- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01106794
Molekylær analyse av prøver fra pasienter med diffust indre pontinsk gliom og hjernestammegliom
8. februar 2023 oppdatert av: Javad Nazarian, Children's National Research Institute
Hensikten med denne studien er å prospektivt samle prøver fra pediatriske pasienter med diffust intrinsisk pontingliom eller hjernestammegliom, enten under terapi eller ved obduksjon, for å karakterisere de molekylære abnormitetene til denne svulsten.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Høygradig diffust intrinsic pontine glioma (DIPG) utgjør omtrent 80 % av pediatriske hjernestammesvulster og 10 % av pediatriske hjernesvulster, og er den mest dødelige formen for hjernestammegliomer hos barn.
Det er for tiden ingen effektiv behandling for å behandle disse svulstene.
Vi antar at denne svulsten viser unike molekylære abnormiteter som fører til endret RNA- og proteinuttrykk.
Målet med denne studien er å samle prøver fra pediatriske pasienter med diffust intrinsisk pontingliom, inkludert serum, cerebrospinalvæske, urin, hjernesvulst og annet konstitusjonelt vev, under terapi og/eller ved obduksjon.
Målet vårt er å studere dette vevet for å karakterisere de genetiske abnormitetene som fører til tumordannelse for å identifisere nøkkelmolekyler som biomarkører som vi kan målrette mot for å designe og teste nye og mer effektive behandlinger.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
100
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Rekruttering
- Children's National Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 21 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Samfunnsprøve
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter i alle aldre med klinisk og radiologisk diagnose av diffust intrinsisk pontine gliom
- Pasienter med andre høygradige gliomer med opprinnelse i hjernestammen
- Pasienter med fokale gliomer (WHO grad I/II) i hjernestammen
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med en hvilken som helst type infiltrativ lavgrad (WHO grad I og II) eller høygradig gliom (WHO grad III og IV) med opprinnelse utenfor hjernestammen
- Pasienter som har primære hjernestammesvulster med andre histologiske diagnoser (f.eks. PNET)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
---|
Pasientprøver
Ferskfrosne og fikserte tumorprøver, korresponderende normale hjernevevsprøver, cerebrospinalvæske, urin og serumprøver fra pasienter påvirket med diffust intrinsisk pontingliom eller hjernestammegliom
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Genomomfattende ekspresjonsmønstre av RNA i tumorprøver, normalt hjernestammevev og cerebrospinalvæske ved bruk av Affymetrix-genekspresjonsprofilering
Tidsramme: 5 år
|
Innsamlede tumor- og normale prøver vil potensielt bli brukt til RNA-genom-omfattende ekspresjonsmønsterprofilering.
|
5 år
|
Validering av resultater fra den genomomfattende analysen
Tidsramme: 5 år
|
Den molekylære analysen som gjøres på innsamlede prøver vil bli validert gjennom hele genomsekvensering.
|
5 år
|
Proteomisk profilering av tumor, normalt hjernestammevev og cerebrospinalvæske
Tidsramme: 5 år
|
For å oppnå full karakterisering av innsamlede prøver, vil proteomisk profilering bli gjort på tumor og normale prøver samlet.
|
5 år
|
Proteinekspresjonsmønstre vurdert ved immunhistokjemi og western blot sammenlignet med normalt hjernestammevev
Tidsramme: 5 år
|
Innsamlede tumor- og normale prøver vil ha immunkjemi og western blot sammenlignet med å vurdere proteinekspresjonsvariasjon.
|
5 år
|
Genomomfattende analyse av tumorprøver og normalt hjernestammevev
Tidsramme: 5 år
|
For å oppnå full karakterisering av innsamlede prøver, vil helgenomsekvensering bli gjort på tumor og normale prøver samlet.
|
5 år
|
In vitro og in vivo molekylær analyse av innsamlede prøver
Tidsramme: 5 år
|
Innsamlede prøver vil potensielt bli brukt til in vitro analyse og generering av dyremodeller av denne svulsten.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Vurder aspekter knyttet til prøveanskaffelse, inkludert potensielle fordeler og ulemper
Tidsramme: 5 år
|
I et forsøk på å fortsette å trekke kunnskap fra innsamlede prøver, vil potensielle fordeler og ulemper ved prøveanskaffelse bli kontinuerlig tilgjengelig.
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Becher OJ, Hambardzumyan D, Walker TR, Helmy K, Nazarian J, Albrecht S, Hiner RL, Gall S, Huse JT, Jabado N, MacDonald TJ, Holland EC. Preclinical evaluation of radiation and perifosine in a genetically and histologically accurate model of brainstem glioma. Cancer Res. 2010 Mar 15;70(6):2548-57. doi: 10.1158/0008-5472.CAN-09-2503. Epub 2010 Mar 2.
- Panditharatna E, Yaeger K, Kilburn LB, Packer RJ, Nazarian J. Clinicopathology of diffuse intrinsic pontine glioma and its redefined genomic and epigenomic landscape. Cancer Genet. 2015 Jul-Aug;208(7-8):367-73. doi: 10.1016/j.cancergen.2015.04.008. Epub 2015 May 1.
- Yadavilli S, Scafidi J, Becher OJ, Saratsis AM, Hiner RL, Kambhampati M, Mariarita S, MacDonald TJ, Codispoti KE, Magge SN, Jaiswal JK, Packer RJ, Nazarian J. The emerging role of NG2 in pediatric diffuse intrinsic pontine glioma. Oncotarget. 2015 May 20;6(14):12141-55. doi: 10.18632/oncotarget.3716.
- Kambhampati M, Perez JP, Yadavilli S, Saratsis AM, Hill AD, Ho CY, Panditharatna E, Markel M, Packer RJ, Nazarian J. A standardized autopsy procurement allows for the comprehensive study of DIPG biology. Oncotarget. 2015 May 20;6(14):12740-7. doi: 10.18632/oncotarget.3374.
- Kambhampati M, Panditharatna E, Yadavilli S, Saoud K, Lee S, Eze A, Almira-Suarez MI, Hancock L, Bonner ER, Gittens J, Stampar M, Gaonkar K, Resnick AC, Kline C, Ho CY, Waanders AJ, Georgescu MM, Rance NE, Kim Y, Johnson C, Rood BR, Kilburn LB, Hwang EI, Mueller S, Packer RJ, Bornhorst M, Nazarian J. Harmonization of postmortem donations for pediatric brain tumors and molecular characterization of diffuse midline gliomas. Sci Rep. 2020 Jul 2;10(1):10954. doi: 10.1038/s41598-020-67764-2.
- Ballester LY, Wang Z, Shandilya S, Miettinen M, Burger PC, Eberhart CG, Rodriguez FJ, Raabe E, Nazarian J, Warren K, Quezado MM. Morphologic characteristics and immunohistochemical profile of diffuse intrinsic pontine gliomas. Am J Surg Pathol. 2013 Sep;37(9):1357-64. doi: 10.1097/PAS.0b013e318294e817.
- Saratsis AM, Yadavilli S, Magge S, Rood BR, Perez J, Hill DA, Hwang E, Kilburn L, Packer RJ, Nazarian J. Insights into pediatric diffuse intrinsic pontine glioma through proteomic analysis of cerebrospinal fluid. Neuro Oncol. 2012 May;14(5):547-60. doi: 10.1093/neuonc/nos067. Epub 2012 Apr 5.
- Ahsan S, Raabe EH, Haffner MC, Vaghasia A, Warren KE, Quezado M, Ballester LY, Nazarian J, Eberhart CG, Rodriguez FJ. Increased 5-hydroxymethylcytosine and decreased 5-methylcytosine are indicators of global epigenetic dysregulation in diffuse intrinsic pontine glioma. Acta Neuropathol Commun. 2014 Jun 3;2:59. doi: 10.1186/2051-5960-2-59.
- Buczkowicz P, Hoeman C, Rakopoulos P, Pajovic S, Letourneau L, Dzamba M, Morrison A, Lewis P, Bouffet E, Bartels U, Zuccaro J, Agnihotri S, Ryall S, Barszczyk M, Chornenkyy Y, Bourgey M, Bourque G, Montpetit A, Cordero F, Castelo-Branco P, Mangerel J, Tabori U, Ho KC, Huang A, Taylor KR, Mackay A, Bendel AE, Nazarian J, Fangusaro JR, Karajannis MA, Zagzag D, Foreman NK, Donson A, Hegert JV, Smith A, Chan J, Lafay-Cousin L, Dunn S, Hukin J, Dunham C, Scheinemann K, Michaud J, Zelcer S, Ramsay D, Cain J, Brennan C, Souweidane MM, Jones C, Allis CD, Brudno M, Becher O, Hawkins C. Genomic analysis of diffuse intrinsic pontine gliomas identifies three molecular subgroups and recurrent activating ACVR1 mutations. Nat Genet. 2014 May;46(5):451-6. doi: 10.1038/ng.2936. Epub 2014 Apr 6.
- Saratsis AM, Kambhampati M, Snyder K, Yadavilli S, Devaney JM, Harmon B, Hall J, Raabe EH, An P, Weingart M, Rood BR, Magge SN, MacDonald TJ, Packer RJ, Nazarian J. Comparative multidimensional molecular analyses of pediatric diffuse intrinsic pontine glioma reveals distinct molecular subtypes. Acta Neuropathol. 2014;127(6):881-95. doi: 10.1007/s00401-013-1218-2. Epub 2013 Dec 3. Erratum In: Acta Neuropathol. 2020 Aug;140(2):247.
