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PTC596 in pazienti con tumori solidi avanzati

6 dicembre 2017 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di fase 1 su PTC596 in pazienti con tumori solidi avanzati

Questo è uno studio di fase 1, in aperto, first-in-human, sicurezza e farmacocinetica di PTC596 in pazienti con cancro avanzato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1, in aperto, first-in-human, sicurezza e farmacocinetica (PK) di PTC596 in pazienti con cancro avanzato. Verrà impiegata una variazione del tradizionale progetto di escalation della dose 3+3.

PTC596 verrà somministrato per via orale con un programma bisettimanale (biw). Ogni periodo di 4 settimane di somministrazione del farmaco sarà considerato un ciclo. L'obiettivo dello studio sarà determinare la dose raccomandata di fase 2 (RP2D) e determinare la prova preliminare del meccanismo d'azione.

Collettivamente, i dati della buona pratica di laboratorio (GLP) e degli studi non GLP indicano che 40 mg/kg di peso corporeo rappresentano approssimativamente la dose gravemente tossica nel 10% degli animali (STD 10). Pertanto, la dose iniziale in questo studio sarà calcolata come un decimo della dose umana equivalente (HED) di 40 mg/kg di peso corporeo nei ratti, pari a 0,65 mg/kg di peso corporeo.

In questo studio, verranno valutati livelli di dose crescenti per determinare l'RP2D. Tre pazienti saranno arruolati al livello di dose iniziale (0,65 mg/kg di peso corporeo); se 1 dei 3 pazienti manifesta una tossicità dose-limitante (DLT), verranno arruolati altri 3 pazienti allo stesso livello di dose. Pertanto, da 3 a 6 pazienti riceveranno il livello di dose iniziale di 0,65 mg/kg. L'aumento della dose continuerà fino al verificarsi di DLT in ≥2/6 pazienti a un dato livello di dose. L'aumento della dose si verificherà con incrementi di circa il 100% fino a Grado ≥2, la tossicità del primo ciclo è stata osservata in almeno 2 pazienti a tutti i livelli di dose, dopodiché si verificherà un aumento della dose con incrementi minori (50% o 33%).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4Y2H8
        • Princess Margaret Cancer Centre
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Duke University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere un tumore maligno solido confermato istologicamente o citologicamente, metastatico o non resecabile, per il quale non esistono misure curative standard, che è progredito con almeno una linea di terapia standard o per il quale non esistono terapie standard
  • Interruzione di tutte le altre terapie (inclusi altri farmaci sperimentali, radioterapia o chemioterapia) per il trattamento del cancro ≥4 settimane (≥6 settimane se nitrosouree, ≥12 settimane se radioterapia) prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0 o 1
  • Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
  • Una clearance della creatinina misurata o stimata (CrCl) ≥60 ml/min/1,73 m2

Criteri di esclusione:

  • Precedente trapianto di midollo osseo/cellule staminali emopoietiche
  • Storia di trapianto di organi solidi, midollo osseo o cellule progenitrici
  • - Anamnesi di intervento chirurgico maggiore nei 28 giorni precedenti l'inizio del trattamento in studio
  • Evidenza di infezione batterica, fungina o virale sistemica in corso. Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o malattia correlata alla sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS)
  • Uno qualsiasi dei seguenti eventi negli ultimi 6 mesi: infarto del miocardio, angina instabile, bypass coronarico/periferico, insufficienza cardiaca congestizia (classe III o IV della New York Heart Association), accidente cerebrovascolare, attacco ischemico transitorio, altro evento tromboembolico arterioso o embolia polmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
PTC 596 somministrato due volte al giorno - Livello di dose 0,65 mg/kg
Droga: PTC596
Il PTC 596 verrà somministrato per via orale due volte al giorno fino a quando non si noterà tossicità ingestibile, progressione della malattia o revoca del consenso
Sperimentale: Coorte 2
PTC 596 somministrato due volte al giorno-livello di dose 1,3 mg/kg
Droga: PTC596
Il PTC 596 verrà somministrato per via orale due volte al giorno fino a quando non si noterà tossicità ingestibile, progressione della malattia o revoca del consenso
Sperimentale: Coorte 3
PTC 596 somministrato due volte al giorno: 2,6 mg/kg
Droga: PTC596
Il PTC 596 verrà somministrato per via orale due volte al giorno fino a quando non si noterà tossicità ingestibile, progressione della malattia o revoca del consenso
Sperimentale: Coorte 4
PTC 596 somministrato due volte al giorno-livello di dose 5,2 mg/kg
Droga: PTC596
Il PTC 596 verrà somministrato per via orale due volte al giorno fino a quando non si noterà tossicità ingestibile, progressione della malattia o revoca del consenso
Sperimentale: Coorte 5
PTC 596 somministrato due volte al giorno-livello di dose 10 mg/kg
Droga: PTC596
Il PTC 596 verrà somministrato per via orale due volte al giorno fino a quando non si noterà tossicità ingestibile, progressione della malattia o revoca del consenso
Sperimentale: Coorte 6
PTC 596 somministrato due volte al giorno-livello di dose 7 mg/kg
Droga: PTC596
Il PTC 596 verrà somministrato per via orale due volte al giorno fino a quando non si noterà tossicità ingestibile, progressione della malattia o revoca del consenso
Sperimentale: Coorte 7 (coorte di marcatori biologici)
PTC 596 somministrato due volte al giorno-livello di dose 5,2 mg/kg
Droga: PTC596
Il PTC 596 verrà somministrato per via orale due volte al giorno fino a quando non si noterà tossicità ingestibile, progressione della malattia o revoca del consenso

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità dose-limitanti
Lasso di tempo: 28 giorni
Determinare l'RP2D in base all'occorrenza di DLT e/o all'efficacia biologica determinata dai cambiamenti dei biomarcatori.
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti collaterali
Lasso di tempo: 28 giorni
Definire e descrivere gli effetti avversi di PTC596 negli esseri umani quando somministrato per via orale secondo un programma biw.
28 giorni
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax)
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare il tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) di PTC596 negli esseri umani.
28 giorni
Attività antitumorale
Lasso di tempo: 28 giorni
Descrivere qualsiasi evidenza preliminare di attività antitumorale di PTC596.
28 giorni
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare la massima concentrazione plasmatica (Cmax) di PTC596 nell'uomo
28 giorni
Concentrazione plasmatica a 24 ore
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare la concentrazione plasmatica a 24 ore di PTC596 nell'uomo
28 giorni
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC)
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare l'area sotto la curva di concentrazione plasmatica nel tempo (AUC) di PTC 596 negli esseri umani.
28 giorni
Emivita terminale (t1/2).
Lasso di tempo: 28 giorni.
Valutare l'emivita terminale (t1/2) di PTC 596 nell'uomo.
28 giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Edward O'Mara, MD, PTC Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

6 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

6 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

31 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC596-ONC-001-AST

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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