notwendigkeit einer Krankenhauseinweisung oder Sterblichkeit aussetzen würde.
  • Jede klinisch signifikante Anomalie bei Standardlaboruntersuchungen (Hämatologie, Biochemie, Urinanalyse) beim Screening, die bei Wiederholungstests auffällig bleibt. Die Eignung von Patienten mit anormalen Labortestwerten wird vom Prüfarzt in Absprache mit dem medizinischen Monitor bestimmt.
  • Bestätigte Hämoglobinopathien, z. Hämoglobin-C-Krankheit, Sichelzellenanämie oder Thalassämie.
  • Mittelschwere oder schwere Nieren- und/oder Leberfunktionsstörung. Vorherige/begleitende Medikation
  • Jede frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 4 Wochen vor der Baseline. Die Behandlung mit inhalativen oder intranasalen Steroiden bei Asthma oder Allergien sowie die Anwendung topischer Steroide sind erlaubt
  • Chronischer Zustand oder frühere allergische Reaktion, die eine Kontraindikation für die Anwendung von Dexamethason oder anderen Steroidarzneimitteln darstellt.
  • Hat an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat teilgenommen und eine Dosis innerhalb von 30 Tagen oder 10 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Wert größer ist) ab Beginn des 30-tägigen Screening-Zeitraums erhalten.
  • Hat an einer früheren Studie mit EDS teilgenommen.
  • Erfordert jegliche durch das Protokoll verbotene Begleitmedikation.
  • Hat im vergangenen Jahr ein Medikament oder eine Behandlung eingenommen, von denen bekannt ist, dass sie eine schwere Toxizität des Organsystems verursachen.
  • Verwendung eines Arzneimittels, das ein starker Induktor/Hemmer von CYP3A4 innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EryDex DSP mit niedriger Dosis

EDS-EP-Dosisbereich von ~5–10 mg DSP/Infusion. Diese Studienbehandlung sollte einmal im Monat über 12 aufeinanderfolgende Monate (6 Monate Erstbehandlungszeitraum + 6 Monate Verlängerungsbehandlungszeitraum) als IV-Infusion verabreicht werden. Jeder Patient durchlief einen 30-tägigen Screening-Zeitraum, in dem alle vorherigen Behandlungen mit anderen Kortikosteroidverbindungen abgebrochen wurden (Washout von der vorherigen Behandlung).

Andere Namen:

Endprodukt des EryDex-Systems Niedrig dosiertes DSP
Arzneimittel: EryDex Niedrig dosiertes DSP
EDS-EP-Dosisbereich von ~5–10 mg DSP/Infusion
Andere Namen:
  • Endprodukt des EryDex-Systems
Experimental: EryDex Hochdosiertes DSP

EDS-EP-Dosisbereich von ~14–22 mg DSP/Infusion. Diese Studienbehandlung sollte einmal im Monat über 12 aufeinanderfolgende Monate (6 Monate Erstbehandlungszeitraum + 6 Monate Verlängerungsbehandlungszeitraum) als IV-Infusion verabreicht werden. Jeder Patient durchlief einen 30-tägigen Screening-Zeitraum, in dem alle vorherigen Behandlungen mit anderen Kortikosteroidverbindungen abgebrochen wurden (Washout von der vorherigen Behandlung).

Andere Namen:

Endprodukt des EryDex-Systems Hochdosiertes DSP
Arzneimittel: EryDex Hochdosiertes DSP
EDS-EP-Dosisbereich von ~14–22 mg DSP/Infusion
Andere Namen:
  • Endprodukt des EryDex-Systems
Placebo-Komparator: Placebo

Die Patienten wurden mit autologen Erythrozyten behandelt, die mit dem EDS-Verfahren unter Verwendung einer Placebo-Lösung hergestellt wurden. Das Placebo sollte 12 aufeinanderfolgende Monate lang einmal im Monat als intravenöse Infusion verabreicht werden (6 Monate Erstbehandlungszeitraum + 6 Monate Verlängerungsbehandlungszeitraum).

Jeder Patient durchlief einen 30-tägigen Screening-Zeitraum, in dem alle vorherigen Behandlungen mit anderen Kortikosteroidverbindungen abgebrochen wurden (Washout von der vorherigen Behandlung).
Arzneimittel: Gepooltes Placebo
EDS verarbeitete autologe Erythrozyten mit einer Natriumchloridlösung [NaCl].
Andere Namen:
  • Placebo-EDS-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der modifizierten internationalen kooperativen Ataxie-Bewertungsskala (mICARS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis Monat 6 (Besuch 9)

Die International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) war eine Bewertung des Grads der Beeinträchtigung bei Patienten mit Kleinhirnataxie und wurde in ihrer Gesamtheit angewendet; Die primäre Wirksamkeitsbewertung basierte jedoch auf dem modifizierten (m)ICARS, das den Bereich Okulomotorik (Punkte 17 bis 19) und die Punkte 8 bis 12 des Bereichs „Kinetische Funktionen“ des ICARS ausschloss.

Der mICARS-Fragebogen bestand aus einem Fragebogen mit maximal 54 Punkten (mindestens 0), der in drei Abschnitte unterteilt war:

  • Haltungs- und Gangstörungen, Abschnitt 7, Punkte (Mindestpunktzahl 0, Höchstpunktzahl 34)
  • Kinetische Funktion-2-Elemente (Mindestpunktzahl 0, Höchstpunktzahl 12)
  • Sprachstörung – 2 Punkte (Mindestpunktzahl 0, Höchstpunktzahl 8). Die Beurteilung war so konzipiert, dass sie innerhalb von 30 Minuten abgeschlossen werden kann, und höhere Ergebnisse – sowohl für die Gesamt- als auch die Teilbewertung – deuten auf ein höheres Maß an krankheitsbedingter Beeinträchtigung hin. Die Teilnoten werden addiert und ergeben die Gesamtpunktzahl.
bis Monat 6 (Besuch 9)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit einem sich verbessernden, stabilen oder sich verschlechternden Score anhand eines Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Zeitfenster: bis Monat 6 (Besuch 9)

Die CGI-C-Skala bewertet die Veränderung des klinischen Zustands des Patienten gegenüber dem Ausgangswert anhand einer 7-Punkte-Skala, die von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter) reicht, wobei ein Wert von 4 keine Veränderung bedeutet. Die Ärzte waren verpflichtet, eine umfassende klinische Befragung und Untersuchung des Patienten durchzuführen.

Bei der Befragung und Untersuchung wurden verschiedene Aspekte des Aussehens des Patienten (Pflege, Anzeichen von Stürzen usw.), Ataxie, Kognition (Orientierung, Rechenfähigkeit, Sprache, Fähigkeit, Befehlen zu folgen, Gedächtnis usw.), Apraxie, Dysarthrie und extrapyramidale Motorik beurteilt Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens und Stimmung. Je höher die Punktzahl, desto schlechter das Ergebnis.
bis Monat 6 (Besuch 9)
Anzahl der Patienten mit keinem bis schwerem (0 bis 4) Score in der Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)-Struktur der neurologischen Symptome von AT
Zeitfenster: zu Besuch 9 (Monat 6)
Die CGI-S-Skala misst den globalen Schweregrad einer Erkrankung zu einem bestimmten Zeitpunkt und wird normalerweise auf einer 7-stufigen Likert-Skala von 1 (normal, überhaupt nicht krank) bis 7 (am stärksten erkrankt) bewertet Patienten). Es gibt keine Version des CGI-S, die speziell für die Verwendung bei Patienten mit A-T angepasst wurde; Daher wurde eine 5-Punkte-Version entwickelt, die den Schweregrad der folgenden A-T-Symptome berücksichtigt: Ataxie (Gehen), Dysarthrie, Dysmetrie, extrapyramidale Symptome (Chorea, Myoklonus, Dystonie und Tremor) und Augenbewegungen. Basierend auf dem Grad der Symptomatik wurden die Bewertungen „keine“ (0), „leicht“ (1), „mittel“ (2), „schwer“ (3) und „sehr schwer“ (4) ausgewählt. Je höher die Punktzahl, desto schlechter das Ergebnis.
zu Besuch 9 (Monat 6)
Änderung der VABS-II-Werte (Vineland Adaptive Behavior Scale) gegenüber dem Ausgangswert – Last Observation Carried Forward (LOCF)
Zeitfenster: zu Besuch 9 (Monat 6)

VABS-II war ein Fragebogen zur Bewertung des adaptiven Verhaltens. Es enthielt 4 Domains mit jeweils 2-3 Subdomains, jede Subdomain enthielt verschiedene Elemente (Fragen):

A) Kommunikation (rezeptiv, ausdrucksstark, schriftlich) B) Alltagskompetenzen (persönlich, häuslich, gemeinschaftlich) C) Sozialisation (zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel und Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten) D) Motorik (Grobmotorik, Feinmotorik). Die erweiterte Version des VABS bestand aus 540 Items, von denen 261 in diesem Versuch verwendet wurden.

Die mögliche Punktzahl für jedes Item lag zwischen 0 und 4, je nachdem, ob der Patient die Aktivität „nie“, „selten“, „manchmal“, „oft“ oder „fast immer“ ausführte.

Am Ende jedes Domänenabschnitts wurde eine Gesamtpunktzahl (die Summe der Punktzahlen für jedes Element) berechnet. Domäne A: Mindestpunktzahl 0, Höchstpunktzahl 572. Domäne B: 0 - 800. Domäne C: 0 - 580. Domäne D: 0 - 424. Es wurde eine Gesamtpunktzahl (A+B+C+D-Werte) bereitgestellt (Bereich: 0–2376). Je niedriger die Punktzahl, desto höher die Behinderung auf jeder Ebene (Domänen und Subdomänen).
zu Besuch 9 (Monat 6)
Anzahl der Patienten mit mindestens einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE) im 6. Monat
Zeitfenster: zu Besuch 9 (Monat 6)
TEAE = behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse waren alle UE, die am oder nach dem Tag der ersten Infusion bis zum Tag unmittelbar vor dem Tag der Infusion von Visit 9 („Monat 6“) begannen, oder <= 60 Tage nach der letzten Dosis, wenn der Proband über diesen Zeitraum hinaus nie fortgesetzt.
zu Besuch 9 (Monat 6)
Anzahl der Patienten mit mindestens einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE) im 12. Monat
Zeitfenster: zu Besuch 15 (Monat 12)

TEAE = behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse waren alle UE, die am oder nach dem Tag der ersten Infusion bis zum Tag unmittelbar vor dem Tag der Infusion von Visit 15 („Monat 12“) begannen.

Placebo-Patienten, die nach 6 und 9 Monaten zur EryDex-Behandlung wechselten, wurden nicht in die Sicherheitsdaten für den Verlängerungsbehandlungszeitraum aufgenommen, sodass die hier unten aufgeführten Ergebnisse für diejenigen Patienten gelten, die vom Beginn der Studie bis zum Ende der Studie weiterhin Placebo erhielten.
zu Besuch 15 (Monat 12)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebensqualität (QoL) EQ-5D-5L-Skala
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Änderung von der Grundlinie
3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Änderung von der Grundlinie
3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Vitalfunktionen
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert – Die Ergebnisse werden beschreibend zusammengefasst, wobei abnormale und klinisch auffällige Werte/Befunde identifiziert werden
3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Laborparameter
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert – Die Ergebnisse werden beschreibend zusammengefasst, wobei abnormale und klinisch auffällige Werte/Befunde identifiziert werden
3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
EKGs
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert – Die Ergebnisse werden beschreibend zusammengefasst, wobei abnormale und klinisch auffällige Werte/Befunde identifiziert werden
3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen körperlichen Befunden, die pro System bewertet wurden
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert – Der Fragebogen wird verwendet, um als normale oder abnormale körperliche Befunde pro System zu bewerten
3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen neurologischen Befunden, bewertet nach Hirn-, Motor-, Sensor- und Koordinationsnerven
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert – Der Fragebogen wird verwendet, um die körperlichen Befunde pro Nerv als normal oder anormal zu bewerten
3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR S) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR S)
Zeitfenster: 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, analysiert mit ANCOVA
3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Quince Therapeutics S.p.A.

Ermittler

  • Studienleiter: Guenter R. Janhofer, MD, PhD, EryDel S.p.A

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Mai 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

12. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IEDAT-02-2015
  • 2015-005241-31 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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