Personlig autolog transplantasjon for myelomatose

Inklusjonskriterier:

• Pasienten må ha den kliniske diagnosen en plasmacelleteoplasma som krever behandling i henhold til den behandlende legen ved å bruke kriteriene International Myeloma Working Group (IMWG) og Verdens helseorganisasjon (WHO) som retningslinjer. Dette kan inkludere ekstraossøst plasmacytom, monoklonal immunoglobulinavsetningssykdom og tungkjedesykdommer, da disse diagnosene, selv om de er sjeldne, delvis kan behandles med autolog transplantasjon

• Hvis du registrerer deg i fase A av denne protokollen, må pasienten

  • må ha mottatt 2+ behandlingslinjer som definert av IMWG; og
  • Må ha estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) med Cockcroft-Gault > 40 mL/min; og

  • Være kvalifisert og passende ifølge den behandlende legen til å motta 200 mg/m^2

    • Hvis du registrerer deg i fase B av protokollen, må transplantasjonen være en del av førstelinjebehandlingen for å gi et visst nivå av homogenitet for toksisitetsvurdering og foreløpig effekt
• Absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 1000/uL
• Blodplateantall >= 100 000
• Total bilirubin < 1,5 x institusjonell øvre normalgrense (med mindre pasienten har en etablert diagnose av Gilberts, i hvilket tilfelle total bilirubin < 3 mg/dL)
• Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) < 3 x den institusjonelle øvre normalgrensen
• Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon >= 45 %
• Diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO), forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) og forsert vitalkapasitet (FVC) > 50 % av antatt verdi (korrigert for hemoglobin)
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus =< 2 (Karnofsky >= 60%) kreves for å være kvalifisert. De pasientene med lavere ytelsesstatus basert utelukkende på beinsmerter sekundært til myelomatose er kvalifisert
• Kvinner i fertil alder (FCBP) må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest før behandlingsstart. Effekten av protokollbehandling på det utviklende menneskelige fosteret er ukjent. Av denne grunn må FCBP og menn bli enige om å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; abstinens) før studiestart og under studiedeltakelsen. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun eller hennes partner deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart. Menn som er behandlet eller registrert på denne protokollen, må også samtykke i å bruke adekvat prevensjon før studien, så lenge studiedeltakelsen varer, og 3 måneder etter fullført protokollbehandling. Kvinne i fertil alder (FCBP) er en kjønnsmoden kvinne som: 1) ikke har gjennomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi; eller 2) ikke har vært naturlig postmenopausal i minst 24 påfølgende måneder (dvs. har hatt mens når som helst i de foregående 24 påfølgende månedene)
• Pasienten må være villig til å overholde fertilitetskrav
• Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument
• Pasienter med tidligere eller samtidig malignitet hvis naturhistorie eller behandling ikke har potensial til å forstyrre sikkerhets- eller effektvurderingen av undersøkelsesregimet, er kvalifisert for denne studien

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter kjent for å oppfylle kriterier for progressiv sykdom eller klinisk tilbakefall mellom screening og planlagt melfalaninfusjonsdag -3

• Personen har noen av følgende hjerteabnormiteter

  • Anamnese med klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom med New York Heart Association klasse III eller IV kongestiv hjertesvikt eller
  • Alvorlig ikke-iskemisk kardiomyopati eller
  • Hjerteinfarkt innen de siste 6 månedene før oppstart av studiebehandling
  • Ustabil eller dårlig kontrollert angina
  • Ukontrollert alvorlig hypertensjon
  • Klinisk/hemodynamisk signifikante arytmier
  • Alvorlige ukontrollerte hjertearytmier (grad 3 eller høyere) eller
  • Klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter inkludert korrigert QT-intervall (QTc) > 480 msek
• Humant immunsviktvirus (HIV) positivt UNNTATT hvis pasienten oppfyller alle følgende: CD4 > 350 celler/mm^3, upåviselig viral belastning, opprettholdes på moderne terapeutisk regime ved bruk av ikke-CYP-interagerende midler (f.eks. unntatt ritonavir), og ingen ubehandlet ervervet immunsviktsyndrom som definerer opportunistiske infeksjoner.
• Seropositive for hepatitt B overflateantigen [HBsAg]) UNNTATT forsøkspersoner med løst infeksjon (dvs. forsøkspersoner som er positive for antistoffer mot hepatitt B kjerneantigen [antiHBc] og/eller antistoffer mot hepatitt B overflateantigen [antiHB]) må screenes med ekte -tidspolymerasekjedereaksjon (PCR) måling av hepatitt B-virus (HBV) DNA-nivåer. De som er PCR-positive vil bli ekskludert. Personer med serologiske funn som tyder på HBV-vaksinasjon (antiHBs-positivitet som eneste serologiske markør) OG en kjent historie med tidligere HBV-vaksinasjon, trenger ikke testes for HBV-DNA ved PCR
• Seropositiv for hepatitt C bortsett fra ved vedvarende virologisk respons [SVR], definert som uten viremi i minst 12 uker etter fullført antiviral behandling
• Polynevropati, organomegali, endokrinopati, monoklonal gammopati og hudendring (POEMS) syndrom, amyloid lettkjede (AL) amyloidose og Waldenstrom makroglobulinemi
• Samtidig medisinsk tilstand eller sykdom (f.eks. aktiv systemisk infeksjon) som sannsynligvis vil forstyrre studieprosedyrer eller resultater, eller som etter etterforskerens mening vil utgjøre en fare for å delta i denne studien
• Kjent eller mistenkt for ikke å være i stand til å overholde studieprotokollen (f.eks. på grunn av alkoholisme, narkotikaavhengighet eller psykologisk lidelse) eller forsøkspersonen har en tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, ikke ville være den beste deltakelsen. emnets interesse (f.eks. kompromittere deres velvære) eller som kan forhindre, begrense eller forvirre de protokollspesifiserte vurderingene
• Gravide kvinner er ekskludert fra denne studien fordi protokollbehandling har potensial for teratogene eller abortfremkallende effekter. Fordi det er en ukjent, men potensiell risiko for bivirkninger hos ammende spedbarn sekundært til protokollbehandling av moren, bør ammingen avbrytes