결절성 경화증 복합체(TSC)에서 RAD001과 신경인지의 시험 (TSC)
결절성 경화증 복합 환자의 신경인지에 대한 RAD001의 무작위 이중맹검 2상 시험
결절성 경화증(TSC)은 다기관 질환으로 일반적으로 발작, 정신 지체 및 자폐증을 나타내며 가족 간 및 가족 내에서 임상 소견에 높은 변동성을 나타냅니다. 연구자들은 6개월 동안 RAD001 또는 위약을 사용한 치료에서 가능한 신경인지적 이점을 식별하기 위해 연구를 수행하고 있습니다. 또한 발작 빈도, 수면 및 자폐 행동의 개선 가능성이 있을 수 있습니다. 우리는 이 시험이 TSC에 대한 더 나은 이해와 미래에 TSC를 가진 어린이와 성인에게 도움이 되는 새로운 형태의 치료로 이어지기를 바랍니다.
TSC 진단을 받은 개인은 6세에서 21세 사이이고 IQ가 60 이상인 경우 이 연구에 참여하도록 요청받을 것입니다. 남성과 여성 모두 참여하도록 요청됩니다. 또한, 연구 참여 자격이 되려면 개인은 해당되는 경우 최소 6개월 동안 동일한 발작 약물(들)을 복용해야 합니다. 개인은 또한 신경심리학적 검사에 참여할 수 있어야 하고 특정 의학적 기준을 충족해야 합니다. 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다. 연구에 등록한 경우 참가자는 임상 시험에 참여할 자격이 있는지 결정하는 데 도움이 되는 여러 선별 검사를 받게 됩니다. 시험의 치료 단계에 적합한 경우, 그들은 연구 약물 또는 우연히 결정된 위약(약이 없는 알약)을 복용하도록 요청받을 것입니다.
이 연구에는 약 9번의 방문이 포함되며 그 중 3번은 6개월 동안 현지에서 수행할 수 있으며 연구 간호사와의 후속 통화도 포함됩니다. 연구 방문 기간은 다양합니다. 스크리닝, 3개월 및 6개월 방문은 최대 8시간 동안 지속될 수 있는 반면 다른 모든 방문은 2시간 미만입니다. 연구 방문에는 혈액 채취, 실험실 검사 및 신경심리학적 평가가 포함됩니다. 이 연구에 참여하는 데 드는 비용은 없습니다. 연구 약물은 연구 동안 무료로 제공될 것입니다.
모든 연구 데이터가 분석된 후 가족에게 전체 결과를 알려줍니다. 이 연구에 대한 치료는 아동의 학습 능력(신경인지)을 향상시킬 수도 있고 그렇지 않을 수도 있습니다. 미래의 환자들은 배운 것으로부터 이익을 얻을 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 일차 결과로 신경인지와 이차 결과로 자폐증 스펙트럼 장애를 가진 TSC를 가진 어린이와 젊은 성인에서 RAD001의 신호 탐색 단계 II 무작위, 위약 대조 시험입니다.
특정 목표/목표 기본 목표
- 잘 검증되고 표준화된 직접 및 간접 신경인지 도구로 측정한 위약과 비교하여 TSC 환자의 신경인지에 대한 RAD001의 효능을 평가합니다.
- NCI CTCAE 3등급 및 4등급 부작용, 심각한 부작용 및 3등급 및 4등급 실험실 독성에 초점을 맞춘 TSC 환자에서 위약과 비교하여 RAD001의 안전성을 평가하기 위함.
보조 목표
- RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자 간의 발작 일지에 기록된 간질형 사건 빈도의 기준선으로부터 절대 변화 비교
- 소아 수면 설문지(PSQ) 및 수면 로그로 측정한 RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자 간의 수면 장애 비교
- RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자의 자폐 스펙트럼 장애 특징 비교, ADOS 및 SRS로 측정
- WRAT4로 측정한 RAD001과 위약을 복용한 환자 간의 학업 능력 비교
- 행동 평가 척도(BRIEF, BASC, SDQ, CHQ 및 SRS)로 측정한 RAD001과 위약을 복용한 환자 간의 행동 문제 비교
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 6세에서 21세 사이의 남성 또는 여성 환자.
- IQ ≥60.
- 직접적인 신경 심리학 및 발달 검사에 참여할 수 있는 능력.
- 기본 언어로 영어.
- 유전자 검사 및/또는 수정된 Gomez 기준 및 IQ>60에 따른 결절성 경화증 복합의 임상적으로 확실한 진단에 의해 확인된 결절성 경화증 복합 진단.
