척수근위축 환자에서 CK-2127107에 대한 연구
2020년 8월 21일 업데이트: Cytokinetics
척추 근육 위축 환자의 2개 용량 상승 코호트에서 CK-2127107의 2상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다중 용량 연구
이 연구는 II형, III형 또는 IV형 척수성 근위축증(SMA) 환자의 골격근 기능 또는 피로도 측정에 대한 CK-2127107(이하 reldesemtiv) 대 위약의 약력학(PD) 효과를 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
CY 5021은 SMA 환자의 2개의 순차적 증량 용량 코호트에서 reldesemtiv에 대한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다회 용량 연구입니다. 환자는 8주 동안 매일 2회 reldesemtiv 또는 위약을 받도록 2:1로 무작위 배정됩니다. 코호트 1에서 reldesemtiv로 무작위 배정된 환자는 1일 2회 150 mg 용량을 투여받게 되며, 코호트 2에서 reldesemtiv로 무작위 배정된 환자는 1일 2회 450 mg을 투여받게 됩니다. 각 코호트 내에서 무작위화는 보행 상태(보행 대 비보행)에 따라 계층화됩니다.
이 연구의 주요 목적은 폐 기능, 호흡 기능, 근력 및 운동 기능 측정에 대한 reldesemtiv의 PD 효과를 결정하는 것입니다. 다른 PD 측정에는 TUG(timed up and go) 테스트, 6분 도보 테스트(6MWT), 환자 및 조사자 글로벌 평가의 변경 사항이 포함됩니다. 2차 목적에는 reldesemtiv 다회 투여의 안전성과 reldesemtiv의 약동학 평가가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California Irvine
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Pediatric Neuromuscular Clinic Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, 미국, 06053
- Hospital For Special Care
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Childrens Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital Institute for Clinical and Translational Research Pediatric Clinical Research Unit
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical CEnter
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- The University of Utah, Clinical Neurosciences Center
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- Children's and Women's Health Centre of British Columbia
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 4G5
- Children's Hospital - LHSC
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 환자에 대한 정보에 입각한 동의서(ICF)를 이해하고 서명할 의사가 있습니다. 18세 미만 환자의 경우, 환자의 부모/법적 보호자는 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의를 제공해야 하며 규정에 따라 요구되는 경우 12세 이상의 미성년자로부터 사전 동의를 얻습니다. .
- 유형 II, III 또는 IV이고 12세 이상이며 유전적으로 SMA 진단을 받은 남성 또는 여성
- 걸을 수 있는 환자는 일단 독립적으로 서 있는 자세를 달성한 후 도움 없이 6분 이내에 6분 걷기 테스트(최소 50미터)에서 최소 한 바퀴를 완료할 수 있어야 합니다.
- 거동이 불가능한 환자(모든 이동성 요구에 효과적으로 휠체어가 필요한 개인으로 정의됨, 짧은 거리를 서거나 걸을 수 있지만 도움 없이 6분 동안 50미터를 걸을 수 없음). 거동이 불가능한 환자는 3시간 동안 지속적으로 지지를 받으며 똑바로 앉은 자세를 견딜 수 있어야 합니다.
- 해머스미스(HFMS-E) 점수 ≥ 10 및 ≤ 54
- 팔꿈치 굴곡 및 무릎 굴곡 ≤ 90도 구축
- 정상 범위 내 또는 정상 범위를 벗어나는 경우 조사자가 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주하는 사전 연구 임상 실험실 소견
- 경구 현탁액을 삼킬 수 있고 연구자의 의견으로는 시험 기간 동안 계속 그렇게 할 수 있을 것으로 예상됩니다. 공급 튜브를 통한 투여는 허용되지 않습니다.
- 강제 폐활량(FVC) > 20% 예측
사춘기에 이른 남성 환자는 정관 절제술을 받았고 정자 수가 0인 것으로 확인된 경우를 제외하고 스크리닝부터 조사 제품의 마지막 투여 후 10주까지 다음 중 하나를 수행하는 데 동의해야 합니다.
- 성관계를 삼가거나
- 이성과 성관계를 가질 경우 반드시 콘돔을 사용해야 하며, 가임기 여성은 매우 효과적인 피임법*을 사용해야 합니다.
첫 생리를 한 여성 환자는 해부학적 및 생리학적으로 임신이 불가능하지 않는 한 가임 가능성이 있는 것으로 간주됩니다. 가임 가능성이 있는 경우 여성 환자는 다음을 수행해야 합니다.
- 스크리닝 시 음성 소변/혈청 임신 검사를 받고 그리고
- 조사 제품의 마지막 투여 후 10주까지 스크리닝에서 이성애 성교를 삼가하거나
이성간 성관계를 가진 경우 매우 효과적인 피임 방법*을 사용해야 하며, 남성 파트너는 스크리닝 시점부터 임상시험용 제품 마지막 투여 후 10주까지 콘돔을 사용해야 합니다.
*매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임법의 확립된 사용
- 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치
- 남성 환자는 최종 연구 약물 투여 후 10주까지 스크리닝에서 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 조사자가 승인하지 않는 한, 약물 화합물, 식품 또는 기타 물질에 대한 심각한 과민성, 불내성 또는 알레르기의 병력
- 스크리닝 2개월 이내 입원
- 경구 투여 약물의 흡수 및/또는 배설을 잠재적으로 변경시킬 수 있는 위 또는 장 수술 또는 절제의 이력(충수 절제술, 탈장 수리 및/또는 담낭 절제술이 허용됨)
- 스크리닝 4주 이내에 임상적으로 유의한 질병
- 스크리닝 전 2년 이내에 알코올 중독 또는 약물 중독 이력
- 스크리닝 전 3개월 이내에 하루 10개비 이상의 담배(또는 이에 상응하는 양의 담배)를 흡연한 이력
- 환자는 연구 약물의 첫 투여 전 7일 이내에 강력한 CYP3A4 억제제를 사용했거나 연구 약물의 첫 번째 투여 전 14일 이내에 강력한 CYP3A4 유도제를 사용했습니다.
- 상당한 관절 통증이나 움직임을 제한하는 관절염, 지속적인 진통제가 필요할 정도로 충분한 만성 신경근 통증을 포함하여(이에 국한되지 않음) 검사 수행을 방해할 수 있는 기타 모든 의학적 상태
- 같은 세대에 거주하는 두 사람이 동시에 참여
- 스크리닝 이전에 30일 또는 다른 조사 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 연구 약물을 수령한 다른 조사 연구 약물 시험에 참여
- ALT 또는 AST가 정상 상한치(ULN)의 2배를 초과하거나 스크리닝 시 총 빌리루빈이 ULN보다 큽니다. 이러한 평가는 조사자의 재량에 따라(스크리닝 창 내에서) 한 번 반복될 수 있습니다.
- 현재 nusinersen을 복용하고 있거나 과거에 복용했거나 연구 과정 중에 복용할 계획입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
이 치료 부문에 무작위 배정된 환자는 8주 동안 매일 2회 위약 중단을 받게 됩니다.
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경구 현탁용 과립(위약)
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실험적: 렐데셈티브 150mg 1일 2회
이 치료군에 무작위로 배정된 환자는 reldesemtiv 현탁액 150mg을 8주 동안 하루에 두 번 투여받게 됩니다.
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경구 현탁용 과립, 18.7% reldesemtiv
다른 이름들:
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실험적: 렐데셈티브 450mg 1일 2회
이 치료군에 무작위로 배정된 환자들은 8주 동안 매일 2회 450mg 용량의 reldesemtiv 현탁액을 투여받게 됩니다.
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경구 현탁액용 과립, 56.0% reldesemtiv
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FVC(강제 폐활량)의 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 기준선 및 8주
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FVC는 보정된 폐활량계(리터 단위)를 사용하여 측정되었습니다.
환자는 최대한 깊게 숨을 들이마신 후 최대로 숨을 내쉬도록 지시받았습니다(폐의 모든 공기를 불어냄).
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기준선 및 8주
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최대 흡기압(MIP)의 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 기준선 및 8주
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흡기 압력 밸브가 부착된 보정된 폐활량계를 사용하여 MIP를 측정했습니다(cm H20 단위).
테스트를 위해 환자는 최대 압력으로 가능한 한 힘차게 흡입하도록 요청 받았습니다.
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기준선 및 8주
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최대 호기압(MEP)의 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 기준선 및 8주
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MEP는 호기 압력 밸브가 부착된 보정된 폐활량계를 사용하여 측정되었습니다(cm H20 단위).
테스트를 위해 환자는 최대한 숨을 들이쉬고 가능한 한 힘차게 강제 호기를 수행하도록 요청받았다.
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기준선 및 8주
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8주 차 근력 메가 점수
기간: 기준선 및 8주
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3개 근육군(팔꿈치 굴곡, 무릎 신전, 어깨 외전)의 근력을 휴대용 동력계를 사용하여 양측에서 측정하였다. 근력은 각 신체 위치에 대해 두 번 측정되었습니다. 두 측정값 사이의 변동성이 > 15%인 경우 세 번째 측정값을 얻었습니다. 2회 측정의 최대 근력을 확인하고 방정식을 사용하여 기준선에서 백분율 변화로 변환했습니다: ([기준선 이후 값 - 기준선 값] / 기준선 값) × 100. 메가 점수는 3개 근육 그룹의 근력을 평균화한 종합 점수였습니다. 양측으로 각각 측정한 3개의 근육 그룹(총 6개의 신체 위치) 사이의 비결측 변환 근력 점수의 평균으로 계산되었습니다. |
기준선 및 8주
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Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded(HFMS-E)에서 기준선에서 8주차로 변경
기간: 기준선 및 8주
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HFMS-E는 각각 0(나쁨)에서 2(좋음)까지 점수가 매겨진 33개의 테스트 항목 평가를 통해 독립적인 이동성 및 운동 능력 수준을 평가했습니다.
총점은 33개 항목의 점수를 합산하여 산출하였으며 범위는 0~66점이다.
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기준선 및 8주
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수정된 상지 모듈(RULM)에서 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 기준선 및 8주
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RULM은 일상 생활 활동과 관련된 상지(특히 어깨, 팔꿈치, 손목 및 손 기능)의 운동 기능을 평가했습니다.
RULM은 총 20문항으로 구성되어 있으며, 그 중 1문항은 7점 척도(0~6), 18문항은 3점 척도(0~2), 1문항은 2점 척도이다. 척도(0 또는 1).
총점은 각 응답의 합계이며 최소 0점에서 최대 43점까지 다양합니다.
더 높은 점수는 더 나은 운동 기능을 반영합니다.
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기준선 및 8주
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TUG 테스트에서 기준선에서 8주차로 변경
기간: 기준선 및 8주
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TUG 테스트는 환자가 의자에서 일어나 3미터를 걷고, 돌아서서 다시 의자로 돌아와 앉는 데 걸리는 시간(초)을 측정했습니다.
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기준선 및 8주
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6MWT에서 기준선에서 8주차로 변경
기간: 기준선 및 8주
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6MWT는 환자가 6분 동안 걸은 거리(미터)를 측정했습니다.
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기준선 및 8주
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8주 말에 환자 종합 평가
기간: 8주
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환자들은 1일차에 투약 전과 같은지, 더 나은지 또는 더 나쁜지 평가했습니다.
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8주
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8주 말 조사자 종합 평가
기간: 8주
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연구자는 환자가 1일에 투약 전과 동일하게 보이는지, 더 좋아지는지 또는 더 나빠지는지를 평가했습니다.
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8주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Reldesemtiv 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 8주차 종료
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투약 전과 투약 후 1, 3, 6시간에 채취한 혈액 샘플의 reldesemtiv 혈장 농도를 평가하여 결정
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8주차 종료
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0 ~ 12시간(AUC0-12)의 혈장 농도-시간 곡선 아래 Reldesemtiv 면적
기간: 8주차 종료
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투약 전과 투약 후 1, 3, 6시간에 채취한 혈액 샘플의 reldesemtiv 혈장 농도를 평가하여 결정
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8주차 종료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 1월 14일
기본 완료 (실제)
2018년 5월 31일
연구 완료 (실제)
2018년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 12월 31일
처음 게시됨 (추정)
2016년 1월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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Blayne WelkLondon Health Sciences Centre Research Institute OR Lawson Research Institute of St....모병Spina Bifida 또는 Spinal Dysraphism캐나다
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Rennes University Hospital완전한
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Avidity Biosciences, Inc.모집하지 않고 적극적으로근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건미국, 캐나다, 영국
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위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병심방세동(AF)헝가리, 폴란드, 불가리아, 덴마크, 독일, 네덜란드, 이탈리아, 세르비아
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로