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OGT 918-006: 신경병성 고셔병 환자를 대상으로 한 OGT 918의 I/II상 무작위 대조 연구

2017년 6월 30일 업데이트: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

신경병성 고셔병 환자를 대상으로 한 OGT 918의 I/II상 무작위 통제 연구

고셔병은 글루코세레브로시다제의 유전적 기능적 결핍입니다. 이 효소는 신체의 모든 세포에 존재하는 글루코세레브로사이드라는 지방 물질(지질)을 분해합니다. 세포가 재생될 때 지질은 분해되어 폐기되어야 합니다. 효소가 제대로 기능하지 않기 때문에 간이나 비장과 같은 특정 조직에 지질이 축적됩니다. 신경계도 관련됩니다. 기억력이 손상되고 눈을 좌우로 움직이기가 어렵습니다. 글루코세레브로시다아제를 반복적으로 주입하면 저장된 지질을 분해하는 데 도움이 되는 것으로 나타났습니다. 그러나 이 치료법은 신경학적 증상을 개선하지 않습니다.

OGT 918이라는 약은 고셔병에서 축적되는 지질 생성을 늦추는 것으로 나타났습니다. 또한 뇌에 들어가는 것으로 나타났습니다. OGT 918을 복용하면 세포 내 당지질 축적이 감소하고 질병의 신경학적 증상이 개선될 것으로 기대된다. 이 임상 시험은 안구 운동 속도의 변화를 평가하여 신경병성 고셔병 치료제로서 OGT 918을 평가하고자 합니다. 두 번째 목표는 OGT 918 요법의 임상적 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

National Institutes of Health 및 Institute of Child Health(London)에서 최대 30명의 환자가 무작위로 OGT 918에 배정되거나 12개월 동안 치료를 받지 않습니다. 연구 참여자는 12세 이상의 신경병성 고셔병으로 임상 진단을 받고 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다. 그들은 연구 전 최소 6개월 동안 ERT에서 안정적이어야 합니다.

OGT 918을 받는 환자는 OGT 918 200mg을 하루 세 번 투여받게 됩니다. 데이터 분석은 12개월 후에 수행됩니다. 연구는 안전성과 효능 데이터를 수집하기 위해 최대 12개월까지 연장될 예정이다. 본 연구를 완료하고 확장 연구에 참여하는 모든 환자는 OGT 918을 받게 됩니다.

4주간의 스크리닝 기간 동안 안구 운동 속도를 측정합니다. 이러한 평가는 12개월과 24개월에 반복됩니다. 또한 스크리닝과 12개월 및 24개월에 다음 테스트가 수행됩니다: 비장 및 간 부피를 측정하기 위한 MRI/CT; 폐 영상(X선에 의한) 및 기능 검사; 신경 전도 속도 연구 및 신경심리학적 평가; 유발 반응 연구(뇌가 전기 메시지를 전달하는 방식을 측정하기 위해); 그리고 떨림 측정. 떨림에 대한 추가 평가는 6개월과 18개월에 실시됩니다.

혈장 샘플은 질병 지표 및 안전성 프로필을 측정하기 위해 3개월마다 채취됩니다. 프로테아좀 샘플은 고셔병과 연관될 수 있는 단백질을 식별하기 위해 스크리닝 및 6개월에 채취될 것입니다. 혈액은 OGT 918을 복용하도록 무작위 배정된 처음 6명의 동의 환자로부터 1개월째에 채취됩니다. 이 환자들은 또한 1개월에 요추 천자로 뇌척수액 샘플을 채취합니다. 이 샘플은 얼마나 많은 OGT 918이 존재하는지 측정됩니다.

OGT 918을 받는 모든 환자는 치료 시작 후 1주일에 치료의 내약성을 평가하기 위한 초기 평가를 받게 됩니다. 클리닉 방문은 3개월마다 이루어집니다. 모든 환자는 부작용 및 식이 정보에 대한 간단한 일기를 작성해야 합니다. 환자가 심각한 위장 문제를 경험하는 경우 복용량 수준을 줄일 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

고셔병은 다양한 조직에서 당지질 축적을 유발하는 글루코세레브로시다아제(베타-글루코시다아제)의 유전적 기능적 결핍입니다. OGT 918은 당지질 합성의 핵심 효소인 글루코실세라마이드 신타아제의 가역적 억제제로 제1형 고셔병에 대한 임상 연구에서 유익한 효과를 보였다.

이 임상 시험의 1차 목적은 단속적 안구 운동 속도의 변화를 평가하여 신경병성 고셔병 치료제로서 OGT 918을 평가하는 것입니다. 신경학적 및 폐 침범을 포함하여 질병의 다른 지표도 평가됩니다. 2차 목표는 OGT 918 요법의 임상적 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.

미국 Bethesda의 National Institutes Health와 영국 London의 Institute of Child Health에서 모집한 최대 30명의 환자가 12개월 연구 기간 동안 2:1의 비율로 OGT 918 또는 무치료에 무작위 배정됩니다. 환자는 최소 6개월 동안 안정적인 용량의 효소 대체 요법(ERT)을 받고 캡슐을 삼킬 수 있는 12세 이상의 신경 병증 고셔병으로 임상 진단을 받게 됩니다. 무작위화는 환자가 비장 절제술을 받았는지 여부에 따라 계층화됩니다.

모든 환자는 동일한 방문 일정을 따릅니다. OGT 918을 받도록 무작위 배정된 12세 이상의 환자는 1일 3회 OGT 918 200mg(2 x 100mg 캡슐) 용량으로 치료를 시작합니다. 일부 환자는 초기 위장관 과민증을 경험할 수 있으므로 이 용량을 조정할 수 있지만 목표는 환자를 최대의 임상적 이점을 달성하기 위해 허용 가능한 최대 용량으로 유지하는 것입니다. 모든 환자가 12개월의 연구를 완료했을 때 OGT 918을 치료하지 않은 그룹과 비교하는 데이터 분석이 계획됩니다. 연구는 안전성 및 효능 데이터를 수집하기 위해 추가로 총 12개월까지 연장될 것입니다. 확장 연구 기간은 최종 분석 결과에 따라 달라집니다. 처음에 무치료군으로 무작위 배정된 환자를 포함하여 본 연구를 완료한 모든 환자는 이를 금지할 안전성 문제가 없는 한 연장 연구에 참여할 수 있습니다. 확장 연구의 모든 환자는 OGT 918을 받게 됩니다.

질병 활성 평가는 연구 흐름도에 표시된 대로 수행됩니다. 모든 연구 평가에 대한 완전한 설명은 기본 프로토콜의 섹션 7을 참조하십시오. 가능한 경우 연구 평가는 눈가림 처리됩니다.

단속 활동의 전기-안구학적 특성, 특히 진폭/속도 특성(메인 시퀀스)에 대한 OGT 918의 효과가 주요 결과 변수가 될 것입니다. 단속적 속도-진폭 관계는 신경 병증 Gaucher 환자에서 감소합니다. 이 연구는 OGT 918 요법이 이 안구 기능의 추가 악화를 개선하거나 중지시킬 수 있는지 여부를 평가할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
  • 영국
      • London, 영국
        • Institute of Child Health

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

  • 포함 기준:

효소 대체 요법을 받는 경우 최소 6개월 동안 효소 대체 요법에 안정적이거나 연구 시작 최소 1년 전에 성공적으로 골수 이식을 받은 임상 진단으로 확인된 신경병성 고셔병 환자.

4세 이상이고 캡슐을 삼킬 수 있는 환자.

제외 기준:

정보에 입각한 동의를 제공할 수 없거나 법적 보호자가 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없는 18세 미만의 환자.

사전 동의를 제공할 수 없는 18세 이상의 환자 및/또는 법적 보호자가 증인 사전 동의를 제공할 수 없는 환자.

연구 시점에 성적으로 활동적일 수 있고 연구 기간 내내 그리고 OGT 918 치료 중단 후 3개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 가임 환자.

연구 절차를 견딜 수 없거나 이 프로토콜에서 요구하는 대로 연구 센터로 이동할 수 없는 환자.

현재 다른 연구 약물로 치료를 받고 있는 환자 또는 위장관 흡수 또는 운동을 방해할 수 있는 약물 또는 식품 보조제를 복용 중인 환자.

스크리닝 방문 3개월 이내에 정의 가능한 원인 없이 임상적으로 유의한 설사(7일 이상 동안 하루에 3회 이상의 액체 대변)를 앓거나 중대한 위장 장애의 병력이 있는 환자.

연구에 부적합하게 만드는 병발성 의학적 상태가 있는 환자. HIV, 간염 감염.

(어떤 이유로든) 연구자의 의견으로는 연구에 부적합하다고 생각되는 환자.

조정된 크레아티닌 청소율이 70 ml/min/1.73m(2) 미만인 환자 (70 미만의 CrCl).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2002년 7월 5일

연구 완료

2007년 3월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2002년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2002년 7월 9일

처음 게시됨 (추정)

2002년 7월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 7월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 6월 30일

마지막으로 확인됨

2008년 3월 3일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 020243
  • 02-N-0243

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