Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ACE-083 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha

13 września 2022 zaktualizowane przez: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 dotyczące ACE-083 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1 i X

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki (PD), skuteczności i farmakokinetyki (PK) ACE-083 u pacjentów z chorobą Charcota-Marie-Tootha typu 1 i typu X (CMT1 i CMTX) , do przeprowadzenia w dwóch częściach. Część 1 jest nierandomizowana, otwarta, z eskalacją dawki, a część 2 jest randomizowana, podwójnie zaślepiona i kontrolowana placebo.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Część 1 (nierandomizowane, otwarte, ze zwiększaniem dawki)

Część 1 będzie składać się z maksymalnie 3 kohort po 6 pacjentów każda i będzie oceniać wielokrotne wzrastające poziomy dawek ACE-083 podawanego obustronnie raz na 3 tygodnie przez maksymalnie 5 dawek w mięsień piszczelowy przedni (TA). Pacjenci w każdej kohorcie zostaną włączeni do 4-tygodniowego okresu przesiewowego przed rozpoczęciem leczenia.

Część 2 (randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo) Przed rozpoczęciem części 2, zespół ds. oceny bezpieczeństwa (SRT) przeprowadzi przegląd danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z części 1 w celu określenia zalecanego poziomu dawki (maksymalna 250 mg/mięśnie). W sumie do 40 nowych pacjentów może zostać włączonych i zrandomizowanych (randomizacja 1:1) do obustronnego otrzymywania ACE 083 (n=20) lub placebo (n=20) poprzez wstrzyknięcie do obu mięśni TA raz na 3 tygodnie przez okres do 17 dawek.

Czas trwania badania dla Części 1 i 2 dla każdego pacjenta wyniesie około 24 tygodni, w tym 4-tygodniowy okres przesiewowy, 12-tygodniowy okres leczenia i 8-tygodniowy okres obserwacji po ostatniej dawce.

Czas trwania badania dla Części 2 będzie wynosił 15 miesięcy, w tym 4-tygodniowe badanie przesiewowe, 6-miesięczna podwójnie ślepa próba kontrolowana placebo, 6-miesięczna próba otwarta i 8-tygodniowa obserwacja.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
63

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California-Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center - Neurology Department
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota, Neurology Department
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Neurology
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia

  1. Wiek ≥ 18 lat

  2. Rozpoznanie CMT1 lub CMTX potwierdzone przez:

    1. Obraz kliniczny i elektrodiagnostyka
    2. Genetycznie potwierdzony CMT1 lub CMTX u pacjenta lub krewnego pierwszego stopnia

  3. Część 1:

    1. Sześciominutowy dystans marszu (6MWD) wynoszący co najmniej 150 metrów (bez ortezy lub chodzika)
    2. Samodzielne poruszanie się przez co najmniej 10 metrów, bez ortezy
    3. Zgięcie podeszwowe lewej i prawej kostki MRC stopnia 4+ do 5 włącznie

    Część 2:

    1. 6MWD ≥ 150 i ≤ 500 metrów (bez ortezy lub chodzika); zostanie uwzględnionych maksymalnie 20% włączonych pacjentów z 6MWD ≥ 450 metrów
    2. Zgięcie podeszwowe lewego i prawego stawu skokowego w stopniu MRC od 4 do 5 włącznie
  4. Zgięcie grzbietowe lewej i prawej kostki Medical Research Council (MRC) ręczne badanie mięśni (MMT) stopień 3 do 4+ włącznie. Nie więcej niż 12 z 40 przedmiotów może mieć ocenę 3 lub 3+ po jednej lub obu stronach.
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed włączeniem do badania i stosować wysoce skuteczne metody kontroli urodzeń podczas udziału w badaniu i przez 8 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki ACE-083. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na używanie prezerwatywy podczas wszelkich kontaktów seksualnych z kobietami w wieku rozrodczym podczas udziału w badaniu i przez 8 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki ACE-083, nawet jeśli przeszedł udaną wazektomię.
  6. Zdolność do przestrzegania harmonogramu/procedur wizyt studyjnych oraz zrozumienia i przestrzegania wymagań protokołu
  7. Podpisana pisemna świadoma zgoda