- 안정적인 항경련제(>6개월 동안 투여량을 제외하고는 약물의 변화 없음).
적절한 신장 기능. GFR은 50 ml/min.m2보다 클 것입니다. 어린이의 경우 Schwartz Formula와 성인의 경우 MDRD에 의해 결정됩니다.
http://www.nkdep.nih.gov/professionals/gfr_calculators/index.htm
- 여성 및 가임 가능성이 있는 경우, 등록 전에 음성 임신 테스트 문서. 성적으로 활동적인 폐경 전 여성 환자(및 남성 환자의 여성 파트너)는 연구 중에 에스트로겐 함유 피임제를 제외한 적절한 피임 조치를 사용해야 합니다. 금욕은 적절한 피임 수단으로 간주됩니다.
- INR ≤1.5(무작위화 시 >2주 동안 안정적인 용량의 와파린 또는 LMW 헤파린의 안정적인 용량에서 목표 INR ≤ 1.5인 경우 항응고가 허용됩니다.)
다음과 같이 적절한 간 기능:
- 혈청 빌리루빈 ≤ 1.5 x ULN
- ALT 및 AST ≤ 2.5x ULN(간 전이 환자의 경우 ≤ 5x ULN)
- 현지 지침에 따른 서면 동의서.
제외 기준:
- 지난 6개월 동안 하나 이상의 항경련제 변경.
- mTOR 억제제의 전신 사용에 대한 사전 노출.
- 무작위화 전 30일 동안 임의의 조사 물질에 대한 노출.
- 6개월 이내 신경외과.
- 해결되지 않았거나 지난 24개월 이내에 해결된 경우 알려진 손상된 폐 기능(예: FEV1 또는 DLCO < 예측값의 70%).
- 중대한 혈액학적 또는 간 이상(즉, 트랜스아미나제 수치 > 2.5 x ULN 또는 혈청 빌리루빈 > 1.5 x ULN, 헤모글로빈 < 9 g/dL, 혈소판 < 80,000/mm3, 절대 호중구 수 < 1,000/mm3).
- 혈청 크레아티닌 > 1.5 x ULN.
- 조절되지 않는 고지혈증: 공복 혈청 콜레스테롤 > 300 mg/dL 또는 > 7.75 mmol/L AND 공복 트리글리세라이드 > 2.5 x ULN.
- 공복 혈청 포도당 > 1.5 x ULN으로 정의되는 조절되지 않는 진성 당뇨병.
- 출혈 체질이 있거나 경구용 항비타민 K 약물(저용량 와파린 제외)을 복용 중인 환자.
- HIV 혈청양성 병력이 있는 환자.
- 임신 또는 모유 수유.
- 무작위화 날짜에 활동성 감염.
- 장기 이식의 이전 병력.
- 무작위화 전 4주 이내의 최근 수술(체강 내 삽입 또는 봉합 필요).
- 예정된 진료소 방문에 참석할 수 없습니다.
- 편평 세포 또는 기저 세포 피부암 이외의 지난 2년 동안의 악성 병력.
- 환자는 연구 시작 1개월 이내에 또는 연구 기간 동안 약독화 생백신으로 예방접종을 받아서는 안 됩니다. 약독화 생백신을 접종한 사람과의 긴밀한 접촉은 에베로리무스로 치료하는 동안 피해야 합니다. 생백신의 예로는 비강내 인플루엔자, 홍역, 볼거리, 풍진, 구강 소아마비, BCG, 황열병, 수두 및 TY21a 장티푸스 백신이 있습니다.
간경화 또는 중증 간장애(Child-Pugh class C)와 같은 간질환.
참고: B/C형 간염 병력 및 위험 요인에 대한 자세한 평가는 모든 환자에 대한 스크리닝 시 수행되어야 합니다. HBV DNA 및 HCV RNA PCR 검사는 위험 요인 및/또는 이전 HBV/HCV 감염 확인을 기반으로 양성 병력이 있는 모든 환자를 선별할 때 필요합니다.
- 코르티코스테로이드 또는 다른 면역억제제로 만성 전신 치료를 받는 환자. 국소 또는 흡입용 코르티코스테로이드는 허용됩니다.
다음과 같이 연구 참여에 영향을 줄 수 있는 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태 또는 기타 상태가 있는 환자:
- New York Heart Association Class III 또는 IV의 증후성 울혈성 심부전
- 불안정 협심증, 증후성 울혈성 심부전, 연구 약물 시작 후 6개월 이내의 심근경색증, 조절되지 않는 심각한 심부정맥 또는 기타 임상적으로 유의한 심장 질환
- 연구 스크리닝 방문 전 6개월 동안 IQ 점수가 60 미만인 환자는 자격이 없는 것으로 간주됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RAD001
RAD001은 5.0 mg 강도의 정제로 제형화되었으며, 10개의 정제 단위로 알루미늄 호일 아래에 블리스터 포장되어 있으며 정기적으로 투여됩니다.
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RAD001은 5.0 mg 강도의 정제로 제형화되었으며, 10개의 정제 단위로 알루미늄 호일 아래에 블리스터 포장되어 있으며 정기적으로 투여됩니다. RAD001 정제는 약물이 흡습성과 빛에 민감하므로 투여 시에만 개봉해야 합니다. 환자는 가벼운 무지방 아침 식사 후 아침에 일정한 간격으로 같은 시간에 물 한 잔과 함께 4.5mg/m2의 RAD001을 경구 복용하도록 지시받을 것입니다.
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 위약
일치하는 위약은 일치하는 정제로 제공되며 10개 단위로 알루미늄 호일 아래 블리스터 포장됩니다.
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일치하는 위약은 일치하는 정제로 제공되며 10개 단위로 알루미늄 호일 아래 블리스터 포장됩니다. 일치하는 위약 정제는 약물이 흡습성과 빛에 민감하기 때문에 투여 시점에만 개봉해야 합니다. 환자는 가벼운 무 지방 아침 식사 후 아침에 같은 시간에 일정한 간격으로 물 한 컵과 함께 4.5mg/m2의 일치하는 위약을 경구 복용하도록 지시받을 것입니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TSC 환자에서 위약과 비교하여 TSC 환자의 신경인지에 대한 RAD001의 안전성 평가.
기간: 6 개월
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NCI CTCAE 3등급 및 4등급 부작용, 심각한 부작용 및 3등급 및 4등급 실험실 독성에 초점을 맞춘 TSC 환자에서 위약과 비교한 RAD001의 안전성 평가.
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6 개월
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위약과 비교하여 TSC 환자의 신경인지에 대한 RAD001의 효능 평가.
기간: 6 개월
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기준선 및 6개월 시점 점수는 다음 기본 결과 측정에 대해 보고됩니다.
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6 개월
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위약과 비교하여 TSC 환자의 신경인지(Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery)에 대한 RAD001의 효능 평가.
기간: 6 개월
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점수는 아래의 CANTAB(Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery) 하위 척도에서 기준선 및 6개월 시점에 대해 보고됩니다. 모든 하위 척도에 대해 점수는 연구 대상과 연령, 성별 및 IQ에 대해 일치하는 표준 인구 간의 평균 차이로 보고됩니다(예: 대상 하위 척도 점수 - 일치하는 규범 그룹의 평균 = 보고된 점수). 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자 사이의 간질양 사건 빈도의 기준선으로부터의 절대 변화 비교
기간: 6 개월
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RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자 간의 발작 일지에 기록된 간질형 사건 빈도의 기준선으로부터 절대 변화 비교
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6 개월
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RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자의 수면 장애 비교
기간: 6 개월
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소아 수면 설문지(PSQ) 및 수면 로그로 측정한 RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자 간의 수면 장애 비교
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6 개월
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RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자의 자폐 스펙트럼 장애 특징 비교
기간: 6 개월
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기준선 및 6개월 시점에 대한 점수가 보고됩니다.
두 번째 결과 측정은 사회적 반응 척도(SRS)였습니다.
표준 점수는 평균 100, 표준 편차 15로 보고됩니다.
범위는 40-160이며 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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6 개월
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RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자의 학업 능력 비교
기간: 6 개월
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점수는 기준선 및 6개월 시점에 대해 보고됩니다.
두 번째 결과 측정은 학업 능력을 평가하는 데 사용된 WRAT4(Wide Range Achievement Test 4)였습니다.
읽기 및 수학 하위 테스트가 사용되었습니다.
평균이 100이고 표준 편차가 15인 표준 점수가 보고됩니다(범위=40-160, 높을수록 좋음).
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6 개월
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RAD001을 복용한 환자와 위약을 복용한 환자의 행동 문제 비교
기간: 6 개월
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기준선 및 6개월 시점에 대한 점수는 다음 2차 결과 측정에 대해 보고됩니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
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