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Wirksamkeit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von mehreren Dosen von oralem TAK-831 bei Erwachsenen mit Friedreich-Ataxie

9. Juni 2021 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Parallelarm-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von mehreren Dosen von oralem TAK-831 bei erwachsenen Probanden mit Friedreich-Ataxie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von TAK-831 im Vergleich zu Placebo auf die motorische Funktion der oberen Extremitäten (Arm und Hände) und die manuelle Geschicklichkeit. Diese Studie wird auch die Wirksamkeit von TAK-831 im Vergleich zu Placebo bei Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) und anderen sekundären Bewertungen bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt TAK-831. TAK-831 wird zur Behandlung von Menschen mit Friedreich-Ataxie getestet. Diese Studie wird sich mit der motorischen Funktion der oberen Extremitäten (Arme und Hände) und der manuellen Geschicklichkeit von Personen befassen, die TAK-831 einnehmen. Wirksamkeitsbewertungen umfassen auch andere neurologische, funktionelle und Patientenleistungsbewertungen.

An der Studie werden etwa 65 Teilnehmer teilnehmen. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip im Verhältnis 2:1:2 einer der drei Behandlungsgruppen zugeteilt, die dem Teilnehmer und dem Studienarzt während der Studie nicht mitgeteilt werden (es sei denn, es besteht ein dringender medizinischer Bedarf):

  • TAK-831 Hohe Dosis
  • TAK-831 Niedrige Dosis
  • Placebo (inaktive Scheinpille) – Dies ist eine Tablette, die wie das Studienmedikament aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält

Alle Teilnehmer werden gebeten, 12 Wochen lang zweimal täglich drei Tabletten mit hoher Dosis, niedriger Dosis oder Placebo einzunehmen.

Diese multizentrische Studie wird in den Vereinigten Staaten durchgeführt. Die Gesamtdauer für die Teilnahme an dieser Studie beträgt etwa 13 Wochen. Die Teilnehmer machen 5 Besuche in der Klinik und werden spätestens 7 Tage nach ihrem letzten Besuch oder ihrer Beendigung telefonisch für ein Austrittsgespräch kontaktiert. Die Teilnehmer erhalten außerdem 7 bis 17 Tage nach Erhalt ihrer letzten Dosis TAK-831 einen telefonischen Sicherheits-Follow-up-Anruf.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Ataxia Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • USF College of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Hat eine genetisch bestätigte Diagnose (homozygot für Guanin-Adenin-Adenin [GAA]-Wiederholungsexpansionen im Frataxin-Gen [FXN] im betroffenen Bereich der Friedreich-Ataxie [FRDA] oder eine zusammengesetzte heterozygote Expansion mit einer Punktmutation oder Deletion) , mit einem etablierten Krankheitsstadium von 2 bis einschließlich 5, wie durch das funktionelle Staging für Ataxie beim Screening bestimmt.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Es wurden andere ataktische Syndrome als FRDA diagnostiziert.
  2. Hat eine Vorgeschichte von Krebs, mit Ausnahme von Basalzellkarzinom oder In-situ-Zervixkrebs, der vor der ersten Dosis des Studienmedikaments mindestens (> = 5) Jahre in Remission war.
  3. Bekanntermaßen derzeit mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), dem Hepatitis-B-Virus oder dem Hepatitis-C-Virus infiziert oder infiziert.
  4. Hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Formulierung von TAK-831.
  5. Hat eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch (definiert als jeder illegale Drogenkonsum) oder eine Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch.
  6. Hat ausgeschlossene Medikamente eingenommen oder hatte eine unzureichende Auswaschung von Medikamenten oder ist nicht in der Lage oder nicht bereit, Medikamente wie im Protokoll vorgeschrieben abzusetzen.
  7. Wenn es sich um einen männlichen Teilnehmer handelt, beabsichtigt der Teilnehmer, während des Verlaufs dieser Studie oder für 95 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments Sperma zu spenden.
  8. Wenn sie weiblich ist, ist die Teilnehmerin gebärfähig und stillend, schwanger (positiver Prärandomisierungs-Serumschwangerschaftstest) oder plant, vor der Teilnahme an der Studie, während der Studie oder innerhalb von 35 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments schwanger zu werden, oder beabsichtigt während dieser Zeit Eizellen zu spenden.
  9. Hat eine Vorgeschichte von malignem neuroleptischem Syndrom, Wasservergiftung oder paralytischem Ileus oder anderen Zuständen, die die Aufnahme der Studienmedikation beeinträchtigen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
TAK-831 Placebo-Matching-Tabletten, oral zweimal täglich für bis zu 12 Wochen.
Arzneimittel: TAK-831 Placebo
TAK-831 Placebo-Matching-Tabletten
Experimental: TAK-831 75mg
TAK-831 75 mg, Tabletten, oral, zweimal täglich für bis zu 12 Wochen.
Arzneimittel: TAK-831
TAK-831-Tabletten
Experimental: TAK-831 300mg
TAK-831 300 mg, Tabletten, oral, zweimal täglich für bis zu 12 Wochen.
Arzneimittel: TAK-831
TAK-831-Tabletten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Grundlinie in der inversen Zeit zum Abschluss des 9-Loch-Peg-Tests (9-HPT-1)
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Der 9-HPT-1 ist ein Maß für die zeitgesteuerte Funktion der oberen Extremitäten (Arm und Hand) und die manuelle Geschicklichkeit. Der Teilnehmer nimmt jeweils 1 Stifte (insgesamt 9) mit nur einer Hand auf und steckt sie so schnell wie möglich in beliebiger Reihenfolge in Löcher auf dem Brett, bis alle Löcher gefüllt sind. Dann entfernt der Teilnehmer ohne Pause die Stifte einzeln und bringt sie so schnell wie möglich zurück. Jeder Teilnehmer führt diese Aufgabe zweimal mit jeder Hand einzeln aus. Die Ergebnisse beider Tests werden dann für eine Gesamtaufgabenbeendigungszeit gemittelt, und die inverse Transformation wird durchgeführt. Eine positive Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in 9-HPT-1 wurde unter Verwendung eines gemischten Modells für wiederholte Messungen (MMRM)-Analyse der Kovarianz (ANCOVA) mit dem Ausgangswert 9-HPT-1 als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung und Gehstatus (Randomisierungsfaktor) als fixe Faktoren; und Behandlung-nach-Besuch- und Baseline-9-HPT-1-nach-Besuch-Wechselwirkungen.
Baseline und Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des ADL-Komponentenwerts (Activities of Daily Living) der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Die ADL-Komponente des FARS umfasst 9 Subskalen: Sprechen, Schlucken, Essen schneiden und mit Utensilien umgehen, Anziehen, Körperpflege, Stürzen, Gehen, Qualität der Sitzposition und Blasenfunktion. Jede dieser Subskalen wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, wobei 0 = normal bis 4 = schwere Behinderung / Unfähigkeit, Aktivitäten unabhängig auszuführen, für eine mögliche Gesamtpunktzahl von 0 bis 36, wobei höhere Punktzahlen eine größere Behinderung / Abhängigkeit darstellen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Die Veränderung der FARS ADL-Funktionselemente der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert wurde unter Verwendung von MMRM ANCOVA mit dem Ausgangswert FARS ADL als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung und Gehstatus (Randomisierungsfaktor) als fixe Faktoren; und Behandlung-nach-Besuch- und Baseline-FARS-ADL-nach-Besuch-Wechselwirkungen.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Wechseln Sie von der Grundlinie in die umgekehrte Zeit, um das 9-HPT-1 abzuschließen
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2 und 7
Der 9-HPT-1 ist ein Maß für die zeitgesteuerte Funktion der oberen Extremitäten (Arm und Hand) und die manuelle Geschicklichkeit. Der Teilnehmer nimmt jeweils 1 Stifte (insgesamt 9) mit nur einer Hand auf und steckt sie so schnell wie möglich in beliebiger Reihenfolge in Löcher auf dem Brett, bis alle Löcher gefüllt sind. Dann entfernt der Teilnehmer ohne Pause die Stifte einzeln und bringt sie so schnell wie möglich zurück. Jeder Teilnehmer führt diese Aufgabe zweimal mit jeder Hand einzeln aus. Die Ergebnisse beider Tests werden dann für eine Gesamtaufgabenbeendigungszeit gemittelt, und die inverse Transformation wird durchgeführt. Eine positive Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei 9-HPT-1 wurde unter Verwendung von MMRM ANCOVA mit Ausgangswert 9-HPT-1 als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung und Gehstatus (Randomisierungsfaktor) als fixe Faktoren; und Behandlung-nach-Besuch- und Baseline-9-HPT-1-nach-Besuch-Wechselwirkungen.
Baseline und Wochen 2 und 7
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Einzelpunktwerten der ADL-Komponente
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Die ADL-Komponente des FARS umfasst 9 Subskalen: Sprechen, Schlucken, Essen schneiden und mit Utensilien umgehen, Anziehen, Körperpflege, Stürzen, Gehen, Qualität der Sitzposition und Blasenfunktion. Jede dieser Subskalen wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, wobei 0 = normal bis 4 = schwere Behinderung / Unfähigkeit, Aktivitäten selbstständig auszuführen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Statistische Auswertungen lagen für folgende Subskalen vor: Schneiden von Utensilien zum Umgang mit Lebensmitteln, Ankleiden und Körperpflege.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der modifizierten Friedreich Ataxia Rating Scale Neurological Examination (mFARS-neuro) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Die mFARS-neuro-neurologische Untersuchung ist eine klinisch bewertete Maßnahme, die auf den von der Friedreich-Ataxie betroffenen neuralen Substraten basiert, einschließlich: bulbär auf einer Skala von 0-11, Koordination der oberen Extremitäten auf einer Skala von 0-36, Koordination der unteren Extremitäten auf einer Skala von 0 -16, und aufrechte Stabilität/Gangfunktionen auf einer Skala von 0-36 für eine mögliche Gesamtpunktzahl von 0 bis 99, wobei höhere Punktzahlen eine größere Behinderung darstellen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in mFARS-neuro wurde unter Verwendung von MMRM ANCOVA mit Ausgangswert mFARS-neuro als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung und Gehstatus (Randomisierungsfaktor) als fixe Faktoren; und Treatment-by-Visit- und Baseline-mFARS-Neuro-by-Visit-Wechselwirkungen.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den mFARS-neuro Subscales Scores
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Die mFARS-neuro-neurologische Untersuchung ist eine klinisch bewertete Maßnahme, die auf den von der Friedreich-Ataxie betroffenen neuralen Substraten basiert, einschließlich: bulbär auf einer Skala von 0-11, Koordination der oberen Extremitäten auf einer Skala von 0-36, Koordination der unteren Extremitäten auf einer Skala von 0 -16 und Aufrechte Stabilität/Gangfunktionen auf einer Skala von 0-36, wobei die höheren Werte eine größere Behinderung darstellen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in mFARS-neuro wurde unter Verwendung von MMRM ANCOVA mit Ausgangswert mFARS-neuro als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung und Gehstatus (Randomisierungsfaktor) als fixe Faktoren; und Behandlung-nach-Besuch- und Baseline-mFARS-Neuro-nach-Besuch-Wechselwirkungen.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den mFARS-neuro-Einzelelementwerten
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Die mFARS-Neuro-Untersuchung ist eine klinisch bewertete Maßnahme, die auf neuronalen Substraten basiert, die bei der Friedreich-Ataxie betroffen sind. L-Nase-zu-Finger-Test, R-Dysmetrie-Test, L-Dysmetrie-Test, schnelle alternierende Bewegung (RAM) der R-Hände, RAM der L-Hände, R-Finger-Taps (FT), L-FT, R-Ferse entlang Schienbeinrutsche,L-Ferse entlang Schienbeinrutsche,R-Ferse entlang Schienbeinklopfen,L-Ferse entlang Schienbeinklopfen,Sitzhaltung,Stance Feet Apart(SFA)-3 Trial Average(TTA),SFA(Augen geschlossen)-TTA,Stance Füße zusammen (SFT) – TTA, SFT (Augen geschlossen) – TTA, Tandemstellung – TTA, Stellung auf dominantem Fuß – TTA, Tandemgang und Gangart. Die Punkte wurden auf einer Skala von 0 bis 2, 3, 4 oder 5 bewertet höhere Werte weisen auf eine stärkere Behinderung hin. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (BL) zeigt eine Verbesserung an. Die Veränderung von BL in mFARS-neuro wurde unter Verwendung von MMRM ANCOVA mit BL als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung, Gehfähigkeit als feste Faktoren; Behandlung durch visit,BL mFARS-neuro-by-visit Interaktionen.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Änderung von der Grundlinie beim zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehweg (T25FW)
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Der Teilnehmer wurde angewiesen, so schnell wie möglich, aber sicher 25 Fuß zu gehen. Die Zeit wurde von der Einleitung der Anweisung zum Start berechnet und endet, wenn der Teilnehmer die 25-Fuß-Marke erreicht hat. Die Aufgabe wurde sofort erneut ausgeführt, indem der Teilnehmer die gleiche Strecke zurückgehen musste. Die beiden Versuche wurden gemittelt. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in T25FW wurde unter Verwendung von MMRM ANCOVA mit Ausgangswert T25FW als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung und Gehstatus (Randomisierungsfaktor) als fixe Faktoren; und Behandlung-nach-Besuch- und Baseline-T25FW-nach-Besuch-Wechselwirkungen.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 9-HPT- und T25FW-Composite-Score
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
9-HPT und T25FW wurden zusammen als leistungsbasiertes zusammengesetztes Maß bewertet. Die inverse Transformation jeder Bewertung wurde berechnet. Die inversen Werte aus jedem Test wurden tabelliert und in testspezifische Z-Werte umgewandelt, indem der Kohortenmittelwert vom Rohwert subtrahiert und dann durch die Kohorten-Standardabweichung (SD) dividiert wurde, um einen Z-Wert für den Test zu erstellen. Die zusammengesetzten Z-Scores wurden durch Subtrahieren des Z-Scores für T25FW vom Z-Score für 9-HPT-1 erstellt. Ein größerer Z-Score steht für ein besseres Ergebnis. Eine positive Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Die Veränderung des zusammengesetzten Scores gegenüber dem Ausgangswert wurde unter Verwendung von MMRM ANCOVA mit dem zusammengesetzten Ausgangswert als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung und Gehstatus (Randomisierungsfaktor) als fixe Faktoren; und Behandlung-nach-Besuch- und Baseline-Composite-Score-nach-Besuch-Wechselwirkungen.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Änderung des Low-Contrast Letter Acuity (LCLA) Testergebnisses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Der LCLA-Test bewertete die Sehfunktion beider Augen unter Verwendung der Low-Contrast Sloan Letter Charts bei verschiedenen Kontraststufen. Die Punktzahl reichte von 0 bis 70, wobei 0 = schlechteste Sehleistung und 70 = beste Sehleistung. Eine positive Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Die Veränderung der LCLA gegenüber dem Ausgangswert wurde unter Verwendung von MMRM ANCOVA mit dem Ausgangswert LCLA als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung und Gehstatus (Randomisierungsfaktor) als fixe Faktoren; und Behandlung-nach-Besuch- und Baseline-LCLA-nach-Besuch-Wechselwirkungen.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Anzahl der Teilnehmer nach Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) (Global Change) Score-Kategorien
Zeitfenster: Woche 2, 7 und 12
Der Kliniker verwendete die CGI-I-Skala, um die Verbesserung (oder Verschlechterung) des Teilnehmers insgesamt im Vergleich zum Ausgangswert auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten, wobei: 1 = stark verbessert, 2 = mäßig verbessert, 3 = etwas verbessert, 4 = keine Änderung, 5 = etwas schlechter, 6 = mäßig schlechter und 7 = viel schlechter. Es werden nur die Bewertungskategorien angezeigt, die für mindestens einen Teilnehmer zum angegebenen Zeitpunkt gemeldet wurden.
Woche 2, 7 und 12
Anzahl der Teilnehmer nach Patient Global Impression-Improvement (PGI-I) (Global Change) Score-Kategorien
Zeitfenster: Woche 2, 7 und 12
Der Teilnehmer verwendete die PGI-I-Skala, um seine Verbesserung (oder Verschlechterung) insgesamt relativ zum Ausgangswert auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten, wobei: 1 = stark verbessert, 2 = mäßig verbessert, 3 = etwas verbessert, 4 = keine Änderung, 5 = etwas schlechter, 6 = mäßig schlechter und 7 = viel schlechter. Es werden nur die Bewertungskategorien angezeigt, die für mindestens einen Teilnehmer zum angegebenen Zeitpunkt gemeldet wurden.
Woche 2, 7 und 12
Anzahl der Teilnehmer nach CGI-I (Upper Extremity Functional Change) Score-Kategorien
Zeitfenster: Woche 2, 7 und 12
Der Arzt verwendete die CGI-I-Skala, um die Verbesserung (oder Verschlechterung) der Funktion der oberen Extremitäten des Teilnehmers im Vergleich zum Ausgangswert auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten, wobei: 1 = stark verbessert, 2 = mäßig verbessert, 3 = etwas verbessert, 4 = Keine Veränderung, 5 = etwas schlechter, 6 = mäßig schlechter und 7 = viel schlechter. Es werden nur die Bewertungskategorien angezeigt, die für mindestens einen Teilnehmer zum angegebenen Zeitpunkt gemeldet wurden.
Woche 2, 7 und 12
Anzahl der Teilnehmer nach PGI-I-Score-Kategorien (Upper Extremity Functional Change).
Zeitfenster: Woche 2, 7 und 12
Der Teilnehmer verwendete die PGI-I-Skala, um seine Verbesserung (oder Verschlechterung) der Funktion der oberen Extremitäten relativ zum Ausgangswert auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten, wobei: 1 = stark verbessert, 2 = mäßig verbessert, 3 = etwas verbessert, 4 = nein Veränderung, 5 = etwas schlechter, 6 = mäßig schlechter und 7 = viel schlechter. Es werden nur die Bewertungskategorien angezeigt, die für mindestens einen Teilnehmer zum angegebenen Zeitpunkt gemeldet wurden.
Woche 2, 7 und 12
Anzahl der Teilnehmer nach Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) (Global Severity) Score-Kategorien im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Der Arzt verwendete die CGI-S-Skala, um den Schweregrad der Erkrankung des Teilnehmers insgesamt auf einer 5-Punkte-Skala zu bewerten, wobei: 0 = keine Symptome, 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer und 4 = sehr schwer. Die Anzahl der Teilnehmer nach CGI-S-Score-Kategorie wird relativ zu ihrem CGI-S-Score bei Baseline angegeben. Es werden nur die Bewertungskategorien angezeigt, die für mindestens einen Teilnehmer zum angegebenen Zeitpunkt gemeldet wurden.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Anzahl der Teilnehmer nach Patient Global Impression-Severity (PGI-S) (Global Severity) Score-Kategorien relativ zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Der Teilnehmer bewertete den Schweregrad seiner Erkrankung insgesamt anhand der PGI-S-5-Punkte-Skala, wobei: 0 = keine Symptome, 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer und 4 = sehr schwer. Die Anzahl der Teilnehmer nach PGI-S-Score-Kategorie wird im Verhältnis zu ihrem PGI-S-Score bei Baseline angegeben. Es werden nur die Bewertungskategorien angezeigt, die für mindestens einen Teilnehmer zum angegebenen Zeitpunkt gemeldet wurden.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Anzahl der Teilnehmer nach CGI-S-Score-Kategorien (Upper Extremity Functional Severity) im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 2, 7 und 12
Der Arzt verwendete die CGI-S-Skala, um den Schweregrad der Funktion der oberen Extremitäten des Teilnehmers auf einer 5-Punkte-Skala zu bewerten, wobei: 0 = nicht beeinträchtigt, 1 = leicht beeinträchtigt, 2 = mäßig beeinträchtigt, 3 = stark beeinträchtigt und 4 = sehr stark beeinträchtigt war beeinträchtigte. Die Anzahl der Teilnehmer nach CGI-S-Score-Kategorie wird relativ zu ihrem CGI-S-Score bei Baseline angegeben. Es werden nur die Bewertungskategorien angezeigt, die für mindestens einen Teilnehmer zum angegebenen Zeitpunkt gemeldet wurden.
Baseline und Woche 2, 7 und 12
Anzahl der Teilnehmer nach PGI-S-Score-Kategorien (Upper Extremity Functional Severity).
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Der Teilnehmer bewertete den Schweregrad seiner Funktion der oberen Extremitäten anhand der PGI-S-5-Punkte-Skala, wobei: 0 = nicht beeinträchtigt, 1 = leicht beeinträchtigt, 2 = mäßig beeinträchtigt, 3 = stark beeinträchtigt und 4 = sehr stark beeinträchtigt war. Die Anzahl der Teilnehmer nach PGI-S-Score-Kategorie wird im Verhältnis zu ihrem PGI-S-Score bei Baseline angegeben. Es werden nur die Bewertungskategorien angezeigt, die für mindestens einen Teilnehmer zum angegebenen Zeitpunkt gemeldet wurden.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ADL-Komponentenwert für Funktionselemente der oberen Extremitäten des FARS
Zeitfenster: Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Die ADL-Komponente des FARS umfasst 9 Subskalen: Sprechen, Schlucken, Essen schneiden und mit Utensilien umgehen, Anziehen, Körperpflege, Stürzen, Gehen, Qualität der Sitzposition und Blasenfunktion. Die Punkte 3 bis 5 stehen in direktem Zusammenhang mit der Funktion der oberen Extremitäten. Jede dieser Subskalen wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, wobei 0 = normal bis 4 = schwere Behinderung/Unfähigkeit, Aktivitäten unabhängig auszuführen, für eine mögliche Gesamtpunktzahl von 0 bis 12, wobei höhere Punktzahlen eine größere Behinderung/Abhängigkeit darstellen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an. Die Änderung der Aktivitätselemente der oberen Extremitäten der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala Aktivitäten des täglichen Lebens (FARS ADL) wurde unter Verwendung von MMRM ANCOVA mit dem Ausgangswert FARS ADL als Kovariate analysiert; gepoolter Standort, Besuch, Behandlung und Gehstatus (Randomisierungsfaktor) als fixe Faktoren; und Behandlung-nach-Besuch- und Baseline-FARS-ADL-nach-Besuch-Wechselwirkungen.
Baseline und Wochen 2, 7 und 12
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 15 Prozent (%) oder mindestens 20 % Verringerung der 9-HPT-Abschlusszeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Der 9-HPT-1 ist ein Maß für die zeitgesteuerte Funktion der oberen Extremitäten (Arm und Hand) und die manuelle Geschicklichkeit. Der Teilnehmer nimmt jeweils 1 Stifte (insgesamt 9) mit nur einer Hand auf und steckt sie so schnell wie möglich in beliebiger Reihenfolge in Löcher auf dem Brett, bis alle Löcher gefüllt sind. Dann entfernt der Teilnehmer ohne Pause die Stifte einzeln und bringt sie so schnell wie möglich zurück. Jeder Teilnehmer führt diese Aufgabe zweimal mit jeder Hand einzeln aus. Die Ergebnisse beider Tests werden dann für eine Gesamtaufgabenbeendigungszeit gemittelt.
Baseline bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Mitarbeiter

Takeda

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-831-1501
  • U1111-1189-7951 (Registrierungskennung: WHO)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreich Ataxie

Klinische Studien zur TAK-831 Placebo

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