다계통 위축의 자연사 및 질병 진행 바이오마커 (ASPIRE-MSA)
다계통 위축증(MSA)은 파킨슨증, 소뇌 장애 및 자율신경 기능 장애가 다양한 조합으로 특징지어지는 희귀하고 치명적인 신경퇴행성 질환입니다. 신경병리학적 특징은 희소돌기아교세포에 알파-시누클레인이 축적되는 것입니다. 일부 증상 치료가 존재하지만 MSA에 대한 신경 보호 치료는 여전히 시급하고 충족되지 않은 요구 사항입니다. 더욱이 현재로서는 임상 시험에 정보를 제공하는 데 사용할 수 있는 MSA의 단일 대용 바이오마커가 없습니다.
이 연구는 근본적인 신경변성 과정의 추정 대용물로 미리 선택된 후보 바이오마커 패널에서 MSA의 자연사를 특성화하고자 합니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
대용 바이오마커는 질병 진행을 담당하는 근본적인 병태생리학적 과정의 지표로 작용하는 질병의 객관적으로 측정된 특성입니다. MRI로 측정한 조가비, 소뇌 및 뇌간의 감소된 회백질 부피는 MSA를 다른 파킨슨 장애와 구별하는 것으로 일관되게 보고되었습니다. 그러나 현재까지 시간이 지남에 따라 이러한 구조적 신경 영상 마커에 대한 MSA의 자연사를 조사하는 종단 연구는 없습니다. 다른 파킨슨 장애와 비교하여 MSA에서 단면적으로 관찰되는 이상의 크기와 질병의 빠른 임상 진행으로 인해 짧은 기간에도 구조적 변화가 관찰될 가능성이 매우 높습니다. 또한 MSA의 신경퇴행성 과정에 관여하는 신경필라멘트 경쇄(NfL), 알파-시누클레인 및 기타 단백질의 수준뿐만 아니라 백질 완전성, 대뇌 철 침착 및 시냅스 전 도파민 기능 장애를 반영하는 측정의 가능성에 대한 강력한 과학적 근거가 있습니다. , 질병의 진행 바이오마커 역할을 하지만 뒷받침하는 증거는 제한적입니다. 후보 대용 바이오마커 패널에서 6개월 및 12개월 동안 MSA의 자연사에 대한 더 나은 이해는 질병을 더 잘 이해하고 환자 선택, 샘플 크기 및 시험 기간 측면에서 향후 시험 설계를 최적화하고 능력을 개선하는 데 필요합니다. 새로운 치료법의 치료 효과를 측정하기 위해.
MSA와 같은 신경퇴행성 질환의 잠재적인 진행 마커를 평가할 때 노화의 정상적인 영향을 제어하는 것이 중요합니다. 건강한 지원자를 대상으로 한 연구에서는 노화가 뇌 용적과 도파민 수송체 밀도 모두에 미치는 지역적으로 뚜렷한 영향을 보여 환자와 비슷한 연령 및 성별 분포를 가진 건강한 대조군을 포함하는 것을 정당화했습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- CHU de Bordeaux
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Bron, 프랑스, 69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Clermont Ferrand, 프랑스, 63003
- Chu Clermont Ferrand
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Lille, 프랑스, 59037
- CHU Lille
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Marseille, 프랑스, 13000
- hopital de la Timone
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Nancy, 프랑스, 54035
- CHU de Nancy
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Nantes, 프랑스, 44093
- Clinique neurologique - Hôpital Laennec
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Paris, 프랑스, 75013
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- Hôpital de Hautepierre
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Toulouse, 프랑스, 31000
- CHU
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
MSA 환자에게 적용 가능:
- 합의된 진단 기준에 따라 MSA가 가능하거나 가능성이 있는 환자 [Gilman et al., 2008]
- 30세에서 80세 사이의 환자
- MSA와 관련된 다음 증상 중 하나가 시작된 후 최대 5년으로 정의되는 질병의 초기 단계에 있는 환자:
파킨슨병 운동실조 기립성 저혈압 및/또는 비뇨기 기능 장애 - 연구자의 임상적 판단에 근거하여 최소 3년의 예상 생존이 있는 환자
건강한 대조군에 적용 가능:
- MSA 환자와 비교하여 연령(+/- 5세) 및 성별 분포가 유사한 참가자
- 신경학적 병리가 없는 참가자
- 25세에서 80세 미만의 환자
환자와 건강한 대조군 모두에 적용 가능:
- 연구의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여할 의향이 있음을 명시한 서면 동의서에 자발적으로 서명한 참가자 프랑스 사회 보장 건강 시스템에 소속된 참가자
제외 기준:
MSA 환자에게 적용 가능:
- 언어 장애(UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 질문 1에서 3점 이상);
- 보행 장애(UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 질문 7에서 3점 이상)
- 일주일에 한 번 이상 자주 넘어짐(UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 질문 8에서 3점 이상)
MSA 환자와 건강한 대조군 모두에 적용 가능:
- 상당한 인지 장애가 있는 참가자(MoCA 점수 <21)
- 연구자의 재량에 따라 연구 참여나 안전을 위협할 수 있는 주요 의학적 또는 정신과적 상태
- 밀실 공포증 및 심장 또는 청각 보철물, 심박 조율기 또는 대뇌 클립과 같은 금속 임플란트의 존재를 포함한 MRI 촬영에 대한 금기 사항
- FP-CIT SPECT(Single Photon Emission Computed Tomography) 획득에 대한 금기 사항(예: 활성 물질이나 부형제 또는 요오드에 대해 알려진 과민성)
- 암페타민, 벤자트로핀, 부프로피온(암페부타몬), 코카인, 마진돌, 메틸페니데이트, 펜터민 또는 세르트랄린을 포함하여 DAT(dopamine transporter) SPECT(Single Photon Emission Computed Tomography) 판독값을 변경할 수 있는 현재 약리학적 치료
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 또는 효과적인 피임법이 없는 가임기 여성
- 정보에 입각한 동의를 할 능력이 부족한 참여자
- 기준 평가 전 3개월 이내에 조사 제품을 복용하는 참가자
- 성인 자율 보호 제도, 법적 후견인 또는 무능력 상태에 있는 참여자.
요추 천자에 동의한 환자만 관련된 추가 제외 기준:
- 응고병증 및/또는 항응고제 치료
- 혈소판감소증
- 두개내 고혈압
- 요추의 중증 퇴행성 관절염 이러한 기준을 충족하지 못하는 환자는 여전히 연구 및 기타 모든 연구 평가(요추 천자 제외)에 적절하게 참여할 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: MSA 환자
다계통 위축 환자는 3회 방문 모두에서 수행되는 다음 절차를 통해 기준선, 6개월 및 12개월에 검사됩니다.
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MRI 획득
DAT SPECT(Dopamine Transporter, Single Photon Emission Computed Tomography)를 사용한 이미징
혈액 샘플, 뇌척수액
운동 능력(UMSAR 척도), 우울증(BDI 척도), 인지(MoCA 척도) 및 라이프스타일(MSA-QoL)에 대한 평가
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다른: 건강한 자원봉사자
건강한.
대조군은 기준선, 6개월 및 12개월에 MRI 스캔을 받고 기준선 및 12개월에 DAT-SPECT(Dopamine Transporter, Single Photon Emission Computed Tomography) 스캔을 받게 됩니다.
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MRI 획득
우울증(BDI 척도), 인지(MoCA 척도)에 대한 평가
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MRI에서 측정된 피가, 소뇌 및 뇌간 부피 변경
기간: 생후 12개월
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T1-3D MRI로 측정한 부피, 단위: 부피(mm3), Fer: R2*(s-1), 확산: 평균 확산도(mm2s-1)
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생후 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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뇌 구조적 무결성 및 철 축적의 다른 측정에 대한 질병 진행의 영향
기간: 6개월 및 12개월
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T1-3D MRI로 측정한 부피, 단위: 부피(mm3), Fer: R2*(s-1), 확산: 평균 확산도(mm2s-1)
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6개월 및 12개월
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선조체 무결성 및 철 축적에서 시냅스 전 도파민 말단의 손실에 대한 질병 진행의 영향
기간: 6개월 및 12개월
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DAT SPECT(Single Photon Emission Computed Tomography)로 측정한 부피, 단위: 결합 전위(예: 선조체/뇌 활동 비율)
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6개월 및 12개월
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생체액에서 입증된 축삭 손상에 대한 질병 진행의 영향
기간: 6개월 및 12개월
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혈액 및 뇌척수액의 바이오마커 용량 총 농도 단위: pg/ml.
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6개월 및 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Olivier RASCOL, MD, PhD, University Hospital, Toulouse
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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