Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Acetylkolinreseptorer fra menneskelige muskler som farmakologisk mål for ALS (AchALS)

1. januar 2016 oppdatert av: Maurizio Inghilleri, University of Roma La Sapienza
Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en dødelig sykdom som fører til motorneurondegenerasjon og progressiv lammelse. Andre studier har avslørt defekter i skjelettmuskulatur selv i fravær av motorneuronanomalier, med fokus på acetylkolinreseptorer (AChRs) og støtter den såkalte "dying-back"-hypotesen. Resultatet av denne studien vil være å forstå om endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA) kan redusere nedbrytningen av AChRs-strømmer i ALS-muskel, og om det kan modifisere ALS-pasienters kliniske og elektrofysiologiske parametere.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Utfall:

Overvåking av effekten og sikkerheten til PEA i behandlingen av pasienter med ALS. Analyse av AChR-strømmer og beskrivelse av sammensetningen av AChRs underenheter i ALS-muskler

Design av studien:

En randomisert kontrollert blindet studie. Pasienter med sporadisk ALS vil få riluzol alene eller riluzol+PEA for å undersøke de kliniske og elektrofysiologiske effektene av behandlingen. Det forventede antallet påmeldte pasienter vil være 50.

Alle pasienter som tilfredsstiller seleksjonskriteriene vil bli randomisert i to grupper: en første gruppe vil kun bli behandlet med riluzol, den andre gruppen med riluzol assosiert med PEA (Normast 600 mg mikrogranulær, 2 doseposer/dag). Randomiseringen vil bli gjort ved å stratifisere pasienter i henhold til type klinisk debut (bulbar vs. spinal). Pasientene vil bli registrert ved avdelingen for nevrologi og psykiatri, Universitetet i Roma "Sapienza".

Besøkene vil bli utført ved 0 (randomisering), 3 og 6 måneder. Ved hvert besøk ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), prosentandelen av predikert forsert vitalkapasitet (FVC%), Medical Research Council (MRC) poengsum for muskelstyrke begrenset til høyre øvre lemmer, og den sammensatte muskelen aksjonspotensialer (CMAP) fra høyre ulnar og phrenic nerver vil bli vurdert. En muskelbiopsi vil bli gjort på slutten av studien. De oppnådde resultatene vil bli sammenlignet med de observert i muskelprøver fra denerverte (ikke-ALS) kontrollpasienter.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av ALS i henhold til El-Escorial-kriteriene;
  • Alder > 18 år;
  • ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-r) score> 20;
  • Forced Vital Capacity (FVC)> 30 %;
  • Behandling med Riluzole.

Ekskluderingskriterier:

  • Andre sykdommer motoriske nevroner;
  • Eksperimentelle behandlinger i de foregående tre månedene;
  • Gravid eller ammende;
  • Kontraindikasjoner for bruk av riluzol;
  • Pasienter som gjennomgår trakeostomi, enteral eller parenteral tilførsel;
  • Alvorlige psykiatriske lidelser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: Riluzole
Riluzol 50 mg to ganger daglig hos ALS-pasienter
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg to ganger daglig
Eksperimentell: PEA pluss riluzol
Riluzole 50 mg to ganger daglig pluss endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikronisert) 600 mg to ganger daglig hos ALS-pasienter
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg to ganger daglig
Legemiddel: endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA)
Endocannabinoid palmitoylethanolamid (PEA) (ultramikronisert) 600 mg to ganger daglig
Andre navn:
  • ERT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i lungekapasiteten til ALS-pasienter ved 6 måneder.
Tidsramme: seks måneder
Endringer i prosentandelen av forutsagt tvungen vitalkapasitet (FVC %) vil bli målt
seks måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i acetylkolinreseptorstrømmer (AChR) og analyse av sammensetningen av AChRs-underenheter i ALS-muskler.
Tidsramme: seks måneder
Utnyttelse av spenningsklemme intracellulære opptak i oocytter transplantert med membraner fra ALS-muskler.
seks måneder
Endringer fra baseline i muskelstyrke hos ALS-pasienter ved 6 måneder.
Tidsramme: seks måneder
Endringer i Medical Research Council (MRC)-skalaen vil bli målt
seks måneder
Endringer fra baseline i elektrofysiologiske parametere for ALS-pasienter etter 6 måneder
Tidsramme: seks måneder
Endringer i det sammensatte muskelaksjonspotensialet (CMAP) amplituden til ulnar og phrenic nerver vil bli målt
seks måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Roma La Sapienza

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juni 2015

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. desember 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. januar 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. januar 2016

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 3314

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Riluzole

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger