관해 중인 재생불량성 빈혈 환자의 줄기 세포 동원 가능성

면역 메커니즘은 저세포성 골수 및 범혈구감소증을 특징으로 하는 질병인 후천성 재생불량성 빈혈(AA)의 대부분의 경우에서 조혈 부전의 원인이 됩니다. 재생 불량성 빈혈에서 많은 실험 데이터는 조혈 전구 세포 및 줄기 세포 파괴의 면역 매개 병리생리학을 지적합니다. 임상적으로 면역억제 요법, 일반적으로 항흉선세포 글로불린(ATG) 및 사이클로스포린(CsA)은 중증 AA 환자의 많은 비율에서 효과적인 것으로 나타났습니다. 그러나 초기 치료 후 2년이 지나면 초기 반응이 좋고 혈구 수치가 정상인 환자의 35%가 재발하고 반복적인 주기의 강력한 면역억제 및/또는 만성 면역억제 요법이 필요합니다. 이전에 면역 억제 반응이 있었던 환자의 재발은 일반적으로 좋은 예후를 갖지만 합병증 및 치료 관련 독성의 위험이 증가합니다. 반복되는 집중적인 면역 억제에 반응하지 않는 환자의 전망은 좋지 않습니다. 기존의 면역억제 요법으로 발생하는 일부 치료 실패(발현 시 및 재발 환자 모두)는 골수 부전으로 이어지는 자가면역 과정을 억제할 수 없기 때문일 수 있지만, 시클로포스파미드와 같은 더 강력한 요법은 높은 장기간 및 용량 관련 골수 억제로 인한 합병증 비율. 이 프로토콜에서 우리는 면역 억제의 초기 라운드에 좋은 반응을 보이는 중증 AA 환자가 줄기 세포 동원, 수집 및 동결 보존을 받을 것을 제안합니다.

20명의 환자를 대상으로 한 이 파일럿 연구는 1) 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)의 표준 용량 투여에 대한 CD34+ 세포 동원 반응 및 2) 중증 병력이 있는 환자로부터 줄기 세포를 수집할 가능성을 평가하도록 설계되었습니다. G-CSF를 받은 AA. 모니터링할 결과 매개변수는 G-CSF에 대한 동원 반응, 안전성 프로파일 및 G-CSF 및 백혈구 성분채집술의 내성입니다. 유효성은 이들 매개변수를 정상적인 건강한 연령 일치 지원자와 비교하여 측정됩니다.

이 프로토콜의 대부분에 대한 치료 의도가 없거나 등록된 환자에 대한 직접적인 이점이 없다는 점을 지적하는 것이 중요합니다. 그러나 향후 환자가 백혈병이나 골수 부전으로 진행하는 경우 가능한 자가 이식을 위해 성분채집술로 수집한 가동 세포의 나머지 부분을 냉동보존할 계획입니다.