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원발성 또는 속발성 골수 섬유증 환자를 위한 조혈모세포이식 전, 중 및 후의 Ruxolitinib.

2025년 7월 25일 업데이트: Gabriela Hobbs, Massachusetts General Hospital

원발성 또는 속발성 골수 섬유증 환자를 위한 조혈모세포 이식 전, 중, 후의 Ruxolitinib에 대한 2상 연구.

이 연구는 골수 섬유증에 대한 가능한 치료법으로 Ruxolitinib이라는 약물을 연구하고 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 2상 임상 시험입니다. 2상 임상시험은 시험약이 특정 질병 치료에 효과가 있는지 알아보기 위해 시험약의 안전성과 유효성을 테스트합니다. "조사"는 약물이 연구되고 있음을 의미합니다.

FDA(미국 식품의약국)는 이 질병에 대한 치료 옵션으로 Ruxolitinib을 승인했습니다.

이 연구는 참가자의 두 가지 코호트를 조사합니다.

  • 코호트 1: 혈소판 수를 기준으로 이식 전 Ruxolitinib 요법을 받을 자격이 있는 참가자. 이 참가자들은 HCT 2개월에서 6개월 사이에 연구 약물의 첫 번째 용량을 받게 됩니다.
  • 코호트 2: 혈소판 수를 기준으로 Ruxolitinib 요법 사전 치료에 적합하지 않은 참가자. 이 참가자들은 컨디셔닝 기간 1주일 전에 첫 번째 Ruxolitinib 용량을 받습니다.

Ruxolitinib은 티로신 키나아제라고 불리는 특정 단백질을 차단하는 약물입니다. 특히 JAK2라는 티로신 키나아제를 차단합니다. 많은 암에는 활성 "세포 신호"가 있습니다. 이것이 의미하는 바는 암세포의 특정 기능이 결코 꺼지지 않으며 이것이 통제되지 않은 방식으로 성장하게 한다는 것입니다. Ruxolitinib은 JAK2 티로신 키나아제에 의존하는 경로를 차단합니다. JAK2 경로는 참여자의 질병인 급성 골수성 백혈병에서 과활성입니다. 룩솔리티닙이 이를 수행하는 정확한 방법은 아직 명확하지 않지만 JAK2 경로가 신체의 염증을 유발할 수 있기 때문에 JAK2 경로를 차단하는 능력과 관련이 있을 수 있습니다.

Ruxolitinib은 또한 이식의 합병증인 이식편대숙주병(GVHD)의 비율을 낮추는 것으로 나타났습니다. GVHD는 HCT에서 이식된 기증자 조직의 면역 세포가 참가자 자신의 조직과 기관을 공격할 때 발생하는 질병입니다. GVHD에는 급성과 만성의 두 가지 유형이 있습니다. 급성 GVHD는 일반적으로 HCT 후 1주에서 3개월 이내에 발생하며 피부, 내장 및 간에 영향을 줄 수 있습니다. 만성 GVHD는 나중에 시작되며 급성 GVHD 합병증이 발생하기 쉬운 기관, 폐, 점막 또는 기타 기관에 영향을 줄 수 있습니다.

또한 룩소리티닙이 HCT 후 확대된 비장 크기 감소 사례와 관련이 있다는 증거도 있습니다. 확대된 비장은 기증된 조직과 자신의 조직이 함께 재생되고 성장하기 시작하는 속도인 HCT 후 생착률에서 중요한 역할을 합니다.

이 연구 조사에서 조사자는 다음과 같습니다.

  • HCT 이전, 도중 및 이후에 Ruxolitinib의 효능(연구 약물이 얼마나 잘 작용하는지) 및 내약성을 평가합니다.
  • 룩소리티닙 투여 시 HCT 후 GVHD 비율을 조사합니다.
  • 룩솔리티닙 투여 시 생착률이 개선되는지 확인

연구 유형

중재적

등록 (실제)

44

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63130
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37235
        • Vanderbilt University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 WHO 기준1에 따라 병리학적으로 확인된 원발성 골수 섬유증 또는 IWG-MRT 기준19에 정의된 속발성 골수 섬유증이 있어야 합니다.

    • 동적 IPSS(DIPSS) 기준2(부록 1)에 따른 중간-2/고위험 질환 또는
    • 생존에 악영향을 미치는 것으로 알려진 다음과 같은 추가 불리한 특징 중 하나가 있는 중간 1 위험 질병
    • 적혈구 수혈 의존성2
    • 불리한 핵형2
    • 혈소판 수 ≤100 x 109/L
  • 18-75세
  • 참여자는 감소된 강도의 동종 말초 혈액(PB) 또는 골수(BM) 조혈 줄기 세포 이식을 받도록 지정되어야 합니다. 동의는 HCT에 대한 승인 전에 얻어집니다.
  • 다음 기증자 유형의 HCT를 받을 참가자는 자격이 있습니다.
  • 5/6 또는 6/6(HLA-A, B, DR) 일치하는 관련 기증자
  • 7/8 또는 8/8(HLA-A, B, DR, C) 일치하는 관련 없는 기증자. 관련 없는 설정에서 일치하는 것은 대립유전자 수준이어야 합니다.
  • ECOG 수행도 ≤2(Karnofsky ≥60%, 부록 A 참조)
  • 3개월 이상의 기대 수명
  • 정보에 입각한 동의를 할 수 있음
  • 룩소리티닙을 제외하고 등록 시점에 모든 MF 관련 요법 해제
  • 코호트 1에만 대한 추가 기준:
  • 환자는 비장비대 또는 증상을 기반으로 룩솔리티닙에 대한 적응증이 있고 이미 룩솔리티닙을 사용 중이거나 룩솔리티닙으로 치료를 시작할 예정인 경우 코호트 1에 등록할 수 있습니다.
  • 룩솔리티닙을 복용 중인 환자는 연구 기간 동안 룩솔리티닙을 계속 사용할 의향이 있고 최저점에서 비장 크기가 5cm 이상 증가한 것으로 정의되는 룩솔리티닙에 대한 반응을 잃지 않는 한 연구에 등록할 수 있습니다. 룩소리티닙 시간에 대한 최소 또는 최대 시간 요구 사항은 없습니다.
  • 참여자는 골수 증식성 신생물 증상 평가 양식 MPN-SAF로 측정한 골수 섬유증과 관련된 비장종대(초음파 또는 복부 CT 스캔으로 정의) 또는 증상(1개 증상 점수 >5 또는 2개 증상 점수 >3의 존재로 입증됨)이 있어야 합니다. (부록 F 참조) 및 혈소판 >25/μL 및 헤모글로빈 >7/dL
  • 추가 기준 코호트 2에만 해당:
  • 참가자는 룩소리티닙에 대한 자격이 없습니다. 비장 비대 또는 MPN-SAF에서 정의한 골수 섬유증 증상이 없습니다.

또는

  • 참가자들은 치료에 대한 반응 상실로 정의된 룩소리티닙에 실패했으며
  • 과거에 룩소리티닙에 대한 알레르기가 없었음

제외 기준:

  • 모든 JAK 억제제에 대한 과민증
  • 모든 조혈 장애에 대한 이전 동종이계 이식
  • 가속기 또는 백혈병 변형(HCT 이전에 언제든지 PB 또는 BM에서 ≥10% 폭발)
  • 활성 제어되지 않은 감염
  • 피부의 h/o 기저 세포 또는 편평 세포 암종 또는 진성적혈구증가증 또는 본태성 혈소판증가증을 제외한 날짜로부터 5년 이내에 또 다른 악성 종양의 병력

  • 다음과 같이 정의된 정상적인 장기 기능이 없는 환자:

    • AST(SGOT), ALT(SGPT) 및 알칼리 포스파타제 ≥ 3 × 기관 정상 상한(ULN)
    • 직접 빌리루빈 >2.0 mg/dL
    • 계산된 크레아티닌 청소율≤60 mL/min(Cockcroft-Gault 공식)으로 정의되는 적절한 신장 기능
  • 전신 항생제, 항진균제 또는 항바이러스제 치료가 필요한 만성 또는 활동성 감염이 있는 경우
  • NYHA(New York Heart Association) 클래스 3 또는 4의 울혈성 심부전 또는 기록된 확장기 또는 수축기 기능 장애(MUGA 스캔 또는 심초음파로 측정한 LVEF < 40%)의 병력이 있거나 현재 병력이 있는 경우
  • 입학 당시 임신
  • 정보에 입각한 동의를 할 수 없음
  • 불안정한 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요구 사항 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질환이 있습니다.
  • 본 연구에 등록하기 전에 강력한 CYP3A4 억제제 치료가 필요한 피험자
  • 경구용 약을 복용할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Ruxolitinib 적격 조혈 모세포 이식 전
  • Ruxolitinib은 매일 두 번 고정 용량으로 경구 복용합니다.
  • 투약은 28일마다 시작하도록 예정된 새 주기와 함께 계속될 것입니다.
  • 사이클 사이에 투약 중단이 없을 ​​것입니다.
  • Ruxolitinib은 음식과 함께 또는 음식 없이 투여할 수 있습니다.
의약품: 룩소리티닙
Ruxolitinib은 티로신 키나아제라고 불리는 특정 단백질을 차단하는 약물입니다. 특히 JAK2라는 티로신 키나아제를 차단합니다. JAK2 경로는 질병인 급성 골수성 백혈병에서 과활성입니다.
다른 이름들:
  • 자카피어
실험적: Ruxolitinib 부적격 사전 조혈 모세포 이식
  • Ruxolitinib은 이식 후 매일 두 번 고정 용량으로 경구 복용합니다.
  • 투약은 28일마다 시작하도록 예정된 새 주기와 함께 계속될 것입니다.
  • 사이클 사이에 투약 중단이 없을 ​​것입니다.
  • Ruxolitinib은 음식과 함께 또는 음식 없이 투여할 수 있습니다.
의약품: 룩소리티닙
Ruxolitinib은 티로신 키나아제라고 불리는 특정 단백질을 차단하는 약물입니다. 특히 JAK2라는 티로신 키나아제를 차단합니다. JAK2 경로는 질병인 급성 골수성 백혈병에서 과활성입니다.
다른 이름들:
  • 자카피어

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1년에 GVHD 무료 및 재발 무료 생존
기간: 일년
이식편대숙주병(GVHD) 또는 재발을 경험하지 않고 1년 후에 생존하는 참가자 수(GRFS 비율)
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행 생존
기간: 1년 2년
무진행 생존(PFS)의 Kaplan-Meier 추정치가 계산되며 사건이 없는 환자는 1년 및 2년에 검열됩니다.
1년 2년
전반적인 생존
기간: 1년 2년
전체 생존은 조혈모세포 이식(HSCT)부터 사망까지의 시간으로 측정됩니다. 이벤트가 없는 참가자는 마지막 접촉 날짜에 검열됩니다.
1년 2년
AGVHD의 누적 발생률
기간: 6 개월
HSCT 후 6개월에 II-IV 등급 및 II-IV 등급 급성 GVHD의 누적 발생률
6 개월
CGVHD의 누적 발생률
기간: 1년 2년
HSCT 후 1년 및 2년에 중등도 내지 중증 만성 GVHD의 누적 발생률
1년 2년
생착률
기간: 2 년
생착은 연속 3일 동안 ANC >500/ugx3 연속 측정 및 >20x10e9/L의 혈소판으로 정의됩니다.
2 년
타당성의 척도로서 HSCT 후 룩소리티닙에 대한 평균 시간
기간: 2 년
환자가 이식부터 중단까지 룩소리티닙에 남아 있는 시간.
2 년
독성 비율
기간: 2 년
부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE 4)에 의해 평가된 치료 관련 부작용의 누적 발생률. 다른 모든 원인으로 인한 조기 사망은 경쟁 위험으로 간주됩니다.
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Massachusetts General Hospital

협력자

Incyte Corporation

수사관

  • 수석 연구원: Gabriela Hobbs, MD, Massachusetts General Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 8월 28일

기본 완료 (실제)

2024년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2025년 5월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 8일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 25일

마지막으로 확인됨

2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 17-569

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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