- Nikbakht H, Panditharatna E, Mikael LG, Li R, Gayden T, Osmond M, Ho CY, Kambhampati M, Hwang EI, Faury D, Siu A, Papillon-Cavanagh S, Bechet D, Ligon KL, Ellezam B, Ingram WJ, Stinson C, Moore AS, Warren KE, Karamchandani J, Packer RJ, Jabado N, Majewski J, Nazarian J. Spatial and temporal homogeneity of driver mutations in diffuse intrinsic pontine glioma. Nat Commun. 2016 Apr 6;7:11185. doi: 10.1038/ncomms11185.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. april 2010
Primær fullføring (FORVENTES)
1. april 2025
Studiet fullført (FORVENTES)
1. april 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. april 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
20. april 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
10. februar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. februar 2023
Sist bekreftet
1. februar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Nevroektodermale svulster
- Neoplasmer, kjønnsceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevev
- Neoplasmer i hjernen
- Neoplasmer i sentralnervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Neoplasmer i hjernestammen
- Infratentorielle neoplasmer
- Glioma
- Diffus Intrinsic Pontine Glioma
Andre studie-ID-numre
- DIPG-1
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Diffus Intrinsic Pontine Glioma
-
Nationwide Children's HospitalPfizerHar ikke rekruttert ennåGlioblastom | Glioblastoma Multiforme | Gliom av høy grad | Anaplastisk astrocytom | Diffus Intrinsic Pontine Glioma | WHO Grad III Gliom | WHO Grad IV Gliom | Spedbarnstype hemisfærisk gliom | Diffus midtlinjegliom, H3K27-endretForente stater, Australia, Canada, Tyskland, Nederland
-
University of California, San FranciscoNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); The Chad-Tough... og andre samarbeidspartnereRekrutteringDiffus Intrinsic Pontine Glioma | Diffus midtlinjegliom, H3 K27M-mutant | Tilbakevendende diffust intrinsisk pontinsk gliom | Tilbakevendende diffus midtlinjegliom, H3 K27M-mutant | Tilbakevendende WHO Grad III Gliom | WHO Grad III GliomForente stater, Israel, Australia, Nederland, Sveits, New Zealand
-
Nationwide Children's HospitalNovartisHar ikke rekruttert ennåGlioblastom | Glioblastoma Multiforme | Gliom av høy grad | Anaplastisk astrocytom | Diffus Intrinsic Pontine Glioma | Diffus midtlinjegliom, H3 K27M-mutant | WHO Grad III Gliom | Metastatisk hjernesvulst | WHO Grad IV GliomForente stater, Australia, Storbritannia, Canada, Tyskland, Nederland
-
Nationwide Children's HospitalHar ikke rekruttert ennåGlioblastom | Glioblastoma Multiforme | Gliom av høy grad | Anaplastisk astrocytom | Diffus Intrinsic Pontine Glioma | Diffus midtlinjegliom, H3 K27M-mutant | WHO Grad III Gliom | Metastatisk hjernesvulst | WHO Grad IV GliomForente stater, Australia, Storbritannia, Canada, Tyskland, Nederland
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringTilbakevendende ondartet gliom | Tilbakevendende medulloblastom | Ildfast malignt gliom | Ildfast medulloblastom | Tilbakevendende diffust intrinsisk pontinsk gliom | Tilbakevendende primære sentralnervesystem neoplasma | Refraktær Neoplasma i primær sentralnervesystem | Ildfast diffust Intrinsic Pontine...Forente stater, Canada
-
Crystal Mackall, MDNational Institutes of Health (NIH); California Institute for Regenerative... og andre samarbeidspartnereRekrutteringGliom i ryggmargen | Gliom av hjernestammeForente stater
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNovartisAvsluttetGliom av høy grad | Diffus Intrinsic Pontine Glioma | Bithalamisk høygradig gliomForente stater
-
Ralph NULL SalloumChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiRekrutteringGliom av høy grad | Medulloblastom | Meningioma | Anaplastisk ependymom | Tilbakevendende ondartet gliom | Tilbakevendende medulloblastom | Ildfast malignt gliom | Ildfast medulloblastom | Tilbakevendende diffust intrinsisk pontinsk gliom | Tilbakevendende primære sentralnervesystem neoplasma | Refraktær Neoplasma... og andre forholdForente stater
-
Rigshospitalet, DenmarkKarolinska University Hospital; Aarhus University Hospital; Sahlgrenska University... og andre samarbeidspartnereHar ikke rekruttert ennåDiffus Intrinsic Pontine Glioma | Diffus midtlinjegliom, H3 K27M-mutant | Diffus gliom | Pontinske svulster | Hjernesvulst, pediatrisk | Thalamisk svulst
-
Children's Hospital of PhiladelphiaBlue Earth Diagnostics, Inc; Dragon Master FoundationRekrutteringGlioma | Gliom av høy grad | Gliom, ondartet | Diffus gliom | Gliom intrakranieltForente stater