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환자를 이마티닙에서 닐로티닙으로 바꾼 후 치료를 중단한 연구 (ENESTgoal)

2020년 2월 25일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

닐로티닙으로 전환한 후 MR4.5를 달성하고 유지하는 만성기(CML-CP) 환자의 만성 골수성 백혈병의 무치료 관해에 대한 제2상 무작위 다기관 연구

MR4.5를 달성한 환자에서 닐로티닙 치료를 중단한 후 6개월 후 분자적 재발이 없는 비율을 평가하기 위해

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 프로토콜에는 TFR 단계 동안 > 2명의 환자가 CCyR을 상실했을 때(> 1% BCR-ABL) 충족된 연구 종료 기준이 포함되었습니다. 이 연구는 TFR 단계 동안 BCR-ABL 모니터링에도 불구하고 완전한 세포유전학적 반응의 상실이 확인된 사례가 2건 이상 보고되어 조기에 종료되었습니다. 모든 사례에서 Nilotinib 치료 재개 후 MR4.5에 도달했으며 연구가 끝날 때까지 유지되었습니다. 임상시험은 다른 Nilotinib TFR 임상시험에서 요구사항이었던 MMR_ 손실 후 4주 이내에 재개시하도록 지시하지 않았습니다. 초기 샘플 크기는 CML-CP 환자 300명이었습니다. 2015년 6월 수정안 #2는 모집 문제로 인해 샘플 크기를 59개로 줄였습니다. 조기 연구 종료를 위한 작은 샘플 크기로 인해 연구 종점 분석 및 데이터 해석이 어려웠습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

59

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama Comprehensive Cancer Center University of Alabama (8)
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, 미국, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center Banner MD Anderson (2)
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
        • Scottsdale Healthcare/TGen Clinical Research Service SC
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, 미국, 72703
        • Highlands Oncology Group
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010 3000
        • City of Hope National Medical Center Dept of Oncology
      • Fountain Valley, California, 미국, 92708
        • Compassionate Care Research Group Inc CCCMG
      • La Jolla, California, 미국, 92093-0987
        • UC San Diego UC San Diego Cancer Ctr
      • Multiple Locations, California, 미국
        • Wilshire Oncology Medical Group Corona Cancer Center
      • Pleasant Hill, California, 미국, 94523
        • Epic-Care
      • Sacramento, California, 미국, 95816-5199
        • Sutter Institute for Medical Research Oncology/Hematology
      • Santa Rosa, California, 미국, 94503
        • St Joseph Heritage Healthcare
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, 미국, 80304
        • Rocky Mountain Cancer Centers USOR
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, 미국, 33901
        • Florida Cancer Specialists DeptofFloridaCancerSpecialists
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • MD Anderson Cancer Center - Orlando Cancer Center
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute H. Lee Moffitt Cancer Ctr (67)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Stroger Cook County Hospital Division of Hematology & Onc
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics Holden Comprehensive Cancer Ct
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Hospital and Medical Center Clinical Research Center
      • Wichita, Kansas, 미국, 67214-3728
        • Cancer Center of Kansas
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, 미국, 71101
        • CHRISTUS Schumpert Health System
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, 미국
        • Michigan State University / Breslin Cancer Center Breslin Cancer Center (3)
    • Montana
      • Billings Montana, Montana, 미국, 59101
        • Billings Clinic Billings Clinic (8)
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center John Theurer Cancer Center
      • Morristown, New Jersey, 미국, 07962
        • Hematology Oncology Associates of Northern New Jersey PA Dept of Hem-Onc of Northern NJ
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center Montefiore Medicial Center
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center Herbert Irving Pavilion
      • New York, New York, 미국, 10017
        • Memorial Sloan Kettering Memorial Sloan Kettering (63)
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Weill Cornell Medical Center Dept. of Oncology
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • Westchester Medical Center NY Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center Duke University Med Ctr
      • Hickory, North Carolina, 미국, 28602
        • Carolina Oncology Specialists, PC
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences Hematology and Oncology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Ohio State Comprehensive Cancer Center/James Cancer Hospital OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97210
        • Northwest Cancer Specialists Compass Oncology -BKM
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, 미국, 29203
        • University of South Carolina-Hollings Cancer Center Medical University of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • Tennessee Oncology Dept. of Centennial Medical
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt Univeristy Ingram Cancer Center (10)
    • Texas
      • Abilene, Texas, 미국, 79601
        • Hendrick Cancer Center Hendricks Cancer Center
      • Dallas, Texas, 미국, 75246
        • Texas Oncology Texas Oncology - McAllen
      • Dallas, Texas, 미국, 75246
        • Texas Oncology Texas Oncology - Plano West
      • Dallas, Texas, 미국, 75251
        • Texas Oncology P A Texas Oncology - Midland
      • Galveston, Texas, 미국, 77555-1188
        • University of Texas Medical Branch SC
      • Houston, Texas, 미국, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Consultants, P.A.
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • The Methodist Hospital Cornell University
      • McAllen, Texas, 미국, 78503
        • South Texas Cancer Center- McAllen
      • San Antonio, Texas, 미국, 78234
        • Brooke Army Medical Center Brooke Army Medical
      • Waco, Texas, 미국, 76712
        • Waco Cancer and Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84103
        • University of Utah / Huntsman Cancer Institute Huntsman Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Kennewick, Washington, 미국, 99336
        • Kadlec Clinic Hematology and Oncology SC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
        • West Virginia University/ Mary Babb Randolph Cancer Center Mary Babb Randolph Cancer Ctr
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin Med College of WI

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • CML의 진단
  • 최소 1년의 이마티닙으로 치료
  • PCR에 의한 Bcr-Abl 수준은 스크리닝 중에 확인된 International scale로 보고된 PCR에 의해 0.1% 이하 0.0032%보다 커야 함
  • 선별 절차를 수행하기 전에 얻은 서면 동의서

제외 기준:

  • T315I 돌연변이
  • 이전의 imatinib 실패 또는 가속화된 단계 또는 폭발 위기 CML
  • 심장 기능 장애
  • 임산부 또는 수유부

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료 무료 완화
환자는 2년 동안 모니터링 단계에 들어갔고 300mg nilotinib mg bid를 받았습니다. MR4.5를 달성한 환자는 통합 단계에 진입했고 2년 동안 닐로티닙으로 치료를 받았습니다. 공고화 단계에서 MR4.5가 지속되면 환자는 무치료 관해(TFR) 단계에서 닐토이니닙 복용을 중단할 자격이 있었습니다.
의약품: 닐로티닙
Nilotinib은 150mg 캡슐로 제공됩니다. 환자는 연구에서 닐로티닙 300mg을 1일 2회 복용하고 프로토콜에 따라 1일 1회 450mg으로 용량 조절이 허용됩니다.
다른 이름들:
  • AMN107

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TFR 단계 시작 후 6개월 이내에 분자 재발이 없는 참가자 비율
기간: 닐로티닙 치료 중단 후 6개월
닐로티닙 TFR 후 6개월 이내에 MMR 손실이 확인되지 않은 참가자의 백분율은 닐로티닙 TFR 단계를 시작한 후 처음 6개월 동안 MR4 손실이 확인되지 않은 환자 수를 닐로티닙 TFR 단계에 들어간 환자 수로 나누어 계산합니다. . 분자 재발은 확인된 BCR-ABL 비율이 MMR보다 높은 것으로 정의됩니다(약 4주 간격으로 2회 연속 BCR-ABL 수치 >0.1% IS 측정).
닐로티닙 치료 중단 후 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무재발 생존은 닐로티닙 치료 중단일로부터 최초의 문서화된 분자 재발(MR4.5의 손실 확인)까지의 시간으로 정의됩니다.
기간: 7 년
TFR 단계 시작 후 무재발 생존율은 제품 한계(Kaplan-Meier) 추정치를 사용하여 요약되었습니다. 무재발 생존기간 중앙값과 95% 신뢰구간이 제공되었습니다. 이 분석은 FAS에서 수행되었습니다. 재발 없이 탈락한 환자는 중도절단된 관찰로 취급되었습니다.
7 년
치료 시작 후 12개월 및 24개월 이내에 분자 재발이 없는 참가자의 비율 -자유관해(TFR) 단계
기간: TFR 시작 후 12개월 및 24개월
12개월 및 24개월에 MRR 손실이 확인되지 않은 참가자의 비율은 닐로티닙 TFR 단계 시작 후 12개월 및 24개월에 MR4 손실이 확인되지 않은 환자 수를 닐로티닙 TFR 단계에 들어간 환자 수로 나누어 계산합니다. .
TFR 시작 후 12개월 및 24개월
분자 재발로 인해 Nilotinib을 다시 시작한 후 MR4.5를 회복한 참가자의 비율
기간: 6, 12, 24개월까지 닐로티닙 재개
닐로티닙을 다시 시작한 후 MR4.5를 회복한 참가자의 비율은 MR4를 잃은 후 MR4.5를 달성한 환자 수를 MR4를 잃은 환자 수로 나눈 값으로 계산됩니다.
6, 12, 24개월까지 닐로티닙 재개
가속기/폭발적 위기(AP/BC)로 진행했거나 모든 원인으로 사망한 참가자 수.
기간: 기준선 최대 약 5년
"실패" 이벤트가 다음 이벤트의 가장 빠른 발생인 AP/BC로 진행 및 사망: AP/BC 날짜로 진행.
기준선 최대 약 5년
전체 생존(OS)
기간: 기준선 최대 약 5년
OS는 nilotinib 치료를 중단한 날짜부터 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다.
기준선 최대 약 5년
Anderson Symptom Inventory - Chronic Myeloid Leukemia (MDASI-CML) Assessment에 의한 Symptom-burden Score의 변화
기간: 기준선부터 MR4.5가 확정될 때까지, 최대 24개월, 통합 단계 종료부터 TFR 단계 6개월 및 12개월까지
CML 환자를 위한 M.D. Anderson Symptom Inventory(MDASI-CML)는 삶에 대한 증상 부담의 특성과 영향을 평가하는 데 사용되었습니다. 20개의 검증된 증상 항목과 6개의 검증된 간섭 항목으로 구성되었습니다. 각 항목은 0-10, 0=존재하지 않음, 10=상상할 수 있을 정도로 나쁨의 11점 척도로 평가되었습니다. 증상 점수(SS)는 환자가 다음 공식을 사용하여 증상 항목 중 최소 8개 항목에 점수를 매겼을 때 계산되었습니다: (답변한 항목에 대한 점수의 합) / 답변한 항목 수. 피험자가 8개 미만의 증상 항목에 응답한 경우 점수가 누락된 것으로 간주됩니다. 간섭 점수(IS)는 환자가 다음 공식을 사용하여 최소 4개 항목에 점수를 매겼을 때 계산되었습니다: (답변한 항목에 대한 점수의 합)/답변한 항목 수. 피험자가 4개 미만의 간섭 항목에 응답한 경우 점수가 누락된 것으로 간주됩니다. 총 증상 점수는 0-200이고 총 간섭 점수는 0-60입니다. 기준선으로부터의 평균 변화는 기준선 이후의 모든 시점에서 요약되었습니다.
기준선부터 MR4.5가 확정될 때까지, 최대 24개월, 통합 단계 종료부터 TFR 단계 6개월 및 12개월까지
EuroQol Group-5D-3L(EQ-5D-3L) Visual Analogue - Safety Set에서 평가한 건강 유틸리티의 변화
기간: 기준선부터 MR4.5가 확정될 때까지 최대 24개월, 통합 단계 종료부터 TFR 단계 6개월 및 12개월까지
EQ-5D-3L 설문지는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편감 및 불안/우울의 5개 항목으로 구성되며 시각적 아날로그는 0에서 100까지의 척도를 가집니다(0=상상할 수 있는 최악의 건강 상태, 100=상상할 수 있는 최상의 건강 상태 ).
기준선부터 MR4.5가 확정될 때까지 최대 24개월, 통합 단계 종료부터 TFR 단계 6개월 및 12개월까지
SF-8에 의해 평가된 환자 삶의 질에 대한 관찰된 점수의 변화 - 안전 세트
기간: 기준선부터 MR4.5가 확정될 때까지 그리고 통합 단계 종료부터 TFR 단계로 들어가는 6개월 및 12개월까지
SF-8 설문지는 8개 항목(일반 건강, 신체 기능, 역할 신체, 신체 통증, 활력, 사회적 기능, 역할-정서 및 정신 건강)으로 구성되었으며 닐로티닙 치료 중단이 삶의 질에 미치는 영향을 평가하는 데 사용되었습니다. . 각 항목은 1~5점 또는 1~6점의 응답 범위를 가지며 원시 점수의 숫자가 높을수록 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다. 신체 및 정신 구성 요소 요약 측정은 도구 지침에 제공된 규범 기반 채점 방법을 사용하여 계산되었습니다. 이러한 규범 기반 점수는 기준선에서 요약되었고 기준선 이후 시점에 대한 기준선으로부터의 평균 변화입니다. 규범 기반 점수(미국 인구 기준)의 평균은 50이고 표준 편차는 10입니다. 더 높은 규범 기반 요약 점수는 더 나은 건강을 나타냅니다
기준선부터 MR4.5가 확정될 때까지 그리고 통합 단계 종료부터 TFR 단계로 들어가는 6개월 및 12개월까지
통합 단계에서 3개월 동안 EQ-5D-3L이 평가한 각 수준의 참가자 점수 백분율 - 안전 세트
기간: 통합 단계의 3개월차
EuroQol Five Dimensional Three-level(EQ-5D-3L) 설문지는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편감 및 불안/우울의 5개 항목으로 구성됩니다. 각 항목에는 3단계(문제 없음, 약간의 문제 및 심각한 문제)가 있습니다. EQ-5D-3L의 5개 항목에 대한 각 단계별 환자의 비율을 시점별로 정리한다.
통합 단계의 3개월차
통합 단계에서 12개월 동안 EQ-5D-3L에서 평가한 각 수준의 참가자 점수 백분율 - 안전 세트
기간: 통합 단계의 12개월
EuroQol Five Dimensional Three-level(EQ-5D-3L) 설문지는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편감 및 불안/우울의 5개 항목으로 구성됩니다. 각 항목에는 3단계(문제 없음, 약간의 문제 및 심각한 문제)가 있습니다. EQ-5D-3L의 5개 항목에 대한 각 단계별 환자의 비율을 시점별로 정리한다.
통합 단계의 12개월
통합 단계에서 24개월 동안 EQ-5D-3L이 평가한 각 수준의 참가자 점수 백분율 - 안전 세트
기간: 통합 단계의 24개월
EuroQol Five Dimensional Three-level(EQ-5D-3L) 설문지는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편감 및 불안/우울의 5개 항목으로 구성됩니다. 각 항목에는 3단계(문제 없음, 약간의 문제 및 심각한 문제)가 있습니다. EQ-5D-3L의 5개 항목에 대한 각 단계별 환자의 비율을 시점별로 정리한다.
통합 단계의 24개월
치료 없는 관해 단계에서 6개월 동안 EQ-5D-3L이 평가한 각 수준의 참가자 점수 백분율 - 안전 세트
기간: 치료 무료 차도 단계에서 6개월
EuroQol 5차원 3단계 설문지(EQ-5D-3L)는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편감 및 불안/우울의 5개 항목으로 구성됩니다. 각 항목에는 3단계(문제 없음, 약간의 문제 및 심각한 문제)가 있습니다. EQ-5D-3L의 5개 항목에 대한 각 단계별 환자의 비율을 시점별로 정리한다.
치료 무료 차도 단계에서 6개월
치료 없는 관해 단계에서 12개월 동안 EQ-5D-3L이 평가한 각 수준에서 참가자 점수의 백분율 - 안전 세트
기간: 치료 무료 차도 단계에서 12개월
EuroQol 5차원 3단계 설문지(EQ-5D-3L)는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편감 및 불안/우울의 5개 항목으로 구성됩니다. 각 항목에는 3단계(문제 없음, 약간의 문제 및 심각한 문제)가 있습니다. EQ-5D-3L의 5개 항목에 대한 각 단계별 환자의 비율을 시점별로 정리한다.
치료 무료 차도 단계에서 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 8월 12일

기본 완료 (실제)

2018년 9월 28일

연구 완료 (실제)

2018년 9월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 12월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 12월 6일

처음 게시됨 (추정)

2012년 12월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 3월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 2월 25일

마지막으로 확인됨

2020년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • CAMN107AUS37

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

CML에 대한 임상 시험

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