Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa tutkitaan Afinitorin (Everolimuusin) antiepileptistä tehoa potilailla, joilla on refraktaarisia kohtauksia ja joilla on tyypin II fokaalinen aivokuoren dysplasia (FCD II)

torstai 15. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Yonsei University

Prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu cross over -tutkimus, jossa tutkitaan Afinitorin (Everolimuusin) epilepsiaa estävää tehoa potilailla, joilla on refraktaarisia kohtauksia ja joilla on tyypin II fokaalinen aivokuoren dysplasia (FCD II)

Tämä on prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu cross-over-tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida everolimuusin (minimimäärä 5-15 ng/ml) tehoa ja turvallisuutta lisähoitona potilailla, joilla on tyypin II fokaalinen aivokuoren dysplasia ja jotka jo epäonnistuivat. yli kaksi epilepsialääkettä ja leikkaus.

Tässä tutkimuksessa arvioidaan everolimuusin vaikutusta lumelääkkeeseen kohtausten esiintymistiheyteen tyypin II fokaalisen aivokuoren dysplasiassa. Niiden potilaiden määrä, joiden kohtaukset vähenevät 50 % tai enemmän, lasketaan kunkin ydinvaiheen 4 viimeisen viikon aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu ristiintutkimus, jossa arvioidaan everolimuusin (minimimäärä 5-15 ng/ml) tehoa ja turvallisuutta lisähoitona FCDII-potilailla, joille useampi kuin 2 epilepsialääkettä on jo epäonnistunut. ja leikkaus.

  1. Perusvaihe (4 viikkoa, viikko -4~-1): Seulontakäynnistä (viikko -4, V1) titrauskäynnin aloittamiseen viikolla -1 (V2). Kohtausten esiintymistiheyden peruslaskelmissa lasketaan yhteen neljän viikon prospektiivisen ajanjakson kohtausmäärät. Epilepsialääkkeiden käyttö arvioidaan, ja potilaiden edellytetään olevan vakaa AED-annos. Kaikki kelpoisuuskriteerit täyttävät potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1 hoidon ensimmäiseen ryhmään ja lumelääkettä ensimmäiseen ryhmään.

  2. Ydinvaihe I (12 viikkoa, viikko 0-11) 2.1. Titraus I jakso (4 viikkoa, viikko 0–3): Everolimuusiannokset ovat 4,5 mg/m2 po vuorokaudessa ensimmäisen kerran annettuna, ja sitten 4 viikon titrausjakson aikana everolimuusiannosta voidaan säätää saavuttamaan pohjapitoisuuden 5-15 ng/vrk. ml. Viikolla 2 (V3) otetaan 3 (V4) ennen annosta PK-verinäytettä mahdollisia annoksen muuttamista varten.

    2.2. Ylläpito I -jakso (8 viikkoa, viikko 4-11): Titrausjakson päätyttyä suurimman osan potilaista odotetaan jatkavan nykyisellä annostasolla koko 8 viikon ylläpitojakson ajan. Mahdollisuus lisätitraamiseen on kuitenkin edelleen olemassa, mikä perustuu suunniteltuihin annosta edeltäviin PK-verinäytteisiin, jotka otetaan 4 viikon välein [viikko 4 (V5) ja 8 (V6)].

