- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01966029
BMN 110 Fase 3B hos australske pasienter (MOR-AUS)
En multisenter åpen etikett, fase 3B-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 110 hos australske pasienter med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A-syndrom)
Det finnes for tiden ingen behandling for MPS IVA annet enn støttebehandling for de kliniske manifestasjonene av sykdommen. Enzymerstatningsterapi (ERT) med BMN 110 for å erstatte de mangelfulle GALNS er et potensielt nytt behandlingsalternativ for MPS IVA-pasienter. BMN 110, som inneholder rekombinante humane GALNS (rhGALNS) utviklet av BioMarin forventes å redusere den progressive, patologiske akkumuleringen av KS, og forbedre tegn og symptomer på sykdommen.
Målet med denne fase 3B åpne studien (110-502) vil være å evaluere sikkerheten og toleransen til 2,0 mg/kg/uke (qw) av BMN 110 hos australske pasienter med MPS IVA. I tillegg vil en rekke sekundære og tertiære effektendepunkter også undersøkes. Dosen og regimet til BMN 110 er valgt på grunnlag av data fra en fase 1/2 klinisk studie med BMN 110, ikke-kliniske og in vitro-studier med BMN 110, og kliniske og ikke-kliniske data fra andre enzymerstatningsterapier.
Utvidelsesfasen er inkludert i henhold til endring datert 10. mars 2014: For å gi pasienter som er registrert i innledende fase tilgang til BMN 110 inntil kommersielt produkt blir tilgjengelig i Australia og fortsette å vurdere langsiktig sikkerhet
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
STUDIEDESIGN OG PLAN: Dette er en multisenter, åpen fase 3B-studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av BMN 110 hos australske pasienter med MPS IVA. Omtrent 10 pasienter i Australia med en bekreftet diagnose MPS IVA vil bli registrert i denne studien. Kvalifiserte pasienter vil motta ukentlig infusjon av BMN 110 2,0 mg/kg inntil BMN 110 blir kommersielt tilgjengelig i Australia.
Screening [Uke -4]. Etter å ha innhentet informert samtykke, vil informasjon om demografi, samtidig bruk av medisin(er) og medisinsk historie (inkludert vekstdata før studien) samles inn; blod vil bli tatt for å bekrefte MPS IVA-diagnose ved enzymatisk test (når aktuelt); og blod og urin for kliniske laboratorietester vil bli samlet inn. Elektrokardiogram (EKG), rutinemessig fysisk undersøkelse inkludert standard nevrologisk undersøkelse, vitale tegn; og avbildning av cervikal ryggrad (fleksjon-ekstensjon) ved enten røntgenbilder, eller en magnetisk resonansavbildning (MRI) eller CT-skanning kan tas under screeningbesøk. Uønskede hendelser (AEs)/Serious Adverse Events (SAEs) vil også bli overvåket og samlet inn.
Grunnlinjebesøk [Uke 1, dag -1]. Ved bekreftelse av kvalifisering ved bekreftet diagnose av MPS IVA ved enzymatisk test, negative graviditetstester ved baseline (hos kvinner i fertil alder) og medisinsk historie, vil pasienter bli registrert i studien og vil fullføre følgende vurderinger: urin KS og urin kreatinin, vital tegn, rutinemessig fysisk undersøkelse inkludert standard nevrologisk undersøkelse, kroppsvekt (for verifisering av dose), kliniske laboratorievurderinger, immunogenisitetstester, EKG, 6MW-test, 3MSC-test og RFT vil bli utført og AE/SAE og samtidig medisinbruk vil bli samlet inn. I tillegg vil antropometriske parametere (inkludert høyde) bli målt, smertevurderingstest (Adolescent Pediatric Pain Tool [APPT], smerteverktøy hos barn, ungdom og voksne) vil bli administrert; og PedsQL (QOL spørreskjema for pediatriske pasienter) eller SF-36 (QOL spørreskjema for voksne pasienter) vil også fylles ut under dette besøket. Pasienter som har unormale pulsoksymetriavlesninger over natten, vil bli vurdert for søvnapné, og resultatene av disse vil bli beregnet ved hjelp av Apnea-Hypopnea Index (AHI) ved baseline, uke 25, uke 49 og ETV.
