원발성 전신성 경쇄 아밀로이드증 환자를 치료하기 위한 보르테조밉, 시클로포스파미드 및 덱사메타손

포함 기준:

• 콩고 적색 염색 조직 표본에서 녹색 복굴절 물질의 편광 현미경에 의한 검출에 기초한 아밀로이드증의 조직화학적 진단
• 다음 중 적어도 하나에 의해 정의된 아밀로이드 경쇄 아밀로이드증의 측정 가능한 질병: 단백질 전기영동에 의한 혈청 단클론 단백질 >= 1.0g, 24시간 전기영동에서 소변 내 단클론 단백질 >= 200mg, 혈청 유리 경쇄 >= 7.5 카파:람다 비율이 비정상인 mg/dL
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태(PS) 0, 1 또는 2
• 절대 호중구 수 >= 1000/uL
• 혈소판 >= 75000/uL
• 총 빌리루빈 < 3.0mg/dL
• Aspartate aminotransferase(AST) =< 3 x 정상 상한(ULN)
• 크레아티닌 청소율 >= 30ml/min
• 가임 여성은 등록 전 =< 7일에 수행된 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성이어야 하며 허용 가능한 피임 방법(예: 호르몬 피임제, 자궁 내 장치, 살정제가 포함된 격막, 연구 기간 동안 살정제 또는 금욕이 포함된 콘돔)
• 남성 피험자는 연구 기간 동안 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
• 이전에 치료받은 아밀로이드증; 적절한 잔존 장기 기능이 있는 경우 이전 치료에 대한 제한 없음
• 증상이 있는 장기 침범(심장, 신장, 간/위장관, 말초 신경계 또는 연조직); 수근관 증후군 피부 자반증, 또는 골수 생검에서 혈관 아밀로이드의 존재만으로는 "증상이 있는 장기 침범" 기준을 충족하기에 충분하지 않습니다.
• 신장 침범은 24시간 소변 수집에서 단백뇨(주로 알부민) > 0.5g/일로 정의됩니다.
• 심장 침범은 고혈압이나 판막성 심장 질환의 병력이 없거나 심전도에서 설명할 수 없는 낮은 전압(< 0.5 mV)이 있는 상태에서 심초음파에서 평균 좌심실 벽 두께가 12mm보다 큰 경우로 정의됩니다.
• 간 침범은 신체 검사에서 간비대(갈비 가장자리 아래 2cm 이상) 또는 알칼리성 포스파타제 > 1.5 x ULN으로 정의됩니다.
• 말초 신경 침범은 임상 병력 또는 신경학적 검사에서 비정상적인 감각 및/또는 운동 소견을 기반으로 정의됩니다.
• 자율신경 침범은 기립정지, 오심 또는 미각이상 증상, 위배출스캔에 의한 위무력증, 설사 또는 변비로 정의한다.
• 연조직 및 림프 침범은 고전적인 신체 검사 소견(거대설증, 어깨 패드 징후, 너구리 눈, 수근관 증후군, 활액 비대, 림프절 비대) 또는 생검을 기반으로 확인될 수 있습니다.
• 미래의 의료를 침해하지 않고 피험자가 언제든지 동의를 철회할 수 있다는 이해와 함께 정상적인 의료의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의서
• 후속 조치를 위해 Mayo Clinic 등록 기관으로 돌아갈 의향

제외 기준:

• Melphalan 또는 기타 골수억제제 =< 등록 3주 전; 탈리도마이드와 같은 비골수억제제 또는 고용량 코르티코스테로이드 <= 등록 1주 전
• 코르티코스테로이드의 동시 사용, 그러나 환자가 아밀로이드 이외의 장애, 즉 부신 기능 부전, 류마티스 관절염 등을 위해 제공되는 경우 환자는 만성 스테로이드(최대 용량 20mg/일 프레드니손 등가)를 사용할 수 있습니다.
• 이 연구는 발달 중인 태아 및 신생아에 대한 유전독성, 돌연변이 유발성 및 최기형성 영향이 알려지지 않은 물질을 포함하기 때문에 다음 중 임의의 것: 임산부 및 수유부
• 기타 활동성 악성 종양 =< 등록 전 2년; 예외: 비흑색성 피부암 또는 자궁경부의 상피내암종; 참고: 병력 또는 이전 악성 종양이 있는 경우 암에 대한 특정 치료를 받고 있지 않아야 합니다.
• 연구자의 판단에 따라 환자를 본 연구에 참여하기에 부적절하게 만들거나 정신 질환/사회적 상황을 포함하여 처방된 요법의 안전성 및 독성에 대한 적절한 평가를 크게 방해할 동반이환 전신 질환 또는 기타 심각한 동시 질환 연구 요구 사항 준수를 제한하는
• HIV 양성인 것으로 알려짐
• 원발성 신생물에 대한 치료제로 간주될 수 있는 기타 연구용 제제를 받는 경우
• 임상적으로 명백한 다발성 골수종(단클론성 골수 혈장 수 > 30%) 및 다음 중 적어도 하나: 뼈 병변 또는 고칼슘혈증
• 심근 경색의 병력 =< 6개월, 또는 생명을 위협하는 심실 부정맥에 대한 지속적인 유지 약물 요법의 사용이 필요함
• 3등급 감각 또는 1등급 통증성 말초신경병증
• 보르테조밉, 붕소 또는 만니톨에 알려진 과민증
• 심장 실신, 보상되지 않은 New York Heart Association(NYHA) 클래스 3 또는 4 울혈성 심부전 또는 트로포닌 T > 0.1ng/mL