Studie van combinatiebehandeling met ruxolitinib en decitabine voor versnelde fase MPN of post-MPN AML

Inclusiecriteria:

• Versnelde fase MPN zoals gedefinieerd door 10%-19% blasten in het perifere bloed of beenmerg en bewijs van dysplastische mergkenmerken met een gelijktijdige diagnose van essentiële trombocytemie (ET), polycythaemia vera (PV) of primaire myelofibrose (PMF) of een diagnose van acute myeloïde leukemie zoals gedefinieerd door 20% blasten in het bloed of beenmerg na een eerdere diagnose van ET, PV of PMF.
• >18 jaar
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Prestatiestatus van 0-2. Patiënten met een ECOG-prestatiestatus van 3 komen in aanmerking als de lagere prestatiestatus volgens de onderzoeker volledig te wijten is aan MPN in de acceleratie- of blastische fase en niet aan een andere comorbiditeit.
• Aanvaardbare orgaanfunctie voorafgaand aan onderzoek tijdens screening zoals gedefinieerd als: totaal bilirubine < 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) tenzij als gevolg van de ziekte van Gilbert of hemolyse, aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 2,5 keer ULN, serum creatinine ≤ 1,5 x ULN
• Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen moeten ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken (d.w.z. hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek. Als een vrouwelijke proefpersoon zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl ze aan dit onderzoek deelneemt, moet ze de behandelend arts hiervan onmiddellijk op de hoogte stellen.
• Patiënten die geen kandidaat zijn voor een allograft of deze hebben geweigerd.
• Vermogen om te begrijpen en bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

• Chemotherapie of experimentele therapie hebben gehad, met uitzondering van hydroxyurea, binnen 4 weken na deelname aan het onderzoek. Eerdere behandeling met ruxolitinib of decitabine als monotherapie sluit geschiktheid niet uit. Eerdere stamceltransplantatie sluit de geschiktheid ook niet uit zolang aan andere inclusie-/uitsluitingscriteria is voldaan.
• Patiënten met acute myelofibrose zijn uitgesloten.
• Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, hepatitis, humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-positieve proefpersonen die antiretrovirale combinatietherapie krijgen, aanhoudende of actieve infectie, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, ventriculaire aritmie of psychiatrische ziekte/sociale situaties die zouden kunnen beperking van de naleving van de studievereisten.
• Andere medicijnen, ernstige acute/chronische medische of psychiatrische aandoeningen, of laboratoriumafwijkingen die het risico van deelname aan de studie of de toediening van onderzoeksgeneesmiddelen kunnen verhogen, of de interpretatie van onderzoeksresultaten kunnen verstoren, die naar het oordeel van de onderzoeker de proefpersoon zouden doen niet geschikt voor deelname aan dit onderzoek.