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難治性多発性筋炎または皮膚筋炎に対する同種ミトコンドリア (PN-101) 移植

2024年4月1日 更新者：Paean Biotechnology Inc.

安全性、忍容性を評価し、難治性多発性筋炎または皮膚筋炎の患者におけるPN-101の有効性を調査するための前向き、オープン、用量漸増、多施設、第1/2a相試験

難治性多発性筋炎または皮膚筋炎患者における PN-101 の単回投与後の安全性と忍容性に基づいて、最大耐用量 (MTD) を決定すること。 難治性多発性筋炎または皮膚筋炎患者におけるPN-101の単回投与後の有効性を調査すること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

このフェーズ 1/2a 臨床試験には、難治性多発性筋炎または皮膚筋炎と診断された患者が含まれます。

治験薬投与後２週間までの対象におけるＤＬＴの発現を含む初期安全性評価が実施される。

【DLTの評価基準と方法】

  • 低用量または中用量レベル

    1. 最初に登録された 3 人の被験者に DLT が発生していない (0/3): 次の用量群に用量を増量する
    2. 1/3 例に DLT 発現（1/3）：同用量群に 3 例追加登録し、DLT を評価 ① 合計 6 例中 1 例に DLT 発現（1/3+0/3; 1/6） ：次の用量群に増量② DLT が全 6 例中 2 例以上（2/6 以上）：低用量の場合、MTD を判定せずに試験を中止。 中間用量レベルの場合、MTD は 1 つ低い用量レベルである低用量で評価されます。

  • 高用量レベル

    1. 最初に登録された 3 人の被験者に DLT が発生していない (0/3): MTD として宣言する
    2. 1/3 例に DLT 発現（1/3）：同用量群に 3 例追加登録し、DLT を評価 ① 合計 6 例中 1 例に DLT 発現（1/3+0/3; 1/6） ：MTD として申告 ② DLT が全 6 例中 2 例以上（2/6 以上）に発現：中間用量である 1 つ下の用量レベルで MTD を評価

研究の種類

介入

入学 (実際)

9

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、大韓民国、04763
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul、大韓民国、04401
        • SoonChunHyang University Seoul Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

19年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 19歳以上の成人

  2. 多発性筋炎または皮膚筋炎と診断され、次のすべてを満たす者

    • 臨床像：近位筋に対称的かつ明らかな筋力低下が認められ、ゆっくりと進行する臨床像（皮膚筋炎の場合、特徴的な皮膚症状に関連する臨床所見*）

      * ゴットロン丘疹または徴候、紅斑性紫斑病、多形皮膚炎、皮膚石灰沈着症など

    • 血清検査：血清クレアチンキナーゼ（CK）上昇（CK≧1.3×正常上限（ULN））または血清筋炎特異抗体（MSA）陽性
    • 筋電図（EMG）：ミオパシーを示す所見の存在

  3. -ベースライン（治験薬投与前）の手動筋力テスト-8（MMT-8）の結果<125/150（両側）、および以下の少なくとも2つ 国際筋炎および臨床研究グループ（IMACS）のコアセットの結果

    • -医師の全体的な疾患活動性[ビジュアルアナログスケール（VAS）]≧2cm
    • -患者の全体的な疾患活動性[VAS] ≥ 2cm
    • 健康評価アンケート (HAQ) 障害評価 ≥ 0.25
    • 1.3 × ULN を超える血清筋肉酵素を含むアイテムが 1 つ以上
    • 全体的な筋肉外疾患活動 [VAS] > 1 cm
  4. 多発性筋炎または皮膚筋炎の薬物治療歴が8週間以上あり、難治性または副作用・有害事象により従来の治療を受けることができず、中間用量（プレドニゾン0.5mg/kg/日または同等）またはそれ以上を少なくとも 4 週間、単独または組み合わせて
  5. -治験を完全に理解し、治験に参加するための自発的な書面による同意を提供した被験者

除外基準:

  1. -明確な筋肉の損傷があり、VASベースの筋炎損傷指数（MDI）がスクリーニング時に5以上の被験者

  2. 以下の病歴または手術歴のある者

    • -スクリーニングから12週間以内の外科手術歴
    • スクリーニング後5年以内の悪性腫瘍（子宮頸がんまたは皮膚扁平上皮がんの完治から3年以上経過した者を除く）
  3. 重度の呼吸筋力低下または間質性肺疾患のある患者（中等度または重度の呼吸困難がなく、間質性肺炎が安定している患者は参加してもよい）

  4. スクリーニング時に以下の併存症を有する患者

    • 急性ウイルス感染症または重症感染症
    • -活動性のB型肝炎（例：HBsAg陽性およびHBV DNAが検出された）またはC型肝炎（例：抗HCV陽性およびHCV RNA [質的に]検出）
    • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性
    • 適応外の筋肉の炎症やミオパシーの所見（封入体筋炎（IBM）、薬剤性ミオパシー、アミロイドミオパシー、筋強直性ジストロフィーなど）
    • 関節リウマチ（RA）、全身性エリテマトーデス、乾癬性関節炎などの自己免疫疾患（ただし、オーバーラップ症候群の場合、炎症性筋炎以外の疾患が安定しており、筋炎が炎症によるものと考えられる場合は参加可能）筋炎。）
    • -中等度または重度の心不全（ニューヨーク心臓協会クラスIII / IV）またはQT補正間隔延長などの心臓障害の所見
    • -研究責任者の判断による、この研究に影響を与える可能性のある重篤な疾患（神経障害、心血管障害、制御不能な血圧または糖尿病など）

  5. -スクリーニング時の以下の検査所見に基づく血液学的、腎臓および肝臓の機能障害

    • 糸球体濾過率 (GFR)* < 45 mL/分

      *eGFR (mL/分/1.73m^2) = 175 × (血清クレアチニン濃度 (mg/dL))^-1.154 × (年齢)^-0.203 × (女性では 0.742) [腎疾患における食事の修正 (MDRD) 式]

    • ヘモグロビン < 10 g/dL
    • 白血球（WBC）数 < 3.0×10^9/L
    • 絶対好中球数 (ANC) < 1.5×10^9/L (1500/mm^3)
    • 血小板数 < 100×10^9/L
    • AST および ALT > 2.5 × ULN (治験責任医師の裁量による筋酵素による上昇を除く)
    • アルカリホスファターゼ (ALP) > 2.5 × ULN
    • 総ビリルビン > 1.5 × ULN (> 3 × ULN、ギルバート症候群の場合)
    • 甲状腺刺激ホルモン値が正常範囲を超えている（但し、治験責任医師の判断により本研究の適応により正常範囲を超えている場合は、被験者を登録することができる。）
  6. 治験中の筋力評価を含む有効性評価が困難な被験者
  7. -治験中に禁止された併用治療が必要であると判断された被験者

  8. -妊娠中の女性と授乳中の母親または出産の可能性のある女性、および子供を持つことを計画している、または治験中に許容される避妊*を実践する意思がない男性

    ※ホルモン避妊、子宮内避妊器具または子宮内避妊器具、ダブルバリア法（男性用コンドームと閉塞キャップ（避妊用横隔膜または子宮頸部キャップ）の両方と殺精子剤の併用）、外科的不妊手術（精管切除、卵管結紮など）

  9. -スクリーニング前の4週間または半減期×5（いずれか長い方）以内の他の臨床試験への参加および治験薬の投与または治験機器の適用
  10. -治験責任医師の裁量により、この試験に不適格な被験者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低用量群
治験薬は予定用量に従って静脈内投与されます。
生物学的：PN-101

PN-101: 同種臍帯由来間葉系幹細胞から分離されたミトコンドリア。

従来の 3+3 ルールに基づく方法に従って、各用量群に 3 人または 6 人の被験者が登録され、治験責任医師は計画用量に従って治験薬を単回静脈内投与します。
実験的：中用量群
治験薬は予定用量に従って静脈内投与されます。
生物学的：PN-101

PN-101: 同種臍帯由来間葉系幹細胞から分離されたミトコンドリア。

従来の 3+3 ルールに基づく方法に従って、各用量群に 3 人または 6 人の被験者が登録され、治験責任医師は計画用量に従って治験薬を単回静脈内投与します。
実験的：高用量群
治験薬は予定用量に従って静脈内投与されます。
生物学的：PN-101

PN-101: 同種臍帯由来間葉系幹細胞から分離されたミトコンドリア。

従来の 3+3 ルールに基づく方法に従って、各用量群に 3 人または 6 人の被験者が登録され、治験責任医師は計画用量に従って治験薬を単回静脈内投与します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性（DLT）
時間枠：IP投与2週間後

IP投与後2週間までの各用量群のDLTの評価。

重大度は、CTCAE バージョン 5.0 に従って等級付けされます。
IP投与2週間後
International Myositis And Clinical Studies group-Total Improvement Score(IMACS-TIS)
時間枠：IP投与12週後
IP投与後12週目のIMACS-TISの評価。 絶対パーセンテージ変化に基づく合計改善スコア (TIS) は、スケール 0 から 100 で評価されます。 スコアが高いほど改善が大きいことを示します。
IP投与12週後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
International Myositis And Clinical Studies group-Total Improvement Score(IMACS-TIS)
時間枠：IP投与4週間後
IP投与後4週目のIMACS-TISの評価。 絶対パーセンテージ変化に基づく合計改善スコア (TIS) は、スケール 0 から 100 で評価されます。 スコアが高いほど改善が大きいことを示します。
IP投与4週間後
International Myositis And Clinical Studies group-Total Improvement Score(IMACS-TIS)
時間枠：IP投与8週間後
IP投与後8週目のIMACS-TISの評価。 絶対パーセンテージ変化に基づく合計改善スコア (TIS) は、スケール 0 から 100 で評価されます。 スコアが高いほど改善が大きいことを示します。
IP投与8週間後
IMACS-TISの回答率
時間枠：IP投与12週後
IP投与後12週でIMACS-TIS≧20の被験者の割合。
IP投与12週後
Core Set Activity Measures (CSAM) の変更
時間枠：訪問 2 (1 日目)、訪問 5 (4 週間)、訪問 6 (8 週間)、訪問 7 (12 週間)
ベースラインからの IP 投与後 4 週目、8 週目、12 週目に評価された IMACS の CSAM の変化 (訪問 2)。
訪問 2 (1 日目)、訪問 5 (4 週間)、訪問 6 (8 週間)、訪問 7 (12 週間)
皮膚皮膚筋炎の疾患領域と重症度指数（CDASI）の推移
時間枠：訪問 2 (1 日目)、訪問 5 (4 週間)、訪問 6 (8 週間)、訪問 7 (12 週間)
皮膚筋炎のみのベースライン（来院２）からＩＰ投与後４週目、８週目および１２週目に評価されたＣＤＡＳＩの変化。
訪問 2 (1 日目)、訪問 5 (4 週間)、訪問 6 (8 週間)、訪問 7 (12 週間)
ピーク掻痒数値評価尺度（PPNRS）の変化
時間枠：訪問 2 (1 日目)、訪問 5 (4 週間)、訪問 6 (8 週間)、訪問 7 (12 週間)
皮膚筋炎のみのベースライン（来院２）からＩＰ投与後４週目、８週目および１２週目に評価されたＰＰＮＲＳの変化。 そう痒症の強度は、患者が報告した0～10のスケールで評価されます。
訪問 2 (1 日目)、訪問 5 (4 週間)、訪問 6 (8 週間)、訪問 7 (12 週間)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Paean Biotechnology Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Eunyoung Lee, MD、Seoul National University College of Medicine
  • 主任研究者：Daehyun Yoo, MD、Hanyang University College of Medicine
  • 主任研究者：Hyunsook Kim, MD、Soonchunhyang University College of Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月15日

一次修了 (実際)

2023年10月6日

研究の完了 (実際)

2023年10月6日

試験登録日

最初に提出

2021年7月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年7月18日

最初の投稿 (実際)

2021年7月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月1日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PN-101-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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