Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy II ze zwiększaniem dawki charakteryzujące farmakokinetykę eltrombopagu u dzieci i młodzieży z wcześniej nieleczoną lub nawrotową ciężką niedokrwistością aplastyczną lub nawracającą niedokrwistością aplastyczną

16 lipca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, niekontrolowane, wewnątrzpacjentskie badanie fazy II ze zwiększaniem dawki w celu scharakteryzowania farmakokinetyki po doustnym podaniu eltrombopagu dzieciom i młodzieży z oporną na leczenie, nawrotową lub nieleczoną ciężką niedokrwistością aplastyczną lub nawracającą niedokrwistością aplastyczną

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy II z eskalacją dawki wewnątrz pacjenta, mające na celu scharakteryzowanie farmakokinetyki po doustnym podaniu eltrombopagu w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną u dzieci i młodzieży z wcześniej nieleczoną lub nawracającą/oporną na leczenie ciężką niedokrwistością aplastyczną lub nawracającą niedokrwistością aplastyczną .

Wszyscy pacjenci będą leczeni eltrombopagiem przez 26-tygodniowy okres leczenia, po którym nastąpi 52-tygodniowy okres obserwacji. Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni lekami immunosupresyjnymi, oprócz eltrombopagu będą leczeni zgodnie ze standardem postępowania, hATG/cyklosporyna. Pacjenci z nawracającym/opornym SAA lub nawracającym AA zostaną włączeni do jednej z dwóch opcji leczenia: hATG/cyklosporyna plus eltrombopag lub cyklosporyna plus eltrombopag, w zależności od wcześniejszego leczenia immunosupresyjnego.

Po rozpoczęciu leczenia eltrombopagiem dawka u pacjentów zostanie oceniona i zmodyfikowana do poziomu tolerowanego, aż do osiągnięcia docelowej liczby płytek krwi lub dawki maksymalnej. Oceny farmakokinetyczne zostaną przeprowadzone w punktach czasowych, które mają uchwycić stan stacjonarny PK dawki początkowej i najwyższej osiągniętej dawki.

Istnieją cztery oddzielne okresy tego badania: badanie przesiewowe (podpisanie pisemnej świadomej zgody do dnia -1), leczenie (przez 26 tygodni), obserwacja (dodatkowe 52 tygodnie) i długoterminowa obserwacja (przez dodatkowe 3 lata ). Pierwsze 3 okresy będą uważane za podstawową fazę badania.

Zakończenie badania (podstawowego) nastąpi, gdy ostatni pacjent zakończy 26-tygodniowe leczenie i 52-tygodniowy okres obserwacji [w 78. tygodniu].

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy pacjenci będą leczeni eltrombopagiem przez 26-tygodniowy okres leczenia, po którym nastąpi 52-tygodniowy okres obserwacji. Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni lekami immunosupresyjnymi, oprócz eltrombopagu będą leczeni zgodnie ze standardem postępowania hATG/cyklosporyna. Pacjenci z nawracającym/opornym SAA lub nawracającym AA zostaną włączeni do jednej z dwóch opcji leczenia: hATG/cyklosporyna plus eltrombopag lub cyklosporyna plus eltrombopag, w zależności od wcześniejszego leczenia immunosupresyjnego.

Po rozpoczęciu leczenia eltrombopagiem dawka u pacjentów zostanie oceniona i zmodyfikowana do poziomu tolerowanego, aż do osiągnięcia docelowej liczby płytek krwi lub dawki maksymalnej. Oceny farmakokinetyczne zostaną przeprowadzone w punktach czasowych, które mają uchwycić stan stacjonarny PK dawki początkowej i najwyższej osiągniętej dawki.

Istnieją cztery oddzielne okresy tego badania: badanie przesiewowe (podpisanie pisemnej świadomej zgody do dnia -1), leczenie (przez 26 tygodni), obserwacja (dodatkowe 52 tygodnie) i długoterminowa obserwacja (przez dodatkowe 3 lata ). Pierwsze 3 okresy będą uważane za główną fazę badania.

Zakończenie badania (podstawowego) nastąpi, gdy ostatni pacjent zakończy 26-tygodniowe leczenie i 52-tygodniowy okres obserwacji [w 78. tygodniu].

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
  • Rosja
      • Moscow, Rosja, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rosja, 197022
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Aflac Cancerand Blood Disorders Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-5225
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of MI Health System
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center SC-2
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tajlandia, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci z kohorty A:

  1. Historia wcześniejszego rozpoznania SAA,
  2. Rozpoznanie nawracającego/opornego na leczenie SAA lub nawracającego AA po leczeniu SAA, zgodnie z rozdziałem 5.1. Pacjenci z nawracającym AA (np. tracący odpowiedź) są zwolnieni z spełnienia kryteriów diagnostycznych nawrotu SAA w momencie włączenia do badania, ale muszą mieć wcześniej zdiagnozowany SAA.

  3. Wyrazić zgodę na jednoczesne leczenie eltrombopagiem odpowiednimi, wybranymi przez badacza IST z hATG + CsA lub CsA.

    Pacjenci z kohorty B:

  4. Diagnoza SAA w momencie rejestracji.
  5. Pacjenci nie mogą być wcześniej leczeni IST i muszą spełniać wszystkie kryteria opisane w Tabeli 5-1.

  6. Pacjenci muszą wyrazić zgodę na leczenie hATG + CsA równolegle z eltrombopagiem.

    Wszyscy pacjenci kwalifikujący się do włączenia do tego badania muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  7. Wiek od 1 do <18 lat.
  8. Przed włączeniem do badania należy przeprowadzić oceny w celu wykluczenia wrodzonych/dziedzicznych zespołów niewydolności szpiku kostnego i innych przyczyn pancytopenii o podłożu immunologicznym, którą można leczyć za pomocą przeszczepu.
  9. Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) nie jest odpowiednią lub dostępną opcją leczenia lub został odrzucony przez pacjenta. (Kandydaty do HSCT zostaną określone zgodnie z lokalnymi praktykami lub krajowymi wytycznymi).
  10. Aspiracja szpiku kostnego i biopsja w dowolnym momencie w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki eltrombopagu.

12. Ocena stanu sprawności: Karnofsky ≥50 dla pacjentów w wieku 16 lat i starszych lub Lansky ≥50 dla pacjentów w wieku poniżej 16 lat.

15. Pisemna świadoma zgoda musi zostać podpisana przez rodzica lub opiekuna prawnego przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.

16. Prawidłowy kariotyp w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki eltrombopagu. Jeśli nie ma wystarczającej liczby metafaz (< 10) do określenia kariotypu, wymagana jest powtórna aspiracja szpiku. Jeśli po powtórnej aspiracie szpiku kostnego liczba metafaz jest niewystarczająca (< 10), wówczas sondy FISH wykonane w aspiracie szpiku kostnego zgodnie z protokołem muszą być prawidłowe.

Kryteria wyłączenia:

2. Wcześniejsza i/lub czynna historia medyczna:

  • Niedokrwistość Fanconiego (za pomocą testu łamania chromosomów lub zatrzymania wzrostu za pomocą cytometrii przepływowej)
  • Inny znany współistniejący zespół dziedzicznej niewydolności szpiku kostnego (taki jak między innymi wrodzona dyskeratoza, wrodzona trombocytopenia amegakariocytowa lub zespół Shwachmana-Diamonda).
  • Objawowa napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) i/lub klony PNH >50% WBC lub RBC w momencie włączenia.
  • Wszelkie nieprawidłowości cytogenetyczne na podstawie kariotypowania lub FISH.
  • Zespół mielodysplastyczny (MDS)
  • Inne znane lub podejrzewane pierwotne niedobory odporności

  • Jakikolwiek nowotwór złośliwy 3. Aktywna infekcja niereagująca na odpowiednią terapię. 4. Wcześniejsze leczenie eltrombopagiem lub innym agonistą receptora trombopoetyny (TPO-R) przez co najmniej 2 miesiące i brak odpowiedzi.

    5. Mieć dowolne z następujących wartości laboratoryjnych poza zakresem:

  • Kreatynina w surowicy >2,5 × górna granica normy (GGN),
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >3 × GGN. 6. Równoczesny udział w badaniu eksperymentalnym w ciągu 30 dni poprzedzających włączenie do badania lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Uwaga: dopuszczalna jest równoległa rejestracja w rejestrze pacjentów z SAA lub AA.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A (opcja 2)
CsA i eltrombopag rozpoczynają się w dniu 1.
Lek: Eltrombopag
Tabletka do stosowania doustnego raz dziennie lub Proszek do sporządzania zawiesiny doustnej (PfOS) raz dziennie
Inne nazwy:
  • ETB115
Lek: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Eksperymentalny: Cohort A (Option 1)
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Lek: Eltrombopag
Tabletka do stosowania doustnego raz dziennie lub Proszek do sporządzania zawiesiny doustnej (PfOS) raz dziennie
Inne nazwy:
  • ETB115
Lek: hATG
ATG dla koni (ATGAM) (hATG) nie jest uznawany za badany produkt leczniczy (IMP)
Lek: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.
Eksperymentalny: Cohort B
hATG (ATGAM®), CsA and eltrombopag begin on Day 1.
Lek: Eltrombopag
Tabletka do stosowania doustnego raz dziennie lub Proszek do sporządzania zawiesiny doustnej (PfOS) raz dziennie
Inne nazwy:
  • ETB115
Lek: hATG
ATG dla koni (ATGAM) (hATG) nie jest uznawany za badany produkt leczniczy (IMP)
Lek: CsA
Cyclosporine (CsA) was supplied as either oral capsules or oral solution, administered twice a day.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eltrombopag PK Parameters: AUCtau, AUClast
Ramy czasowe: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume) AUC last: Area under the curve calculated to the last quantifiable concentration point (Tlast) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Cmax
Ramy czasowe: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Eltrombopag PK Parameter: Ctrough at the Highest Dose Level
Ramy czasowe: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage of Participants With an Overall Response Rate and Percentage of Participants With a Platelet Response Rate Based on Per Pediatric Committee of European Medicines Agency (PDCO)
Ramy czasowe: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Overall response rate (ORR) is defined as the percentage of participants who have achieved a complete response (CR) or partial response (PR) or No response (NR) by the Investigator. CR criteria: Platelet (PLT) and red blood cell (RBC) transfusion independence, Normal age-adjusted Hgb, PLT >100 × 10^9/L and absolute neutrophil count (ANC) >1.5 × 10^9/L. PR: PLT and RBC Transfusion independence and at least 2 of the following criteria: Reticulocytes >30 × 10^9/L, PLT >30 × 10^9/L, ANC >1.5 x 10^9L. PLT transfusion independence is defined as a period for at least 28 days without PLT transfusion. Platelet response rate (PRR): Platelet response rate is comprised of CR + PR based on the following criteria: CR: PLT >100 × 10^9/L; PR: PLT >30 × 10^9/L; NR: PLT transfusion within 4 weeks or PLT <= 30 × 10^9/L.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Hematologic Counts (Platelets (Blood), Neutrophils (Blood))
Ramy czasowe: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual Platelets (PLT) and neutrophil counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Hematologic Counts (Hemoglobin (Blood))
Ramy czasowe: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Individual hemoglobin (Hgb) counts were summarized for all participants.
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of Red Blood Cells (RBC) Transfusions
Ramy czasowe: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of RBC transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Red Blood Cell (RBC) Transfusions
Ramy czasowe: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of RBC transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of Platelet (PLT) Transfusions
Ramy czasowe: From date of first dose to approx. 4.5 years
Number of transfusions during the treatment period refers to total number of PLT transfusions participants have received while on treatment.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of Platelet (PLT) Transfusions
Ramy czasowe: From date of first dose to approx. 4.5 years
Frequency of transfusions during the treatment period refers to number of PLT transfusions during the treatment period divided by number of months of treatment duration.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence During the Treatment Period
Ramy czasowe: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Duration of RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Total Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence During the Treatment Period
Ramy czasowe: From date of first dose to approx. 4.5 years
Platelet transfusion independence during the treatment period is defined as the duration from the first day of the 28-day period without PLT transfusion until the occurrence of a PLT transfusion after the period free from any PLT transfusion. Duration of PLT transfusion independence is defined as a period of time of at least 28 days without platelet transfusion. First transfusion duration was calculated as the date of the day before the first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Red Blood Cell (RBC) Transfusion Independence
Ramy czasowe: From date of first dose to approx. 4.5 years
RBC transfusion independence is defined as a period of time of at least 56 days without RBC transfusion. Maximum duration of RBC transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of RBC transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum Duration of Platelet (PLT) Transfusion Independence
Ramy czasowe: From date of first dose to approx. 4.5 years
Maximum duration of PLT transfusion independence is defined as the maximum duration among the durations of PLT transfusion independence. First transfusion duration was calculated as the date of first transfusion after baseline minus the date of first exposure eltrombopag + 1.
From date of first dose to approx. 4.5 years
Overall Bone Marrow Cellularity
Ramy czasowe: Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of cells in bone marrow biopsy - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Morphology
Ramy czasowe: Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Percentage of morphology (erythropoiesis, granulopoiesis, megakaryopoiesis, CD34+ (blast cells) cells in bone marrow aspirate - a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week, 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Bone Marrow Cytogenetics
Ramy czasowe: Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Number of bone marrow cytogenetics (chromosomal structure) by kryotyping and Fluorescence in situ hybridization (FISH). This is a comprehensive diagnostic evaluation to distinguish between the various bone marrow disorders.
Screening, Week 12, Week 26, Week 52, Week 78, Week 130, Week 182, Week 234
Acceptability and Palatability for Both Tablets and Powder Formulation for Oral Solution (PfOS)
Ramy czasowe: any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Standardized (total) summary score, ranged from 0-100, (where 0 means worst and 100 means the best), was derived from all items from the questionnaire based on a scoring matrix. The questionnaire was completed by parents and caregivers of patients under 12 years of age (ObsRO) and a questionnaire completed by patients 12 years and older (PRO).
any day from Day 1 of drug initiation up to Week 78
Clonal Evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Ramy czasowe: Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Percentage of participants with clonal evolution to Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH).
Baseline, Week (W) 26 Day (D) 1, W52D1, W78D1, W130D1, W182D1, W234D1
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Ramy czasowe: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to best overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Overall Response Rate by Age Groups
Ramy czasowe: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to overall response rate in regard to complete response (CR), partial response (PR) and no response (NR). Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (AUCtau) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Ramy czasowe: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameter (AUCtau) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval ( tau) (mass*time/volume)
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Exposure (Cmax, Ctrough) - Response Relationship of Eltrombopag and Best Platelet Response Rate by Age Groups
Ramy czasowe: at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Pharmacokinetic parameters (Cmax and Ctrough) of eltrombopag at the highest dose in relationship to platelet response rate. Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume). Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
at least 11 weeks after dose initiation or later when patients are taking the highest dose, up to Week 78
Alternate Overall Response Rate (aORR)
Ramy czasowe: Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Alternate overall responses were derived using hematological parameters (i.e., hemoglobin, platelet, reticulocyte, and ANC). aORR is defined as the percentage of participants who achieved an alternate complete response (aCR) or an alternate partial response (aPR)
Week 12, Week 26, Week 52, Week 78
Pharmacokinetics (PK) of Eltrombopag at the Starting Dose (AUCtau)
Ramy czasowe: Week 3 Day 1
PK parameter, AUCtau. AUC tau: Area under the curve calculated to the end of the dosing interval (tau) (mass*time/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Cmax)
Ramy czasowe: Week 3 Day 1
PK parameter, Cmax Cmax is the observed maximum plasma concentration following administration (mass/volume)
Week 3 Day 1
PK of Eltrombopag at the Starting Dose (Ctrough)
Ramy czasowe: Week 3 Day 1
PK parameter, Ctrough Ctrough is the pre-dose plasma concentration (mass/volume).
Week 3 Day 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

19 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CETB115E2201
  • 2015-003166-91 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided are anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj