プロトコルのタイトル: RUNX1 家族性血小板疾患参加者における自己 CD34+ 造血幹細胞の動員とアフェレーシスの安全性と実現可能性
2024年5月21日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center
RUNX1-FPD の参加者における造血幹細胞 (HSC) の収集の安全性と実現可能性を評価する。
調査の概要
詳細な説明
第一目的：
- RUNX1 FPD を使用した参加者における HSC 採取の安全性を評価するため
二次目的
- RUNX1 FPD を使用して参加者から HSC を収集する実現可能性およびその他の関連情報を評価するため
研究の種類
介入
入学 (推定)
4
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Chitra Hosing, MD
- 電話番号：(713) 745-3219
- メール：cmhosing@mdanderson.org
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- MD Anderson Cancer Center
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コンタクト：
- Chitra Hosing, MD
- 電話番号：713-745-3219
- メール：cmhosing@mdanderson.org
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主任研究者：
- Chitra Hosing, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
以下の基準をすべて満たす参加者は、研究に参加する資格があります。
18歳以上75歳以上である
ａ． SMC による 18 歳以上の参加者 3 名に対する安全性に関する良好な審査が完了すると、この研究は 12 歳以上の参加者に公開されます。
- 付録 1、セクション 13.1 に記載されているように、必要に応じて（直接または法的に権限を与えられた代理人 [LAR] を通じて）インフォームド・コンセントを提供する意欲があり、提供することができます。
- Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) 認定の遺伝子配列レポートによって検証された、RUNX1 FPD の確定診断を受けています。
- アフェレーシスチームによる続行許可
- 収縮期血圧 ≤ 170 mmHg および拡張期血圧 ≤ 95 mmHg である
- 教育機関の要件に従って HSCT の資格がある
- Lansky (年齢 < 16 歳)/Karnofsky パフォーマンス ステータスが 70 以上である (付録 2、セクション 13.2 を参照)。
- プロトコルで定められた避妊要件を遵守する意欲と能力がある（付録 3 セクション 13.3 を参照）
アフェレーシス開始時の血小板数が50,000/μL以上であること（手順の24時間以内に評価）、または50,000/μL未満の場合は採取日に血小板を投与する
ａ． アフェレーシスチームが中心静脈カテーテル (CVC) を留置することを決定した場合、カテーテル留置前に血小板数が 50,000 以上である必要があります。
- 処置前の24時間以内に評価されたヘモグロビンが7.5 g/dL以上である
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす参加者は研究から除外されます。
- -安全性、またはインフォームドコンセントの取得や研究手順の遵守を妨げる可能性がある、認知障害および/または重度の不安定な既存の病状や精神障害のある参加者。
- 出血が止まらない
- 酸素補給を使用している
- 重度の脾腫があることがわかっている（≧20cm）
- WHO 血リンパ腫瘍分類第 5 版 (Khourey et al 2022) 血リンパ腫瘍分類第 5 版 (Khourey et al 2022) で定義されている、MDS または血液悪性腫瘍の診断を受けている。
- 切除された基底細胞癌または上皮内治療された子宮頸癌を除く、最近以前に悪性腫瘍を患っている 注: 5 年未満前に治癒目的で治療された癌は、治験責任医師の承認があれば許可される場合があります。 5年以上前に治癒目的で治療されたがんは許可されます。
- 過去または現在、骨髄増殖性疾患、または重大な凝固疾患または免疫不全疾患を患っている
以下のいずれかとして定義される進行性肝疾患を患っている:
- スクリーニング時の持続性アスパラギン酸トランスアミナーゼ、アラニントランスアミナーゼ、または直接ビリルビン値が正常上限値（ULN）の5倍を超える
- スクリーニング プロトロンビン時間 (PT) または部分トロンボプラスチン時間 (PTT) > 1.5× ULN
- 以前にHSCTまたは遺伝子治療を受けたことがある
- 鎌状赤血球症の合併歴がある
- -スクリーニング後30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内に治験薬による治療を受けている
スクリーニングでHIV、B型肝炎ウイルス（HBV）、またはC型肝炎ウイルス（HCV）の検査結果が陽性である
- B 型肝炎コア抗体 (HbcAb) および/または B 型肝炎-e 抗体 (HbeAb) が陽性の参加者は、定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (qPCR) によってウイルス量が陰性であることを条件に参加資格があります。
- 抗 C 型肝炎抗体陽性の参加者は、qPCR による HCV ウイルス量が陰性である限り参加資格があります。
- ヒトTリンパ向性ウイルス1または2（HTLV-1およびHTLV-2）、または梅毒（急速血漿24レアジン[RPR]）のスクリーニングで感染症パネルが陽性である。
- スクリーニング時に臨床的に重大かつ活動性の細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染症を患っている
- 白血球（WBC）数が2×109/L未満である
- 左心室駆出率が 45% 未満である
- スクリーニング推定糸球体濾過速度が 60 mL/min/1.73 未満である 平方メートル
- 研究に参加する能力を著しく妨げる可能性のある重大な精神障害の診断を受けている
- 妊娠の可能性のある女性: 妊娠中または授乳中、または適切な避妊をしていない
- 研究者の評価によると、研究手順に従うことができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：自己 CD34+ 造血幹細胞の動員とアフェレーシス
1 日目から 5 日目に、参加者はフィルグラスチムなどの顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) を注射または静脈によって約 5 分間投与されます。 研究医師が必要と判断した場合、参加者は5日目（アフェレシスが2日間ある場合は6日目）にプレリキサフォルの皮下注射も受けます。 |
IV または SC によって与えられる
他の名前：
手続きによって与えられる
IVから与えられる
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と有害事象 (AE)
時間枠：研究の完了を通じて;平均1年。
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有害事象の発生率、国立がん研究所有害事象共通用語基準 (NCI CTCAE) バージョン (v) 5.0 に従って等級分け
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研究の完了を通じて;平均1年。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Chitra Hosing、M.D. Anderson Cancer Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月20日
一次修了 (推定)
2025年6月30日
研究の完了 (推定)
2027年6月30日
試験登録日
最初に提出
2024年5月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月10日
最初の投稿 (実際)
2024年5月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月21日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
G-CSF (フィルグラスチムまたはバイオシミラー)の臨床試験
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Washington University School of Medicine完了リンパ腫、非ホジキン | 多発性骨髄腫アメリカ
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Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid...Universitat Autonoma de Barcelona; Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez... と他の協力者完了
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Institute of Liver and Biliary Sciences, India完了
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Centre for Endocrinology and Reproductive Medicine...わからない
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Cellerant TherapeuticsDepartment of Health and Human Services完了