확장 연구 원발성 골수 섬유증(PMF) 또는 진성적혈구증가증(PV) 후 또는 본태성혈소판증가증(ET) 후 CYT387의 장기 안전성 및 효능 연구 평가

포함 기준:

• 환자는 원발성 골수섬유화증 또는 적혈구증가증 후 경구 투여 CYT387의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 핵심 연구 'A Phase I/II, Open-Label, Dose-Ecalation Study'에서 최소 9주기의 치료를 완료해야 합니다. Vera 또는 Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis(CCL09101)'를 개발하고 골수성 골수 섬유증의 치료 반응에 대한 International Working Group 합의 기준을 사용하여 안정적인 질병(SD), 임상적 개선(CI), 부분 관해(PR) 또는 완전 관해(CR)를 달성했습니다. 화생(IWG-MRT; Tefferi et al., 2006)
• 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있어야 하며 정보에 입각한 동의서 양식에 기꺼이 서명해야 합니다.
• ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 0, 1 또는 2여야 합니다.

• 다음과 같이 연구 약물을 시작한 후 7일 이내에 허용 가능한 기관 기능의 증거가 있어야 합니다.

  • SGOT(AST) 또는 SGPT(ALT) <= 2.5 x 정상 상한(ULN)(또는 <= 5 x ULN(조사관의 의견에서 상승이 골수외 조혈로 인한 것인 경우))
  • 빌리루빈 <= 2.0 x ULN 또는 직접 빌리루빈 < 1.0
  • 혈청 크레아티닌 <= 2.5 x ULN
  • 절대 호중구 수 >= 500/µL
  • 혈소판 수 >= ~ 20,000/µL
• 가임 여성은 연장 프로토콜에 들어간 후 4일 이내에 임신 테스트 결과 음성 판정을 받아야 합니다.

제외 기준:

• CCL09101 핵심 연구에서 CYT387의 마지막 이전 용량 이후 4주 이상 지연되었습니다.
• 연구 약물 시작 전 14일 이내에 임의의 화학요법(예: 수산화요소), 면역조절 약물 요법(예: 탈리도마이드), 면역억제 요법, 코르티코스테로이드 > 10 mg/일 프레드니손 또는 등가물, 또는 성장 인자 치료(예: 에리스로포이에틴).
• 연구 시작 4주 이내에 대수술에서 불완전한 회복.
• 연구 시작 4주 이내의 방사선 요법.
• 최소 3개월 동안 외과적으로 불임 상태(즉, 자궁절제술), 또는 최소 12개월 동안 폐경 후(FSH > 30 U/mL), 또는 임신을 피하기 위해 적절한 예방 조치를 취하는 데 동의하지 않는 한(적어도 99% 확실성) 스크리닝부터 연구 종료까지. 임신 예방을 위해 허용된 방법은 피험자에게 전달되어야 하며 그들의 이해가 확인되어야 합니다.
• 가임 여성과 파트너 관계를 맺는 남성. 단, 스크리닝부터 연구가 끝날 때까지 임신을 피하기 위해 적절한 예방 조치를 취하는 데 동의하지 않는 한(최소 99%의 확실성으로). 임신 예방을 위해 허용된 방법은 피험자에게 전달되어야 하며 그들의 이해가 확인되어야 합니다.
• 임신 중이거나 현재 모유 수유 중인 여성.
• HIV에 대해 알려진 양성 상태.
• 임상적으로 활성인 B형 간염 또는 C형 간염.
• 치유 의도를 가진 치료 후 최소 3년 동안 질병이 없는 경우를 제외하고 다른 악성 종양의 진단. 초기 단계의 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 자궁경부 상피내 신생물, 자궁경부 상피내암종 또는 표재성 방광암이 있는 환자는 연구자의 재량에 따라 참여할 자격이 있을 수 있습니다.
• 모든 급성 활동성 감염.
• 치료가 필요한 심장 부정맥 또는 사전 연구 스크리닝에서 남성의 경우 >450msec 또는 여성의 경우 >470msec로 QTc(Fridericia) 간격의 연장(기존 번들 브랜치 블록에 기인하지 않는 한).
• >= 등급 2 말초 신경병증의 존재.
• 통제되지 않는 울혈성 심부전(New York Heart Association Classification 3 또는 4), 통제되지 않거나 불안정한 협심증, 심근 경색, 뇌혈관 사고 또는 연구 약물 시작 전 3개월 이내에 폐색전증.
• 조사자의 의견으로는 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 제어되지 않는 현재 질병 또는 임의의 동시 상태.