Kluczowe kryteria wykluczenia

  1. Czynna choroba nowotworowa w wywiadzie, z wyjątkiem całkowicie wyciętego lub leczonego raka podstawnokomórkowego, raka szyjki in situ lub ≤ 2 raków płaskonabłonkowych skóry
  2. Objawowa choroba krążeniowo-oddechowa, znaczne upośledzenie czynnościowe, znaczny ból ortopedyczny lub neuropatyczny lub inne choroby współistniejące, które w opinii badacza ograniczają zdolność pacjenta do przeprowadzenia oceny siły i/lub czynności podczas badania
  3. Cukrzyca typu 1 lub typu 2
  4. Zaburzenie czynności tarczycy, chyba że stan jest stabilny, bez zmian w leczeniu przez co najmniej 4 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki i bez oczekiwanej zmiany w czasie trwania badania
  5. Zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 2-krotność górnej granicy normy (GGN))
  6. Transaminaza asparaginianowa (AST) i (lub) transaminaza alaninowa (ALT) ≥ 3 razy GGN
  7. Zwiększone ryzyko krwawienia (tj. z powodu hemofilii, zaburzeń płytek krwi lub stosowania jakichkolwiek leków przeciwzakrzepowych/modyfikujących liczbę płytek krwi do 2 tygodni przed 1. dniem badania i przez cały czas trwania badania; dozwolona jest niska dawka aspiryny [≤ 100 mg dziennie])
  8. Poważna deformacja lub unieruchomienie stawu skokowego, które wystarczająco ograniczyłoby bierny zakres ruchu, aby wpłynąć na ocenę siły zgięcia grzbietowego
  9. Poważna operacja w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem badania
  10. Przewlekłe dawki farmakologiczne ogólnoustrojowych kortykosteroidów (≥ 2 tygodnie) w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem badania i przez cały czas trwania badania; Dostawowe/miejscowe/wziewne/donosowe fizjologiczne dawki ogólnoustrojowych kortykosteroidów są dozwolone
  11. Androgeny, hormon wzrostu, insulina lub doustna hormonalna terapia zastępcza w ciągu 6 miesięcy przed 1. dniem badania i przez cały czas trwania badania; dozwolona jest miejscowa fizjologiczna substytucja androgenów
  12. Jakakolwiek zmiana leków potencjalnie wpływających na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 4 tygodni od pierwszego dnia badania i na czas trwania badania (np. kreatynina, CoQ10, ogólnoustrojowi agoniści beta-adrenergiczni)
  13. Wcześniejsza ekspozycja na dowolny badany środek potencjalnie wpływający na objętość mięśni, siłę mięśni lub funkcję mięśni lub nerwów w ciągu 5 okresów półtrwania od ostatniej dawki plus dodatkowy 8-tygodniowy okres wymywania (lub 12 tygodni przed 1. dniem badania, jeśli okres półtrwania jest nieznany )
  14. Jakakolwiek poprzednia lub obecna ekspozycja na ACE-083
  15. Znacząca zmiana aktywności fizycznej lub ćwiczeń (np. znaczny wzrost lub spadek intensywności lub częstotliwości) w ciągu 8 tygodni przed 1. dniem badania lub niemożność utrzymania podstawowego poziomu aktywności fizycznej przez cały czas trwania badania
  16. Każdy stan, który uniemożliwiłby badanie MRI lub zagroziłby możliwości uzyskania wyraźnego i interpretowalnego skanu dolnej części nogi (np. metalowe implanty zastępujące kolano/biodro)
  17. Znane nadużywanie substancji czynnych, w tym alkoholu
  18. Historia wrażliwości na farmaceutyki białkowe
  19. Samica w okresie laktacji/karmienia piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część 1 Kohorta 1
ACE-083 150 mg domięśniowo (im.) (mięsień piszczelowy przedni), raz na 3 tygodnie do 5 dawek.
Lek: ACE-083
Część 1 - Rekombinowane białko fuzyjne. Część 2 – Rekombinowane białko fuzyjne lub roztwór buforowy.
Eksperymentalny: Część 1 Kohorta 2
ACE-083 200 mg domięśniowo (mięsień piszczelowy przedni), raz na 3 tygodnie do 5 dawek.
Lek: ACE-083
Część 1 - Rekombinowane białko fuzyjne. Część 2 – Rekombinowane białko fuzyjne lub roztwór buforowy.
Eksperymentalny: Część 1 Kohorta 3
ACE-083 do 250 mg IM (mięsień piszczelowy przedni), raz na 3 tygodnie do 5 dawek.
Lek: ACE-083
Część 1 - Rekombinowane białko fuzyjne. Część 2 – Rekombinowane białko fuzyjne lub roztwór buforowy.
Eksperymentalny: Część 2 (podwójnie ślepa, kontrolowana placebo)
ACE-083 do 250 mg domięśniowo (mięsień piszczelowy przedni) lub placebo raz na 3 tygodnie do 9 dawek
Lek: ACE-083
Część 1 - Rekombinowane białko fuzyjne. Część 2 – Rekombinowane białko fuzyjne lub roztwór buforowy.
Lek: Placebo
Rekombinowane białko fuzyjne lub roztwór buforowy
Eksperymentalny: Część 2 (otwarta etykieta)
ACE-083 do 250 mg domięśniowo (mięsień piszczelowy przedni), raz na 3 tygodnie do 8 dawek
Lek: ACE-083
Część 1 - Rekombinowane białko fuzyjne. Część 2 – Rekombinowane białko fuzyjne lub roztwór buforowy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (dzień badania 1) do końca okresu obserwacji części 1 (dzień badania 141).
Liczba osób z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym związanym z interwencją terapeutyczną z części 1 tego badania. Ponieważ ta miara wyniku została wstępnie określona tylko dla części 1, zgłaszane są tylko dane od uczestników części 1.
Od rozpoczęcia leczenia (dzień badania 1) do końca okresu obserwacji części 1 (dzień badania 141).
Część 2: Procentowa zmiana objętości mięśni do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo.
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Przedstawiono procentową zmianę objętości mięśnia, do którego wstrzyknięto, w stosunku do wartości wyjściowej, za pomocą MRI w porównaniu z oceną z dnia 190. Z góry określony punkt czasowy dla tego wyniku dotyczył wyłącznie danych zebranych od uczestników do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, dlatego nie podano danych dla otwartej grupy badania.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 2: Bezwzględna zmiana ilości śródmięśniowej tkanki tłuszczowej do końca części badania kontrolowanej placebo metodą podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Podana jest bezwzględna zmiana od linii podstawowej we frakcji tłuszczu śródmięśniowego mięśnia, do którego wstrzyknięto, za pomocą MRI w porównaniu z oceną dnia 190. Z góry określony punkt czasowy dla tego wyniku dotyczył wyłącznie danych zebranych od uczestników do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, dlatego nie podano danych dla otwartej grupy badania.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Część 2: Procentowa zmiana siły mięśniowej do końca części badania kontrolowanej placebo metodą podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Przedstawiono procentową zmianę siły mięśnia, do którego wstrzyknięto, w porównaniu z wartością wyjściową, za pomocą ilościowego testu mięśni (QMT) w porównaniu z oceną w dniu 190. Z góry określony punkt czasowy dla tego wyniku dotyczył wyłącznie danych zebranych od uczestników do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, dlatego nie podano danych dla otwartej grupy badania.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Część 2: Procentowa zmiana funkcji mięśni — czas marszu/biegu do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Przedstawiono procentową zmianę ocen funkcjonalnych w stosunku do wartości wyjściowych, mierzoną na podstawie 10-metrowego marszu/biegu w porównaniu z oceną w dniu 190. Z góry określony punkt czasowy dla tego wyniku dotyczył wyłącznie danych zebranych od uczestników do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, dlatego nie podano danych dla otwartej grupy badania.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Część 2: Procentowa zmiana funkcji mięśni — dystans marszu oceniany na koniec części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji w części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo (190. dzień badania).
Odnotowano procentową zmianę ocen funkcjonalnych w stosunku do wartości wyjściowych, mierzonych odległością 6-minutowego marszu w porównaniu z oceną w dniu 190. Z góry określony punkt czasowy dla tego wyniku dotyczył wyłącznie danych zebranych od uczestników do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, dlatego nie podano danych dla otwartej grupy badania.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji w części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo (190. dzień badania).
Część 2: Zmiana równowagi i ryzyko upadku na koniec części badania kontrolowanej placebo metodą podwójnie ślepej próby.