Behandlingsbesøk 1 [Uke 1, dag 1]. Pasienter vil få den første dosen av BMN 110 ved intravenøs (IV) infusjon. Vurderinger på dag 1 vil inkludere vitale tegn, rutinemessig fysisk undersøkelse inkludert standard nevrologisk undersøkelse, og samtidig bruk av medisiner og AE/SAE. Alle vurderinger vil bli utført før behandling, unntatt AE/SAE som samles inn kontinuerlig gjennom hele studien. Immunogenisitetslaboratorietester fullføres kun i tilfelle en infusjonsassosiert reaksjon.
Behandlingsbesøk [uke 2-48]. Pasientene vil bli behandlet ukentlig med BMN 110 i 48 uker. Før hver ukentlig behandling vil pasientene ha vitale tegn og rutinemessig fysisk undersøkelse inkludert standard nevrologisk undersøkelse. Samtidige medisiner og AE/SAE samles inn ved hvert besøk. Kroppsvekt vil bli bestemt hver 4. uke etter dag -1-besøket for å bekrefte dosevolum. Immunogenisitetslaboratorietester fullføres kun i tilfelle en infusjonsassosiert reaksjon.
Effektvurderingsbesøk [uke 25 og 49]. Følgende data vil bli samlet inn i løpet av uke 25 og 49: kliniske laboratorietester, urin KS og kreatininnivåer, immunogenisitetstest, EKG, 6MW test, 3MSC test, RFT og antropometriske målinger. Pasientene vil også fullføre APPT-testen og PedsQL- eller SF-36-spørreskjemaet (etter behov). Pasienter som har unormale pulsoksymetriavlesninger over natten vil bli vurdert for søvnapné. Immunogenisitetslaboratorietester fullføres kun i tilfelle en infusjonsassosiert reaksjon.
Ytterligere sikkerhetsvurdering under besøk i uke 49. I tillegg til effekt- og sikkerhetsvurderingene som er oppført ovenfor, vil røntgenbilder av cervikal ryggrad (fleksjon-ekstensjon) eller MR- eller CT-skanning også bli samlet inn under besøket i uke 49.
Forlengelsesfase [påkrevd sikkerhets- og anbefalte effektivitetsvurderinger]: Behandlingsbesøk Pasienter vil bli behandlet ukentlig med BMN110 fra og med uke 49, etter fullføring av alle gjeldende effektvurderinger, inntil BMN110 blir kommersielt tilgjengelig i Australia. Pasienter vil få vitale tegn, samtidige medisiner og AE/SAE samlet inn ved hvert besøk. Ytterligere blodprøver for total IgE og legemiddelspesifikk IgE-testing vil bli tatt og analysert for pasienter som opplever en alvorlig IAR, opplever en IAR som krever seponering av infusjon, anafylaksi eller en alvorlig overfølsomhetshendelse.
Sikkerhetsvurderinger: Behandlingsbesøk [hver 4. uke]. Kroppsvekt vil bli oppnådd hver 4. uke etter dag 1-besøket for å bekrefte dosevolum. Behandlingsbesøk [hver 24. uke]. I tillegg til vurderingene som utføres ved ukentlige behandlingsbesøk, vil pasientene gjennomgå en graviditetstest (etter behov).
Effektvurderinger [Anbefalt hver 24. uke fra og med uke 73]: Rutinemessig fysisk undersøkelse inkludert standard nevrologisk undersøkelse, kliniske laboratorievurderinger, urin KS og kreatininnivåer, EKG, 6MW test, 3MSC test, RFT og antropometriske målinger. Pasientene vil også fullføre APPT-testen, og PedsQL- eller SF-36-spørreskjema (etter behov), avbildning av livmorhalsryggraden og søvnapnétest (hvis aktuelt). Pasienter som har unormale pulsoksymetriavlesninger over natten vil bli vurdert for søvnapné.
Slutt på studiebesøk (EOS). Pasientene vil bli overvåket for bivirkninger og SAE i opptil 30 dager etter legemiddelinfusjon. I løpet av uke 53 EOS-besøket vil pasienter bli evaluert for AE/SAE og vil få tatt vitale tegn, rutinemessig fysisk undersøkelse inkludert standard nevrologisk undersøkelse vil bli utført, og informasjon om samtidig medisinbruk vil bli samlet inn.
Pasientavbrudd: Pasienter kan når som helst trekke seg frivillig fra å motta BMN 110, i så fall vil de bli oppfordret til å fortsette å gjennomgå studievurderinger. Data fra slike pasienter vil bli brukt for videre karakterisering av den naturlige progresjonen av MPS IVA. Pasienter kan også når som helst trekke seg fullstendig fra studiedeltakelsen.
Sikkerhet Studieperioden der alle ikke-alvorlige bivirkninger og SAE vil bli rapportert begynner etter at informert samtykke er innhentet og til 30 dager etter siste studiebesøk eller 30 dager etter siste legemiddelinfusjon, avhengig av hva som kommer først. Fra den første screeningdagen og fortsetter til slutten av studien eller tidlig avslutningsbesøk, vil AE/SAE overvåkes og registreres, og rutinemessig fysisk undersøkelse inkludert standard nevrologisk undersøkelse vil bli utført hos alle pasienter. I den innledende fasen vil rutinemessig fysisk undersøkelse inkludert standard nevrologisk undersøkelse bli utført hos alle pasienter. Under forlengelsesfasen anbefales fysiske undersøkelser inkludert nevrologiske undersøkelser, men ikke nødvendig.
Noen pasienter kan oppleve infusjonsassosierte reaksjoner (IAR) assosiert med administrering av studielegemiddel, og det vil derfor være nødvendig at profylaktisk antihistamin administreres før hver studielegemiddelinfusjon. Antipyretisk forbehandling kan gis etter etterforskerens skjønn. Den interne dataovervåkingskomiteen (DMC) vil overvåke sikkerheten til BMN 110 hos pasienter og kan vurdere eventuelle alvorlige eller alvorlige IARer som oppstår hos pasienter under studien inntil godkjenning fra United States Food and Drug Administration eller European Medicines Agency for å kommersialisere BMN 110 er mottatt. Vitale tegn vil bli målt rett før, under og umiddelbart etter infusjonen av studiemedikamentet. Bivirkninger og endringer i samtidig medisinering Sikkerhetsvurderinger vil bli utført gjennom hele studien. Fysiske undersøkelser inkludert nevrologisk undersøkelse vil bli utført ved Screening og alle besøk til og med uke 49 besøk.
Røntgenbilder (fleksjon-ekstensjon) eller MR- eller CT-skanning av cervical ryggraden er nødvendig ved screening og ved uke 49. Kliniske laboratorietester, elektrokardiogram (EKG) kreves ved screening, baseline, uke 25 og 49 besøk. Blodprøver vil bli tatt ved baseline, uke 25 og 49 for TAb- og NAb-testing. NAb vil ikke bli utført hvis TAb er negativ. Prøver for Total IgE vil bli samlet ved baseline og lagret for testing. For pasienter som opplever en alvorlig infusjonsassosiert reaksjon (IAR), opplever en IAR som krever seponering av infusjon, anafylaksi eller en alvorlig overfølsomhetshendelse, kort tid etter at infusjonen er avsluttet, vil baseline total IgE-prøven bli analysert og ytterligere blodprøver for total IgE og medikamentspesifikk IgE-testing vil bli tegnet og kjørt. Umiddelbar testing for total IgE vil bli tatt kort tid etter avsluttet infusjon av studiemedikamentet. Legemiddelspesifikk IgE vil også bli testet, men må samles inn tidligst 8 timer etter infusjon og ikke senere enn rett før neste planlagte infusjon neste uke på grunn av rhGALNS-interferens med deteksjonsanalysen. En prøve tatt dagen etter IAR, anafylaktisk eller alvorlig overfølsomhetshendelse vil være å foretrekke, men er kanskje ikke praktisk. Hvis prøven er positiv, kan det ekstra volumet av serum brukes til å karakterisere den medikamentspesifikke IgE-analysen ytterligere. Siden pasienter kan oppleve overfølsomhetsreaksjoner assosiert med administrering av BMN 110, vil alle pasienter bli forbehandlet med en passende dose antihistaminmedisin ca. 30 minutter til 1 time før infusjon. Antipyretiske medisiner kan også gis etter etterforskerens skjønn. På infusjonsdager vil vitale tegn bli målt ved minimum: umiddelbart før (mindre enn 30 minutter) infusjonen, hvert 30. minutt den første timen av infusjonen, hver time for resten av infusjonen, og umiddelbart (mindre enn 30 minutter) etter infusjonen. Pasienter vil også bli overvåket med kontinuerlig pulsoksymetri under infusjon og i minst 60 minutter etter at infusjonen er fullført. Bivirkninger/SAE og endringer i samtidig medisinering vil bli registrert gjennom hele studien. AEer/SAEs vil bli gradert i henhold til National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia, 5OOO
- Pain and Anaesthesia Research Clinic, Royal Adelaide Hospital
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101 (4029)
- Lady Cilento Children's Hospital (previous: Royal Children's Hospital)
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med MPS IVA som bekreftet av en dokumentert GALNS-enzymatisk test (GALNS-aktivitet i berørt område, beta-galaktosidase og en andre lysosomal sulfataseaktivitet innenfor normalområdet).
- Alder 12 måneder eller eldre.
- Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke. Eller, i tilfelle av pasienter under 18 år (eller annen alder som definert av regional lov eller forskrift), gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og ha skriftlig informert samtykke, signert av en juridisk autorisert representant, etter arten av studie har blitt forklart, og før utførelse av forskningsrelaterte prosedyrer.
- Hvis du er seksuelt aktiv, må du være villig til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens du deltar i studien.
- Hvis kvinner, og i fertil alder, må ha en negativ graviditetstest ved baseline og være villig til å få utført ytterligere graviditetstester i løpet av studien. Kvinner som anses som ikke i fertil alder inkluderer de som har vært i overgangsalder i minst 2 år, eller hatt tubal ligering minst 1 år før screening, eller som har hatt total hysterektomi. Fertilitet vil bli vurdert av etterforskeren.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med BMN 110.
- Har kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i BMN 110.
- Større operasjon innen 3 måneder før studiestart eller planlagt større operasjon i løpet av den 48 uker lange behandlingsperioden.
- Tidligere benmargstransplantasjon (BMT) eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
- Er gravid eller ammer ved Baseline, eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien. Pasienter som blir gravide i løpet av studien vil bli avbrutt fra studien.
- Har brukt et undersøkelsesprodukt, eller medisinsk undersøkelsesutstyr, innen 30 dager før baseline; eller er pålagt å bruke et hvilket som helst undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
- Har en samtidig sykdom eller tilstand, inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk cervikal ustabilitet, klinisk signifikant og/eller progressiv ryggmargskompresjon, eller alvorlig hjertesykdom som ville forstyrre studiedeltakelsen, eller utgjøre en sikkerhetsrisiko, som bestemt av etterforskeren .
- Har noen tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig etterlevelse av behandling eller for ikke å fullføre studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTELL: Behandling
Alle pasienter får behandling med BMN 110
|
Alle patenter får behandling med BMN 110
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sikkerhetsanalyse
Tidsramme: Studieperioden der alle ikke-alvorlige bivirkninger og SAE vil bli rapportert begynner etter at informert samtykke er innhentet og til 30 dager etter siste studiebesøk eller 30 dager etter siste legemiddelinfusjon, avhengig av hva som kommer først.
|
Analysene av sikkerhet vil omfatte alle pasienter som mottar et studiemedikament. Alle sikkerhetsdata vil bli oppsummert beskrivende. Alle AEer vil bli kodet ved hjelp av Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA). Forekomsten av AE vil bli oppsummert etter System Organ Class (SOC), Preferred Term (PT), forhold til studiemedisin og alvorlighetsgrad. Pasientoppføringer vil bli gitt for SAEs, dødsfall og AEer som fører til seponering av studiemedikamenter eller studieuttak. Alle AE-oppsummeringer vil kun inkludere behandlingsfremkomne AE-er (TEAE-er) rapportert i løpet av studieperioden (AE-er som oppstår etter den første studiemedikamentinfusjonen). Infusjonsassosierte bivirkninger vil bli oppsummert etter SOC, PT og alvorlighetsgrad. Følgende sikkerhetstiltak vil bli oppsummert beskrivende: samtidige medisiner, kliniske laboratorietester, vitale tegn, EKG, immunogenisitetsresultater, bruk av smertestillende medisiner, resultater fra rutinemessige fysiske undersøkelser (inkludert standard nevrologiske undersøkelser) og avbildning av cervikal ryggrad. |
Studieperioden der alle ikke-alvorlige bivirkninger og SAE vil bli rapportert begynner etter at informert samtykke er innhentet og til 30 dager etter siste studiebesøk eller 30 dager etter siste legemiddelinfusjon, avhengig av hva som kommer først.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Effektanalyse
Tidsramme: Baseline, uke 25, uke 49 eller tidlig avslutningsbesøk
|
