FCD II(Focal Cortical Dysplasia Type II) 난치성 발작 환자에서 Afinitor(Everolimus)의 항간질 효능에 관한 연구

이것은 이미 2가지 이상의 항간질제에 실패한 FCDII 환자의 보조 요법으로 제공된 에베로리무스(최저 5-15ng/mL)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 전향적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 교차 연구입니다. 그리고 수술.

1. 기준선 단계(4주, -4~-1주): 스크리닝 방문(-4주, V1)부터 -1주(V2)에 적정 방문 시작까지. 기준선 발작 빈도 계산을 위해 4주 예상 기간 발작 횟수를 합산합니다. 항간질제 사용을 평가하고 환자는 AED를 안정적으로 복용해야 합니다. 적격성 기준을 충족하는 모든 환자는 1:1 비율로 치료 첫 번째 부문과 위약 첫 번째 부문으로 무작위 배정됩니다.

2. Core phase I (12주, 0주~11주) 2.1.적정 I 기간(4주, 0~3주): Everolimus 용량은 처음에 매일 4.5mg/m2 po이며 4주 적정 기간 동안 everolimus 용량은 5 - 15 ng/의 최저 농도에 도달하도록 조정될 수 있습니다. mL. 잠재적인 용량 조정을 위해 2주(V3), 3(V4) 사전 용량 PK 혈액 샘플을 채취합니다.

   2.2. 유지 I 기간(8주, 4~11주): 적정 기간 완료 후 대다수의 환자는 전체 8주 유지 기간 동안 현재 용량 수준을 계속 유지할 것으로 예상됩니다. 그러나, 4주마다[4주(V5) 및 8(V6)주] 수집될 계획된 투여 전 PK 혈액 샘플을 기반으로 추가 적정 가능성이 여전히 존재합니다.

3. 핵심 2상(12주, 12~23주): 핵심 1상 종료 후 에베로리무스 1군은 위약으로, 위약 1군은 에베로리무스를 복용한다. 용량 적정 방법은 핵심 단계 I과 동일합니다.
4. 비맹검 연장 단계(29주, 24-52주): 승인 후 등록된 모든 환자에게 23주 말에 연구의 비맹검 연장 단계에 진입하고 에베로리무스를 계속할 수 있는 기회가 제공됩니다. Everolimus는 29주의 연장 단계 동안 모든 연구 환자에게 제공됩니다. 연장 단계 동안 Everolimus 용량은 24주(V12), 28주(V13), 40주(V14), 발작 빈도 및 에베로리무스 내약성에 따라 사전 용량 PK 혈액 샘플을 기준으로 적정됩니다. 52주(V15)에 혈청 및 CSF PK 연구를 포함하는 최종 분석이 수행됩니다.