悪性神経膠腫およびその他の進行性固形腫瘍を有する小児患者におけるLAM561酸の研究

包含基準:

1. 年齢 <18 歳
2. 診断: 患者は、組織学的または細胞学的に確認された進行性固形悪性腫瘍で、進行性、再発性、または標準治療に難治性である、または標準治療がない。

3. 治療のタイミング:

   • 治療開始前に患者を登録する必要があります。 -治療は、研究登録から14日以内に開始する必要があります。
   • 適格性を決定するためのすべての臨床研究および実験室研究は、適格性セクションに別段の記載がない限り、登録前の7日以内に実施する必要があります。
4. 患者は、0、1、または 2 の ECOG カテゴリに対応する、ランスキーまたはカルノフスキーのパフォーマンス ステータス スコアが 50% 以上でなければなりません。16 歳以上の患者にはカルノフスキーを使用し、16 歳以下の患者にはランスキーを使用します。 麻痺のために歩くことができないが、車椅子で起きている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能と見なされます.
5. -経口薬を飲み込んで摂取できるか、または薬物投与用のNGまたはGチューブを持っている
6. -コンピューター断層撮影法（CT）または磁気共鳴画像法（MRI）スキャン、または腫瘍の種類（PET、MIBGなど）に基づくその他の標準化された腫瘍評価方法を介して、適切な腫瘍画像検査を受けて、疾患の進行を評価できる

7. -検査値によって示される適切な血液、腎臓、肝機能：

   • ANC≧1,000/ul
   • ヘモグロビン≧8.0gm/dl
   • 血小板数≧100,000/ul

   • として定義された適切な肝機能

     • -総ビリルビン≤1.5 x年齢の正常上限（ULN）、および
     • SGPT (ALT) < 2.5 x 年齢の正常上限 (ULN)。

8. いずれかとして定義された適切な腎機能

   • -クレアチニンクリアランスまたは放射性同位元素GFR ≥ 70ml/分/1.73m2
   • または血清クレアチニンが年齢の制度的正常値以下
9. -QTc延長の病歴がなく、スクリーニング/ベースラインで正常なQTc間隔（QTc≤450ミリ秒）
10. 出血性素因の証拠なし
11. -治験療法の開始から7日以内に出産の可能性のある女性の妊娠検査が陰性
12. 患者または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントまたは同意 (該当する場合) を提供する必要があります。
13. 最近の母親は、研究中に薬を服用している間は授乳しないことに同意する必要があります.

除外基準:

1. 18歳以上
2. -治験薬の任意の成分に対する既知の過敏症（セクション6.1を参照）
3. -LAM561の初回投与前のその薬物の5半減期以内の他の治験薬の使用
4. -LAM561の初回投与前4週間以内の抗がん療法（マイトマイシンおよびニトロ尿素の場合は6週間、根治目的の放射線療法の場合は4週間、緩和放射線療法の場合は2週間）
5. 米国国立がん研究所（NCI）有害事象の共通毒性基準（CTCAEバージョン4.0） >安全性転帰評価に影響を与える可能性のある以前の化学療法または放射線療法によるグレード1の毒性
6. -LAM561の初回投与前14日以内の手術（シャントまたはライン挿入を除く）
7. -過去1か月以内のCTまたはMRIスキャンによるグレード1の頭蓋内または腫瘍内出血が知られている。 -出血の変化、点状出血またはヘモジデリンを解決している患者は、研究に参加する可能性があります
8. -ニューヨーク心臓協会クラスIII-IV心不全、2次元（2-D）心エコー図またはMulti Gated Acquisition（MUGA）で測定された臨床的に著しく異常な左心室駆出率を含む、重大または制御不能な心血管疾患の病歴-過去6か月以内のスキャン、不安定狭心症または心筋梗塞
9. -研究薬の吸収を変える可能性のある胃腸（GI）機能の既知の障害（例： 活動性クローン病、吸収不良症候群または状態、未解決の下痢、小腸切除または胃バイパス手術)
10. 重度の制御不能な嘔吐のために経口薬を服用できない患者は除外されます。
11. -制御されていない高脂血症の病歴および/または同時脂質低下療法の必要性
12. 重度のおよび/または制御不能な他の医学的疾患の同時発生 (例: 制御されていない真性糖尿病、制御されていないアクティブな感染症など）は、研究への参加を危うくする可能性があります
13. ワルファリン、フェニトインまたはスルホニル尿素（グリベンクラミド、グリメピリド、グリピジド、グリブリドまたはナテグラニド）の必要性
14. -治験責任医師の意見では、被験者の安全、書面によるインフォームドコンセントの取得、または研究プロトコルの遵守を妨げる可能性のある、深刻なおよび/または不安定な既存の医学的、精神医学的またはその他の状態
15. 妊娠中の女性患者はこの研究に適格ではありません。 陰性の結果を伴う妊娠検査は、すべての初潮後の女性で取得する必要があります。
16. 授乳中の女性は、この研究中に子供に母乳を与えないことに同意する必要があります。
17. 生殖能力のある男性および女性は、効果的な避妊法を使用することに同意し、治療終了後少なくとも 6 か月間継続しない限り、参加できません。