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Studie von ACE-083 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit

13. September 2022 aktualisiert von: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie mit ACE-083 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1 und X

Dies ist eine multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik (PD), Wirksamkeit und Pharmakokinetik (PK) von ACE-083 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1 und Typ X (CMT1 und CMTX). , in zwei Teilen durchzuführen. Teil 1 ist nicht randomisiert, offen, Dosiseskalation und Teil 2 ist randomisiert, doppelblind und placebokontrolliert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Teil 1 (nicht randomisiert, offen, Dosiseskalation)

Teil 1 wird aus bis zu 3 Kohorten mit jeweils 6 Patienten bestehen und mehrere aufsteigende Dosisniveaus von ACE-083 bewerten, die bilateral einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen in den Tibialis anterior (TA)-Muskel verabreicht werden. Patienten in jeder Kohorte werden vor Beginn der Behandlung in eine 4-wöchige Screening-Periode aufgenommen.

Teil 2 (randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert) Vor dem Beginn von Teil 2 wird eine Überprüfung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus Teil 1 durch das Safety Review Team (SRT) durchgeführt, um die empfohlene Dosis (maximal 250 mg/Muskel). Insgesamt können bis zu 40 neue Patienten aufgenommen und randomisiert werden (1:1-Randomisierung), um entweder ACE 083 (n=20) oder Placebo (n=20) bilateral durch Injektion in beide TA-Muskeln einmal alle 3 Wochen für bis zu zu erhalten 17 Dosen.

Die Studiendauer für Teil 1 und 2 für jeden Patienten beträgt ungefähr 24 Wochen, einschließlich einer 4-wöchigen Screening-Phase, einer 12-wöchigen Behandlungsphase und einer 8-wöchigen Nachbeobachtungsphase nach der letzten Dosis.

Die Studiendauer für Teil 2 beträgt 15 Monate, einschließlich 4-wöchigem Screening, 6 Monaten doppelblind, placebokontrolliert, 6 Monaten offen und 8 Wochen Nachbeobachtung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
63

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California-Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center - Neurology Department
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota, Neurology Department
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Neurology
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • University of Vermont
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien

  1. Alter ≥ 18 Jahre

  2. Diagnose von CMT1 oder CMTX bestätigt durch:

    1. Klinische Präsentation und Elektrodiagnostik
    2. Genetisch bestätigtes CMT1 oder CMTX für den Patienten oder Verwandten ersten Grades

  3. Teil 1:

    1. Sechs-Minuten-Gehstrecke (6MWD) von mindestens 150 Metern (ohne Orthese oder Rollator)
    2. Selbstständiges Gehen über mindestens 10 Meter ohne Orthese
    3. Linker und rechter Knöchel Plantarflexion MRC-Grad 4+ bis 5, einschließlich

    Teil 2:

    1. 6MWD ≥ 150 und ≤ 500 Meter (ohne Orthese oder Gehhilfe); maximal 20 % der aufgenommenen Patienten mit 6MWD ≥ 450 Metern werden eingeschlossen
    2. Linker und rechter Knöchel Plantarflexion MRC-Grad 4–5, einschließlich
  4. Manueller Muskeltest (MMT) Grad 3 bis 4+ einschließlich Dorsalextension des linken und rechten Sprunggelenks Medical Research Council (MRC). Nicht mehr als 12 der 40 Fächer dürfen ein- oder beidseitig mit 3 oder 3+ bewertet werden.
  5. Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Aufnahme einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben und hochwirksame Verhütungsmethoden während der Studienteilnahme und für 8 Wochen nach der letzten Dosis von ACE-083 anwenden. Männer müssen zustimmen, während der Teilnahme an der Studie und für 8 Wochen nach der letzten Dosis von ACE-083 bei jedem sexuellen Kontakt mit Frauen im gebärfähigen Alter ein Kondom zu verwenden, selbst wenn sie sich einer erfolgreichen Vasektomie unterzogen haben.
  6. Fähigkeit, den Zeitplan/die Verfahren für den Studienbesuch einzuhalten und die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten
  7. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung

Wichtige Ausschlusskriterien

  1. Vorgeschichte einer aktiven Malignität, mit Ausnahme von vollständig exzidiertem oder behandeltem Basalzellkarzinom, Zervixkarzinom in situ oder ≤ 2 Plattenepithelkarzinomen der Haut
  2. Symptomatische kardiopulmonale Erkrankung, signifikante funktionelle Beeinträchtigung, signifikante orthopädische oder neuropathische Schmerzen oder andere Komorbiditäten, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit eines Patienten einschränken würden, Kraft- und/oder funktionelle Bewertungen während der Studie durchzuführen
  3. Diabetes mellitus Typ 1 oder Typ 2
  4. Schilddrüsenerkrankung, es sei denn, der Zustand ist stabil ohne Änderung der Behandlung für mindestens 4 Wochen vor der ersten Dosis und ohne erwartete Änderung für die Dauer der Studie
  5. Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin ≥ 2-mal die Obergrenze des Normalwertes (ULN))
  6. Aspartat-Transaminase (AST) und/oder Alanin-Transaminase (ALT) ≥ 3 mal ULN
  7. Erhöhtes Blutungsrisiko (d. h. aufgrund von Hämophilie, Thrombozytenstörungen oder Anwendung von Antikoagulations-/Thrombozyten-modifizierenden Therapien bis zu 2 Wochen vor Studientag 1 und für die Dauer der Studie; niedrig dosiertes Aspirin [≤ 100 mg täglich] ist zulässig)
  8. Schwere Deformität oder Knöchelfixierung, die den passiven Bewegungsbereich ausreichend einschränken würde, um die Beurteilung der Dorsalextensionsstärke zu beeinflussen
  9. Größere Operation innerhalb von 4 Wochen vor Studientag 1
  10. Chronische pharmakologische Dosen von systemischen Kortikosteroiden (≥ 2 Wochen) innerhalb von 4 Wochen vor Studientag 1 und für die Dauer der Studie; intraartikuläre/topische/inhalative/intranasale physiologische Dosen von systemischen Kortikosteroiden sind erlaubt
  11. Androgene, Wachstumshormon, Insulin oder orale Hormonersatztherapie innerhalb von 6 Monaten vor Studientag 1 und für die Dauer der Studie; topischer physiologischer Androgenersatz ist erlaubt
  12. Jede Änderung der Medikation, die möglicherweise die Muskelkraft oder -funktion innerhalb von 4 Wochen nach Studientag 1 und für die Dauer der Studie beeinflusst (z. B. Kreatinin, CoQ10, systemische Beta-adrenerge Agonisten)
  13. Frühere Exposition gegenüber einem Prüfpräparat, das möglicherweise das Muskelvolumen, die Muskelkraft oder die Muskel- oder Nervenfunktion innerhalb von 5 Halbwertszeiten der letzten Dosis plus einer zusätzlichen 8-wöchigen Auswaschphase (oder 12 Wochen vor Studientag 1, wenn die Halbwertszeit unbekannt ist) beeinflusst )
  14. Jede frühere oder aktuelle Exposition gegenüber ACE-083
  15. Signifikante Änderung der körperlichen Aktivität oder Bewegung (z. B. signifikante Zunahme oder Abnahme der Intensität oder Häufigkeit) innerhalb von 8 Wochen vor Studientag 1 oder Unfähigkeit, das Ausgangsniveau der körperlichen Aktivität während der gesamten Studie aufrechtzuerhalten
  16. Jeder Zustand, der eine MRT-Untersuchung verhindern oder die Möglichkeit beeinträchtigen würde, einen klaren und interpretierbaren Scan des Unterschenkels zu erhalten (z. B. metallische Knie-/Hüftimplantate)
  17. Bekannter Missbrauch von Wirkstoffen, einschließlich Alkohol
  18. Geschichte der Empfindlichkeit gegenüber Proteinpharmazeutika
  19. Stillende/stillende Frau

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Teil 1 Kohorte 1
ACE-083 150 mg intramuskulär (IM) (Musculus tibialis anterior), einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen.
Arzneimittel: ACE-083
Teil 1 – Rekombinantes Fusionsprotein. Teil 2 – Rekombinantes Fusionsprotein oder Pufferlösung.
Experimental: Teil 1 Kohorte 2
ACE-083 200 mg IM (M. Tibialis anterior), einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen.
Arzneimittel: ACE-083
Teil 1 – Rekombinantes Fusionsprotein. Teil 2 – Rekombinantes Fusionsprotein oder Pufferlösung.
Experimental: Teil 1 Kohorte 3
ACE-083 bis zu 250 mg IM (M. tibialis anterior), einmal alle 3 Wochen für bis zu 5 Dosen.
Arzneimittel: ACE-083
Teil 1 – Rekombinantes Fusionsprotein. Teil 2 – Rekombinantes Fusionsprotein oder Pufferlösung.
Experimental: Teil 2 (doppelblind placebokontrolliert)
ACE-083 bis zu 250 mg IM (M. tibialis anterior) oder Placebo, einmal alle 3 Wochen für bis zu 9 Dosen
Arzneimittel: ACE-083
Teil 1 – Rekombinantes Fusionsprotein. Teil 2 – Rekombinantes Fusionsprotein oder Pufferlösung.
Arzneimittel: Placebo
Rekombinantes Fusionsprotein oder Pufferlösung
Experimental: Teil 2 (offenes Etikett)
ACE-083 bis zu 250 mg IM (M. tibialis anterior), einmal alle 3 Wochen für bis zu 8 Dosen
Arzneimittel: ACE-083
Teil 1 – Rekombinantes Fusionsprotein. Teil 2 – Rekombinantes Fusionsprotein oder Pufferlösung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit für Teil 1 (Studientag 141).
Anzahl der Probanden mit mindestens einem unerwünschten Ereignis im Zusammenhang mit einer Behandlungsintervention aus Teil 1 dieser Studie. Da diese Ergebnismessung nur für Teil 1 vorab festgelegt wurde, werden nur Daten von den Teilnehmern an Teil 1 gemeldet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit für Teil 1 (Studientag 141).
Teil 2: Prozentuale Veränderung des Muskelvolumens bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie.
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Die prozentuale Veränderung des Volumens des injizierten Muskels gegenüber dem Ausgangswert gemäß MRI im Vergleich zur Bewertung an Tag 190 wird angegeben. Der vorab festgelegte Zeitpunkt für dieses Ergebnis bezog sich nur auf Daten, die von Teilnehmern bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie erhoben wurden, daher werden Daten für den offenen Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2: Absolute Veränderung der Menge an intramuskulärem Fettgewebe bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Es wird die absolute Änderung der intramuskulären Fettfraktion des injizierten Muskels gegenüber dem Ausgangswert gemäß MRT im Vergleich zur Bewertung an Tag 190 angegeben. Der vorab festgelegte Zeitpunkt für dieses Ergebnis bezog sich nur auf Daten, die von Teilnehmern bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie erhoben wurden, daher werden Daten für den offenen Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Teil 2: Prozentuale Veränderung der Muskelkraft bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Es wird die prozentuale Veränderung der Stärke des injizierten Muskels gegenüber dem Ausgangswert durch quantitativen Muskeltest (QMT) im Vergleich zur Bewertung an Tag 190 angegeben. Der vorab festgelegte Zeitpunkt für dieses Ergebnis bezog sich nur auf Daten, die von Teilnehmern bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie erhoben wurden, daher werden Daten für den offenen Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Teil 2: Prozentuale Veränderung der Muskelfunktion – Geh-/Laufzeit bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den funktionellen Bewertungen, gemessen anhand der 10-Meter-Geh-/Laufzeit im Vergleich zur Bewertung an Tag 190, wird angegeben. Der vorab festgelegte Zeitpunkt für dieses Ergebnis bezog sich nur auf Daten, die von Teilnehmern bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie erhoben wurden, daher werden Daten für den offenen Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Teil 2: Prozentuale Veränderung der Muskelfunktion – Gehstrecke, bewertet am Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit für den doppelblinden placebokontrollierten Teil der Studie (Studientag 190).
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den funktionellen Bewertungen, gemessen als 6-Minuten-Gehstrecke im Vergleich zur Bewertung an Tag 190, wird angegeben. Der vorab festgelegte Zeitpunkt für dieses Ergebnis bezog sich nur auf Daten, die von Teilnehmern bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie erhoben wurden, daher werden Daten für den offenen Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit für den doppelblinden placebokontrollierten Teil der Studie (Studientag 190).
Teil 2: Veränderung des Gleichgewichts und Sturzrisiko am Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie.
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Veränderung des statischen und dynamischen Gleichgewichts gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit der Berg-Balance-Skala, einem 14-Punkte-Bewertungssystem zur Bewertung des Gleichgewichts- und Sturzrisikos bei Erwachsenen. Die Berg-Balance-Skala wird verwendet, um die Fähigkeit (oder Unfähigkeit) eines Patienten, während einer Reihe von vorbestimmten Aufgaben sicher zu balancieren, objektiv zu bestimmen. Es handelt sich um eine Liste mit 14 Elementen, wobei jedes Element aus einer fünfstufigen Ordinalskala von 0 bis 4 besteht, wobei 0 die niedrigste Funktionsebene und 4 die höchste Funktionsebene angibt. Für die Berichterstattung werden Gesamtpunktzahlen mit einem Bereich von 0-56 verwendet, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Demonstration der Funktion bedeuten. Ein Wert von 56 weist auf ein funktionelles Gleichgewicht hin. Ein Wert von < 45 weist darauf hin, dass Personen möglicherweise einem höheren Sturzrisiko ausgesetzt sind. Die vorab festgelegten Zeitpunkte für die Berichterstattung sind der Baseline-Berg-Skala-Score und der Tag-190-Score, daher werden Daten für den Open-Label-Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Teil 2: Prozentuale Veränderung des Gleichgewichts und des Sturzrisikos von der Baseline bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Die prozentuale Veränderung wurde für die Differenz von den Ausgangswerten und den Bewertungswerten von Tag 190 auf der Berg-Balance-Skala berechnet. Die Berg-Balance-Skala ist ein 14-Punkte-Bewertungssystem zur Bewertung des Gleichgewichts und des Sturzrisikos bei Erwachsenen. Die Berg-Balance-Skala wird verwendet, um die Fähigkeit (oder Unfähigkeit) eines Patienten, während einer Reihe von vorbestimmten Aufgaben sicher zu balancieren, objektiv zu bestimmen. Es handelt sich um eine Liste mit 14 Elementen, wobei jedes Element aus einer fünfstufigen Ordinalskala von 0 bis 4 besteht, wobei 0 die niedrigste Funktionsebene und 4 die höchste Funktionsebene angibt. Für die Berichterstattung werden Gesamtpunktzahlen mit einem Bereich von 0-56 verwendet, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Demonstration der Funktion bedeuten. Ein Wert von 56 weist auf ein funktionelles Gleichgewicht hin. Ein Wert von < 45 weist darauf hin, dass Personen möglicherweise einem höheren Sturzrisiko ausgesetzt sind. Die vorab festgelegten Zeitpunkte für die Berichterstattung sind der Baseline-Berg-Skala-Score und der Tag-190-Score, daher werden Daten für den Open-Label-Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Teil 2: Änderung des Ergebnisses der klinischen Untersuchung von der Baseline bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Charcot-Marie-Tooth (CMT) Examination Score, Version 2 (CMTES2), einem zusammengesetzten Bewertungssystem zur Bewertung sensorischer und motorischer Beeinträchtigungen bei Probanden mit CMT. Die Gesamtpunktzahl ist eine Teilmenge der folgenden Punkte aus dem CMT-Neuropathie-Score-Instrument: Sensorische Symptome, Motorische Symptome (Beine), Motorische Symptome (Arme), Nadelstichempfindlichkeit, Vibration, Kraft (Beine) und Kraft (Arme). Jeder einzelne Punkt wird mit einer Bewertung von 0 bis einschließlich 4 bewertet. Der Bereich der CMTES2-Scores reicht von 0 bis einschließlich 28. Eine höhere Punktzahl bedeutet einen höheren Schweregrad der Symptome. Der Ausgangswert und der Wert bei der Bewertung an Tag 190 werden angegeben. Die vorab festgelegten Zeitpunkte für die Berichterstattung sind der Baseline-Berg-Skala-Score und der Tag-190-Score, daher werden Daten für den Open-Label-Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Teil 2: Prozentuale Veränderung des Ergebnisses der klinischen Untersuchung von der Baseline bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Die prozentuale Veränderung wurde für die Differenz im Charcot-Marie-Tooth (CMT) Examination Score (CMTES2) von den Baseline- und Tag-190-Assessment-Scores berechnet. Die vorab festgelegten Zeitpunkte für die Berichterstattung sind der Baseline-Berg-Skala-Score und der Tag-190-Score, daher werden Daten für den Open-Label-Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Teil 2: Veränderung der von den Patienten berichteten Lebensqualität von der Baseline bis zum Ende des doppelblinden, Placebo-kontrollierten Teils der Studie
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).
Die absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Charcot-Marie-Tooth Health Index (CMT-HI), einem krankheitsspezifischen, von Patienten gemeldeten Gesundheitsindex-Score gegenüber dem Ausgangswert und den Ergebnissen der Bewertung am Tag 190. Die vorab festgelegten Zeitpunkte für die Berichterstattung sind der Baseline-Berg-Skala-Score und der Tag-190-Score, daher werden Daten für den Open-Label-Arm der Studie nicht berichtet.
Vom Beginn der Behandlung (Studientag 1) bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit des doppelblinden placebokontrollierten Teils der Studie (Studientag 190).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Jay Backstrom, MD, Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
31. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
11. März 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
11. März 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. September 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2022

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Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • A083-03
  • ACE-083 (Andere Kennung: Acceleron Pharma Inc.)

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Charcot-Marie-Tooth-Krankheit

Klinische Studien zur ACE-083

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