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골수 섬유증 환자에서 Ruxolitinib의 대체 투여 전략

2019년 3월 18일 업데이트: Incyte Corporation

원발성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증 및 본태혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자에서 Ruxolitinib의 대체 투여 전략에 대한 공개 라벨 평가

이 연구의 목적은 원발성 골수 섬유증(PMF), 진성적혈구증가증-골수섬유화증(PPV-MF) 후 및 본태성혈소판증-골수섬유화증(PET-MF) 후 피험자에서 룩소리티닙의 대체 투여 전략의 효과를 순서대로 평가하는 것이었습니다. 빈혈 및 혈소판 감소증의 발병을 최소화합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 파일럿 연구는 빈혈과 혈소판 감소증을 줄이기 위한 목적으로 대체 투약 접근법을 탐색하기 위해 고안되었습니다. 피험자는 10mg 1일 2회 투여를 시작했고 정의된 이전 투여 간격에서 효능 및 전반적인 혈액학적 상태에 대한 평가를 기반으로 용량 증가의 기회를 가졌습니다. 용량 증가는 기준을 충족하지 못하거나 지난 6주 동안 용량을 보류한 환자, 12주차에 혈소판 수가 ≥100 x 10^9/L 또는 주에 ≥150 x 10^9/L인 환자로 제한되었습니다. 18, 자가 보고 환자의 전체적인 변화에 대한 인상(PGIC) 점수가 3(최소 개선됨)에서 7(매우 악화됨)이거나 늑골 가장자리 아래 피험자의 비장 길이가 40% 미만으로 감소했습니다. 기준선을 기준으로 방문하십시오. 용량 증가는 선택 사항이며 필수 사항은 아닙니다. 피험자는 12주차에 5mg BID에서 15mg BID로, 18주차에는 최대 20mg BID까지 용량을 증량할 수 있었습니다. 또한 혈소판 감소증(혈소판 <100 x 10^9/L) 또는 프로토콜 정의 빈혈(최소 2g/dL에서 8g/dL 미만 수준으로 헤모글로빈 감소, 수혈 의존성 발생)에 대한 프로토콜 요구 용량 감소가 있었습니다. , 또는 수혈 의존 대상자에 대한 수혈 요구량의 50% 증가). 이 접근 방식은 초기 치료를 위해 저용량에서 시작하는 것이 JAK- 수준을 감소시켜 초기 헤모글로빈 감소 속도 및 최저치에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다고 가정했습니다. 조혈의 매개 억제. 헤모글로빈 수준이 3등급 또는 4등급 범위로 벗어나는 것을 최소화하기 위한 특정 용량 수정이 설명되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

45

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Highland, California, 미국
      • La Jolla, California, 미국
      • Los Angeles, California, 미국
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국
      • Orange City, Florida, 미국
      • Winter Park, Florida, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국
      • Augusta, Georgia, 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국
      • Southfield, Michigan, 미국
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, 미국
    • New York
      • Armonk, New York, 미국
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, 미국
    • Ohio
      • Canton, Ohio, 미국
    • Pennsylvania
      • Hazleton, Pennsylvania, 미국
      • Hershey, Pennsylvania, 미국
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, 미국
    • Texas
      • San Antonio, Texas, 미국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 골수 생검으로 확인된 원발성 골수 섬유증(PMF), 진성 적혈구 증가증 후 골수 섬유증(PPV-MF) 또는 본태성 혈소판 증가 후 골수 섬유증(PET-MF) 진단.
  • 예후 위험 요인에 대한 DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System) 척도에서 최소 2점을 받아야 합니다.
  • 스크리닝 및 베이스라인 혈액학 평가 모두에서 말초 모세포 카운트 < 5%.
  • 근본적인 골수 섬유증(MF) 질환 치료에 사용되는 모든 약물은 늦어도 -1일(룩소리티닙 시작 전날)까지 중단해야 합니다.
  • 헤모글로빈 수치가 6.5g/dL 이상이어야 하며 수혈을 받을 의사가 있어야 합니다.
  • 혈소판 수 ≥ 100*10^9/L.
  • 만져지는 비장이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 부적절한 간 또는 골수 비축, 투석에 대한 말기 신장 질환, 치료가 필요한 임상적으로 유의미한 동시 감염 또는 불안정한 심장 기능.
  • 이전 5년 동안의 침습성 악성 종양(치료된 초기 피부 암종, 자궁경부의 완전 절제된 상피내 암종, 완전히 절제된 유두상 갑상선암 및 여포성 갑상선암 제외).
  • 연구 약물의 첫 용량을 받기 전 6개월 이내에 비장 방사선 조사.
  • 수명은 6개월 미만입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 룩소리티닙
참가자들은 처음에 24주 동안 하루에 두 번(입찰) 룩소리티닙 10mg을 받았습니다. 5mg bid의 용량 증가는 12주 및 18주에 최대 용량 20mg bid까지 가능했습니다.
의약품: 룩소리티닙
Ruxolitinib은 5mg 정제로 제공되었습니다. 용량 증가는 효능 부족으로 인해 12주 및 18주에만 허용되었습니다. 증가는 이전 6주 동안 용량 유지 기준을 충족하지 않았고, 12주차에 혈소판 수가 ≥ 100 x 10^9/L이거나 18주차에 ≥ 150 x 10^9/L인 환자로 제한되었습니다. 자가 보고된 PGIC 점수가 3(최소 개선됨)에서 7(훨씬 더 나쁨)이거나 늑골 가장자리 아래 대상자의 만져질 수 있는 비장 길이가 기준선에 비해 40% 미만 감소했습니다. 용량 증가는 선택 사항이며 필수 사항은 아닙니다. 피험자는 12주차에 5mg BID에서 15mg BID로, 18주차에 최대 20mg BID까지 용량을 증량할 수 있었습니다. 혈소판 감소증(혈소판
다른 이름들:
  • INCB018424
  • INC424

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차에 비장 용적의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 24주차 기준선
비장 용적은 자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔을 사용하여 측정되었습니다. MRI는 중앙 영상 연구실에서 판독되었습니다. 비장의 부피는 기관의 둘레를 표시하고 최소 제곱 기법을 사용하여 부피를 결정하여 구했습니다. MRI는 비장 용적 데이터를 얻기 위해 선호되는 방법이었습니다. 참가자가 MRI 후보가 아닌 경우 CT 스캔을 수행했습니다. CT 스캔은 MRI에 사용되는 것과 동일한 중앙 실험실에서 처리되었습니다. MRI 사용에 대한 새로운 금기 사항(예: 심박조율기 삽입)이 발생하지 않는 한 동일한 방법(MRI 또는 ​​CT)이 주어진 참가자의 모든 방문에 사용되었습니다.
24주차 기준선
24주차에 비장 용적의 기준선 대비 변화율 중앙값
기간: 24주차 기준선
비장 용적은 자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔을 사용하여 측정되었습니다. MRI는 중앙 영상 연구실에서 판독되었습니다. 비장의 부피는 기관의 둘레를 표시하고 최소 제곱 기법을 사용하여 부피를 결정하여 구했습니다. MRI는 비장 용적 데이터를 얻기 위해 선호되는 방법이었습니다. 참가자가 MRI 후보가 아닌 경우 CT 스캔을 수행했습니다. CT 스캔은 MRI에 사용되는 것과 동일한 중앙 실험실에서 처리되었습니다. MRI 사용에 대한 새로운 금기 사항(예: 심박조율기 삽입)이 발생하지 않는 한 동일한 방법(MRI 또는 ​​CT)이 주어진 참가자의 모든 방문에 사용되었습니다.
24주차 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주째 총 증상 점수의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 24주차 기준선
골수 섬유증의 증상은 증상 일지, 수정된 골수 섬유증 증상 평가 양식(MFSAF v2.0)을 사용하여 평가되었습니다. 참가자들은 베이스라인부터 24주차까지 매일 밤 골수 섬유증의 7가지 증상에 관한 질문에 대한 답변을 기록할 수 있는 휴대용 장치를 받았습니다. 평가된 증상에는 식은땀, 가려움증, 복부 불편감, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 포만감(조기 포만감), 근육/뼈 통증 및 비활동성이 포함되었습니다. 일일 총 증상 점수(TSS)는 처음 6개의 개별 증상 점수(각각 0-10의 척도)의 합입니다. 비활동은 총점에 포함되지 않았습니다. 기준선 TSS는 첫 번째 연구 용량 이전 연속 7일 동안의 일일 총 증상 점수의 평균이며 범위는 0에서 60입니다. 24주차 TSS는 24주차 방문 이전 연속 28일 동안의 일일 총 증상 점수의 평균이며 범위는 0에서 60입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다. 음수 변경 점수는 개선을 나타냅니다.
24주차 기준선
24주차에 총 증상 점수의 기준선 대비 변화율 중앙값
기간: 24주차 기준선
골수 섬유증의 증상은 증상 일지인 수정된 MFSAF v2.0을 사용하여 평가되었습니다. 참가자들은 베이스라인부터 24주차까지 매일 밤 골수 섬유증의 7가지 증상에 관한 질문에 대한 답변을 기록할 수 있는 휴대용 장치를 받았습니다. 평가된 증상에는 식은땀, 가려움증, 복부 불편감, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 포만감(조기 포만감), 근육/뼈 통증 및 비활동성이 포함되었습니다. 일일 TSS는 처음 6개의 개별 증상 점수(각각 0-10의 척도)의 합입니다. 비활동은 총점에 포함되지 않았습니다. 기준선 총 증상 점수는 첫 번째 연구 용량 이전 연속 7일 동안의 일일 총 증상 점수의 평균이며 범위는 0에서 60입니다. 24주차 총 증상 점수는 24주차 방문 전 마지막 연속 28일의 일일 총 증상 점수의 평균이며 범위는 0에서 60입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다. 음수 변경 점수는 개선을 나타냅니다.
24주차 기준선
24주차에 비장 부피가 기준선에서 35% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 24주차 기준선
비장 용적은 자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔을 사용하여 측정되었습니다. MRI는 중앙 영상 연구실에서 판독되었습니다. 비장의 부피는 기관의 둘레를 표시하고 최소 제곱 기법을 사용하여 부피를 결정하여 구했습니다. MRI는 비장 용적 데이터를 얻기 위해 선호되는 방법이었습니다. 참가자가 MRI 후보가 아닌 경우 CT 스캔을 수행했습니다. CT 스캔은 MRI에 사용되는 것과 동일한 중앙 실험실에서 처리되었습니다. MRI 사용에 대한 새로운 금기 사항(예: 심박조율기 삽입)이 발생하지 않는 한 동일한 방법(MRI 또는 ​​CT)이 주어진 참가자의 모든 방문에 사용되었습니다.
24주차 기준선
24주차에 비장 부피가 기준선에서 10% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 24주차 기준선
비장 용적은 자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔을 사용하여 측정되었습니다. MRI는 중앙 영상 연구실에서 판독되었습니다. 비장의 부피는 기관의 둘레를 표시하고 최소 제곱 기법을 사용하여 부피를 결정하여 구했습니다. MRI는 비장 용적 데이터를 얻기 위해 선호되는 방법이었습니다. 참가자가 MRI 후보가 아닌 경우 CT 스캔을 수행했습니다. CT 스캔은 MRI에 사용되는 것과 동일한 중앙 실험실에서 처리되었습니다. MRI 사용에 대한 새로운 금기 사항(예: 심박조율기 삽입)이 발생하지 않는 한 동일한 방법(MRI 또는 ​​CT)이 주어진 참가자의 모든 방문에 사용되었습니다.
24주차 기준선
24주차에 총 증상 점수가 기준선에서 50% 이상 개선된 참가자의 비율
기간: 24주차 기준선
골수 섬유증의 증상은 증상 일지인 수정된 MFSAF v2.0을 사용하여 평가되었습니다. 참가자들은 베이스라인부터 24주차까지 매일 밤 골수 섬유증의 7가지 증상에 관한 질문에 대한 답변을 기록할 수 있는 휴대용 장치를 받았습니다. 평가된 증상에는 식은땀, 가려움증, 복부 불편감, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 포만감(조기 포만감), 근육/뼈 통증 및 비활동성이 포함되었습니다. 일일 총 증상 점수는 처음 6개의 개별 증상 점수(각각 0-10의 척도)의 합입니다. 비활동은 총점에 포함되지 않았습니다. 기준선 총 증상 점수는 첫 번째 연구 용량 이전 연속 7일 동안의 일일 총 증상 점수의 평균이며 범위는 0에서 60입니다. 24주차 총 증상 점수는 24주차 방문 전 마지막 연속 28일의 일일 총 증상 점수의 평균이며 범위는 0에서 60입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다. 음수 변경 점수는 개선을 나타냅니다.
24주차 기준선
24주차에 만져질 수 있는 비장 길이의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 24주차 기준선
비장 길이는 수동 촉진으로 평가했습니다. 비장의 가장자리는 촉진에 의해 결정되었고 부드러운 자를 사용하여 늑골 가장자리에서 가장 큰 비장 돌출 지점까지 센티미터 단위로 측정되었습니다.
24주차 기준선
24주차에 만져질 수 있는 비장 길이의 기준선 대비 변화율 중앙값
기간: 24주차 기준선
비장 길이는 수동 촉진으로 평가했습니다. 비장의 가장자리는 촉진에 의해 결정되었고 부드러운 자를 사용하여 늑골 가장자리에서 가장 큰 비장 돌출 지점까지 센티미터 단위로 측정되었습니다.
24주차 기준선
수혈 상태가 기준선에서 50% 이상 개선되었거나 기준선에서 수혈 의존적이었던 참가자의 새로운 수혈 독립 상태를 가진 참가자의 비율
기간: 24주차 기준선

기준선에서 수혈 의존성은 첫 번째 투여 날짜 이전 연속 12주 동안 적혈구 제품을 2단위 이상 받은 피험자로 정의됩니다.

수혈 독립성 On-Study는 룩솔리티닙 투여를 시작한 후 12주 동안 적혈구 제품을 0 단위로 투여받은 피험자로 정의됩니다.

수혈 의존도 개선 On-Study는 룩솔리티닙 투여를 시작한 후 12주 동안 적혈구 수혈 빈도가 50% 이상 감소한 것으로 정의됩니다.
24주차 기준선
임상적으로 현저한 빈혈이 있는 참가자의 비율
기간: 12주차, 18주차, 24주차 기준선
임상적으로 주목할 만한 빈혈은 12주, 18주 및 24주차에 검사된 사전 지정된 안전 매개변수였으며 다음과 같이 정의되었습니다. ≤ 12주 간격으로 ≥ 2 단위의 수령으로 정의되는 기준선에서 독립적인 수혈, 3) 기준선에서 수혈 의존성이 있는 피험자에서 기준선에 비해 수혈이 50% 증가했습니다.
12주차, 18주차, 24주차 기준선
24주차에 복부 증상 점수의 평균 백분율 변화.
기간: 24주차
골수 섬유증의 증상은 증상 일지인 수정된 MFSAF v2.0을 사용하여 평가되었습니다. 참가자들은 베이스라인부터 24주차까지 매일 밤 골수 섬유증의 7가지 증상에 관한 질문에 대한 답변을 기록할 수 있는 휴대용 장치를 받았습니다. 복부 증상 점수는 3가지 개별 증상 점수(복부 불쾌감, 좌측 갈비뼈 아래 통증, 포만감[조기 포만감])를 합산하여 각각 0~10점으로 하였다. 더 높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다. 음수 변경 점수는 개선을 나타냅니다. 기준선 복부 증상 점수는 첫 번째 연구 용량 이전 연속 7일 동안의 일일 복부 증상 점수의 평균이며 범위는 0에서 30입니다. 24주차 복부 증상 점수는 24주차 방문 전 마지막 28일 연속 일일 복부 증상 점수의 평균이며 범위는 0에서 30입니다.
24주차
24주차에 복부 증상 점수의 중간 백분율 변화.
기간: 24주차
골수 섬유증의 증상은 증상 일지인 수정된 MFSAF v2.0을 사용하여 평가되었습니다. 참가자들은 베이스라인부터 24주차까지 매일 밤 골수 섬유증의 7가지 증상에 관한 질문에 대한 답변을 기록할 수 있는 휴대용 장치를 받았습니다. 복부 증상 점수는 3가지 개별 증상 점수(복부 불쾌감, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 포만감[조기 포만감])의 합이었다.
24주차
3등급 또는 4등급 부작용이 있는 참가자 수
기간: 연구가 끝날 때까지의 기준선
연구가 끝날 때까지의 기준선

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차 용량 분포
기간: 24주차
연구에서 지난 28일 동안의 평균 일일 복용량.
24주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Incyte Corporation

수사관

  • 연구 책임자: William V Williams, MD, Incyte Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 10월 3일

처음 게시됨 (추정)

2011년 10월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 18일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 18424-261

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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