데스모이드 종양/공격성 섬유종증이 있는 성인에서 감마-세크레타제 억제제 PF-03084014의 II상 시험

• 포함 기준:

2.1.1.1 환자는 국립 암 연구소(National Cancer Institute, NCI)의 병리학 연구소에서 확인된 조직학적으로 확인된 데스모이드 종양이 있어야 하며, 최소 한 라인의 표준 치료를 받은 후 진행되었으며 외과적 절제 또는 최종 방사선 요법이 적용되지 않아야 합니다.

2.1.1.2 유전 연구 연구를 위해 혈액 샘플과 염색되지 않은 10개의 슬라이드 또는 종양 블록을 기꺼이 제공합니다.

2.1.1.3 방사선 요법을 포함하여 이전 데스모이드 요법을 사용한 모든 요법은 연구 시작 최소 2주 전에 완료되어야 하며 모든 독성은 적어도 적격 수준으로 해결되어야 합니다.

2.1.1.4 18세 이상 18세 미만 환자의 PF-03084014 사용에 대한 투약 또는 부작용 데이터가 현재 없기 때문에 어린이는 이 연구에서 제외되지만 향후 소아과 시험에 적합할 수 있습니다.

2.1.1.5 Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태가 2 이하입니다.

2.1.1.6 기대 수명 > 3개월.

2.1.1.7 환자는 아래에 정의된 바와 같이 정상적인 장기 및 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.

• -절대 호중구 수가 1,500/mcL 이상
• -혈소판 100,000/mcL 이상
• - 총 빌리루빈이 정상치의 기관 상한치의 1.5배 이하
• -Aspartate aminotransferase (AST) Serum Glutamic Oxaloacetic Transaminase (SGOT)/Alanine aminotransferase (ALT) Serum glutamic-pyruvic transaminase (SGPT) 정상치의 기관 상한치의 5배 이하
• -크레아티닌 < 기관 상한치의 1.5배

또는

• -크레아티닌 청소율 60mL/min/1.73 이상 m(2) 크레아티닌 수치 >1.5mg/dL인 환자의 경우
• -9g/dL 이상의 헤모글로빈

2.1.1.8 환자는 흡수에 영향을 미치는 위장(GI) 상태 없이 전체 정제 또는 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다. 비위 또는 G-튜브 투여는 허용되지 않습니다.

2.1.1.9 발달중인 인간 태아에 대한 PF-03084014의 영향은 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유와 >=-세크레타제 억제제가 기형을 유발하는 것으로 알려져 있기 때문에 가임 여성과 남성은 연구 참여 기간 동안 그리고 적어도 6 연구 약물 투약이 중단된 후 몇 개월. 여성이 자신 또는 파트너가 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 담당 의사에게 알려야 합니다. 이 프로토콜에서 치료를 받거나 등록한 남성은 또한 연구 참여 기간 동안 및 연구 약물 투여 완료 후 6개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

2.1.1.10 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력.

2.1.1.11 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔으로 측정 가능한 질병의 증거. 측정 가능한 병변은 최소 한 차원(기록할 가장 긴 직경)에서 흉부 X-레이로 20mm 이상, CT 스캔으로 10mm 이상 또는 또는 임상 시험에 의해 캘리퍼스로 10mm와 동일합니다.

제외 기준:

2.1.2.1 다른 조사 대상자를 받고 있는 환자. 환자가 복용하는 동시 중재는 안전성과 적격성을 평가하기 위해 주임 조사관(PI)이 검토합니다.

2.1.2.2 감마-세크레타제 억제제 또는 노치 방지 항체 요법을 사용한 사전 치료.

2.1.2.3 심각한 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.

2.1.2.4 연구 시작 시 >470msec의 수정된 QT 간격(QTc) 간격; 선천성 긴 QT 증후군.

2.1.2.5 임산부는 PF-03084014가 기형 유발 또는 낙태 효과의 가능성이 있는 감마 세크레타제 억제제이기 때문에 이 연구에서 제외되었습니다. PF-03084014로 어머니를 치료한 후 모유 수유에 이차적인 부작용에 대한 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있기 때문에 어머니가 PF-03084014로 치료받는 경우 모유 수유를 중단해야 합니다.

2.1.2.6 약물 불내성 또는 약물 흡수 불량의 소인이 될 수 있는 위장 상태가 있는 환자(예: 경구 약물을 복용할 수 없거나 정맥(IV) 영양이 필요한 경우, 흡수에 영향을 미치는 이전 수술 절차, 흡수 장애 증후군 및 활동성 소화성 궤양 질환) 제외됩니다. 궤양성 대장염, 염증성 장 질환 또는 부분적 또는 완전한 소장 폐쇄가 있는 피험자 및 정제 전체를 삼킬 수 없는 환자도 제외됩니다. 정제를 부수거나 씹어서는 안 됩니다. 비위 또는 위루(G)-튜브 투여는 허용되지 않습니다.

2.1.2.7 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 환자는 PF-03084014와의 약동학적 상호작용 가능성 때문에 부적격입니다.

2.1.3 채용 전략

우리는 환자 회의 및 웹캐스트를 포함하여 다양한 지원 활동을 하는 Desmoid Tumor Research Foundation, Inc.와 여러 차례 논의했습니다. 재단의 고위 경영진은 이 실험에 대한 강한 관심과 회원들에게 알리려는 의지를 나타냈습니다. 우리는 또한 고형 종양이 있는 환자를 우리의 임상 프로그램에 소개하는 의사 추천 네트워크를 전국적으로 보유하고 있습니다. 육종에 대한 우리의 관심과 시도를 감안할 때 우리는 중간엽 악성종양 환자를 치료하는 센터와 연결을 형성했습니다. 이 평가판이 열리면 이 평가판의 사용 가능 여부를 이들 모두에게 알릴 것입니다.