Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, tolerancja i farmakokinetyka wielokrotnych dawek doustnego TAK-831 u dorosłych z ataksją Friedreicha

9 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z równoległymi ramionami w celu oceny skuteczności, tolerancji i farmakokinetyki wielokrotnych dawek doustnego TAK-831 u dorosłych pacjentów z ataksją Friedreicha

Celem tego badania jest ocena skuteczności TAK-831 w porównaniu z placebo na funkcje motoryczne kończyn górnych (ramiona i dłonie) oraz sprawność manualną. W badaniu tym zostanie również oceniona skuteczność TAK-831 w porównaniu z placebo w zakresie czynności życia codziennego (ADL) i innych drugorzędnych ocen.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nazywa się TAK-831. TAK-831 jest testowany w leczeniu osób z ataksją Friedreicha. Badanie to dotyczy funkcji motorycznych kończyn górnych (ramiona i dłonie) oraz sprawności manualnej osób, które przyjmują TAK-831. Oceny skuteczności obejmują również inne oceny neurologiczne, czynnościowe i oceny sprawności pacjenta.

W badaniu weźmie udział około 65 uczestników. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1:2 do jednej z trzech grup terapeutycznych, co pozostanie nieujawnione uczestnikowi i lekarzowi badania podczas badania (chyba że zaistnieje pilna potrzeba medyczna):

  • TAK-831 Wysoka dawka
  • TAK-831 Niska dawka
  • Placebo (nieaktywna pigułka obojętna) – jest to tabletka, która wygląda jak badany lek, ale nie zawiera substancji czynnej

Wszyscy uczestnicy zostaną poproszeni o przyjmowanie trzech tabletek dużej dawki, małej dawki lub placebo dwa razy dziennie przez 12 tygodni.

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych. Całkowity czas na udział w tym badaniu wynosi około 13 tygodni. Uczestnicy odbędą 5 wizyt w klinice i zostaną wezwani telefonicznie w celu przeprowadzenia wywiadu wyjazdowego nie później niż 7 dni po ostatniej wizycie lub zakończeniu. Uczestnicy otrzymają również telefon zwrotny w sprawie bezpieczeństwa od 7 do 17 dni po otrzymaniu ostatniej dawki TAK-831.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Ataxia Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • USF College of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Ma potwierdzoną genetycznie diagnozę (homozygota pod względem ekspansji powtórzeń guaniny-adeniny-adeniny [GAA] w genie frataksyny [FXN] w dotkniętym obszarze ataksji Friedreicha [FRDA] lub złożona ekspansja heterozygotyczna z mutacją punktową lub delecją) , z ustalonym stopniem zaawansowania choroby od 2 do 5 włącznie, zgodnie z etapem czynnościowym ataksji podczas badania przesiewowego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Otrzymał diagnozę zespołów ataktycznych innych niż FRDA.
  2. Ma raka w wywiadzie, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ, który był w remisji przez co najmniej 5 lat przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  3. Wiadomo, że jest obecnie zakażony lub był zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C.
  4. Ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek składnik preparatu TAK-831.
  5. Ma historię nadużywania narkotyków (zdefiniowaną jako nielegalne zażywanie narkotyków) lub historię nadużywania alkoholu.
  6. Przyjął jakiekolwiek wykluczone lekarstwo lub miał niewystarczające wypłukanie leków lub nie jest w stanie lub nie chce odstawić leków zgodnie z wymogami protokołu.
  7. Jeśli jest to mężczyzna, uczestnik zamierza oddać nasienie w trakcie tego badania lub przez 95 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  8. Jeśli jest to kobieta, uczestnik jest w wieku rozrodczym i jest w okresie laktacji, jest w ciąży (pozytywny test ciążowy z surowicy przed randomizacją) lub planuje zajść w ciążę przed udziałem w badaniu, w trakcie badania lub w ciągu 35 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, lub zamierza zajść w ciążę oddania komórek jajowych w takim okresie.
