Badanie pilotażowe karboksymaltozy żelazowej w leczeniu niedoboru żelaza u Azjatów z niewydolnością serca (PRACTICEASIAHF)

Niewydolność serca (HF) jest poważnym globalnym problemem zdrowia publicznego, który dotyka również Azję. Dane Singapurskiego Krajowego Rejestru Chorób pokazują 9,4% wzrost liczby przyjęć do szpitali publicznych z powodu HF w latach 2008-2009 (z 4140 do 4530). Niedokrwistość (niski poziom hemoglobiny we krwi) jest częstą chorobą współistniejącą w HF, wahającą się od 14% do 56% w rejestrach ambulatoryjnych i badaniach klinicznych. Niedokrwistość nasila podstawowe objawy HF w postaci duszności i nietolerancji wysiłku fizycznego, obniżając tym samym jakość życia (QoL). Jednak ostatnie podejścia mające na celu poprawę i normalizację hemoglobiny okazały się nieskuteczne (STAMINA-HeFT, RED-HF). Aby rozwiązać ten problem, potrzebne są nowe podejścia. Niedobór żelaza (ID) jest dobrze poznaną przyczyną niedokrwistości. ID bez jawnej niedokrwistości może występować u pacjentów z HF. W badaniu Jankowskiej (2010) obejmującym 546 pacjentów ze skurczową HF, częstość występowania ID wynosiła 37%, niezależnie od poziomu hemoglobiny. Wiązało się to ze zmniejszonym szczytowym zużyciem tlenu, wysoką odpowiedzią wentylacyjną, upośledzoną zdolnością wysiłkową i objawami depresyjnymi u pacjentów z HF. ID była silnym, niezależnym predyktorem zgonu, przeszczepu serca i złego wyniku klinicznego w przewlekłej HF. Badanie Ferinject Assessment u pacjentów z niedoborem żelaza i przewlekłą niewydolnością serca (FAIR-HF) wykazało znaczną poprawę 6MWT, klasy NYHA i ogólnej jakości życia u pacjentów z HF leczonych dożylnie żelazem w postaci karboksymaltozy żelazowej (FCM). Niepublikowane wstępne dane z trwającego ogólnokrajowego singapurskiego badania dotyczącego niewydolności serca (SHOP) wskazują, że obserwowana punktowa częstość występowania ID wynosi około 60% z istotnym i bezpośrednią korelację z wynikami ćwiczeń. Do tej pory nie istnieją żadne badania dotyczące FCM w azjatyckiej populacji z HF. Stawiamy hipotezę, że dożylna terapia uzupełniania żelaza za pomocą FCM u azjatyckich pacjentów z HF i ID poprawi wyniki, w tym wydolność wysiłkową (mierzoną za pomocą 6MWT), jakość życia (mierzoną za pomocą kwestionariusza kardiomiopatii Kansas City (KCCQ amp; VAS), klasę czynnościową NYHA, i odsetek hospitalizacji z powodu HF.

Główny cel Określenie wpływu dożylnej terapii uzupełniającej żelazo w porównaniu z placebo na zmianę wydolności wysiłkowej ocenianej przez 6MWT w 4. i 12. tygodniu po podaniu IV FCM u pacjentów z niedawno ostrą dekompensacją niewydolności serca i niedoborem żelaza.

Cele drugorzędne Ocena wpływu dożylnego FCM w porównaniu z placebo na zmianę ocen QoL (KCCQ amp; VAS). Ocena wpływu dożylnego FCM w porównaniu z placebo na zmianę w klasie funkcjonalnej NYHA. Ocena wpływu dożylnego FCM w porównaniu z placebo na częstość hospitalizacji z powodu HF. Ocena bezpieczeństwa i tolerancji IV FCM w porównaniu z placebo.

Hipoteza Stawiamy hipotezę, że dożylna terapia uzupełniania żelaza za pomocą FCM u pacjentów z HF i ID poprawi wyniki, w tym wydolność wysiłkową (mierzoną za pomocą 6MWT), jakość życia (mierzoną za pomocą KCCQ amp; VAS), klasę czynnościową NYHA i częstość hospitalizacji z powodu HF.