Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Diettutfordring hos G6PD-mangelfulle egyptiske barn: En ettårig prospektiv studie med enkeltsenter med genotype - fenotypekorrelasjon

14. juli 2015 oppdatert av: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University
Mangel på glukose-6-fosfatdehydrogenase (G6PD) er utbredt og legger til en byrde for familier i Egypt og Midtøsten på grunn av restriksjoner på livslang diett, ikke-fava bønner er hovedmaten for de fleste familier i regionen, og foreldre og leger anser det som en forbudt mat uansett genetiske eller kliniske fenotyper. Den effektive behandlingen er å unngå et spekter av mat og medisiner som forårsaker oksidativt stress. Ingen data er tilgjengelig om farene ved inntak av ikke-fava bønner diett.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Undersøk effekten av utfordring av ikke-fava bønner diett på forekomsten av hemolyse i både vanlige og sjeldne mutasjoner som forårsaker G6PD-mangel hos egyptiske barn, i tillegg til å lage en genotype-fenotype-korrelasjon. Pasienter og metoder: Studien vil inkludere alle G6PD-mangelfulle barn som ble regelmessig fulgt opp i Pediatric Hematology Center, Ain Shams University i løpet av det siste tiåret fra 2004-2014, som sluttet å spise en ikke-fava-bønne diett siden diagnosen deres var G6PD-mangel og villige til å delta. i kostholdsutfordringen. De vil bli registrert i en ettårig prospektiv studie som involverer kvantitative analyser for enzymatisk aktivitet, og molekylær typing av G6PD-enzym ved bruk av en polymerasekjedereaksjon-amplifikasjon refraktær mutasjonssystem (PCR-ARMS) teknikk. Pasientens journal vil bli gjennomgått som blodtransfusjonshistorie og G6PD-nivå ved diagnose. Den innledende fasen vil være en dietetisk utfordring med inntak av ikke-fava bønner tatt i små mengder (10-20 g/dag i 3 påfølgende dager) for barn med hemoglobinnivå ≥ 11 g/dl med daglig klinisk og laboratorieovervåking ved fullstendig blodtelling, og markører for hemolyse samt måling av malondialdehyd (MDA) nivå både basal og ved studieslutt. En dråpe Hb på ≥0,5 gm/dl og/eller utseende av hemoglobinuri anses som en betydelig hemolyse. Pasienter som ikke vil oppfylle definisjonen på signifikant hemolyse vil bli fulgt opp prospektivt i ett år med oppfølging under sin kroniske eksponering med fullstendig blodtelling og hemolysemarkører/3 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Pediatric Hematology clinic, Ain Shams University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle barn med påvist enzymatisk mangel på G6PD.
  • Pasienter som oppfylte kriteriene for hemoglobinnivå ved studietid ≥ 11 gm/dl

Ekskluderingskriterier:

  • pasienter med annen enzymmangel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kostholdsutfordring
Pasientene vil ha en enkelt blodprøve etter dietetisk utfordring, de vil bli utsatt for å spise ikke-fava bønner i doser på 10-30 g av 3 forskjellige typer ikke-fava bønner (hver av dem vil bli gitt én gang daglig i 3 dager ).
Kosttilskudd: ikke-fava bønner
Pasienter vil bli utsatt for å spise non-fava bønner i doser på 10-30 g (liten til moderat mengde) av 3 forskjellige typer non-fava bønner, hver av dem vil bli gitt én gang daglig i 3 dager.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Kostholdsutfordring
Tidsramme: ett år
ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ain Shams University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2015

Først lagt ut (Anslag)

15. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

15. juli 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2015

Sist bekreftet

1. juli 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Diet challenge in G6PD

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Glukose-6-fosfatdehydrogenase-mangel

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbeidspartnere
    Fullført
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hemofili A | Hemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Cystisk fibrose | Alpha 1-antitrypsin mangel | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Kronisk granulomatøs sykdom | Wilsons sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Ornithine Transcarbamylase mangel | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgia
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere
    Påmelding etter invitasjon
    Tidlig sjekk: utvidet screening hos nyfødte
    Primær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forhold
    Forente stater
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbeidspartnere
    Rekruttering
    Sjeldne sykdommer pasientregister og naturhistoriestudie - koordinering av sjeldne sykdommer ved Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sykdommer | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenteritt | Moyamoya sykdom | Multippel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedy sykdom | Lyme sykdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forente stater, Australia

Kliniske studier på ikke-fava bønner

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere