Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der skiftede patienter fra imatinib til nilotinib og derefter blev efterfulgt af behandlingsophør (ENESTgoal)

25. februar 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En fase II randomiseret, multicenter undersøgelse af behandlingsfri remission i kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase (CML-CP) patienter, der opnår og opretholder MR4.5 efter skift til Nilotinib

At evaluere molekylære tilbagefaldsfrie rater 6 måneder efter ophør med nilotinib-behandling hos patienter, der opnår MR4.5

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsesprotokol inkluderede kriterier for undersøgelsesafslutning, som blev opfyldt, når > 2 patienter mistede CCyR under TFR-fasen (> 1 % BCR-ABL); Denne undersøgelse blev afsluttet tidligt, da > 2 tilfælde af bekræftet tab af fuldstændig cytogenetisk respons blev rapporteret på trods af BCR-ABL-overvågning under TFR-fasen. Alle tilfælde opnåede MR4.5 efter genstart af Nilotinib-behandling og opretholdt indtil afslutningen af ​​undersøgelsen; forsøget krævede ikke genoptagelse inden for 4 uger efter tab af MMR_, hvilket var et krav i andre Nilotinib TFR-forsøg. Den indledende prøvestørrelse var 300 patienter med CML-CP; Ændring #2 i juni 2015 reducerede stikprøvestørrelsen til 59 på grund af rekrutteringsudfordringer; Studiets endepunktsanalyse og fortolkninger af data var udfordrende på grund af lille stikprøvestørrelse til tidlig afslutning af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama Comprehensive Cancer Center University of Alabama (8)
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Forenede Stater, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center Banner MD Anderson (2)
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Scottsdale Healthcare/TGen Clinical Research Service SC
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Forenede Stater, 72703
        • Highlands Oncology Group
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010 3000
        • City of Hope National Medical Center Dept of Oncology
      • Fountain Valley, California, Forenede Stater, 92708
        • Compassionate Care Research Group Inc CCCMG
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093-0987
        • UC San Diego UC San Diego Cancer Ctr
      • Multiple Locations, California, Forenede Stater
        • Wilshire Oncology Medical Group Corona Cancer Center
      • Pleasant Hill, California, Forenede Stater, 94523
        • Epic-Care
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95816-5199
        • Sutter Institute for Medical Research Oncology/Hematology
      • Santa Rosa, California, Forenede Stater, 94503
        • St Joseph Heritage Healthcare
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Forenede Stater, 80304
        • Rocky Mountain Cancer Centers USOR
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33901
        • Florida Cancer Specialists DeptofFloridaCancerSpecialists
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • MD Anderson Cancer Center - Orlando Cancer Center
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute H. Lee Moffitt Cancer Ctr (67)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Stroger Cook County Hospital Division of Hematology & Onc
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics Holden Comprehensive Cancer Ct
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Hospital and Medical Center Clinical Research Center
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67214-3728
        • Cancer Center of Kansas
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71101
        • CHRISTUS Schumpert Health System
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Forenede Stater
        • Michigan State University / Breslin Cancer Center Breslin Cancer Center (3)
    • Montana
      • Billings Montana, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Billings Clinic Billings Clinic (8)
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center John Theurer Cancer Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07962
        • Hematology Oncology Associates of Northern New Jersey PA Dept of Hem-Onc of Northern NJ
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center Montefiore Medicial Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center Herbert Irving Pavilion
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • Memorial Sloan Kettering Memorial Sloan Kettering (63)
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical Center Dept. of Oncology
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Westchester Medical Center NY Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center Duke University Med Ctr
      • Hickory, North Carolina, Forenede Stater, 28602
        • Carolina Oncology Specialists, PC
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences Hematology and Oncology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State Comprehensive Cancer Center/James Cancer Hospital OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97210
        • Northwest Cancer Specialists Compass Oncology -BKM
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • University of South Carolina-Hollings Cancer Center Medical University of SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Tennessee Oncology Dept. of Centennial Medical
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Univeristy Ingram Cancer Center (10)
    • Texas
      • Abilene, Texas, Forenede Stater, 79601
        • Hendrick Cancer Center Hendricks Cancer Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Texas Oncology Texas Oncology - McAllen
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Texas Oncology Texas Oncology - Plano West
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75251
        • Texas Oncology P A Texas Oncology - Midland
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555-1188
        • University of Texas Medical Branch SC
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Consultants, P.A.
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The Methodist Hospital Cornell University
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • South Texas Cancer Center- McAllen
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78234
        • Brooke Army Medical Center Brooke Army Medical
      • Waco, Texas, Forenede Stater, 76712
        • Waco Cancer and Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84103
        • University of Utah / Huntsman Cancer Institute Huntsman Cancer Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Kennewick, Washington, Forenede Stater, 99336
        • Kadlec Clinic Hematology and Oncology SC
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University/ Mary Babb Randolph Cancer Center Mary Babb Randolph Cancer Ctr
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin Med College of WI

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • diagnose af CML
  • Behandlet med mindst 1 års imatinib
  • Bcr-Abl niveau ved PCR skal være mindre end eller lig med 0,1 % og større end 0,0032 % ved PCR rapporteret på international skala bekræftet under screening
  • Skriftligt informeret samtykke indhentet forud for eventuelle screeningsprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • T315I mutation
  • Tidligere imatinib svigt eller havde accelereret fase eller blast krise CML
  • Nedsat hjertefunktion
  • Gravide eller ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsfri remission
Patienterne gik ind i en monitoreringsfase i 2 år og modtog 300 mg nilotinib mg to gange dagligt. Patienter, der opnåede MR4.5, gik ind i en konsolideringsfase og blev behandlet med nilotinib i 2 år. Hvis MR4.5 blev opretholdt under konsolideringsfasen, var patienterne berettigede til at stoppe med at tage niltoinib under den behandlingsfrie remission (TFR) fase.
Medicin: nilotinib
Nilotinib leveres som 150 mg kapsler. Patienterne vil tage nilotinib 300 mg to gange dagligt i undersøgelsen, og dosisændringer til 450 mg én gang dagligt er tilladt ifølge protokol.
Andre navne:
  • AMN107

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere uden molekylært tilbagefald inden for 6 måneder efter start af TFR-fasen
Tidsramme: 6 måneder efter ophør med nilotinib-behandlingen
Procentdel af deltagere uden bekræftet tab af MFR inden for 6 måneder efter nilotinib TFR beregnes ved at dividere antallet af patienter uden dokumenteret bekræftet tab af MR4 i de første 6 måneder efter start af nilotinib TFR-fasen med antallet af patienter, der gik ind i nilotinib TFR-fasen . Molekylært tilbagefald er defineret som at have et bekræftet BCR-ABL-forhold over MMR (2 på hinanden følgende BCR-ABL-niveauer >0,1 % tages med ca. 4 ugers mellemrum).
6 måneder efter ophør med nilotinib-behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relapsfri overlevelse er defineret som tid fra datoen for seponering af nilotinib-behandling til det første dokumenterede molekylære tilbagefald (bekræftet tab af MR4.5).
Tidsramme: 7 år
Tilbagefaldsfri overlevelse efter starten af ​​TFR-fasen blev opsummeret ved hjælp af produktgrænse-estimaterne (Kaplan-Meier). Medianen for den tilbagefaldsfri overlevelse og dens 95 % konfidensintervaller blev angivet. Denne analyse blev udført på FAS. Patienter, der droppede ud uden tilbagefald, blev behandlet som censurerede observationer.
7 år
Procentdel af deltagere uden molekylært tilbagefald inden for 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af behandlingen - Fri remission (TFR) fase
Tidsramme: 12 og 24 måneder efter start af TFR
Procentdelen af ​​deltagere uden bekræftet tab af MRR efter 12 og 24 måneder beregnes ved at dividere antallet af patienter uden dokumenteret bekræftet tab af MR4 ved 12 og 24 måneder efter start af nilotinib TFR-fasen med antallet af patienter, der gik ind i nilotinib TFR-fasen .
12 og 24 måneder efter start af TFR
Procentdel af deltagere, der genvandt MR4.5 efter genstart af Nilotinib på grund af molekylært tilbagefald
Tidsramme: Genstart af nilotinib op til måned 6, 12 og 24
Procentdelen af ​​deltagere, der genvandt MR4.5 efter genstart af nilotinib, vil blive beregnet som antallet af patienter, der opnåede MR4.5 efter at have mistet MR4 divideret med antallet af patienter, der mistede MR4.
Genstart af nilotinib op til måned 6, 12 og 24
Antal deltagere, der udviklede sig til accelereret fase/blastisk krise (AP/BC) eller døde af enhver årsag.
Tidsramme: Baseline op til cirka 5 år
Progression til AP/BC og død, hvor "fejl"-hændelsen er den tidligste forekomst af følgende hændelse: progression til AP/BC-dato.
Baseline op til cirka 5 år
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Baseline op til cirka 5 år
OS blev defineret som tiden fra datoen for ophør af nilotinib-behandling til datoen for dødsfald uanset årsag.
Baseline op til cirka 5 år
Ændring i symptombyrde-score af M.D. Anderson Symptom Inventory - Kronisk myeloid leukæmi (MDASI-CML) vurdering
Tidsramme: Fra baseline til tidspunkt, når MR4.5 er bekræftet, op til 24 måneder, og fra slutningen af ​​konsolideringsfasen til 6 og 12 måneder ind i TFR-fasen
M.D. Anderson Symptom Inventory for CML-patienter (MDASI-CML) blev brugt til at vurdere karakteren og virkningen af ​​symptombyrde på livet. Den bestod af 20 validerede symptomelementer og 6 validerede interferenselementer. Hvert punkt blev vurderet på en 11-punkts skala med svar fra 0-10, 0=ikke til stede og 10=så dårligt, som du kan forestille dig. Symptomscore (SS) blev beregnet, når en patient scorede mindst 8 punkter af symptomelementerne ved hjælp af formlen: (summen af ​​scores for de besvarede emner) / antal besvarede punkter. Hvis en forsøgsperson reagerede på < 8 symptomelementer, blev scoren betragtet som manglende. Interferensscore (IS) blev beregnet, når en patient scorede mindst 4 punkter ved hjælp af formlen: (summen af ​​scores for de besvarede emner)/antal besvarede emner. Hvis et forsøgsperson reagerede på < 4 interferenspunkter, blev scoren betragtet som manglende. Den samlede symptomscore var 0-200, og den samlede interferensscore var 0-60. Gennemsnitlig ændring fra baseline blev opsummeret på alle post-baseline tidspunkter
Fra baseline til tidspunkt, når MR4.5 er bekræftet, op til 24 måneder, og fra slutningen af ​​konsolideringsfasen til 6 og 12 måneder ind i TFR-fasen
Ændring i Health Utility vurderet af EuroQol Group-5D-3L (EQ-5D-3L) Visual Analog - Sikkerhedssæt
Tidsramme: Fra baseline til tidspunkt til når MR4.5, op til 24 måneder, er bekræftet og fra slutningen af ​​konsolideringsfasen til 6 og 12 måneder ind i TFR-fasen
EQ-5D-3L spørgeskemaet består af 5 punkter: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression og visuel analog har en skala fra 0 til 100 (0=værst tænkelige sundhedstilstand, 100=bedst tænkelige sundhedstilstand ).
Fra baseline til tidspunkt til når MR4.5, op til 24 måneder, er bekræftet og fra slutningen af ​​konsolideringsfasen til 6 og 12 måneder ind i TFR-fasen
Ændring i observerede resultater for patientens livskvalitet vurderet af SF-8 - sikkerhedssæt
Tidsramme: Fra baseline til tidspunkt til når MR4.5 er bekræftet og fra slutningen af ​​konsolideringsfasen til 6 og 12 måneder inde i TFR-fasen
SF-8 spørgeskemaet bestod af 8 punkter (generelt helbred, fysisk funktion, rolle fysisk, kropslige smerter, vitalitet, social funktion, rolle-emotionel og mental sundhed) og blev brugt til at vurdere virkningen af ​​seponering af nilotinib-behandling på livskvaliteten . Hvert emne havde et svarområde på 1 til 5 eller 1 til 6 point, og det højere tal i råscorerne indikerede dårligere livskvalitet. De fysiske og mentale komponentopsummerende mål blev beregnet ved hjælp af en normbaseret scoringsmetode givet i instrumentvejledningen. Disse normbaserede scores blev opsummeret ved baseline og gennemsnitlig ændring fra baseline for post-baseline tidspunkter. De normbaserede scores (baseret på den amerikanske befolkning) havde et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10. Højere normbaserede oversigtsscore indikerede bedre helbred
Fra baseline til tidspunkt til når MR4.5 er bekræftet og fra slutningen af ​​konsolideringsfasen til 6 og 12 måneder inde i TFR-fasen
Procentdel af deltagernes resultater på hvert niveau vurderet af EQ-5D-3L for 3. måned i konsolideringsfasen - sikkerhedssæt
Tidsramme: Ved 3. måned i konsolideringsfasen
EuroQol Five Dimensional Three-level (EQ-5D-3L) spørgeskemaet består af 5 punkter: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver genstand har 3 niveauer (ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer). Procentdelen af ​​patienter på hvert niveau af de fem elementer i EQ-5D-3L vil blive opsummeret på hvert tidspunkt
Ved 3. måned i konsolideringsfasen
Procentdel af deltagernes resultater på hvert niveau vurderet af EQ-5D-3L for 12. måned i konsolideringsfasen - sikkerhedssæt
Tidsramme: Måned 12 i konsolideringsfasen
EuroQol Five Dimensional Three-level (EQ-5D-3L) spørgeskemaet består af 5 punkter: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver genstand har 3 niveauer (ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer). Procentdelen af ​​patienter på hvert niveau af de fem elementer i EQ-5D-3L vil blive opsummeret på hvert tidspunkt
Måned 12 i konsolideringsfasen
Procentdel af deltagernes resultater på hvert niveau vurderet af EQ-5D-3L for måned 24 i konsolideringsfasen - sikkerhedssæt
Tidsramme: Måned 24 i konsolideringsfasen
EuroQol Five Dimensional Three-level (EQ-5D-3L) spørgeskemaet består af 5 punkter: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver genstand har 3 niveauer (ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer). Procentdelen af ​​patienter på hvert niveau af de fem elementer i EQ-5D-3L vil blive opsummeret på hvert tidspunkt
Måned 24 i konsolideringsfasen
Procentdel af deltagernes resultater på hvert niveau vurderet af EQ-5D-3L for 6. måned i behandlingsfri remissionsfase - sikkerhedssæt
Tidsramme: Måned 6 i i behandlingsfri remissionsfase
EuroQol Five Dimensional Three-level spørgeskemaet (EQ-5D-3L) omfatter 5 punkter: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver genstand har 3 niveauer (ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer). Procentdelen af ​​patienter på hvert niveau af de fem elementer i EQ-5D-3L vil blive opsummeret på hvert tidspunkt
Måned 6 i i behandlingsfri remissionsfase
Procentdel af deltagernes score på hvert niveau vurderet af EQ-5D-3L for 12. måned i behandlingsfri remissionsfase - sikkerhedssæt
Tidsramme: Måned 12 i i behandlingsfri remissionsfase
EuroQol Five Dimensional Three-level spørgeskemaet (EQ-5D-3L) omfatter 5 punkter: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver genstand har 3 niveauer (ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer). Procentdelen af ​​patienter på hvert niveau af de fem elementer i EQ-5D-3L vil blive opsummeret på hvert tidspunkt
Måned 12 i i behandlingsfri remissionsfase

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

29. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. december 2012

Først opslået (Skøn)

7. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2020

Sidst verificeret

1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAMN107AUS37

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CML

Kliniske forsøg med nilotinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner