Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

PTC596 u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi

6 grudnia 2017 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Badanie fazy 1 PTC596 u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi

Jest to otwarte badanie fazy 1, pierwsze u ludzi, dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki PTC596 u pacjentów z zaawansowanym rakiem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 1, otwarte, pierwsze u ludzi, dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) PTC596 u pacjentów z zaawansowanym rakiem. Zastosowana zostanie odmiana tradycyjnego schematu eskalacji dawki 3+3.

PTC596 będzie podawany doustnie w schemacie dwa razy w tygodniu (dwa razy w tygodniu). Każdy 4-tygodniowy okres podawania leku będzie traktowany jako jeden cykl. Celem badania będzie określenie zalecanej dawki II fazy (RP2D) oraz ustalenie wstępnego dowodu mechanizmu działania.

Łącznie dane z badań Dobrej Praktyki Laboratoryjnej (GLP) i badań niezgodnych z GLP wskazują, że 40 mg/kg biw jest w przybliżeniu silnie toksyczną dawką u 10% zwierząt (STD 10). Dlatego dawka początkowa w tym badaniu zostanie obliczona jako jedna dziesiąta dawki równoważnej u ludzi (HED) wynoszącej 40 mg/kg mc. u szczurów, co odpowiada 0,65 mg/kg mc.

W tym badaniu oceniane będą rosnące poziomy dawek w celu określenia RP2D. Trzech pacjentów zostanie włączonych do badania na poziomie dawki początkowej (0,65 mg/kg mc.); jeśli 1 z 3 pacjentów doświadczy toksyczności ograniczającej dawkę (DLT), dodatkowych 3 pacjentów zostanie włączonych do tego samego poziomu dawki. Zatem 3 do 6 pacjentów otrzyma dawkę początkową na poziomie 0,65 mg/kg. Zwiększanie dawki będzie kontynuowane do wystąpienia DLT u ≥2/6 pacjentów przy danym poziomie dawki. Zwiększanie dawki będzie następować w przybliżeniu o 100% do stopnia ≥2., toksyczność w pierwszym cyklu obserwuje się u co najmniej 2 pacjentów we wszystkich poziomach dawek, po czym zwiększanie dawki będzie następować w mniejszych przyrostach (50% lub 33%).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4Y2H8
        • Princess Margaret Cancer Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Duke University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzony histologicznie lub cytologicznie lity nowotwór złośliwy z przerzutami lub nieoperacyjny, w przypadku którego nie istnieją standardowe środki lecznicze, który uległ progresji w ramach co najmniej jednej linii standardowej terapii lub w przypadku którego nie istnieją standardowe terapie
  • Przerwanie wszystkich innych terapii (w tym innych leków eksperymentalnych, radioterapii lub chemioterapii) w leczeniu raka ≥4 tygodnie (≥6 tygodni w przypadku nitrozomoczników, ≥12 tygodni w przypadku radioterapii) przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 lub 1
  • Oczekiwana długość życia co najmniej 3 miesiące
  • Zmierzony lub oszacowany klirens kreatyniny (CrCl) ≥60 ml/min/1,73 m2

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego/hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego, szpiku kostnego lub komórek progenitorowych
  • Historia dużego zabiegu chirurgicznego w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Dowody trwającej ogólnoustrojowej infekcji bakteryjnej, grzybiczej lub wirusowej. Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub choroba związana z zespołem nabytego niedoboru odporności (AIDS)
  • którekolwiek z poniższych w ciągu ostatnich 6 miesięcy: zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna, pomostowanie tętnic wieńcowych/obwodowych, zastoinowa niewydolność serca (klasa III lub IV według NYHA), udar naczyniowo-mózgowy, przemijający napad niedokrwienny, inny tętniczy incydent zakrzepowo-zatorowy lub zatorowość płucna

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
PTC 596 podawany dwa razy dziennie – poziom dawki 0,65 mg/kg
Lek: PTC596
PTC 596 będzie podawany doustnie dwa razy dziennie, aż do odnotowania niemożliwej do opanowania toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody
Eksperymentalny: Kohorta 2
PTC 596 podawany dwa razy dziennie - poziom dawki 1,3 mg/kg
Lek: PTC596
PTC 596 będzie podawany doustnie dwa razy dziennie, aż do odnotowania niemożliwej do opanowania toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody
Eksperymentalny: Kohorta 3
PTC 596 podawany dwa razy dziennie - 2,6 mg/kg
Lek: PTC596
PTC 596 będzie podawany doustnie dwa razy dziennie, aż do odnotowania niemożliwej do opanowania toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody
Eksperymentalny: Kohorta 4
PTC 596 podawany dwa razy dziennie – poziom dawki 5,2 mg/kg
Lek: PTC596
PTC 596 będzie podawany doustnie dwa razy dziennie, aż do odnotowania niemożliwej do opanowania toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody
Eksperymentalny: Kohorta 5
PTC 596 podawany dwa razy dziennie – poziom dawki 10 mg/kg
Lek: PTC596
PTC 596 będzie podawany doustnie dwa razy dziennie, aż do odnotowania niemożliwej do opanowania toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody
Eksperymentalny: Kohorta 6
PTC 596 podawany dwa razy dziennie – poziom dawki 7 mg/kg
Lek: PTC596
PTC 596 będzie podawany doustnie dwa razy dziennie, aż do odnotowania niemożliwej do opanowania toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody
Eksperymentalny: Kohorta 7 (kohorta biomarkerów)
PTC 596 podawany dwa razy dziennie – poziom dawki 5,2 mg/kg
Lek: PTC596
PTC 596 będzie podawany doustnie dwa razy dziennie, aż do odnotowania niemożliwej do opanowania toksyczności, progresji choroby lub wycofania zgody

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczność ograniczająca dawkę
Ramy czasowe: 28 dni
Określ RP2D na podstawie występowania DLT i/lub skuteczności biologicznej określonej przez zmiany biomarkerów.
28 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Niekorzystne skutki
Ramy czasowe: 28dni
Zdefiniuj i opisz działania niepożądane PTC596 u ludzi, gdy jest on podawany doustnie w schemacie dwubiegunowym.
28dni
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (T max)
Ramy czasowe: 28 dni
Oceń czas do maksymalnego stężenia w osoczu (T max) PTC596 u ludzi.
28 dni
Działanie przeciwnowotworowe
Ramy czasowe: 28dni
Opisz wszelkie wstępne dowody aktywności przeciwnowotworowej PTC596.
28dni
Maksymalne stężenie w osoczu (C max)
Ramy czasowe: 28 dni
Oceń maksymalne stężenie w osoczu (C max) PTC596 u ludzi
28 dni
Stężenie w osoczu po 24 godzinach
Ramy czasowe: 28 dni
Oceń stężenie PTC596 w osoczu po 24 godzinach u ludzi
28 dni
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC)
Ramy czasowe: 28 dni
Oceń pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) PTC 596 u ludzi.
28 dni
Końcowy okres półtrwania (t1/2).
Ramy czasowe: 28 dni.
Oceń końcowy okres półtrwania (t1/2) PTC 596 u ludzi.
28 dni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Edward O'Mara, MD, PTC Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC596-ONC-001-AST

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nowotwór

Badania kliniczne na PTC596

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj