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크론병 소아에 대한 Increlex®의 효과

2018년 2월 23일 업데이트: Nationwide Children's Hospital
크론병 환자는 종종 체중 증가가 좋지 않고 키가 작은 경우가 많지만 성장 불량의 원인은 잘 정의되어 있지 않습니다. 크론병이 없는 만성 질환 환자에 대한 연구에서는 염증이 부적절한 IGF-1 생성으로 인해 IGF-1 결핍을 유발한다고 제안했습니다. Crohn 환자의 GH 사용에 대한 이전 연구는 선형 성장, 체중 및 골 무기질화의 개선을 입증했습니다. 그러나 GH는 만성 질환이 있는 어린이, 특히 코르티코스테로이드 치료가 필요한 어린이에게 포도당 불내성을 유발할 수 있습니다. 최근 FDA는 재조합 IGF-1(rhIGF)을 IGF-1 결핍 저신장 치료제로 승인했습니다. 이 약물은 크론병에 대해 연구되지 않았습니다. 이 연구의 목적은 크론병의 성장 부진이 선형 성장 부진, 체중 감소 및 골다공증을 유발하는 비정상적인 IGF-1 생성과 관련이 있으며 IGF-1을 rhIGF로 대체하면 성장을 교정하고 골밀도를 향상시킬 것이라는 가설을 테스트하는 것입니다. . 우리의 가설을 테스트하기 위해 소아 위장병학 실습에서 크론병 환자 20명을 모집할 것입니다. 각각은 이전에 최소 1년 동안 크론병 진단을 받았고 Increlex로 치료하는 동안 1년 동안 기준선 및 6개월 간격으로 연구될 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

  1. 주제. 우리는 오하이오주 콜럼버스에 있는 Nationwide Children's Hospital의 위장병학(GI) 의뢰 진료에서 20명의 확립된 크론병 환자를 모집할 것입니다. 각각은 이전에 완전한 진단 검사 및 질병 분류를 거쳤을 것입니다. 질병 활동, 위치 및 행동에 대한 정보는 각 후속 방문에서 일상적으로 기록됩니다. 이 정보에 대해 의료 기록이 평가됩니다. 이 환자들은 3개월마다 추적 관찰됩니다. 이 모든 환자들은 12개월 동안 rhIGF 치료를 받도록 배정될 것이며 결과는 의료 기록 데이터와 비교될 것입니다. 매년 10명을 모집합니다.
  2. 성장 및 IGF-1 생성 평가. 각 피험자는 표준 발표된 "고용량: 프로토콜을 사용하여 IGF-1 생성 테스트를 받고 Blum의 지침에 따라 해석됩니다. 간단히 말해서, GH는 0.05mg/kg/dy 용량으로 하루에 한 번 피하 주사로 제공됩니다. IGF-1은 기준선에서 그리고 7일 후에 다시 측정됩니다. 부적절한 생성은 GH 7일 후 IGF-1 증가 < 15 ng/dl로 해석됩니다. 또한 기본 무작위 GH 및 IGFBP-3 수준을 측정합니다. IGF-1, GH 및 IGFBP-3 수준은 Esoterix 실험실(Calabasas Hills, CA)에서 측정됩니다. IGF-1 수준은 또한 6개월마다 그리고 질병 악화와 함께 측정될 것입니다. 모든 환자는 왼쪽 손과 손목의 단일 방사선 필름을 사용하여 Greulich 및 Pyle 표준에 따라 뼈 나이를 결정하고 PI에 의한 정기 검사를 통해 Tanner 병기를 결정합니다.
  3. 인체 측정. 환자는 3개월마다 진료를 받게 됩니다. 방문할 때마다 교정된 신장계와 표준화된 체중계를 사용하여 선형 성장을 평가합니다. 세로 데이터는 신장과 체중 속도를 계산하는 데 사용됩니다. 신장 속도는 기준 데이터와 비교하여 각 방문에 대해 연간화됩니다. 속도를 포함한 모든 성장 정보는 GenenCalc(Genentech, San Francisco, CA)를 사용하여 표준 편차 점수(SDS, Z 점수)로 변환됩니다.
  4. 영양물 섭취. 낮은 성장(및 낮은 IGF-1 수준)의 원인으로 낮은 영양 섭취를 평가하기 위해 각 환자는 방문할 때마다 3일 음식 일지를 작성하고 결과를 Nutrition Pro 소프트웨어로 평가합니다. 우리는 사춘기와 사춘기 전 아동 모두에서 우리의 발견을 평가할 것입니다. 이러한 이유로 우리는 태너 단계를 여아의 유방과 남아의 고환 부피로 신중하게 측정할 것입니다. 남아에서는 테스토스테론 수치를, 여아에서는 에스트라디올을 측정합니다(Esoterix). 성 스테로이드 수치는 태너 병기 및 사춘기 진행 속도와 관련이 있습니다.
  5. rhIGF(Increlex, Tercica)로 치료. Increlex 치료를 받는 동안 환자는 위와 같이 12개월 동안 추적 관찰됩니다. Increlex(rhIGF)는 다음 스키마에 따라 관리됩니다. 처음 2주: 40mcg/kg BID; 3주 및 4주: 80mcg/kg BID; 이후 주: 120mcg/kg BID. 각 부모와 환자는 동일한 숙련된 직원에 의해 주사 기술에 대해 주의 깊게 교육을 받습니다. 순응도는 피험자가 빈 바이알을 연구 장소에 반환하도록 함으로써 평가될 것입니다.
  6. 뼈 미네랄 함량 및 뼈 회전율. 모든 피험자는 기준선과 6개월마다 DXA 스캔(Lunar Prodigy)을 받게 됩니다. 측정값은 연령 및 성별 일치 정상과 비교되고 Z 점수로 변환됩니다(www.bcm.edu/bodycomplab). 뼈 전환율을 결정하기 위해 기준선과 6개월마다 혈액과 소변을 수집합니다. 이 실험실은 N-Telopeptides(역전사 효소 PCR, 소변), osteocalcin(이중 항체 RIA, 혈액), 뼈 특정 알칼리 포스파타아제 활성(ICMA, 혈액) 및 deoxypyridinoline(ELISA, 소변) 방법에 따라 Esoterix에서 운영합니다. . GH로 치료받은 전형적인 환자는 처음 6개월 동안 초기 골 손실을 나타내지만, 우리 그룹은 GH 요법을 시작한 후 6개월 이내에 골 미네랄 함량의 개선을 기록했습니다.
  7. 사이토카인. 연구 시작 시점인 6개월 및 12개월에 사이토카인 TNF-α, IL-1 및 IL-6을 측정할 것입니다. 이것은 질병 과정, 활동 및 성장 호르몬 축에 대한 사이토카인의 역할을 이해하는 데 더 도움이 될 것입니다.
  8. rhIGF-1 투약 효능에 대한 바이오마커. 우리는 IGF-1, IGFBP3 및 ALS 수준의 BL, 6개월 및 12개월 수준을 그릴 것입니다. 베이스라인 수준은 Increlex의 1차 투여 전에 수집됩니다. 6개월에 환자는 방문 당일 아침에 Increlex를 복용하도록 지시받게 되며 최고 바이오마커 수준을 나타내는 투약 후 2시간 이내에 샘플을 채취하게 됩니다. 12개월 수준은 환자가 최종 용량을 완료한 다음 날 아침에 얻어지며 최저 수준을 나타냅니다.
  9. 질병 활동의 측정. 각 단백질 회전율 측정에서 피험자에게 분변 칼프로텍틴에 대해 평가할 대변 샘플을 가져오도록 요청할 것입니다. 임상 연구에서 질병 활동에 대한 신뢰할 수 있고 유효한 지표인 소아 크론병 활동 지수(PCDAI)를 완성하겠습니다. 피험자는 소아 크론병에서 타당하고 신뢰할 수 있는 삶의 질 척도인 IMPACT-III를 완료하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 중등도에서 중증 크론병(PCDAI > 30)
  • 생활연령 5~15세
  • 태너 1 - 3
  • 여성의 경우 13세 이하, 남성의 경우 14세 이하의 골연령

제외 기준:

  • 확인된 감염성 병인
  • 면역 장애(크론병 제외)
  • 관련된 심각한 수반되는 만성 질환(CF, 간부전 등)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: rhIGF
RhIGF (Increlex)로 치료
의약품: rhIGF(인크레렉스)
rhIGF는 다음 스키마에 따라 피하 주사로 투여됩니다: 처음 2주: 40 mcg/kg BID; 3주 및 4주: 80mcg/kg BID; 이후 주: 120mcg/kg BID.
다른 이름들:
  • 인크레렉스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
모니터링 연구의 1차 결과 변수(기준선, 6개월 및 질병 악화)는 높이 속도로 측정한 세로 성장일 것입니다.
기간: 6개월 1년
6개월 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nationwide Children's Hospital

협력자

Tercica

수사관

  • 수석 연구원: Dana S. Hardin, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2010년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 10월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 10월 1일

처음 게시됨 (추정)

2008년 10월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 2월 23일

마지막으로 확인됨

2018년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB08-00213

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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