  9. W przeszłości występował złośliwy zespół neuroleptyczny, zatrucie wodne, porażenna niedrożność jelit lub inne stany, które mogą zakłócać wchłanianie badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
TAK-831 tabletki pasujące do placebo, doustnie, dwa razy dziennie przez okres do 12 tygodni.
Lek: TAK-831 Placebo
Tabletki pasujące do placebo TAK-831
Eksperymentalny: TAK-831 75 mg
TAK-831 75 mg, tabletki doustnie, 2 razy dziennie przez okres do 12 tygodni.
Lek: TAK-831
Tabletki TAK-831
Eksperymentalny: TAK-831 300 mg
TAK-831 300 mg, tabletki doustnie, 2 razy dziennie przez okres do 12 tygodni.
Lek: TAK-831
Tabletki TAK-831

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmień od linii bazowej w czasie odwrotnym, aby ukończyć test kołków z 9 dołkami (9-HPT-1)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
9-HPT-1 jest miarą czasową funkcji kończyny górnej (ramiona i dłoni) oraz sprawności manualnej. Uczestnik podnosi po 1 kołku (w sumie 9), używając tylko jednej ręki i umieszcza je w otworach na planszy tak szybko, jak to możliwe, w dowolnej kolejności, aż do zapełnienia wszystkich otworów. Następnie, bez przerwy, uczestnik usuwa po jednym kołku i zwraca je tak szybko, jak to możliwe. Każdy uczestnik wykonuje to zadanie dwukrotnie każdą ręką z osobna. Wyniki obu testów są następnie uśredniane dla całkowitego czasu wykonania zadania i przeprowadzana jest transformacja odwrotna. Dodatnia zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Zmianę w stosunku do wartości początkowej w 9-HPT-1 analizowano przy użyciu modelu mieszanego dla analizy kowariancji z powtarzanymi pomiarami (MMRM) (ANCOVA) z wartością wyjściową 9-HPT-1 jako współzmienną; połączone miejsce, wizyta, leczenie i status poruszania się (czynnik randomizacji) jako czynniki stałe; oraz interakcje leczenie-wizyta i wyjściowa 9-HPT-1-wizyta.
Wartość bazowa i tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wyniku komponentu czynności życia codziennego (ADL) skali oceny ataksji Friedreicha (FARS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Komponent ADL w skali FARS obejmuje 9 podskal: mowa, połykanie, krojenie jedzenia i posługiwanie się naczyniami, ubieranie się, higiena osobista, upadki, chodzenie, jakość pozycji siedzącej i czynność pęcherza moczowego. Każda z tych podskal jest oceniana na 5-punktowej skali, gdzie od 0 = normalna do 4 = poważna niepełnosprawność/niezdolność do samodzielnego wykonywania czynności, przy czym łączny możliwy wynik wynosi od 0 do 36, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą niepełnosprawność/niezdolność. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Zmiany w zakresie elementów funkcji kończyny górnej FARS ADL w stosunku do wartości początkowej analizowano przy użyciu MMRM ANCOVA z wartością wyjściową FARS ADL jako współzmienną; połączone miejsce, wizyta, leczenie i status poruszania się (czynnik randomizacji) jako czynniki stałe; oraz interakcje leczenie przez wizytę i wyjściowe interakcje FARS ADL przez wizytę.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Zmień od linii podstawowej w czasie odwrotnym, aby ukończyć 9-HPT-1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 2 i 7
9-HPT-1 jest miarą czasową funkcji kończyny górnej (ramiona i dłoni) oraz sprawności manualnej. Uczestnik podnosi po 1 kołku (w sumie 9), używając tylko jednej ręki i umieszcza je w otworach na planszy tak szybko, jak to możliwe, w dowolnej kolejności, aż do zapełnienia wszystkich otworów. Następnie, bez przerwy, uczestnik usuwa po jednym kołku i zwraca je tak szybko, jak to możliwe. Każdy uczestnik wykonuje to zadanie dwukrotnie każdą ręką z osobna. Wyniki obu testów są następnie uśredniane dla całkowitego czasu wykonania zadania i przeprowadzana jest transformacja odwrotna. Dodatnia zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w 9-HPT-1 analizowano przy użyciu MMRM ANCOVA z wartością wyjściową 9-HPT-1 jako współzmienną; połączone miejsce, wizyta, leczenie i status poruszania się (czynnik randomizacji) jako czynniki stałe; oraz interakcje leczenie-wizyta i wyjściowa 9-HPT-1-wizyta.
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 2 i 7
Zmiana w stosunku do linii bazowej w wynikach poszczególnych elementów komponentu ADL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Komponent ADL w skali FARS obejmuje 9 podskal: mowa, połykanie, krojenie jedzenia i posługiwanie się naczyniami, ubieranie się, higiena osobista, upadki, chodzenie, jakość pozycji siedzącej i czynność pęcherza moczowego. Każda z tych podskal jest oceniana na 5-stopniowej skali, gdzie od 0 = normalna do 4 = poważna niepełnosprawność/niezdolność do samodzielnego wykonywania czynności. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Analizy statystyczne były dostępne dla następujących podskal: krojenie przyborów kuchennych, ubieranie się i higiena osobista.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha Badanie neurologiczne (mFARS-neuro) Łączny wynik
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Badanie neurologiczne mFARS-neuro jest oceną kliniczną opartą na podłożach nerwowych dotkniętych ataksją Friedreicha, w tym: opuszkowej w skali 0-11, koordynacji kończyny górnej w skali 0-36, koordynacji kończyny dolnej w skali 0 -16, a stabilność pionowa/funkcje chodu w skali od 0 do 36, co daje całkowity możliwy wynik od 0 do 99, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą niepełnosprawność. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Zmianę w stosunku do wartości początkowej w mFARS-neuro analizowano przy użyciu MMRM ANCOVA z wartością wyjściową mFARS-neuro jako współzmienną; połączone miejsce, wizyta, leczenie i status poruszania się (czynnik randomizacji) jako czynniki stałe; oraz interakcje leczenie-wizyta i wyjściowe interakcje mFARS-neuro-wizyta.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Zmiana od wartości początkowej w wynikach podskal mFARS-neuro
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Badanie neurologiczne mFARS-neuro jest oceną kliniczną opartą na podłożach nerwowych dotkniętych ataksją Friedreicha, w tym: opuszkowej w skali 0-11, koordynacji kończyny górnej w skali 0-36, koordynacji kończyny dolnej w skali 0 -16, a stabilność pionowa/funkcje chodu w skali 0-36, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą niepełnosprawność. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Zmianę w stosunku do wartości początkowej w mFARS-neuro analizowano przy użyciu MMRM ANCOVA z wartością wyjściową mFARS-neuro jako współzmienną; połączone miejsce, wizyta, leczenie i status poruszania się (czynnik randomizacji) jako czynniki stałe; oraz interakcje leczenie przez wizytę i wyjściowe interakcje mFARS-neuro-przez wizytę.
Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach poszczególnych pozycji mFARS-neuro
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Badanie mFARS-neuro to ocena oceniana przez klinicystów, oparta na substratach neuronalnych dotkniętych ataksją Friedreicha. Test L-nos do palca, test R-dysmetria, test L-dysmetria, szybki ruch naprzemienny (RAM) prawych rąk, RAM dłoni L, stukanie palcami R (FT), L-FT, R-pięta wzdłuż Ślizganie goleni, pięta L wzdłuż goleni Ślizganie pięta R wzdłuż piszczeli, pięta L wzdłuż piszczeli, pozycja siedząca, rozstawienie stóp (SFA) — 3 Średnia próbna (TTA), SFA (oczy zamknięte) — TTA, postawa Stopy razem (SFT)-TTA,SFT(Oczy zamknięte)-TTA,Tandem Stance-TTA,Stance on Dominant Foot-TTA,Tandem Walk and Chód. Pozycje oceniano w skali od 0 do 2,3,4 lub 5, z wyższe wyniki wskazujące na większą niepełnosprawność. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (BL) wskazuje na poprawę. Zmiana w stosunku do BL w mFARS-neuro została przeanalizowana przy użyciu ANCOVA MMRM z BL jako współzmienną; zbiorcze miejsce, wizyta, leczenie, status chodzenia jako czynniki stałe; leczenie według wizyta, BL interakcje mFARS-neuro-by wizyta.
Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Zmiana w stosunku do linii bazowej podczas marszu na 25 stóp (T25FW) z pomiarem czasu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Uczestnik został poinstruowany, aby przejść 25 stóp tak szybko, jak to możliwe, ale bezpiecznie. Czas liczony był od rozpoczęcia polecenia do rozpoczęcia i zakończenia w momencie osiągnięcia przez uczestnika znaku 25 stóp. Zadanie było natychmiast powtarzane, każąc uczestnikowi przejść tę samą odległość. Dwie próby zostały uśrednione. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Zmianę w stosunku do wartości początkowej w T25FW analizowano przy użyciu MMRM ANCOVA z wartością wyjściową T25FW jako współzmienną; połączone miejsce, wizyta, leczenie i status poruszania się (czynnik randomizacji) jako czynniki stałe; oraz interakcje leczenie przez wizytę i podstawowe interakcje T25FW przez wizytę.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Zmiana w stosunku do linii bazowej w punktacji złożonej 9-HPT i T25FW
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
9-HPT i T25FW oceniono razem jako złożoną miarę opartą na wydajności. Obliczono odwrotną transformację każdego wyniku. Odwrotne wyniki z każdego testu zestawiono w tabeli i przeliczono na wyniki Z specyficzne dla testu, odejmując średnią kohorty od surowego wyniku, a następnie dzieląc przez odchylenie standardowe kohorty (SD), aby utworzyć wynik Z dla testu. Złożone wyniki Z zostały utworzone przez odjęcie wyniku Z dla T25FW od wyniku Z dla 9-HPT-1. Większy wynik Z oznacza lepszy wynik. Dodatnia zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Zmianę wyniku złożonego w stosunku do punktu początkowego analizowano przy użyciu testu ANCOVA MMRM ze złożonym wynikiem wyjściowym jako współzmienną; połączone miejsce, wizyta, leczenie i status poruszania się (czynnik randomizacji) jako czynniki stałe; oraz interakcje leczenie po wizycie i wyjściowa złożona punktacja po wizycie.
Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Zmiana od wartości początkowej w wynikach testu ostrości liter o niskim kontraście (LCLA).
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Test LCLA oceniał funkcje wzrokowe w obu oczach za pomocą wykresów listowych Sloana o niskim kontraście przy różnych poziomach kontrastu. Wynik wahał się od 0 do 70, gdzie 0 = najgorsze funkcjonowanie wzrokowe, a 70 = najlepsze funkcjonowanie wzrokowe. Dodatnia zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Zmianę w LCLA w stosunku do wartości początkowej analizowano przy użyciu MMRM ANCOVA z wartością wyjściową LCLA jako współzmienną; połączone miejsce, wizyta, leczenie i status poruszania się (czynnik randomizacji) jako czynniki stałe; oraz interakcje leczenie przez wizytę i wyjściową LCLA przez wizytę.
Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Liczba uczestników według kategorii poprawy ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-I) (zmiana globalna) Kategorie wyników
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 7 i 12
Klinicysta zastosował skalę CGI-I do oceny ogólnej poprawy (lub pogorszenia) uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego na 7-punktowej skali, gdzie: 1=znaczna poprawa, 2=umiarkowana poprawa, 3=nieznaczna poprawa, 4=brak zmian, 5=Trochę gorzej, 6=Umiarkowanie gorzej i 7=Znacznie gorzej. Prezentowane są tylko te kategorie wyników, które zostały zgłoszone dla co najmniej jednego uczestnika w danym punkcie czasowym.
Tygodnie 2, 7 i 12
Liczba uczestników według pacjentów Globalna poprawa wrażenia (PGI-I) (zmiana globalna) Kategorie punktacji
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 7 i 12
Uczestnik wykorzystał skalę PGI-I do oceny ogólnej poprawy (lub pogorszenia) w stosunku do stanu wyjściowego na 7-punktowej skali, gdzie: 1=Znaczna poprawa, 2=Umiarkowana poprawa, 3=Niewielka poprawa, 4=Brak zmian, 5 =Trochę gorzej, 6=Umiarkowanie gorzej i 7=Znacznie gorzej. Prezentowane są tylko te kategorie wyników, które zostały zgłoszone dla co najmniej jednego uczestnika w danym punkcie czasowym.
Tygodnie 2, 7 i 12
Liczba uczestników według kategorii punktacji CGI-I (zmiana funkcjonalna kończyny górnej).
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 7 i 12
Klinicysta użył skali CGI-I do oceny poprawy (lub pogorszenia) funkcji kończyny górnej uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego na 7-punktowej skali, gdzie: 1=Znaczna poprawa, 2=Umiarkowana poprawa, 3=Niewielka poprawa, 4= Bez zmian, 5=trochę gorzej, 6=umiarkowanie gorzej i 7=znacznie gorzej. Prezentowane są tylko te kategorie wyników, które zostały zgłoszone dla co najmniej jednego uczestnika w danym punkcie czasowym.
Tygodnie 2, 7 i 12
Liczba uczestników według kategorii punktacji PGI-I (zmiana funkcjonalna kończyny górnej).
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 7 i 12
Uczestnik wykorzystał skalę PGI-I do oceny poprawy (lub pogorszenia) funkcji kończyny górnej w stosunku do stanu wyjściowego na 7-punktowej skali, gdzie: 1=znacznie poprawił się, 2=umiarkowanie poprawił się, 3=nieco poprawił się, 4=nie zmiana, 5=trochę gorzej, 6=umiarkowanie gorzej i 7=dużo gorzej. Prezentowane są tylko te kategorie wyników, które zostały zgłoszone dla co najmniej jednego uczestnika w danym punkcie czasowym.
Tygodnie 2, 7 i 12
Liczba uczestników według stopnia ciężkości ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-S) (globalna ciężkość) Kategorie wyników w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Klinicysta użył skali CGI-S do ogólnej oceny ciężkości choroby uczestnika na 5-punktowej skali, gdzie: 0=brak objawów, 1=łagodne, 2=umiarkowane, 3=ciężkie i 4=bardzo ciężkie. Liczbę uczestników według kategorii wyniku CGI-S podano w odniesieniu do ich wyniku CGI-S na początku badania. Prezentowane są tylko te kategorie wyników, które zostały zgłoszone dla co najmniej jednego uczestnika w danym punkcie czasowym.
Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Liczba uczestników w podziale na pacjentów Globalne nasilenie wrażeń (PGI-S) (Globalne nasilenie) Kategorie punktacji w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Uczestnik oceniał ogólną ciężkość swojej choroby za pomocą 5-punktowej skali PGI-S, gdzie: 0=brak objawów, 1=łagodne, 2=umiarkowane, 3=ciężkie i 4=bardzo ciężkie. Liczbę uczestników według kategorii wyniku PGI-S podano w stosunku do ich wyniku PGI-S na początku badania. Prezentowane są tylko te kategorie wyników, które zostały zgłoszone dla co najmniej jednego uczestnika w danym punkcie czasowym.
Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Liczba uczestników według skali CGI-S (dotkliwość funkcjonalna kończyny górnej) Kategorie wyników w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 2, 7 i 12
Klinicysta wykorzystał skalę CGI-S do oceny ciężkości funkcji kończyny górnej uczestnika w 5-stopniowej skali, gdzie: 0=brak upośledzenia, 1=lekkie upośledzenie, 2=umiarkowane upośledzenie, 3=poważne upośledzenie i 4=bardzo poważne upośledzenie upośledzony. Liczbę uczestników według kategorii wyniku CGI-S podano w odniesieniu do ich wyniku CGI-S na początku badania. Prezentowane są tylko te kategorie wyników, które zostały zgłoszone dla co najmniej jednego uczestnika w danym punkcie czasowym.
Linia bazowa i tydzień 2, 7 i 12
Liczba uczestników według kategorii wyników PGI-S (dotkliwość funkcjonalna kończyny górnej).
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Badany oceniał nasilenie funkcji kończyny górnej za pomocą 5-stopniowej skali PGI-S, gdzie: 0=bez zaburzeń, 1=lekko upośledzone, 2=umiarkowanie upośledzone, 3=poważnie upośledzone, 4=bardzo poważnie upośledzone. Liczbę uczestników według kategorii wyniku PGI-S podano w stosunku do ich wyniku PGI-S na początku badania. Prezentowane są tylko te kategorie wyników, które zostały zgłoszone dla co najmniej jednego uczestnika w danym punkcie czasowym.
Linia bazowa i tygodnie 2, 7 i 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali ADL dla elementów funkcji kończyny górnej w skali FARS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Komponent ADL w skali FARS obejmuje 9 podskal: mowa, połykanie, krojenie jedzenia i posługiwanie się naczyniami, ubieranie się, higiena osobista, upadki, chodzenie, jakość pozycji siedzącej i czynność pęcherza moczowego. Pozycje od 3 do 5 są bezpośrednio związane z funkcją kończyny górnej. Każda z tych podskal jest oceniana na 5-punktowej skali, gdzie od 0 = od normalnej do 4 = poważna niepełnosprawność/niezdolność do samodzielnego wykonywania czynności, przy łącznej możliwej punktacji od 0 do 12, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą niepełnosprawność/niezdolność. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę. Zmianę w elementach czynności kończyn górnych według skali oceny ataksji Friedreicha w zakresie ataksji w życiu codziennym (FARS ADL) w stosunku do wartości początkowej analizowano przy użyciu MMRM ANCOVA z wartością wyjściową FARS ADL jako zmienną towarzyszącą; połączone miejsce, wizyta, leczenie i status poruszania się (czynnik randomizacji) jako czynniki stałe; oraz interakcje leczenie przez wizytę i wyjściowe interakcje FARS ADL przez wizytę.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 7 i 12
Liczba uczestników z co najmniej 15-procentowym (%) lub co najmniej 20-procentowym skróceniem czasu ukończenia 9-HPT od wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
9-HPT-1 jest miarą czasową funkcji kończyny górnej (ramiona i dłoni) oraz sprawności manualnej. Uczestnik podnosi po 1 kołku (w sumie 9), używając tylko jednej ręki i umieszcza je w otworach na planszy tak szybko, jak to możliwe, w dowolnej kolejności, aż do zapełnienia wszystkich otworów. Następnie, bez przerwy, uczestnik usuwa po jednym kołku i zwraca je tak szybko, jak to możliwe. Każdy uczestnik wykonuje to zadanie dwukrotnie każdą ręką z osobna. Wyniki obu testów są następnie uśredniane dla całkowitego czasu wykonania zadania.
Linia bazowa do 12. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Współpracownicy

Takeda

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-831-1501
  • U1111-1189-7951 (Identyfikator rejestru: WHO)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na TAK-831 Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj