Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ACE-083 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom

13. september 2022 opdateret af: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af ACE-083 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 og X

Dette er et multicenter, fase 2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik (PD), effektivitet og farmakokinetik (PK) af ACE-083 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 og type X (CMT1 og CMTX) , der skal gennemføres i to dele. Del 1 er ikke-randomiseret, åben-label, dosis-eskalering og del 2 er randomiseret, dobbeltblind og placebokontrolleret.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Del 1 (ikke-randomiseret, åben-label, dosis-eskalering)

Del 1 vil bestå af op til 3 kohorter af hver 6 patienter og vil evaluere multiple stigende dosisniveauer af ACE-083 administreret bilateralt en gang hver 3. uge i op til 5 doser i tibialis anterior (TA) muskel. Patienter i hver kohorte vil blive indskrevet i en 4-ugers screeningsperiode, før behandlingen påbegyndes.

Del 2 (randomiseret, dobbelt-blind, placebokontrolleret) Inden påbegyndelsen af ​​del 2 vil sikkerheds- og effektdata fra del 1 blive gennemført af Safety Review Team (SRT) for at bestemme det anbefalede dosisniveau (maksimum 250 mg/muskel). I alt op til 40 nye patienter kan indskrives og randomiseres (1:1 randomisering) til at modtage enten ACE 083 (n=20) eller placebo (n=20) bilateralt ved injektion i begge TA-muskler en gang hver 3. uge i op til 17 doser.

Undersøgelsens varighed for del 1 og 2 for hver patient vil være cirka 24 uger, inklusive en 4-ugers screeningsperiode, en 12-ugers behandlingsperiode og en 8-ugers opfølgningsperiode efter den sidste dosis.

Undersøgelsens varighed for del 2 vil være 15 måneder, inklusive 4-ugers screening, 6 måneders dobbeltblind placebokontrolleret, 6 måneders åben-label og 8 ugers opfølgning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
63

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California-Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center - Neurology Department
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota, Neurology Department
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center, Neurology
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • University of Vermont
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgle inklusionskriterier

  1. Alder ≥ 18 år

  2. Diagnose af CMT1 eller CMTX bekræftet af:

    1. Klinisk præsentation og elektrodiagnostik
    2. Genetisk bekræftet CMT1 eller CMTX til patienten eller førstegradsslægtning

  3. Del 1:

    1. Seks minutters gåafstand (6MWD) på mindst 150 meter (uden bøjle eller rollator)
    2. Uafhængig ambulation i mindst 10 meter, uden bøjle
    3. Venstre og højre ankel plantar fleksion MRC grad 4+ til 5, inklusive

    Del 2:

    1. 6MWD ≥ 150 og ≤ 500 meter (uden bøjle eller rollator); maksimalt 20 % af tilmeldte patienter med 6MWD ≥ 450 meter vil blive inkluderet
    2. Venstre og højre ankel plantar fleksion MRC grad 4- til 5, inklusive
  4. Venstre og højre ankel dorsalflexion Medical Research Council (MRC) manuel muskeltestning (MMT) grad 3 til 4+ inklusive. Højst 12 af de 40 fag må have karakteren 3 eller 3+ på den ene eller begge sider.
  5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ uringraviditetstest før tilmelding og bruge yderst effektive præventionsmetoder under undersøgelsesdeltagelsen og i 8 uger efter den sidste dosis af ACE-083. Mænd skal acceptere at bruge kondom under enhver seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder, mens de deltager i undersøgelsen og i 8 uger efter den sidste dosis af ACE-083, selvom han har gennemgået en vellykket vasektomi.
  6. Evne til at overholde studiebesøgsplanen/-procedurerne og til at forstå og overholde protokolkrav
  7. Underskrevet skriftligt informeret samtykke

Nøgleudelukkelseskriterier

  1. Anamnese med aktiv malignitet, med undtagelse af fuldt udskåret eller behandlet basalcellekarcinom, cervikal carcinom in situ eller ≤ 2 pladecellecarcinomer i huden
  2. Symptomatisk hjerte-lungesygdom, betydelig funktionsnedsættelse, betydelig ortopædisk eller neuropatisk smerte eller andre følgesygdomme, der efter investigatorens opfattelse vil begrænse en patients evne til at gennemføre styrke- og/eller funktionsvurderinger i undersøgelsen
  3. Type 1 eller type 2 diabetes mellitus
  4. Skjoldbruskkirtelsygdom, medmindre tilstanden er stabil uden ændring i behandlingen i mindst 4 uger før den første dosis og ingen forventet ændring i undersøgelsens varighed
  5. Nedsat nyrefunktion (serumkreatinin ≥ 2 gange den øvre normalgrænse (ULN))
  6. Aspartattransaminase (AST) og/eller alanintransaminase (ALT) ≥ 3 gange ULN
  7. Øget risiko for blødning (dvs. på grund af hæmofili, blodpladesygdomme eller brug af antikoagulations-/blodplademodificerende behandlinger op til 2 uger før undersøgelsesdag 1 og under undersøgelsens varighed; lav dosis aspirin [≤ 100 mg dagligt] er tilladt)
  8. Alvorlig deformitet eller ankelfiksering, der ville begrænse det passive bevægelsesområde tilstrækkeligt til at påvirke vurderingen af ​​dorsalfleksionsstyrken
  9. Større operation inden for 4 uger før undersøgelsesdag 1
  10. Kroniske farmakologiske doser af systemiske kortikosteroider (≥ 2 uger) inden for 4 uger før undersøgelsesdag 1 og for undersøgelsens varighed; intraartikulære/topiske/inhalerede/intranasale fysiologiske doser af systemiske kortikosteroider er tilladt
  11. Androgener, væksthormon, insulin eller oral hormonsubstitutionsterapi inden for 6 måneder før undersøgelsesdag 1 og under undersøgelsens varighed; aktuel fysiologisk androgenerstatning er tilladt
  12. Enhver ændring i medicin, der potentielt kan påvirke muskelstyrke eller funktion inden for 4 uger efter undersøgelsesdag 1 og under undersøgelsens varighed (f.eks. kreatinin, CoQ10, systemiske beta-adrenerge agonister)
  13. Tidligere eksponering for ethvert forsøgsmiddel, der potentielt kan påvirke muskelvolumen, muskelstyrke eller muskel- eller nervefunktion inden for 5 halveringstider efter sidste dosis plus en yderligere 8-ugers udvaskningsperiode (eller 12 uger før undersøgelsesdag 1, hvis halveringstiden er ukendt )
  14. Enhver tidligere eller nuværende eksponering for ACE-083
  15. Betydelig ændring i fysisk aktivitet eller træning (f.eks. signifikant stigning eller fald i intensitet eller frekvens) inden for 8 uger før undersøgelsesdag 1 eller manglende evne til at opretholde basisniveauet for fysisk aktivitet gennem hele undersøgelsen
  16. Enhver tilstand, der ville forhindre MR-scanning eller kompromittere evnen til at opnå en klar og fortolkelig scanning af underbenet, alt efter hvad der er relevant (f.eks.
  17. Kendt aktiv stofmisbrug, herunder alkohol
  18. Historie om følsomhed over for proteinlægemidler
  19. Hun, der ammer/ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del 1 Kohorte 1
ACE-083 150 mg intramuskulært (IM) (tibialis anterior muskel), en gang hver 3. uge i op til 5 doser.
Medicin: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusionsprotein. Del 2 - Rekombinant fusionsprotein eller bufferopløsning.
Eksperimentel: Del 1 Kohorte 2
ACE-083 200 mg IM (tibialis anterior muskel), en gang hver 3. uge i op til 5 doser.
Medicin: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusionsprotein. Del 2 - Rekombinant fusionsprotein eller bufferopløsning.
Eksperimentel: Del 1 Kohorte 3
ACE-083 op til 250 mg IM (tibialis anterior muskel), én gang hver 3. uge i op til 5 doser.
Medicin: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusionsprotein. Del 2 - Rekombinant fusionsprotein eller bufferopløsning.
Eksperimentel: Del 2 (dobbeltblind placebokontrolleret)
ACE-083 op til 250 mg IM (tibialis anterior muskel) eller placebo, én gang hver 3. uge i op til 9 doser
Medicin: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusionsprotein. Del 2 - Rekombinant fusionsprotein eller bufferopløsning.
Medicin: Placebo
Rekombinant fusionsprotein eller bufferopløsning
Eksperimentel: Del 2 (åben etiket)
ACE-083 op til 250 mg IM (tibialis anterior muskel), en gang hver 3. uge i op til 8 doser
Medicin: ACE-083
Del 1 - Rekombinant fusionsprotein. Del 2 - Rekombinant fusionsprotein eller bufferopløsning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til afslutning af opfølgningsperiode for del 1 (studiedag 141).
Antal forsøgspersoner med mindst én uønsket hændelse relateret til behandlingsintervention fra del 1 af denne undersøgelse. Da dette resultatmål kun var forudspecificeret for del 1, rapporteres kun data fra del 1-deltagere.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til afslutning af opfølgningsperiode for del 1 (studiedag 141).
Del 2: Procentvis ændring i muskelvolumen til slutningen af ​​den dobbeltblindede placebokontrollerede del af undersøgelsen.
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Den procentvise ændring fra baseline i volumen af ​​injiceret muskel ved MR sammenlignet med Dag 190-vurderingen er rapporteret. Det forudspecificerede tidspunkt for dette resultat var kun for data indsamlet fra deltagere til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen, derfor rapporteres data for den åbne arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Absolut ændring i mængden af ​​intramuskulært fedtvæv til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Den absolutte ændring fra baseline i intramuskulær fedtfraktion af den injicerede muskel ved MR sammenlignet med Dag 190-vurdering er rapporteret. Det forudspecificerede tidspunkt for dette resultat var kun for data indsamlet fra deltagere til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen, derfor rapporteres data for den åbne arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Del 2: Procentvis ændring i muskelstyrke til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebo-kontrollerede del af undersøgelsen
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Procent ændring fra baseline i styrke af den injicerede muskel ved kvantitativ muskeltestning (QMT) sammenlignet med dag 190-vurdering er rapporteret. Det forudspecificerede tidspunkt for dette resultat var kun for data indsamlet fra deltagere til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen, derfor rapporteres data for den åbne arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Del 2: Procentvis ændring i muskelfunktion - gang/løbetid til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Den procentvise ændring fra baseline i funktionelle vurderinger, som målt ved 10-meters gang/løbetid sammenlignet med Dag 190-vurdering, er rapporteret. Det forudspecificerede tidspunkt for dette resultat var kun for data indsamlet fra deltagere til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen, derfor rapporteres data for den åbne arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Del 2: Procentvis ændring i muskelfunktion - gangdistance vurderet ved slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (undersøgelsesdag 1) til afslutning af opfølgningsperiode for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (undersøgelsesdag 190).
Procentvis ændring fra baseline i funktionelle vurderinger, som målt ved 6-minutters gåafstand sammenlignet med Dag 190-vurdering, er rapporteret. Det forudspecificerede tidspunkt for dette resultat var kun for data indsamlet fra deltagere til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen, derfor rapporteres data for den åbne arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (undersøgelsesdag 1) til afslutning af opfølgningsperiode for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (undersøgelsesdag 190).
Del 2: Ændring i balance og faldrisiko ved slutningen af ​​den dobbeltblindede placebokontrollerede del af undersøgelsen.
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Ændring fra baseline i statisk og dynamisk balance, som målt ved Berg Balance Scale, et 14-punkts scoringssystem til at vurdere balance og faldrisiko hos voksne. Berg-balanceskalaen bruges til objektivt at bestemme en patients evne (eller manglende evne) til at balancere sikkert under en række forudbestemte opgaver. Det er en 14-punktsliste, hvor hvert punkt består af en fem-punkts ordinalskala fra 0 til 4, hvor 0 angiver det laveste funktionsniveau og 4 det højeste funktionsniveau. Samlede scorer bruges til rapportering, med et interval på 0-56, med højere score betyder en bedre demonstration af funktion. En score på 56 indikerer funktionel balance. En score på < 45 indikerer, at individer kan have større risiko for at falde. De forudspecificerede tidspunkter for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres data for den åbne-label-arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Del 2: Procentvis ændring i balance og faldrisiko fra baseline til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Procentvis ændring blev beregnet for forskellen fra baseline og dag 190 vurderingsscore på Berg Balance Scale. Berg Balance Scale er et 14-elements scoringssystem til at vurdere balance- og faldrisiko hos voksne. Berg-balanceskalaen bruges til objektivt at bestemme en patients evne (eller manglende evne) til at balancere sikkert under en række forudbestemte opgaver. Det er en 14-punktsliste, hvor hvert punkt består af en fem-punkts ordinalskala fra 0 til 4, hvor 0 angiver det laveste funktionsniveau og 4 det højeste funktionsniveau. Samlede scorer bruges til rapportering, med et interval på 0-56, med højere score betyder en bedre demonstration af funktion. En score på 56 indikerer funktionel balance. En score på < 45 indikerer, at individer kan have større risiko for at falde. De forudspecificerede tidspunkter for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres data for den åbne-label-arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Del 2: Ændring i klinisk undersøgelsesscore fra baseline til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Ændring fra baseline i Charcot-Marie-Tooth (CMT) Examination Score, version 2 (CMTES2), et sammensat scoringssystem til at vurdere sensorisk og motorisk svækkelse hos forsøgspersoner med CMT. Den samlede score er en undergruppe af følgende elementer fra CMT neuropati score-instrumentet: Sensoriske symptomer, Motoriske symptomer (ben), Motoriske symptomer (arme), Pinprick Sensibility, Vibration, Styrke (ben) og Styrke (arme). Hver enkelt vare vurderes ved hjælp af en vurdering fra 0 til 4 inklusive. Udvalget af CMTES2-score er fra 0 til 28 inklusive. En højere score betyder en større grad af symptomsværhedsgrad. Baseline-score og score på Dag 190-vurderingen rapporteres. De forudspecificerede tidspunkter for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres data for den åbne-label-arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Del 2: Procentvis ændring i klinisk undersøgelsesscore i baseline til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Procentvis ændring blev beregnet for forskellen i Charcot-Marie-Tooth (CMT) undersøgelsesscore (CMTES2) fra baseline og dag 190 vurderingsscore. De forudspecificerede tidspunkter for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres data for den åbne-label-arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Del 2: Ændring i patientrapporteret livskvalitet fra baseline til slutningen af ​​den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).
Den absolutte ændring fra baseline i Charcot-Marie-Tooth Health Index (CMT-HI), en sygdomsspecifik, patientrapporteret sundhedsindeksscore fra baseline og Dag 190 Assessment-score. De forudspecificerede tidspunkter for rapportering er baseline Berg-skala-score og Dag 190-score, derfor rapporteres data for den åbne-label-arm af undersøgelsen ikke.
Fra påbegyndelse af behandling (studiedag 1) til slutningen af ​​opfølgningsperioden for den dobbeltblinde placebokontrollerede del af undersøgelsen (studiedag 190).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Jay Backstrom, MD, Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. marts 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. april 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. september 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • A083-03
  • ACE-083 (Anden identifikator: Acceleron Pharma Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth sygdom

Kliniske forsøg med ACE-083

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger