난치성 다발근염 또는 피부근염에 대한 동종 미토콘드리아(PN-101) 이식

포함 기준:

1. 만 19세 이상 성인

2. 다발성근염 또는 피부근염으로 진단된 자로서 다음을 모두 만족하는 자

   • 임상 양상: 근위 근육에서 대칭적이고 명백한 근육 약화가 확인된 천천히 진행되는 임상 양상(피부근염의 경우, 특징적인 피부 증상과 관련된 임상 소견*)

     * 고트론 구진 또는 궤양, 자반병 홍반, 피부 변종, 피부 석회화 등

   • 혈청 검사: 혈청 크레아틴 키나아제(CK) 상승(CK ≥ 1.3 × 정상 상한(ULN)) 또는 혈청 근염 특이 항체(MSA) 양성
   • 근전도검사(EMG): 근병증을 나타내는 소견의 존재

3. 기준선(연구 제품 투여 전) 도수 근육 검사-8(MMT-8) 결과 < 125/150(양측) 및 다음 국제 근염 및 임상 연구 그룹(IMACS) 코어 세트 결과 중 최소 2개

   • 의사의 전반적인 질병 활동[시각적 아날로그 척도(VAS)] ≥ 2cm
   • 환자 전체 질병 활성도[VAS] ≥ 2cm
   • 건강 평가 설문지(HAQ) 장애 평가 ≥ 0.25
   • 혈청 근육 효소가 > 1.3 × ULN인 항목 1개 이상
   • 전체 근육외 질병 활성도[VAS] > 1cm
4. 8주 이상의 다발근염 또는 피부근염의 약물 치료력이 있는 자로서 불응성 또는 부작용 및 이상반응으로 인해 기존의 치료를 받을 수 없고 당질코르티코스테로이드를 중간용량(prednisone 0.5 mg/kg/ 최소 4주 이상
5. 임상시험을 충분히 이해하고 임상시험 참여에 대해 자발적인 서면 동의를 제공한 피험자

제외 기준:

1. 스크리닝 시 VAS 기반 근염손상지수(MDI)가 5 이상인 명확한 근육 손상이 있는 대상자

2. 다음과 같은 병력 또는 수술 이력이 있는 피험자

   • 스크리닝 12주 이내의 수술 이력
   • 검진 후 5년 이내의 악성종양(자궁경부암 또는 피부편평세포암종의 완치로부터 3년 이상 경과한 대상자는 제외)
3. 중증의 호흡근 약화 또는 간질성 폐질환이 있는 환자(중등도 또는 중증의 호흡곤란이 없고 안정적인 간질성 폐렴이 있는 환자가 참여 가능)

4. 스크리닝 시 다음과 같은 동반질환이 있는 환자

   • 급성 바이러스 감염 또는 중증 감염
   • 활동성 B형 간염(예: HBsAg 양성 및 HBV DNA 검출) 또는 C형 간염(예: 항 HCV 양성 및 HCV RNA [질적] 검출)
   • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
   • 적응증 이외의 근육 염증 또는 근육병 소견(봉입체 근염(IBM), 약물 유발 근병증, 아밀로이드 근병증, 근긴장성 이영양증 등)
   • 류마티스관절염(RA), 전신성 홍반성 루푸스, 건선성관절염 등의 자가면역질환(단, 중첩증후군의 경우 염증성 근염 이외의 질환이 안정적이고 근염이 염증성 근염에 의한 것으로 판단되는 경우 참여 가능) 근염.)
   • 중등도 또는 중증 심부전(New York Heart Association Class III/IV) 또는 QT 교정 간격 연장과 같은 심장 장애 소견
   • 연구자의 판단에 따라 본 연구에 영향을 미칠 수 있는 심각한 질병(신경 장애, 심혈관 장애, 조절되지 않는 혈압 또는 당뇨병 등)

5. 스크리닝 시 다음의 실험실 소견에 근거한 혈액학적, 신장 및 간 기능 장애

   • 사구체 여과율(GFR)* < 45mL/분

     *eGFR(mL/분/1.73m^2) = 175 × (혈청 크레아티닌 농도(mg/dL))^-1.154 × (나이)^-0.203 × (여성의 경우 0.742) [신장 질환(MDRD) 공식의 식이 수정]

   • 헤모글로빈 < 10g/dL
   • 백혈구(WBC) 수 < 3.0×10^9/L
   • 절대호중구수(ANC) < 1.5×10^9/L(1500/mm^3)
   • 혈소판 수 < 100×10^9/L
   • AST 및 ALT > 2.5 × ULN(시험자의 재량에 따른 근육 효소로 인한 상승 제외)
   • 알칼리성 포스파타제(ALP) > 2.5 × ULN
   • 총 빌리루빈 > 1.5 × ULN (> 3 × ULN, 길버트 증후군의 경우)
   • 갑상선자극호르몬 수치가 정상 범위를 초과한 경우(단, 시험자의 판단에 따른 연구 적응증으로 인해 정상 범위를 초과한 경우에는 등록을 허용함)
6. 임상시험 중 근력 평가를 포함한 유효성 평가에 어려움이 있는 피험자
7. 임상시험 중 병용금지가 필요하다고 판단되는 피험자

8. 임신부 및 수유모 또는 가임기 여성 및 아이를 가질 계획이거나 시험 기간 동안 허용 가능한 피임법*을 시행할 의향이 없는 남성

   *호르몬 피임법, 자궁내 장치 또는 자궁내 시스템 이식, 이중 장벽 방법(남성용 콘돔과 밀폐캡(피임용 다이어프램 또는 자궁경부 캡)을 살정제와 함께 사용), 외과적 불임 시술/수술(정관 절제술, 난관 결찰술 등)

9. 스크리닝 전 4주 또는 반감기 x 5(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 임상 시험 참여 및 시험용 제품 투여 또는 시험용 장치 적용
10. 연구자의 재량에 따라 이 시험에 달리 부적격한 피험자