  3. Ydinvaihe II (12 viikkoa, viikko 12–23): Ydinvaiheen I päätyttyä everolimuusin ensimmäinen ryhmä vaihdetaan lumelääkkeeksi ja ensimmäinen lumelääkeryhmä ottaa everolimuusia. Annostitrausmenetelmä on sama kuin ydinvaiheen I kanssa.
  4. Sokkoutettu jatkovaihe (29 viikkoa, viikko 24–52): Hyväksymisen jälkeen kaikille tutkimuspotilaille tarjotaan mahdollisuus siirtyä tutkimuksen sokkoutettuun jatkovaiheeseen viikon 23 lopussa ja jatkaa everolimuusia. Everolimuusia annetaan jokaiselle tutkimuspotilaalle 29 viikon jatkovaiheen aikana. Jatkovaiheen aikana everolimuusiannokset titrataan annosta edeltävien PK-verinäytteiden perusteella viikolla 24 (V12), 28 (V13), 40 (V14), kohtausten tiheyden ja everolimuusin siedettävyyden perusteella. Viikolla 52 (V15) suoritetaan lopullinen analyysi, joka sisältää seerumin ja CSF:n PK-tutkimukset.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Yonsei University Healthcare System, Severance Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen 4-40-vuotiaana
  • Patologisesti vahvistettu fokaalinen kortikaalinen dysplasia tyyppi II (FCDII)
  • Refraktorinen kohtaus huolimatta vähintään kahdesta epilepsialääkkeestä (AED) ja leikkauksesta
  • Koehenkilöillä on täytynyt kokea vähintään 3 kohtaustapahtumaa kuukaudessa kahden kuukauden ajan takautuvasti kolmen kuukauden aikana ennen perusjaksoa, vaikka he käyttivät yhtä tai useampaa AED:tä.
  • Sen on oltava vähintään yksi epilepsialääke vakaalla annoksella vähintään 4 viikon ajan 4 viikon prospektiivisen perusvaiheen alussa, ja pysyä samalla hoito-ohjelmalla koko perusvaiheen ajan.
  • VNS ja ketogeeninen ruokavalio ovat sallittuja. Jos potilas käyttää VNS:tä, laitteen stimulaattoriparametrien on pysyttävä vakiona koko perusvaiheen ajan. Jos potilas on ketogeenisellä ruokavaliolla, ruokavalion suhteen tulee pysyä vakiona koko perusvaiheen ajan.
  • Vähintään 3 kohtausta koko perusvaiheen aikana.
  • Tutkittavien ja heidän laillisten huoltajiensa on kyettävä ymmärtämään tietoon perustuva suostumuslomake ja oltava halukkaita antamaan tietoinen suostumus. Koehenkilöille, jotka ovat liian nuoria tai jotka eivät pysty ymmärtämään kirjallista suostumusta, laillisen huoltajan, joka pystyy kuvailemaan ja antamaan sen ymmärryksen tutkittavalle, on allekirjoitettava suostumuslomake tutkittavan puolesta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka tarvitsevat sairaalahoitoa syistä, jotka eivät liity FCDII:hen tai epilepsiaan
  • Potilaat, jotka ovat raskaana tai suunnittelevat raskautta
  • Potilaat, joilla on sekundaarisia kohtauksia muista syistä kuin fokaalista aivokuoren dysplasiasta
  • Immuunipuutteiset potilaat
  • Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin hoitoa systeemisellä mTOR-estäjillä
  • Potilaat, jotka eivät ole seuranneet, kestää vuoden
  • Potilaat, joilla ei ole EEG-poikkeavuuksia
  • Potilaat, jotka eivät ole noudattaneet lääketieteellisiä hoito-ohjeita tai joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia
  • Potilaat, joilla on positiivinen HBV Ag
  • Potilaat, jotka saavat elävän rokotuksen perustutkimuksen aikana
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä everolimuusille tai muille rapamysiinianalogeille (sirolimuusi, temsirolimuusi) tai sen apuaineille
  • Potilaat, joilla on galaktoosi-intoleranssi, Lapp-laktaasin puutos, glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriö tai muita laktoosin ruoansulatukseen liittyviä geneettisiä ongelmia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: everolimuusin ensimmäinen käsi
Kaikki koehenkilöt saavat everolimuusia ydinvaiheen I aikana ja lumelääkettä ydinvaiheen II aikana.
Lääke: Afinitor (everolimuusi)

Everolimuusiannokset ovat 4,5 mg/m2 vuorokaudessa ensimmäisen kerran annettuna, ja sitten 4 viikon titrausjakson aikana everolimuusiannosta voidaan säätää saavuttamaan 5–15 ng/ml:n alin pitoisuus.

(Sokeiden pitämiseksi lumelääkkeen annoksia säädetään myös ydinvaiheen aikana satunnaisen annosmuutoskaavion perusteella.)
Placebo Comparator: lumelääke ensimmäinen haara
Kaikki koehenkilöt saavat lumelääkettä Core-vaiheen I aikana ja everolimuusia ydinvaiheen II aikana.
Lääke: Afinitor (everolimuusi)

Everolimuusiannokset ovat 4,5 mg/m2 vuorokaudessa ensimmäisen kerran annettuna, ja sitten 4 viikon titrausjakson aikana everolimuusiannosta voidaan säätää saavuttamaan 5–15 ng/ml:n alin pitoisuus.

(Sokeiden pitämiseksi lumelääkkeen annoksia säädetään myös ydinvaiheen aikana satunnaisen annosmuutoskaavion perusteella.)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden määrä, joiden kohtaukset vähenevät 50 % tai enemmän
Aikaikkuna: Kohtausten esiintymistiheys ydinvaiheen 4 viimeisen viikon aikana
Ydinvaiheen neljän viimeisen viikon aikana vertailla potilaiden määrää, joilla kohtaukset vähenivät 50 % tai enemmän everolimuusin alimmalla alueella (5-15 ng/ml) verrattuna lumelääkkeeseen FCD II:ssa, joilla on lääkeresistentti epilepsia.
Kohtausten esiintymistiheys ydinvaiheen 4 viimeisen viikon aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
kohtauksettomia päiviä
Aikaikkuna: ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
Kohtauksettomien päivien arvioiminen kaksoissokkoutetun everolimuusihoidon aikana lumelääkkeeseen verrattuna
ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
kohtausten tiheyden väheneminen
Aikaikkuna: ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
Verrata everolimuusin kohtausten esiintymistiheyden vähenemistä alimmalla alueella (5-15 ng/ml) lumelääkkeeseen potilailla, joilla on FCD II
ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
yleistyneet toonis-klooniset kohtaukset vapaita päiviä
Aikaikkuna: ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
Yleisten toonis-kloonisten kohtausten vapaiden päivien arvioiminen kaksoissokkohoidon aikana everolimuusin lisäksi lumelääkkeeseen verrattuna
ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
yleisten toonis-kloonisten kohtausten esiintymistiheyden väheneminen
Aikaikkuna: ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
Verrata everolimuusin yleisten toonis-kloonisten kohtausten esiintymistiheyden vähenemistä alimmalla alueella (5-15 ng/ml) plaseboon verrattuna FCD II -potilailla
ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
potilaiden määrä, joilla esiintyy yleisten toonis-kloonisten kohtausten vähenemistä 50 % tai enemmän
Aikaikkuna: ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
Vertaamalla niiden potilaiden määrää, joilla esiintyy 50 % tai enemmän yleistyneiden toonis-kloonisten kohtausten vähenemistä everolimuusin alimmalla alueella (5-15 ng/ml) plaseboon verrattuna FCD II:ssa
ydinvaiheen viimeisen 4 viikon aikana
everolimuusin taso aivo-selkäydinnesteessä (CSF) (ng/ml)
Aikaikkuna: Kertaluonteinen everolimuusitason mittaus aivo-selkäydinnesteessä (ng/ml) suoritetaan 52 viikon kuluttua
Mittaa everolimuusin taso aivo-selkäydinnesteessä (ng/ml) ja vertaa arvoa everolimuusin tasoon veressä (ng/ml) suhteessa kohtausten vähenemisen prosenttiosuuteen potilailla, jotka suostuvat suorittamaan lisäksi aivo-selkäydinnesteanalyysin. Oletamme, että jotkut potilaat, joilla on tavoiteveren everolimuusipitoisuus, eivät reagoi everolimuusiin, koska aivo-selkäydinnesteessä everolimuusitaso ei nouse suhteellisesti. Pyrimme löytämään eroja CSF everolimuusitasoissa potilaiden välillä, jotka reagoivat hyvin ja jotka reagoivat huonosti.
Kertaluonteinen everolimuusitason mittaus aivo-selkäydinnesteessä (ng/ml) suoritetaan 52 viikon kuluttua
everolimuusin taso veressä (ng/ml)
Aikaikkuna: veren everolimuusipitoisuus (ng/ml) mitataan viikolla 0, 2, 3, 4, 8, 12, 14, 15, 16, 20, 24, 28, 40 ja 52
Everolimuusin tason mittaaminen veressä (ng/ml) suhteessa kohtausten vähenemisen prosenttiosuuteen. Oletamme, että jotkut potilaat eivät reagoi everolimuusin käyttöön, koska everolimuusin taso ei nouse suhteessa everolimuusin saannin lisääntymiseen.
veren everolimuusipitoisuus (ng/ml) mitataan viikolla 0, 2, 3, 4, 8, 12, 14, 15, 16, 20, 24, 28, 40 ja 52
everolimuusin käyttöön liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Joka viikko perusvaiheen aikana säännöllisillä opintokäynneillä tai puhelinkäynneillä viikosta 0 viikolle 24. Klo 28, 40 ja 52 jatkovaiheen aikana
Kaikki tutkimuksen aikana ilmenevät haittatapahtumat kerätään. CTCAE 4.03 -ohjetta käytetään. Everolimuusin käytön lopettaneiden potilaiden lukumäärä kerätään ja lukumäärää verrataan niiden potilaiden määrään, jotka lopettivat lumelääkkeen samana ajanjaksona. Ennenaikaisen vetäytymisen syyt kerätään.
Joka viikko perusvaiheen aikana säännöllisillä opintokäynneillä tai puhelinkäynneillä viikosta 0 viikolle 24. Klo 28, 40 ja 52 jatkovaiheen aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yonsei University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 26. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4-2017-0299

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Afinitor (everolimuusi)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa