ファンコニ貧血サブタイプ A の小児被験者における RP-L102 の安全性を評価するための臨床試験

包含基準:

• DEBまたは同様のDNA架橋剤の存在下で培養Tリンパ球の染色体脆弱性アッセイによって診断されたファンコニ貧血。
• ファンコニ貧血補完群Aの被験者。
• 最低年齢: 1 歳以上、体重 8 kg 以上。
• 最大年齢: 12 歳。

• 以下の血液学的パラメーターの少なくとも 1 つが正常範囲の下限を下回っています。

  • ヘモグロビン
  • 絶対好中球
  • 血小板
• 少なくとも 30 CD34+ 細胞/μL が、CD34+ 細胞収集の開始前の 3 か月以内に 1 回の BM 吸引で測定されます。

• BM の C34+ 細胞/μL の数が 10 ～ 29 の範囲にある場合、PB パラメーターは次の 3 つの基準のうちの 2 つを満たす必要があります。

  • ヘモグロビン: ≥11g/dL
  • 好中球: ≥900 細胞/μL
  • 血小板: ≥60,000 細胞/μL
• 現在の法律に従ってインフォームド コンセントを提供します。
• 妊娠可能年齢の女性は、ベースライン来院時に尿妊娠検査で陰性でなければならず、試験への参加中に効果的な避妊法の使用を受け入れる必要があります。

除外基準:

• -利用可能で医学的に適格なヒト白血球抗原（HLA）を持つ被験者-同一の兄弟ドナー。
• 骨髄異形成症候群または白血病の証拠、またはBM吸引分析でこれらの状態を予測する細胞遺伝学的異常。 この評価は、被験者が臨床試験の幹細胞動員/収集手順を開始する前の 3 か月以内に実施された有効な研究によって行う必要があります。
• すべての PB 細胞系統において安定したまたは改善されたカウントに関連する体細胞モザイク現象を有する被験者。 （Tリンパ球の染色体脆弱性分析でモザイク現象の可能性が示された場合、適格性を有効にするために、時間の経過に伴う少なくとも1つの血液系統の医学的に有意な減少が記録されている必要があります）。
• Lanskyパフォーマンスステータス≤60％。
• -主任研究者の意見では、被験者を不適当にする付随する疾患または状態 研究に参加する。
• -NCI CTCAE v5.0基準によると、既存の感覚または運動障害≥グレード2。
• 妊娠中または授乳中の女性。

• -次のいずれかによって定義される肝機能障害：

  • ビリルビン >3.0 × 正常値の上限 (ULN) または
  • -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 5.0×ULNまたは
  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 5.0 × ULN
• -血液透析または腹膜透析のいずれかを必要とする腎機能障害。

• -次のいずれかによって定義される肺機能障害：

  • -急性感染症がない場合の過去2週間の酸素補給の必要性。
  • パルスオキシメトリーによる酸素飽和度 <90%。
• -生存が3年未満であると予想される活動性の転移性または局所領域的に進行した悪性腫瘍の証拠。
• 被験者はアンドロゲンを受け取っています（つまり ダナゾール、オキシメタロン）。