Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ACE-083 hos pasienter med Charcot-Marie-Tooth Disease

13. september 2022 oppdatert av: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av ACE-083 hos pasienter med Charcot-Marie-Tooth sykdom type 1 og X

Dette er en multisenter, fase 2-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamikk (PD), effektivitet og farmakokinetikk (PK) til ACE-083 hos pasienter med Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1 og Type X (CMT1 og CMTX) , som skal gjennomføres i to deler. Del 1 er ikke-randomisert, åpen, doseøkning og del 2 er randomisert, dobbeltblind og placebokontrollert.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Del 1 (ikke-randomisert, åpen etikett, doseeskalering)

Del 1 vil bestå av opptil 3 kohorter med 6 pasienter hver og vil evaluere flere stigende dosenivåer av ACE-083 administrert bilateralt en gang hver 3. uke i opptil 5 doser i tibialis anterior (TA) muskel. Pasienter i hver kohort vil bli registrert i en 4-ukers screeningperiode før behandlingsstart.

Del 2 (randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert) Før igangsetting av del 2, vil en gjennomgang av sikkerhets- og effektdata fra del 1 bli utført av Safety Review Team (SRT) for å bestemme anbefalt dosenivå (maksimalt 250 mg/muskel). Totalt opptil 40 nye pasienter kan innrulleres og randomiseres (1:1 randomisering) for å motta enten ACE 083 (n=20) eller placebo (n=20) bilateralt ved injeksjon i begge TA-musklene en gang hver 3. uke i opptil 17 doser.

Studievarigheten for del 1 og 2 for hver pasient vil være ca. 24 uker, inkludert en 4-ukers screeningperiode, en 12-ukers behandlingsperiode og en 8-ukers oppfølgingsperiode etter siste dose.

Studievarighet for del 2 vil være 15 måneder, inkludert 4 ukers screening, 6 måneder dobbeltblind placebokontrollert, 6 måneder åpen og 8 ukers oppfølging.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
63

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California-Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center - Neurology Department
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota, Neurology Department
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Neurology
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • University of Vermont
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier

  1. Alder ≥ 18 år

  2. Diagnose av CMT1 eller CMTX bekreftet av:

    1. Klinisk presentasjon og elektrodiagnostikk
    2. Genetisk bekreftet CMT1 eller CMTX for pasienten eller førstegradsslektning

  3. Del 1:

    1. Seks minutters gangavstand (6MWD) på minst 150 meter (uten tannregulering eller rullator)
    2. Uavhengig ambulering i minst 10 meter, uten avstiver
    3. Venstre og høyre ankel plantar fleksjon MRC grad 4+ til 5, inkludert

    Del 2:

    1. 6MWD ≥ 150 og ≤ 500 meter (uten tannregulering eller rullator); maksimalt 20 % av påmeldte pasienter med 6MWD ≥ 450 meter vil bli inkludert
    2. Venstre og høyre ankel plantar fleksjon MRC grad 4- til 5, inkludert
  4. Venstre og høyre ankel dorsalfleksjon Medical Research Council (MRC) manuell muskeltesting (MMT) grad 3 til 4+ inklusive. Ikke flere enn 12 av de 40 fagene kan ha karakteren 3 eller 3+ på en eller begge sider.
  5. Kvinner i fertil alder må ha negativ uringraviditetstest før registrering og bruke svært effektive prevensjonsmetoder under studiedeltakelsen og i 8 uker etter siste dose av ACE-083. Menn må godta å bruke kondom under all seksuell kontakt med kvinner i fertil alder mens de deltar i studien og i 8 uker etter siste dose av ACE-083, selv om han har gjennomgått en vellykket vasektomi.
  6. Evne til å overholde studiebesøksplanen/prosedyrene, og forstå og overholde protokollkrav
  7. Signert skriftlig informert samtykke

Nøkkeleksklusjonskriterier

  1. Anamnese med aktiv malignitet, med unntak av fullstendig utskåret eller behandlet basalcellekarsinom, cervikal karsinom in situ eller ≤ 2 plateepitelkarsinomer i huden
  2. Symptomatisk hjerte- og lungesykdom, betydelig funksjonssvikt, betydelig ortopedisk eller nevropatisk smerte eller andre komorbiditeter som etter etterforskerens oppfatning vil begrense en pasients evne til å fullføre styrke- og/eller funksjonsvurderinger under studien
  3. Type 1 eller type 2 diabetes mellitus
  4. Skjoldbruskkjertelforstyrrelser med mindre tilstanden er stabil uten endring i behandling i minst 4 uker før første dose og ingen forventet endring i løpet av studien
  5. Nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin ≥ 2 ganger øvre normalgrense (ULN])
  6. Aspartattransaminase (AST) og/eller alanintransaminase (ALT) ≥ 3 ganger ULN
  7. Økt risiko for blødning (dvs. på grunn av hemofili, blodplateforstyrrelser eller bruk av antikoagulasjons-/blodplatemodifiserende terapier opptil 2 uker før studiedag 1 og under studiens varighet; lavdose aspirin [≤ 100 mg daglig] er tillatt)
  8. Alvorlig deformitet eller ankelfiksering som vil begrense det passive bevegelsesområdet tilstrekkelig til å påvirke vurderingen av dorsalfleksjonsstyrken
  9. Større operasjon innen 4 uker før studiedag 1
  10. Kroniske farmakologiske doser av systemiske kortikosteroider (≥ 2 uker) innen 4 uker før studiedag 1 og for varigheten av studien; intraartikulære/topiske/inhalerte/intranasale fysiologiske doser av systemiske kortikosteroider er tillatt
  11. Androgener, veksthormon, insulin eller oral hormonbehandling innen 6 måneder før studiedag 1 og under studiens varighet; aktuell fysiologisk androgenerstatning er tillatt
  12. Enhver endring i medisiner som potensielt kan påvirke muskelstyrke eller funksjon innen 4 uker etter studiedag 1 og for varigheten av studien (f.eks. kreatinin, CoQ10, systemiske beta-adrenerge agonister)
  13. Tidligere eksponering for ethvert undersøkelsesmiddel som potensielt kan påvirke muskelvolum, muskelstyrke eller muskel- eller nervefunksjon innen 5 halveringstider etter siste dose pluss en ekstra 8-ukers utvaskingsperiode (eller 12 uker før studiedag 1 hvis halveringstiden er ukjent )
  14. Eventuell tidligere eller nåværende eksponering for ACE-083
  15. Betydelig endring i fysisk aktivitet eller trening (f.eks. betydelig økning eller reduksjon i intensitet eller frekvens) innen 8 uker før studiedag 1 eller manglende evne til å opprettholde det grunnleggende nivået av fysisk aktivitet gjennom hele studien
  16. Enhver tilstand som vil forhindre MR-skanning eller kompromittere evnen til å oppnå en klar og tolkbar skanning av underbenet, avhengig av hva som er aktuelt (f.eks. metalliske implantater som erstatter kne/hofte)
  17. Kjent misbruk av aktivt stoff, inkludert alkohol
  18. Historie om følsomhet overfor proteinlegemidler
  19. Hunn som ammer/ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Del 1 Kohort 1
ACE-083 150 mg intramuskulær (IM) (tibialis anterior muskel), en gang hver 3. uke i opptil 5 doser.
Legemiddel: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusjonsprotein. Del 2 - Rekombinant fusjonsprotein eller bufferløsning.
Eksperimentell: Del 1 Kohort 2
ACE-083 200 mg IM (tibialis anterior muskel), en gang hver 3. uke i opptil 5 doser.
Legemiddel: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusjonsprotein. Del 2 - Rekombinant fusjonsprotein eller bufferløsning.
Eksperimentell: Del 1 Kohort 3
ACE-083 opptil 250 mg IM (tibialis anterior muskel), en gang hver 3. uke i opptil 5 doser.
Legemiddel: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusjonsprotein. Del 2 - Rekombinant fusjonsprotein eller bufferløsning.
Eksperimentell: Del 2 (dobbeltblind placebokontrollert)
ACE-083 opptil 250 mg IM (tibialis anterior muskel) eller placebo, en gang hver 3. uke i opptil 9 doser
Legemiddel: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusjonsprotein. Del 2 - Rekombinant fusjonsprotein eller bufferløsning.
Legemiddel: Placebo
Rekombinant fusjonsprotein eller bufferløsning
Eksperimentell: Del 2 (åpen etikett)
ACE-083 opptil 250 mg IM (tibialis anterior muskel), en gang hver 3. uke i opptil 8 doser
Legemiddel: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusjonsprotein. Del 2 - Rekombinant fusjonsprotein eller bufferløsning.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Frekvens av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (Studiedag 1) til slutt på oppfølgingsperiode for Del 1 (Studiedag 141).
Antall forsøkspersoner med minst én uønsket hendelse relatert til behandlingsintervensjon fra del 1 av denne studien. Siden dette utfallsmålet kun var forhåndsspesifisert for del 1, rapporteres kun data fra del 1-deltakerne.
Fra oppstart av behandling (Studiedag 1) til slutt på oppfølgingsperiode for Del 1 (Studiedag 141).
Del 2: Prosentvis endring i muskelvolum til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien.
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Den prosentvise endringen fra baseline i volum av injisert muskel ved MR sammenlignet med Dag 190-vurderingen er rapportert. Det forhåndsspesifiserte tidspunktet for dette utfallet var kun for data samlet inn fra deltakerne til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Absolutt endring i mengde intramuskulært fettvev til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Den absolutte endringen fra baseline i intramuskulær fettfraksjon av den injiserte muskelen ved MR sammenlignet med Dag 190-vurdering er rapportert. Det forhåndsspesifiserte tidspunktet for dette utfallet var kun for data samlet inn fra deltakerne til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Del 2: Prosentvis endring i muskelstyrke til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Prosentvis endring fra baseline i styrken til den injiserte muskelen, ved kvantitativ muskeltesting (QMT) sammenlignet med dag 190-vurdering er rapportert. Det forhåndsspesifiserte tidspunktet for dette utfallet var kun for data samlet inn fra deltakerne til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Del 2: Prosentvis endring i muskelfunksjon - gå-/løpetid til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Den prosentvise endringen fra baseline i funksjonsvurderinger, målt ved 10-meters gange/løpetid sammenlignet med Dag 190-vurdering, er rapportert. Det forhåndsspesifiserte tidspunktet for dette utfallet var kun for data samlet inn fra deltakerne til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Del 2: Prosentvis endring i muskelfunksjon – gangdistanse vurdert på slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Prosentvis endring fra baseline i funksjonsvurderinger, målt ved 6-minutters gangavstand sammenlignet med Dag 190-vurdering, er rapportert. Det forhåndsspesifiserte tidspunktet for dette utfallet var kun for data samlet inn fra deltakerne til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Del 2: Endring i balanse og fallrisiko ved slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien.
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Endring fra baseline i statisk og dynamisk balanse, målt ved Berg Balance Scale, et 14-elements scoringssystem for å vurdere balanse og fallrisiko hos voksne. Berg balanseskalaen brukes til å objektivt bestemme en pasients evne (eller manglende evne) til å balansere trygt under en rekke forhåndsbestemte oppgaver. Det er en liste med 14 elementer, der hvert element består av en fempunkts ordinær skala fra 0 til 4, hvor 0 angir det laveste funksjonsnivået og 4 det høyeste funksjonsnivået. Totalskåre brukes til rapportering, med et område på 0-56, med høyere skår betyr en bedre demonstrasjon av funksjon. En poengsum på 56 indikerer funksjonell balanse. En score på <45 indikerer at individer kan ha større risiko for å falle. De forhåndsspesifiserte tidspunktene for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Del 2: Prosentvis endring i balanse og fallrisiko fra baseline til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Prosentvis endring ble beregnet for forskjellen fra baseline og Dag 190 vurderingsskår på Berg Balance Scale. Berg Balance Scale er et skåringssystem med 14 elementer for å vurdere balanse og fallrisiko hos voksne. Berg balanseskalaen brukes til å objektivt bestemme en pasients evne (eller manglende evne) til å balansere trygt under en rekke forhåndsbestemte oppgaver. Det er en liste med 14 elementer, der hvert element består av en fempunkts ordinær skala fra 0 til 4, hvor 0 angir det laveste funksjonsnivået og 4 det høyeste funksjonsnivået. Totalskåre brukes til rapportering, med et område på 0-56, med høyere skår betyr en bedre demonstrasjon av funksjon. En poengsum på 56 indikerer funksjonell balanse. En score på <45 indikerer at individer kan ha større risiko for å falle. De forhåndsspesifiserte tidspunktene for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Del 2: Endring i klinisk undersøkelsespoeng fra baseline til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Endring fra baseline i Charcot-Marie-Tooth (CMT) Examination Score, versjon 2 (CMTES2), et sammensatt skåringssystem for å vurdere sensorisk og motorisk svekkelse hos personer med CMT. Den totale poengsummen er en undergruppe av følgende elementer fra CMT-nevropati-scoreinstrumentet: Sensoriske symptomer, Motoriske symptomer (bein), Motoriske symptomer (armer), Nålestikkfølsomhet, Vibrasjon, Styrke (bein) og Styrke (armer). Hvert enkelt element vurderes med en vurdering fra 0 til 4 inkludert. Utvalget av CMTES2-poengsummer er fra 0 til og med 28. En høyere skår betyr en større grad av symptomalvorlighet. Baseline-poengsummen og poengsummen på Dag 190-vurderingen rapporteres. De forhåndsspesifiserte tidspunktene for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Del 2: Prosentvis endring i klinisk undersøkelsesscore i baseline til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Prosentvis endring ble beregnet for forskjellen i Charcot-Marie-Tooth (CMT) undersøkelsesscore (CMTES2) fra baseline og dag 190 vurderingsscore. De forhåndsspesifiserte tidspunktene for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Del 2: Endring i pasientrapportert livskvalitet fra baseline til slutten av den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien
Tidsramme: Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).
Den absolutte endringen fra baseline i Charcot-Marie-Tooth Health Index (CMT-HI), en sykdomsspesifikk, pasientrapportert helseindeksscore fra baseline og Dag 190 Assessment-score. De forhåndsspesifiserte tidspunktene for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres ikke data for den åpne delen av studien.
Fra oppstart av behandling (studiedag 1) til slutten av oppfølgingsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerte delen av studien (studiedag 190).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Jay Backstrom, MD, Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
31. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
11. mars 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
11. mars 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
21. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
26. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. september 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • A083-03
  • ACE-083 (Annen identifikator: Acceleron Pharma Inc.)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Charcot-Marie-tann sykdom

Kliniske studier på ACE-083

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger