다발신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTRv-PN) 환자 및 트랜스티레틴 아밀로이드증 관련 심근병증(ATTR-CM) 환자를 대상으로 NTLA-2001의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구

다발신경병증 포함 기준:

• 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세에서 80세까지의 남성 및/또는 여성 참가자
• 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증(ATTR)으로 인한 다발신경병증(PN) 진단
• 스크리닝 방문 시 체중이 최소 45kg(kg)이어야 합니다.
• ATTRv-PN에 대해 승인된 치료법을 사용함에도 불구하고 ATTR 및/또는 다발신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTRv-PN)의 진행에 대한 승인된 치료법에 대한 접근성 부족

다발신경병증 제외 기준:

• 비-TTR 단백질에 기인한 아밀로이드증, 예를 들어, 아밀로이드 경쇄(AL) 아밀로이드증
• 알려진 연수막 트랜스티레틴 아밀로이드증

• 특정 기간 내에 ATTR에 대한 다음 TTR 지시 요법 중 하나의 사용:

  1. 파티시란
  2. 이노터센
  3. 부트리시란
  4. 타파미디스
  5. 디플루니살
  6. 독시사이클린 및/또는 타우우르소데옥시콜산
  7. ATTRv-PN 치료를 위한 기타 모든 연구용 제제:
• 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

심근병증 포함 기준(영국만 해당):

• 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18~90세의 남성 및/또는 여성 참가자
• 심근병증을 동반한 유전성 ATTR 아밀로이드증(ATTRv-CM) 또는 야생형 심근병증(ATTRwt-CM)으로 분류되는 심근병증을 동반한 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증의 진단.
• 스크리닝 방문 시 체중이 최소 45kg(kg)이어야 합니다.
• 뉴욕심장협회(NYHA) Class I-III 심부전
• 심부전 및/또는 심부전의 임상적 증거로 인한 이전 입원 최소 1회.
• 스크리닝 기간 동안 6분 걷기 테스트(6-MWT)에서 ≥150미터를 완료할 수 있습니다.

심근병증 제외 기준(영국만 해당):

• 비-TTR 단백질에 기인한 아밀로이드증, 예를 들어, 아밀로이드 경쇄(AL) 아밀로이드증
• 알려진 연수막 트랜스티레틴 아밀로이드증

• 특정 기간 내에 ATTR에 대한 다음 TTR 지시 요법 중 하나의 사용:

  1. 파티시란
  2. 이노터센
  3. 부트리시란
  4. 타파미디스
  5. 디플루니살
  6. 독시사이클린 및/또는 타우우르소데옥시콜산
  7. 조사용 TTR 안정제(예: AG-10)
• 조사관의 의견으로는 허혈성 심장 질환, 고혈압 또는 교정되지 않은 판막 질환에 의해 유발되고 주로 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증에 기인하지 않는 심부전이 있는 참가자.
• 지속적인 심실 빈맥 또는 중단된 심실 세동의 병력이 있거나 심박조율기가 필요하지만 배치되지 않는 방실(AV) 결절 또는 동방결절(SA) 결절 기능 장애의 병력이 있는 참가자. 연구 약물 투여 전 28일 이내에 페이스메이커 또는 제세동기 배치, 항부정맥 약물의 시작 또는 변경.
• 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.