Charcot-Marie-Tooth 질병 환자의 ACE-083 연구
2022년 9월 13일 업데이트: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 1 및 X 환자를 대상으로 한 ACE-083의 2상 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1 및 Type X(CMT1 및 CMTX) 환자를 대상으로 ACE-083의 안전성, 내약성, 약력학(PD), 효능 및 약동학(PK)을 평가하기 위한 다기관 2상 연구입니다. , 두 부분으로 진행됩니다.
파트 1은 비무작위, 공개 라벨, 용량 증량이며 파트 2는 무작위, 이중 맹검 및 위약 대조입니다.
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
1부(비무작위, 공개 라벨, 용량 증량)
파트 1은 각각 6명의 환자로 구성된 최대 3개의 코호트로 구성되며 전방 경골근(TA) 근육에서 최대 5회 용량에 대해 3주마다 한 번씩 양측으로 투여되는 ACE-083의 다중 상승 용량 수준을 평가합니다. 각 코호트의 환자는 치료를 시작하기 전에 4주간의 스크리닝 기간에 등록됩니다.
2부(무작위, 이중맹검, 위약대조) 2부가 시작되기 전에 안전성 검토팀(SRT)이 1부의 안전성 및 유효성 데이터를 검토하여 권장 용량 수준(최대 용량)을 결정합니다. 250mg/근육). 최대 40명의 신규 환자가 등록되고 최대 3주마다 한 번씩 양쪽 TA 근육에 주사하여 ACE 083(n=20) 또는 위약(n=20)을 양측에 투여하도록 무작위 배정(1:1 무작위 배정)할 수 있습니다. 17회 분량.
각 환자에 대한 파트 1 및 파트 2의 연구 기간은 4주 스크리닝 기간, 12주 치료 기간 및 마지막 투여 후 8주 추적 기간을 포함하여 약 24주입니다.
파트 2의 연구 기간은 4주 스크리닝, 6개월 이중 맹검 위약 대조, 6개월 공개 라벨 및 8주 추적을 포함하여 15개월입니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
63
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- University of California-Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center - Neurology Department
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota, Neurology Department
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center, Neurology
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, 미국, 05401
- University of Vermont
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준
- 연령 ≥ 18세
다음에 의해 확인된 CMT1 또는 CMTX의 진단:
- 임상 발표 및 전기 진단
- 환자 또는 직계 가족에 대한 유전적으로 확인된 CMT1 또는 CMTX
1 부:
- 최소 150m의 6분 도보 거리(6MWD)(보조기 또는 보행기 제외)
- 보조기 없이 최소 10미터 이상 독립적으로 보행
- 왼쪽 및 오른쪽 발목 발바닥 굴곡 MRC 등급 4+ ~ 5, 포함
2 부:
- 6MWD ≥ 150 및 ≤ 500m(보조기 또는 보행기 제외); 6MWD ≥ 450미터인 등록된 환자의 최대 20%가 포함됩니다.
- 왼쪽 및 오른쪽 발목 저측굴곡 MRC 등급 4~5, 포함
- 왼쪽 및 오른쪽 발목 발배굴 의학 연구 위원회(MRC) 수동 근육 검사(MMT) 등급 3~4+ 포함. 40개 과목 중 12개 이하가 한쪽 또는 양쪽에서 3점 또는 3+ 등급을 받을 수 있습니다.
- 가임 여성은 등록 전에 소변 임신 검사 결과 음성이어야 하며 연구 참여 기간 및 ACE-083의 마지막 투여 후 8주 동안 매우 효과적인 산아제한 방법을 사용해야 합니다. 남성은 성공적인 정관절제술을 받았더라도 연구에 참여하는 동안 그리고 ACE-083의 마지막 투여 후 8주 동안 가임 여성과 성적 접촉을 하는 동안 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 연구 방문 일정/절차를 준수하고 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수하는 능력
- 서명된 서면 동의서
주요 제외 기준
- 완전히 절제되거나 치료된 기저 세포 암종, 자궁경부 상피내암종 또는 2개 이하의 피부 편평 세포 암종을 제외한 활동성 악성 종양의 병력
- 증후성 심폐 질환, 중대한 기능 장애, 중대한 정형외과적 또는 신경병증성 통증, 또는 연구자의 의견에 따라 연구에서 근력 및/또는 기능 평가를 완료하는 환자의 능력을 제한할 수 있는 기타 동반 질환
- 제1형 또는 제2형 당뇨병
- 첫 번째 투여 전 최소 4주 동안 치료에 변화가 없고 연구 기간 동안 예상되는 변화가 없는 상태가 안정적이지 않은 갑상선 장애
- 신장애(혈청 크레아티닌 ≥ 정상 상한치(ULN)의 2배)
- 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 및/또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT) ≥ ULN의 3배
- 출혈 위험 증가(즉, 혈우병, 혈소판 장애 또는 연구 1일 전 최대 2주 및 연구 기간 동안 임의의 항응고/혈소판 변형 요법의 사용으로 인해; 저용량 아스피린[매일 ≤ 100mg]이 허용됨)
- 배굴곡 강도의 평가에 영향을 줄 정도로 수동 운동 범위를 충분히 제한하는 심각한 기형 또는 발목 고정
- 연구 1일 전 4주 이내 대수술
- 연구 1일 전 4주 이내 및 연구 기간 동안 전신 코르티코스테로이드의 만성 약리학적 투여량(≥ 2주); 전신 코르티코스테로이드의 관절내/국소/흡입/비강내 생리적 용량은 허용됩니다.
- 연구 1일 전 6개월 이내 및 연구 기간 동안 안드로겐, 성장 호르몬, 인슐린 또는 경구 호르몬 대체 요법; 국소 생리학적 안드로겐 대체가 허용됩니다.
- 연구 1일 4주 이내 및 연구 기간 동안 근력 또는 기능에 잠재적으로 영향을 미치는 약물의 모든 변경(예: 크레아티닌, CoQ10, 전신성 베타-아드레날린 작용제)
- 마지막 용량의 5 반감기 + 추가 8주 휴약 기간(또는 반감기가 알려지지 않은 경우 연구 1일 전 12주) 내에 근육 부피, 근력 또는 근육 또는 신경 기능에 잠재적으로 영향을 미칠 수 있는 임의의 연구 물질에 대한 이전 노출 )
- ACE-083에 대한 이전 또는 현재 노출
- 연구 1일 전 8주 이내에 신체 활동 또는 운동의 상당한 변화(예: 강도 또는 빈도의 상당한 증가 또는 감소) 또는 연구 내내 신체 활동의 기준선 수준을 유지할 수 없음
- 해당하는 경우 MRI 스캔을 방해하거나 하퇴부의 명확하고 해석 가능한 스캔을 얻을 수 있는 능력을 손상시키는 모든 상태(예: 무릎/엉덩이 대체 금속 임플란트)
- 알코올을 포함한 알려진 활성 물질 남용
- 단백질 의약품에 대한 민감성의 역사
- 수유중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
5
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 파트 1 코호트 1
ACE-083 150 mg 근육내(IM)(전치경골근), 최대 5회 용량 동안 3주마다 한 번.
|
파트 1 - 재조합 융합 단백질.
파트 2 - 재조합 융합 단백질 또는 완충 용액.
|
|
실험적: 파트 1 코호트 2
ACE-083 200 mg IM(전경골근), 3주마다 최대 5회 투여.
|
파트 1 - 재조합 융합 단백질.
파트 2 - 재조합 융합 단백질 또는 완충 용액.
|
|
실험적: 파트 1 코호트 3
ACE-083 최대 250mg IM(전경골근), 최대 5회 용량 동안 3주마다 한 번.
|
파트 1 - 재조합 융합 단백질.
파트 2 - 재조합 융합 단백질 또는 완충 용액.
|
|
실험적: 파트 2(이중 맹검 위약 통제)
ACE-083 최대 250mg IM(전경골근) 또는 위약, 최대 9회 용량 동안 3주마다 1회
|
파트 1 - 재조합 융합 단백질.
파트 2 - 재조합 융합 단백질 또는 완충 용액.
재조합 융합 단백질 또는 완충 용액
|
|
실험적: 파트 2(오픈 라벨)
ACE-083 최대 250mg IM(전경골근), 최대 8회 용량 동안 3주마다 1회
|
파트 1 - 재조합 융합 단백질.
파트 2 - 재조합 융합 단백질 또는 완충 용액.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
파트 1: 부작용의 빈도
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 파트 1에 대한 추적 관찰 기간 종료(연구일 141)까지.
|
본 연구의 파트 1에서 치료 개입과 관련된 부작용이 하나 이상 발생한 피험자 수.
이 결과 측정은 파트 1에만 사전 지정되었으므로 파트 1 참가자의 데이터만 보고됩니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 파트 1에 대한 추적 관찰 기간 종료(연구일 141)까지.
|
|
파트 2: 연구의 이중 맹검 위약 대조 부분의 끝까지 근육 부피의 변화율.
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
190일 평가와 비교하여 MRI에 의해 주입된 근육 부피의 기준선으로부터 백분율 변화가 보고됩니다.
이 결과에 대해 미리 지정된 시점은 연구의 이중 맹검 위약 통제 부분이 끝날 때까지 참가자로부터 수집된 데이터에만 해당되므로 연구의 공개 라벨 부문에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
파트 2: 연구의 이중 맹검 위약 대조군 부분의 끝까지 근육내 지방 조직 양의 절대적인 변화
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
190일 평가와 비교하여 MRI에 의해 주사된 근육의 근육내 지방 분획의 기준선으로부터의 절대 변화가 보고된다.
이 결과에 대해 미리 지정된 시점은 연구의 이중 맹검 위약 통제 부분이 끝날 때까지 참가자로부터 수집된 데이터에만 해당되므로 연구의 공개 라벨 부문에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
|
파트 2: 연구의 이중 맹검 위약 대조 부분이 끝날 때까지 근력의 백분율 변화
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
190일 평가와 비교하여 정량적 근육 검사(QMT)에 의해 주입된 근육의 근력의 기준선으로부터 백분율 변화가 보고됩니다.
이 결과에 대해 미리 지정된 시점은 연구의 이중 맹검 위약 통제 부분이 끝날 때까지 참가자로부터 수집된 데이터에만 해당되므로 연구의 공개 라벨 부문에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
|
파트 2: 근육 기능의 백분율 변화 - 연구의 이중 맹검 위약 대조 부분이 끝날 때까지의 걷기/달리기 시간
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
190일 평가와 비교할 때 10미터 걷기/달리기 시간으로 측정된 기능 평가에서 기준선으로부터의 변화 백분율이 보고됩니다.
이 결과에 대해 미리 지정된 시점은 연구의 이중 맹검 위약 통제 부분이 끝날 때까지 참가자로부터 수집된 데이터에만 해당되므로 연구의 공개 라벨 부문에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
|
파트 2: 근육 기능의 백분율 변화 - 연구의 이중 맹검 위약 대조 부분의 끝에서 평가된 보행 거리
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분에 대한 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
190일 평가와 비교할 때 6분 도보 거리로 측정된 기능 평가에서 기준선으로부터의 변화율이 보고됩니다.
이 결과에 대해 미리 지정된 시점은 연구의 이중 맹검 위약 통제 부분이 끝날 때까지 참가자로부터 수집된 데이터에만 해당되므로 연구의 공개 라벨 부문에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분에 대한 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
|
파트 2: 연구의 이중 맹검 위약 대조 부분의 끝에서 균형 및 낙상 위험의 변화.
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
성인의 균형 및 낙상 위험을 평가하기 위한 14개 항목 점수 시스템인 Berg Balance Scale로 측정한 정적 및 동적 균형의 기준선에서 변화.
버그 균형 척도는 미리 결정된 일련의 작업 중에 안전하게 균형을 잡을 수 있는 환자의 능력(또는 무능력)을 객관적으로 결정하는 데 사용됩니다.
이것은 0에서 4까지 범위의 5점 서수 척도로 구성된 14개 항목 목록으로, 0은 기능의 가장 낮은 수준을 나타내고 4는 기능의 가장 높은 수준을 나타냅니다.
총 점수는 보고에 사용되며 범위는 0-56이며 점수가 높을수록 기능이 더 잘 나타납니다.
56점은 기능적 균형을 나타냅니다.
점수 < 45는 개인이 넘어질 위험이 더 높을 수 있음을 나타냅니다.
보고를 위해 미리 지정된 시점은 기준선 Berg 척도 점수와 190일 점수이므로 연구의 공개 라벨 부분에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
|
2부: 기준선에서 이중 맹검 위약 대조 연구 부분의 끝까지 균형 및 낙상 위험의 백분율 변화
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
Berg Balance Scale의 기준선 및 190일 평가 점수와의 차이에 대해 변화율을 계산했습니다.
Berg Balance Scale은 성인의 균형 및 낙상 위험을 평가하기 위한 14개 항목 채점 시스템입니다.
버그 균형 척도는 미리 결정된 일련의 작업 중에 안전하게 균형을 잡을 수 있는 환자의 능력(또는 무능력)을 객관적으로 결정하는 데 사용됩니다.
이것은 0에서 4까지 범위의 5점 서수 척도로 구성된 14개 항목 목록으로, 0은 기능의 가장 낮은 수준을 나타내고 4는 기능의 가장 높은 수준을 나타냅니다.
총 점수는 보고에 사용되며 범위는 0-56이며 점수가 높을수록 기능이 더 잘 나타납니다.
56점은 기능적 균형을 나타냅니다.
점수 < 45는 개인이 넘어질 위험이 더 높을 수 있음을 나타냅니다.
보고를 위해 미리 지정된 시점은 기준선 Berg 척도 점수와 190일 점수이므로 연구의 공개 라벨 부분에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
|
파트 2: 연구의 이중 맹검 위약 대조 부분의 기준선에서 끝까지 임상 시험 점수의 변화
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
Charcot-Marie-Tooth(CMT) 검사 점수, 버전 2(CMTES2)의 기준선에서 변경, CMT가 있는 피험자의 감각 및 운동 장애를 평가하기 위한 복합 채점 시스템.
총 점수는 CMT 신경병증 점수 도구의 다음 항목의 하위 집합입니다: 감각 증상, 운동 증상(다리), 운동 증상(팔), Pinprick 감도, 진동, 힘(다리) 및 힘(팔).
각 개별 항목은 0에서 4까지의 등급을 사용하여 평가됩니다.
CMTES2 점수의 범위는 0에서 28까지입니다.
점수가 높을수록 증상의 심각도가 높다는 것을 의미합니다.
베이스라인 점수 및 190일 평가 점수를 보고한다.
보고를 위해 미리 지정된 시점은 기준선 Berg 척도 점수와 190일 점수이므로 연구의 공개 라벨 부분에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
|
파트 2: 연구의 이중 맹검 위약 대조 부분이 종료될 때까지 기준선에서 임상 검사 점수의 백분율 변화
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
기준선과 190일차 평가 점수로부터 Charcot-Marie-Tooth(CMT) 검사 점수(CMTES2)의 차이에 대해 백분율 변화를 계산했습니다.
보고를 위해 미리 지정된 시점은 기준선 Berg 척도 점수와 190일 점수이므로 연구의 공개 라벨 부분에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
|
파트 2: 기준선에서 연구의 이중 맹검 위약 대조 부분의 종료까지 환자가 보고한 삶의 질의 변화
기간: 치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
Charcot-Marie-Tooth 건강 지수(CMT-HI), 기준선 및 190일 평가 점수로부터의 질병 특이적 환자 보고 건강 지수 점수의 기준선으로부터 절대 변화.
보고를 위해 미리 지정된 시점은 기준선 Berg 척도 점수와 190일 점수이므로 연구의 공개 라벨 부분에 대한 데이터는 보고되지 않습니다.
|
치료 시작(연구일 1)부터 연구의 이중맹검 위약 대조 부분의 추적 관찰 기간 종료(연구일 190)까지.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
스폰서
수사관
수사관
- 연구 의자: Jay Backstrom, MD, Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 7월 31일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2020년 3월 11일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2020년 3월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 4월 20일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 4월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2022년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 9월 13일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- A083-03
- ACE-083 (기타 식별자: Acceleron Pharma Inc.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
샤르코-마리-투스병에 대한 임상 시험
-
NCT07191912빼는Sorbitol Dehydrogenase 결핍이있는 Charcot-Marie-Tooth 질병 (CMT-SORD)
-
NCT05902351모병샤르코-마리-투스병 | 샤르코-마리-투스병, 유형 IA | 샤르코-마리-투스병 2A형 | 샤르코-마리-투스 | 샤르코-마리-투스병, IB형 | 샤르코-마리-투스병 2형 | 샤르코-마리-투스병, 유형 2C | Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 2A2B | 샤르코-마리-투스병 유형 2B2 | 샤르코-마리-투스병 유형 2A1
-
NCT07520812아직 모집하지 않음다발성 경화증 | 운동 | 신경필라멘트 경쇄
-
NCT05336864모집하지 않고 적극적으로
-
NCT05156281모집하지 않고 적극적으로
에이스-083에 대한 임상 시험
-
NCT03943290종료됨
-
NCT00007449알려지지 않은