Effektvurderinger og prosedyrer er de dupliserte utholdenhetstestene (6MW og 3MSC tester) ved baseline og ved uke 25 og 49. Prøver for urin KS og urinkreatinin vil bli tatt ved baseline og hver 24. uke. Antropometriske mål, inkludert ståhøyde, lengde, sittehøyde, knehøyde (som klinisk indisert), hodeomkrets og vekt, vil bli tatt ved baseline og hver 24. uke. Respiratoriske funksjonstester (RFT) for vurdering av tvungen ekspirasjonsvolum i 1 sekund (FEV1), tvungen inspiratorisk vitalkapasitet (FIVC), tvungen vitalkapasitet (FVC) og maksimal frivillig ventilasjon (MVV) vil bli utført ved baseline og uke 25 og 49. APPT (smertevurderingsverktøy) og PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory) eller SF-36® (QOL spørreskjema for voksne pasienter) vil bli utført ved baseline, uke 25 og uke 49. Søvnapnétesten vil bli utført ved baseline, uke 25 og uke 49, hvis aktuelt. |
Baseline, uke 25, uke 49 eller tidlig avslutningsbesøk
|
Effektanalyse (anbefalt)
Tidsramme: innen uke 24, uke 52 og tidlig avslutningsbesøk under utvidelsesfasen
|
Effektvurderingene som nevnt i Effektanalyse 2 ovenfor er alle anbefalt i utvidelsesfasen i henhold til protokollendringen datert 17. mars 2014
|
innen uke 24, uke 52 og tidlig avslutningsbesøk under utvidelsesfasen
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Tristan Zhang, MD, BioMarin Pharmaceutical
- Studieleder: Eric He, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 110-502
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Mukopolysakkaridose IVA (Morquio A syndrom)
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetMorquio A syndrom | MPS IV A | Mukopolysakkaridose IVAFrankrike, Storbritannia, Taiwan, Forente stater, Argentina, Nederland, Canada, Brasil, Tyskland, Italia
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridoser | Mukopolysakkaridose VI | Morquio A syndrom | Mukopolysakkaridose IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysakkaridose | Morquio syndrom A | Morquio syndromBrasil
-
Greenwood Genetic CenterShriners Hospitals for Children; BioMarin PharmaceuticalFullførtMPS IVA | Maroteaux Lamy syndrom | MPS VI | Morquio syndrom AForente stater
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVATaiwan, Forente stater, Italia, Storbritannia
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVAForente stater, Storbritannia, Canada, Tyskland
-
BioMarin PharmaceuticalGodkjent for markedsføringMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVAForente stater, Puerto Rico
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetMorquio A syndrom | MPS IV A | Mukopolysakkaridose IVAStorbritannia
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVAStorbritannia, Forente stater, Tyskland
-
CENTOGENE GmbH RostockTilbaketrukketMorquio syndrom A | Morquio syndrom | Morquio B sykdom | Akkumulering av mukopolysakkariderTyskland, India, Sri Lanka, Egypt
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IV AForente stater, Canada, Frankrike, Taiwan, Argentina, Colombia, Spania, Tyrkia, Japan, Saudi-Arabia, Nederland, Danmark, Korea, Republikken, Brasil, Storbritannia, Tyskland, Norge, Portugal, Italia, Qatar
Kliniske studier på BMN 110
-
BioMarin PharmaceuticalGodkjent for markedsføringMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVAForente stater, Puerto Rico
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetMorquio A syndrom | MPS IV A | Mukopolysakkaridose IVAStorbritannia
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcFullførtMukopolysakkaridose IV Type A | Morquio A syndrom | MPS IVAForente stater, Storbritannia, Australia, Taiwan, Belgia, Malaysia, Østerrike, Canada, Portugal, Frankrike, Irland, Tsjekkia, Danmark, Italia, Nederland, Polen, Puerto Rico
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IV AForente stater, Canada, Frankrike, Taiwan, Argentina, Colombia, Spania, Tyrkia, Japan, Saudi-Arabia, Nederland, Danmark, Korea, Republikken, Brasil, Storbritannia, Tyskland, Norge, Portugal, Italia, Qatar
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMPS IV AForente stater, Canada, Frankrike, Storbritannia, Taiwan, Argentina, Colombia, Japan, Saudi-Arabia, Nederland, Danmark, Korea, Republikken, Brasil, Tyskland, Portugal, Italia, Qatar
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVATaiwan, Forente stater, Italia, Storbritannia
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVAStorbritannia, Forente stater, Tyskland
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVAForente stater, Storbritannia, Canada, Tyskland
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtPompes sykdomForente stater, Storbritannia, Frankrike, Australia, Tyskland
-
BioMarin PharmaceuticalAvsluttetPompes sykdomForente stater, Storbritannia, Australia, Frankrike, Tyskland, New Zealand