Naturgeschichte und Krankheitsverlauf Biomarker der Multisystematrophie (ASPIRE-MSA)

EINSCHLUSSKRITERIEN:

Anwendbar für MSA-Patienten:

• Patienten mit möglicher oder wahrscheinlicher MSA gemäß Konsensdiagnosekriterien [Gilman et al., 2008]
• Patienten zwischen 30 und 80 Jahren
• Patienten im Frühstadium der Erkrankung, definiert als maximal 5 Jahre seit dem Auftreten eines der folgenden MSA-Symptome:

Parkinsonismus Ataxie Orthostatische Hypotonie und/oder Harnfunktionsstörung – Patienten mit einer erwarteten Überlebenszeit von mindestens 3 Jahren auf der Grundlage der klinischen Einschätzung der Prüfärzte

Anwendbar auf gesunde Kontrollen:

• Teilnehmer mit ähnlichem Alter (+/- 5 Jahre) und Geschlechterverteilung im Vergleich zu MSA-Patienten
• Teilnehmer ohne neurologische Pathologie
• Patienten im Alter zwischen 25 und < 80 Jahren

Gilt sowohl für Patienten als auch für gesunde Kontrollpersonen:

- Teilnehmer, die freiwillig die schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben und angeben, dass sie den Zweck und die für die Studie erforderlichen Verfahren verstehen und bereit sind, daran teilzunehmen. Teilnehmer, die dem französischen Gesundheitssystem der sozialen Sicherheit angeschlossen sind

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Anwendbar für MSA-Patienten:

• Sprachbehinderung (Score von ≥ 3 auf UMSARS (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) Frage 1);
• Beeinträchtigung der Gehfähigkeit (Punktzahl ≥ 3 auf UMSARS (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) Frage 7)
• Stürze häufiger als einmal pro Woche (Punktzahl ≥ 3 auf UMSARS (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) Frage 8)

Gilt sowohl für MSA-Patienten als auch für gesunde Kontrollpersonen:

• Teilnehmer mit signifikanter kognitiver Beeinträchtigung (MoCA-Score <21)
• Jeder schwerwiegende medizinische oder psychiatrische Zustand, der die Teilnahme an der Studie oder die Sicherheit nach Ermessen des Prüfarztes beeinträchtigen könnte
• Kontraindikationen für die MRT-Bildgebung, einschließlich Klaustrophobie und Vorhandensein metallischer Implantate wie Herz- oder Hörprothesen, Herzschrittmacher oder Hirnclips
• Kontraindikationen für eine FP-CIT SPECT (Single Photon Emission Computed Tomography) (d. h. bekannte Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile oder gegen Jod)
• Aktuelle pharmakologische Behandlungen, die den DAT(Dopamintransporter) SPECT (Single Photon Emission Computed Tomography)-Messwert verändern können, einschließlich Amphetamine, Benzatropin, Buproprion (Amfebutamone), Kokain, Mazindol, Methylphenidat, Phentermin oder Sertralin
• Frauen, die schwanger sind, stillen oder im gebärfähigen Alter sind und keine wirksame Empfängnisverhütung haben
• Teilnehmer, die nicht in der Lage sind, eine Einverständniserklärung abzugeben
• Teilnehmer, die Prüfpräparate innerhalb von 3 Monaten vor der Baseline-Bewertung einnehmen
• Teilnehmer unter dem Autonomieschutzsystem für Erwachsene, gesetzlicher Vormundschaft oder Entmündigung.

Zusätzliche Ausschlusskriterien, die nur Patienten betreffen, die der Lumbalpunktion zustimmen:

• Gerinnungsstörung und/oder gerinnungshemmende Behandlung
• Thrombozytopenie
• Intrakranielle Hypertonie
• Schwere degenerative Arthritis der Lendenwirbelsäule Patienten, die diese Kriterien nicht erfüllen, können dennoch an der Studie und allen anderen Studienbewertungen (mit Ausnahme der Lumbalpunktion) teilnehmen, sofern angemessen.