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Zmiana równowagi statycznej i dynamicznej w stosunku do stanu wyjściowego, mierzona za pomocą Skali Równowagi Berga, składającej się z 14 pozycji, służącej do oceny równowagi i ryzyka upadków u dorosłych. Skala równowagi Berg służy do obiektywnego określenia zdolności (lub niezdolności) pacjenta do bezpiecznego utrzymywania równowagi podczas serii z góry określonych zadań. Jest to lista 14 pozycji, z których każda składa się z pięciostopniowej skali porządkowej od 0 do 4, gdzie 0 oznacza najniższy poziom funkcji, a 4 najwyższy poziom funkcji. W raportach stosuje się wyniki całkowite, w zakresie od 0 do 56, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą demonstrację funkcji. Wynik 56 wskazuje na równowagę funkcjonalną. Wynik < 45 wskazuje, że osoby mogą być bardziej narażone na upadek. Z góry określone punkty czasowe do zgłaszania to wyjściowy wynik w skali Berga i wynik w dniu 190, dlatego dane dotyczące otwartej grupy badania nie są zgłaszane.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Część 2: Procentowa zmiana równowagi i ryzyka upadku od punktu początkowego do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Procentową zmianę obliczono dla różnicy w stosunku do wartości początkowej i wyników oceny w dniu 190 na skali równowagi Berga. Berg Balance Scale to 14-punktowy system punktacji do oceny równowagi i ryzyka upadku u dorosłych. Skala równowagi Berg służy do obiektywnego określenia zdolności (lub niezdolności) pacjenta do bezpiecznego utrzymywania równowagi podczas serii z góry określonych zadań. Jest to lista 14 pozycji, z których każda składa się z pięciostopniowej skali porządkowej od 0 do 4, gdzie 0 oznacza najniższy poziom funkcji, a 4 najwyższy poziom funkcji. W raportach stosuje się wyniki całkowite, w zakresie od 0 do 56, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą demonstrację funkcji. Wynik 56 wskazuje na równowagę funkcjonalną. Wynik < 45 wskazuje, że osoby mogą być bardziej narażone na upadek. Z góry określone punkty czasowe do zgłaszania to wyjściowy wynik w skali Berga i wynik w dniu 190, dlatego dane dotyczące otwartej grupy badania nie są zgłaszane.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Część 2: Zmiana wyniku badania klinicznego od punktu początkowego do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali egzaminu Charcota-Marie-Tootha (CMT), wersja 2 (CMTES2), złożonego systemu punktacji do oceny upośledzenia czuciowego i motorycznego u osób z CMT. Całkowity wynik jest podzbiorem następujących pozycji z instrumentu oceny neuropatii CMT: objawy czuciowe, objawy motoryczne (nogi), objawy motoryczne (ramiona), wrażliwość na ukłucie szpilki, wibracje, siła (nogi) i siła (ramiona). Każda pojedyncza pozycja jest oceniana za pomocą oceny od 0 do 4 włącznie. Zakres wyników CMTES2 wynosi od 0 do 28 włącznie. Wyższy wynik oznacza większy stopień nasilenia objawów. Podano punktację wyjściową i ocenę dnia 190. Z góry określone punkty czasowe do zgłaszania to wyjściowy wynik w skali Berga i wynik w dniu 190, dlatego dane dotyczące otwartej grupy badania nie są zgłaszane.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Część 2: Zmiana procentowa wyniku badania klinicznego od początku do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Procentową zmianę obliczono dla różnicy w wyniku egzaminu Charcota-Marie-Tootha (CMT) (CMTES2) od wartości wyjściowej i wyników oceny w dniu 190. Z góry określone punkty czasowe do zgłaszania to wyjściowy wynik w skali Berga i wynik w dniu 190, dlatego dane dotyczące otwartej grupy badania nie są zgłaszane.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Część 2: Zmiana jakości życia zgłaszanej przez pacjentów od punktu początkowego do końca części badania z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w Charcot-Marie-Tooth Health Index (CMT-HI), specyficznym dla choroby, zgłaszanym przez pacjentów wyniku wskaźnika zdrowia od wartości początkowej i wyników oceny w dniu 190. Z góry określone punkty czasowe do zgłaszania to wyjściowy wynik w skali Berga i wynik w dniu 190, dlatego dane dotyczące otwartej grupy badania nie są zgłaszane.
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji części badania z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo (190. dzień badania).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Jay Backstrom, MD, Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
11 marca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 września 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • A083-03
  • ACE-083 (Inny identyfikator: Acceleron Pharma Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Charcota-Mariego-Tootha

Badania kliniczne na ACE-083

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami