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NF 2 및 진행성 전정 신경초종을 가진 소아 및 청년에 대한 베바시주맙의 2상 연구

2021년 1월 26일 업데이트: Bruce Korf, MD, University of Alabama at Birmingham

수술 또는 방사선 표준 치료에 부적합한 신경섬유종증 2형 및 진행성 전정 신경초종이 있는 소아 및 청년을 대상으로 한 베바시주맙의 공개 라벨 2상 연구

신경섬유종증 유형 2(NF 2)가 있는 소아 및 청년의 증상성 전정 신경초종(VS)에 대해 베바시주맙으로 치료한 후 24주에 청력 반응률을 결정합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

피험자는 24주 동안 2주마다 공개 라벨 베바시주맙 10mg/kg으로 치료를 받습니다(유도 요법). 임상 반응은 12주 및 24주차에 청력학 및 MRI에 의해 평가될 것입니다. 12주 또는 24주에 청력 감소가 있는 피험자는 프로토콜에서 제외됩니다. 24주차에 임상 반응 또는 안정적인 질병(통칭 "임상적 이점" 포함)이 있는 환자는 베바시주맙을 사용한 유지 요법으로 전환됩니다. 유지 단계 동안 피험자는 최대 72주 동안 3주마다 공개 라벨 베바시주맙 5mg/kg으로 치료를 받게 됩니다. 피험자는 12주마다 청각학 및 MRI 스캔을 받게 됩니다. 총 연구 기간은 96주(유도 24주 + 유지 72주)입니다.

피험자는 유지 요법 중 청력 저하를 경험하는 경우 유지 요법 동안 2주마다 베바시주맙 용량을 10mg/kg으로 늘릴 수 있습니다(단어 인식 점수가 기준선에서 단어 인식 점수와 비교하여 95% 임계 차이 미만으로 감소하는 것으로 정의됨) , 부록). 2주마다 베바시주맙 10mg/kg을 받은 후 단어 인식 점수가 95% 임계 차이 내에 남아 있지 않으면 피험자는 연구에서 제외됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

22

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana Unversity
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Cancer Institute (NCI)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children' Hospital Boston and Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University - St. Louis
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-4006
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19096
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준 - 참가자는 연구에 참여할 자격이 있으려면 선별 검사에서 다음 기준을 충족해야 합니다.

  • 환자는 NIH(National Institute of Health) 기준 또는 맨체스터 기준을 충족하거나 신경섬유종증 2(NF2) 유전자에서 원인 돌연변이를 검출하여 신경섬유종증 2 진단을 확인해야 합니다.
  • 환자는 내이도(3mm 슬라이스, 건너뛰기 없음)를 통해 미세 절단하여 조영 증강 두개골 MRI 스캔으로 정확하게 측정할 수 있는 최소 하나의 VS > 1.0ml(용적 분석에서)로 정의되는 측정 가능한 질병이 있어야 합니다.
  • 치료 1일째에 6세 이상(상한 없음). 장기간 베바시주맙 사용의 잠재적 위험을 고려할 때 6세 미만의 어린이는 치료를 받을 수 없습니다. 성인의 상한선은 없습니다.
  • 기대 수명이 1년 이상입니다.
  • Karnofsky 성능 상태 ≥ 70.
  • 참가자는 마이크로리터(mcL), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 혈청 글루탐산 옥살로아세트산 전이효소(SGOT), 알라닌 아미노전이효소(ALT), 혈청 글루타민 피루빅 전이효소(SGPT)의 정의에 따라 아래에 정의된 정상적인 장기 및 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.
  • 백혈구 > 3,000/mcL
  • 절대 호중구 수 > 1,500/mcL
  • 혈소판 > 100,000/mcL
  • 정상적인 기관 한계 내의 총 빌리루빈
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2.5 X 제도적 정상 상한
  • 환자는 크레아티닌 청소율 또는 방사성 동위원소 사구체 여과율(GFR) ≥60ml/min/1.73을 가져야 합니다. m2 또는 아래 표에 설명된 연령에 따른 정상 혈청 크레아티닌:

  • 연령 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 6~10세 미만 1(남성) 1(여성) 10~13세 미만 1.2(남성) 1.2(여성) 13~16세 미만 1.5(남성) 1.4(여성)

    ≥ 16세 1.7(남) 1.4(여)

  • 피험자는 다음과 같은 특성을 가진 대상 VS가 있어야 합니다.
  • 환자 거부로 인해 수술이 어려운 경우, 수술 합병증의 위험이 높은 경우(예: 하부 뇌신경 기능 손상, 종양 크기가 가장 긴 직경이 3cm 이상인 경우 또는 MRI 스캔에서 다엽성 종양 모양).
  • 85% 미만의 단어 인식 점수와 관련됨
  • 다음 중 하나로 정의된 문서화된 임상 진행:
  • 진행성 난청(VS와 관련된 기준선 점수[부록 A]에서 95% 임계 차이 간격 미만의 단어 인식 점수 감소로 정의됨(즉, 수술이나 방사선과 같은 사전 개입으로 인한 것이 아님)

또는

  • 이전 18개월 동안 진행성 종양 성장, ≥ 20% 부피 증가로 정의됨
  • 발달 중인 인간 태아에 대한 베바시주맙의 영향은 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로 그리고 베바시주맙 제제가 기형을 유발하는 것으로 알려져 있기 때문에, 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 배리어 피임 방법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
  • 서면 동의서 및 동의 문서에 서명할 의사와 이해 능력.
  • 주치의와의 관계가 확립되어 있어야 하며 연락처 정보를 제공해야 합니다.

제외 기준:

  • 심사에서 다음 조건 중 하나를 나타내는 참가자는 연구에 참가할 수 없습니다.
  • 연구 참여 전 4주 이내에(니트로소우레아 또는 미토마이신 C의 경우 6주) 화학 요법을 받은 환자 또는 4주보다 먼저 투여된 제제로 인해 부작용에서 회복되지 않은 환자. 표적 전정 신경초종에 대한 사전 방사선 치료는 임상 시험 참여 3년 전에 제공된 경우 허용됩니다. 비표적 종양에 대한 사전 방사선 치료가 허용됩니다.
  • 참가자는 다른 연구 에이전트를 받을 수 없습니다.
  • NF2와 관련된 신경계 종양(예: 신경초종, 수막종, 뇌실막종 또는 신경아교종)이 있는 환자는 (조사자의 의견에 따라) 이러한 종양이 성장하고 있고 임상 시험 동안 치료가 필요할 가능성이 없는 한 이 임상 시험에서 제외되지 않습니다. 재판.
  • 베바시주맙과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
  • 중국 햄스터 난소 세포 제품, 기타 재조합 인간 항체 또는 베바시주맙과 유사한 화학적 또는 생물학적 조성의 화합물에 대해 알려진 과민증이 있는 환자.
  • 주기적인 MRI 스캔 또는 가돌리늄 조영제를 견딜 수 없음.
  • 진행 중이거나 활성 감염, 불안정 협심증 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
  • 동맥/심근 질환의 병력.
  • 다음과 같은 임상적으로 중요한 심혈관 질환:
  • 부적절하게 조절된 고혈압(HTN)(성인의 경우: 항고혈압제에도 불구하고 수축기 혈압(SBP) > 160mmHg 및/또는 이완기 혈압(DBP) > 90mmHg, 어린이의 경우: ≥를 나타내는 연령에 적합한 값은 부록 D를 참조하십시오. 2등급)
  • 12개월 이내의 뇌혈관 사고(CVA) 병력
  • 12개월 이내의 심근경색 또는 불안정 협심증
  • 뉴욕 심장 협회 등급 II 이상의 울혈성 심부전
  • 심각하고 부적절하게 조절된 심장 부정맥
  • 중대한 혈관 질환(예: 대동맥류, 대동맥 박리 병력)
  • 임상적으로 유의한 말초 혈관 질환
  • 임산부는 베바시주맙이 최기형성 또는 낙태 효과의 가능성이 있는 항혈관신생제이기 때문에 이 연구에서 제외되었습니다. 산모가 베바시주맙으로 치료를 받는 경우 이차적으로 수유 영아에게 이상 반응이 발생할 가능성은 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있으므로, 산모가 베바시주맙으로 치료받는 경우 모유수유를 중단해야 합니다. 이러한 잠재적 위험은 본 연구에 사용된 다른 제제에도 적용될 수 있습니다.
  • HIV 양성 환자 또는 암 생존자는 다른 모든 적격성 기준을 충족하는 경우 이 연구에 적격합니다.
  • 항응고제(예방 용량 제외)의 동시 사용, 응고병증의 병력 또는 출혈 체질 또는 응고병증의 증거.
  • 치료 의사가 중요하다고 생각하는 출혈의 이미징(CT 또는 MRI) 증거(> 등급 1). 중추신경계(CNS) 출혈 병력이 있는 피험자는 자격이 없습니다.
  • 소변 단백질은 소변 단백질 크레아티닌(UPC) 비율에 대한 소변 분석으로 선별해야 합니다. UPC 비율 > 0.5의 경우, 24시간 소변 단백질을 확보해야 하며 환자 등록을 위한 수준은 <1000 mg이어야 합니다.
  • 심각하거나 치유되지 않는 상처, 궤양 또는 골절.
  • 1일 전 6개월 이내에 복부 누공, 위장관 천공 또는 복강내 농양의 병력.
  • 침습적 절차는 다음과 같이 정의됩니다.
  • 1일차 치료 전 28일 이내의 대수술, 개복 생검 또는 심각한 외상성 손상
  • 치료 1일 전 28일 이내에 뇌 생검(상처는 치료 1일 전 28일 이상 수행된 뇌 생검에서 완전히 치유되어야 함)
  • 연구 과정 동안 주요 수술 절차의 필요성에 대한 예상
  • D1 요법 전 7일 이내 코어 생검
  • 베바시주맙으로 사전 치료.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 베바시주맙
참가자를 2년 동안 추적하고 청력 응답률을 평가합니다.
의약품: 베바시주맙

치료는 외래 환자 기준으로 시행됩니다. 베바시주맙은 24주 동안 2주마다 10mg/kg의 용량으로 IV 주입으로 투여됩니다(유도 요법, 스키마 참조). 한 주기는 28일 동안 지속되며 두 번의 베바시주맙 주입을 포함합니다. 임상 반응은 12주 및 24주차에 청력학 및 MRI에 의해 평가될 것입니다. 12주 및 24주에 청력 감소가 있는 피험자는 프로토콜에서 제외됩니다. 24주 후, 임상적 반응 또는 안정적인 질병(통칭 "임상적 이점" 포함)이 있는 환자는 베바시주맙을 사용한 유지 요법으로 전환됩니다.

유지 단계 동안 피험자는 최대 72주 동안 3주마다 공개 라벨 베바시주맙 5mg/kg으로 치료를 받게 됩니다. 피험자는 12주마다 청각학 및 MRI 스캔을 받게 됩니다. 총 연구 기간은 96주(유도 24주 + 유지 72주)입니다.

다른 이름들:
  • 아바스틴®
  • rhuMAb
  • 혈관 내피 성장 인자(VEGF)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
청력 향상
기간: 6 개월
기준선과 비교하여 청력학에서 단어 인식 점수가 통계적으로 유의미하게 증가한 참가자 수.
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자 수
기간: 6 개월
유도 요법 중 참가자의 10% 이상에서 부작용이 발생한 참가자 수.
6 개월
유도(고용량) 요법 중 베바시주맙의 내약성
기간: 6 개월
유도 기간 동안 부작용 또는 참가자/제공자 선택으로 인해 치료를 중단하지 않은 참가자 수.
6 개월
유지(저용량) 요법 중 청력 반응의 지속성
기간: 2 년
단어 인식 점수로 측정한 유지 요법 중 기준선에 비해 청력 개선을 유지한 유도 요법 중 청력 개선을 보인 참가자 수.
2 년
데시벨(dBHL)로 측정된 기준선과 비교한 청력학의 순음 평균(PTA)의 변화.
기간: 25, 49, 73, 98주차
순음 평균의 증가는 청력의 악화를 나타내고 순음 평균의 감소는 청력의 개선을 나타냅니다. 순음 평균(PTA)의 범위는 0-110dBHL(데시벨)입니다.
25, 49, 73, 98주차
유도(고용량) 치료 중 이명과 관련된 고통의 변화.
기간: 6개월(유도 단계)
이명 반응 설문지(TRQ)를 사용하여 측정한 자가 보고된 고통. TRQ에는 0(전혀 아님)에서 4(거의 항상)까지 5점 리커트 척도로 측정된 26개의 질문이 있습니다. 총 점수는 보고된 고통이 더 많음을 나타내는 점수가 높은 응답의 합계입니다.
6개월(유도 단계)
방사선 반응의 내구성
기간: 2 년
유도(고용량) 요법 동안 기준선에 비해 종양 부피가 20% 이상 감소하고 유지(저용량) 요법(기준선에서 20% 이상의 종양 부피 감소) 동안 이러한 감소를 유지한 참가자 수.
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Alabama at Birmingham

협력자

Genentech, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Scott Plotkin, MD, Massachusetts General Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 5월 15일

기본 완료 (실제)

2019년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 1월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 1월 10일

처음 게시됨 (추정)

2013년 1월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 2월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 1월 26일

마지막으로 확인됨

2021년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AVF4807
  • W81XWH-12-1-0155 (기타 보조금/기금 번호: Dept. of Defense - US Army)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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