Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van PTC299 (Emvododstat) te evalueren bij gehospitaliseerde deelnemers met coronavirus (COVID-19) (FITE19)

30 mei 2023 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van PTC299 bij gehospitaliseerde proefpersonen met COVID-19 (FITE19)

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter, 28 dagen durende studie van volwassen deelnemers die in het ziekenhuis zijn opgenomen met COVID-19, met een veiligheidsopvolging op dag 60.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

189

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 02145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
      • St. Albans, Victoria, Australië, 03021
        • Sunshine Hospital
  • België
      • Brussels, België, 1000
        • St. Pierre University Hospital
      • Ottignies, België, B-1340
        • Clinique Saint Pierre
  • Brazilië
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brazilië, 30190-130
        • Hospital Vera Cruz
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazilië, 90035-000
        • Hospital Moinhos de Vento
    • SC
      • Joinville, SC, Brazilië, 89204-061
        • Centro Hospitalar Unimed (CHU) - Joinville
    • SP
      • Santos, SP, Brazilië, 11045-904
        • Hospital Guilherme Alvaro
      • Sorocaba, SP, Brazilië, 18013-000
        • Hospital Santa Casa de Misecórdia de Sorocoba
      • São Paulo, SP, Brazilië, 01508-000
        • Hospital Alemao Oswaldo Cruz
      • São Paulo, SP, Brazilië, 04023-062
        • Escola Paulista de Medicina (UNIFESP)
      • São Paulo, SP, Brazilië, 15090-000
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110311
        • Fundacion Santa Fe de Bogota
      • Rionegro, Colombia, 054040
        • Centro Cardiovascular Somer Incare
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
  • Mexico
      • Puebla, Mexico, 72410
        • Integra RGH Centro de Investigación/ Hospital MAC Puebla
      • Veracruz, Mexico, 91910
        • SOMECO - Sociedad de Metabolismo y Corazón S.C.
    • Guanajuato
      • Irapuato, Guanajuato, Mexico, 36520
        • Centro Hospitalario MAC
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-507
        • Central Clinic Hospital of the MSWiA in Warsaw
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte (CHULN), E.P.E - Hospital de Santa Maria
      • Santa Maria da Feira, Portugal, 4520-211
        • Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga, EPE (CHEDV)
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
        • Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho, EPE (CHVNG/E)
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Spanje, 28031
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • San Sebastián de los Reyes, Spanje, 28702
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29401
        • Ralph H. Johnson VA Medical Center
  • Zuid-Afrika
      • Benoni, Zuid-Afrika, 1500
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7500
        • Tread Research
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7530
        • Tiervlei Trial Centre
      • Durban, Zuid-Afrika, 4058
        • Ahmed Al-Kadi Private Hospital
      • Pretoria, Zuid-Afrika, 0001
        • Global Clinical Trials

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemmingsdocumenten.
  • Stemt in met het afnemen van nasofaryngeale uitstrijkjes en veneus bloed en alle andere in het protocol gespecificeerde procedures.
  • Mannelijke of niet-zwangere volwassen vrouw ≥18 jaar op het moment van inschrijving.
  • In het ziekenhuis opgenomen en door laboratoriumonderzoek bevestigde infectie met ernstig acuut respiratoir syndroom coronavirus 2 (SARS-CoV-2).
  • Het begin van de symptomen was ≤10 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Heeft zuurstofverzadiging SpO2 <94% op kamerlucht.
  • Heeft ten minste één ademhalingsfrequentie >24 ademhalingen/minuut of hoest.
  • Longbetrokkenheid zoals bevestigd door radiografische infiltraten waargenomen bij beeldvorming (thoraxfoto, computertomografie (CT)-scan of een gelijkwaardige test).

  • Vrouwen die zwanger kunnen worden (zoals gedefinieerd in [CTFG 2014]) moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest hebben en akkoord gaan met onthouding of het gebruik van ten minste een van de volgende zeer effectieve vormen van anticonceptie (met een faalpercentage van <1% per jaar bij consequent en correct gebruik). Anticonceptie of onthouding moet worden voortgezet voor de duur van het onderzoek na ontslag uit het ziekenhuis en tot 50 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel:

    i) gecombineerde (oestrogeen- en progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie: oraal, intravaginaal en transdermaal ii) hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van de ovulatie: oraal, injecteerbaar en implanteerbaar iii) spiraaltje iv) intra-uterien hormoon v) gesteriliseerde partner met bevestigde azoöspermie Alle vrouwtjes worden geacht zwanger te kunnen worden, tenzij ze postmenopauzaal zijn (ten minste 12 maanden achtereen amenorroe in de betreffende leeftijdsgroep zonder andere bekende of vermoedelijke oorzaak) of chirurgisch zijn gesteriliseerd (bijvoorbeeld bilaterale tubaligatie, hysterectomie, bilaterale ovariëctomie).

  • Mannen die seksueel actief zijn met vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen vasectomie hebben ondergaan, moeten ermee instemmen een barrièremethode voor anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek na ontslag uit het ziekenhuis en tot 50 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  • Vereist mechanische ventilatie.
  • Huidige deelname aan een andere interventionele studie.
  • Alaninetransaminase/aspartaattransaminasespiegels ≥3 keer de bovengrens van normaal (×ULN) of totaal bilirubine (Tbili) ≥2×ULN.
  • Lymfocytentelling <500 lymfocyten/microliter (μL) of hemoglobine <11 gram/deciliter (g/dL).
  • Stadium 4 ernstige chronische nierziekte of waarvoor dialyse nodig is (dat wil zeggen, geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30).
  • Elke andere omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker reden kan zijn om de deelnemer uit te sluiten van het onderzoek.
  • Gebruik van steroïden (behalve dexamethason), gevoelige CYP2D6-substraten, CYP2C-inductoren, IL-6-neutraliserende antilichamen, IL-6-receptorremmers of een onderzoekstherapie.
  • Zwangerschap of borstvoeding.
  • Verwachte overplaatsing naar een ander ziekenhuis dat geen onderzoekslocatie is binnen 72 uur.
  • Bekende allergie voor PTC299 of hulpstoffen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PTC299 + zorgstandaard (SOC)

Deelnemers zullen PTC299 ontvangen in een dosis van 200 milligram (mg), oraal toegediend, tweemaal daags (BID) op dag 1 tot 7, daarna in een dosis van 50 mg oraal toegediend, eenmaal daags (QD) op dag 8 tot 14.

De SOC zal ook worden beheerd volgens lokaal, schriftelijk vastgelegd beleid of richtlijnen.
Geneesmiddel: PTC299
Orale tabletten
Andere namen:
  • Emvodstat
Ander: SOC
Zoals gedefinieerd volgens lokaal schriftelijk beleid of richtlijnen.
Placebo-vergelijker: Placebo + SOC

Deelnemers krijgen PTC299-matching placebo oraal toegediend, BID op dag 1 tot 7, daarna oraal toegediend, QD op dag 8 tot 14.

De SOC zal ook worden beheerd volgens lokaal, schriftelijk vastgelegd beleid of richtlijnen.
Ander: SOC
Zoals gedefinieerd volgens lokaal schriftelijk beleid of richtlijnen.
Geneesmiddel: Placebo
Orale tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd van randomisatie tot ademhalingsverbetering
Tijdsspanne: tot dag 28
Ademhalingsverbetering werd gedefinieerd als aanhoudende perifere zuurstofverzadiging (SpO2) ≥94% op kamerlucht. De mediane tijd tot verbetering van de ademhaling werd geschat via de Kaplan-Meier-productlimietmethode.
tot dag 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: tot dag 28
tot dag 28
Aantal deelnemers dat invasieve beademing nodig heeft
Tijdsspanne: tot dag 28
Het aantal deelnemers dat op enig moment tijdens het onderzoek invasieve beademing nodig had, werd gerapporteerd.
tot dag 28
Aantal deelnemers dat aanvullende zuurstof of niet-invasieve beademing nodig heeft bij deelnemers die geen aanvullende zuurstof nodig hadden bij baseline
Tijdsspanne: tot dag 28
Het aantal deelnemers dat op enig moment tijdens het onderzoek aanvullende zuurstof of niet-invasieve beademing nodig had, werd gerapporteerd bij deelnemers die bij baseline geen aanvullende zuurstof nodig hadden.
tot dag 28
Tijd van randomisatie tot uitstel bij deelnemers met koorts bij inschrijving (temperatuur van ≥ 37,6 ℃ oksel, ≥ 38,0 ℃ oraal of ≥ 38,6 °C trommelvlies of rectaal)
Tijdsspanne: tot dag 28
Defervescentie werd gedefinieerd als een lichaamstemperatuur van <37,6° C-oksel, <38,0° C oraal, of <38,6° C trommelvlies of rectaal zonder enige antipyretische behandeling en volgehouden tot ontslag of dag 28. De mediane tijd tot uitstel werd geschat via de Kaplan-Meier-methode.
tot dag 28
Tijd van randomisatie tot ademhalingsfrequentie ≤ 24 ademhalingen per minuut op kamerlucht
Tijdsspanne: tot dag 28
De mediane tijd tot ademhalingsfrequentie bij deelnemers die bij baseline een abnormale ademhalingsfrequentie hadden, werd geschat via de Kaplan-Meier-methode.
tot dag 28
Tijd van randomisatie tot hoest gerapporteerd als mild of afwezig
Tijdsspanne: tot dag 28
Hoest werd beoordeeld op een schaal van ernstig, matig, mild, afwezig, bij degenen met hoest bij inschrijving beoordeeld als ernstig of matig. De mediane tijd tot hoesten, gerapporteerd als mild of afwezig, werd geschat via de Kaplan-Meier-methode.
tot dag 28
Tijd van randomisatie tot kortademigheid gerapporteerd als licht of afwezig
Tijdsspanne: tot dag 28
Dyspnoe werd beoordeeld op een schaal van ernstig, matig, mild, afwezig, bij degenen met dyspnoe bij inschrijving beoordeeld als ernstig of matig. De mediane tijd tot kortademigheid, gerapporteerd als mild of afwezig, werd geschat via de Kaplan-Meier-methode.
tot dag 28
Verandering ten opzichte van baseline in cytokineniveaus op dag 28
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Cytokinen omvatten granulocytkoloniestimulerende factor; Interleukine 10, 17, 2, 6, 7; Macrofaag Ontstekingseiwit 1 alfa; Monocyt Chemotactisch Eiwit 1; en tumornecrosefactor.
Basislijn, dag 28
Verandering ten opzichte van baseline in niveau van acute fase-eiwit (C-reactief proteïne) op dag 28
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Basislijn, dag 28
Verandering ten opzichte van baseline in niveau van acute fase-eiwit (D-dimeer) op dag 28
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Basislijn, dag 28
Verandering ten opzichte van baseline in niveau van acute fase-eiwit (ferritine) op dag 28
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Basislijn, dag 28
Verandering ten opzichte van baseline in niveau van acute fase-eiwitten (troponine I en troponine T) op dag 28
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Basislijn, dag 28
Aantal deelnemers met normalisatie van volledig bloedbeeld (CBC) die CBC buiten bereik hadden bij baseline
Tijdsspanne: tot dag 28
Het aantal deelnemers dat terugkeerde naar het normale CBC-bereik werd gerapporteerd. CBC omvatte rode bloedcellen (RBC), hemoglobine (HGB), witte bloedcellen (WBC) en bloedplaatjes.
tot dag 28
Verandering ten opzichte van baseline in virale belasting op dag 28: SARS-CoV-2 Immunoglobuline A (IgA)-antilichaamverhouding en SARS-CoV-2-immunoglobuline G (IgG)-antilichaamverhouding
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Basislijn, dag 28
Verandering ten opzichte van baseline in virale belasting op dag 28: SARS-CoV-2 IgM-antilichaamabsorptie
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Basislijn, dag 28
Verandering ten opzichte van baseline in virale belasting op dag 28: SARS-CoV2 v2, SARS-CoV2 v2 Nasofaryngeaal uitstrijkje (NPsw) en Severe Acute Resp Syndrome Coronavirus 2
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
Basislijn, dag 28
Aantal sterfgevallen op dag 28
Tijdsspanne: Dag 28
Sterfte werd gedefinieerd als een overlijdensgebeurtenis die op enig moment vóór de specifieke datum plaatsvond, nadat de eerste dosis was ontvangen.
Dag 28
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: tot dag 60
Een AE was zoals elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd. Een SAE was een AE die voldeed aan ten minste 1 van de volgende criteria: resulteerde in de dood, was levensbedreigend, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname voor de AE, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om te handelen. normale levensfuncties, aangeboren afwijking/geboorteafwijking (bij het kind van een deelnemer die werd blootgesteld aan het onderzoeksgeneesmiddel), belangrijke medische gebeurtenis of reactie. TEAE's werden gedefinieerd als alle bijwerkingen die optraden tijdens of na de eerste onderzoeksbehandeling tot 30 dagen na de laatste dosis, of alle bijwerkingen die optraden vóór de eerste onderzoeksbehandeling maar verergerden tijdens de behandeling tot 30 dagen na de laatste dosis. Een samenvatting van alle Ernstige Ongewenste Voorvallen en Andere Ongewenste Voorvallen (niet-ernstig) ongeacht de causaliteit is te vinden in de sectie 'Gerapporteerde Ongewenste Voorvallen'.
tot dag 60

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd van randomisatie tot verbetering van de ademhaling waarbij het begin van de symptomen ≤5 dagen was
Tijdsspanne: tot dag 28
Ademhalingsverbetering werd gedefinieerd als SpO2 ≥94% op kamerlucht. De mediane tijd tot verbetering van de ademhaling werd geschat via de Kaplan-Meier-productlimietmethode.
tot dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Quintus Ngumah, OD, PhD, PTC Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC299-VIR-015-COV19
  • 2020-001872-13 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op COVID-19

Klinische onderzoeken op PTC299

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Nigeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren